Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Długoterminowe badanie teduglutydu u pacjentów pediatrycznych z zespołem krótkiego jelita, którzy ukończyli badanie TED-C13-003

10 marca 2025 zaktualizowane przez: Shire

Retrospektywne i prospektywne, otwarte długoterminowe badanie bezpieczeństwa i skuteczności teduglutydu u pacjentów pediatrycznych z zespołem krótkiego jelita, którzy ukończyli TED-C13-003

Celem tego badania jest ocena bezpieczeństwa i skuteczności leczenia teduglutydem dzieci z zespołem krótkiego jelita (SBS), które ukończyły badanie TED-C13-003 przez długi czas. Oceni, jak te dzieci radziły sobie po zakończeniu badania TED-C13-003. Badanie to będzie również oferować leczenie teduglutydem kwalifikującym się uczestnikom, niezależnie od leczenia otrzymanego w TED-C13-003.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

29

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90095
        • Mattel Children's Hospital UCLA
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90027
        • Childrens Hospital Los Angeles - RHU
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stany Zjednoczone, 46202
        • Riley Hospital for Children
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Stany Zjednoczone, 64108
        • Children's Mercy Hospitals and Clinics
    • New York
      • Bronx, New York, Stany Zjednoczone, 10467
        • Children's Hospital at Montefiore
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • Texas Children's Hospital
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98105
        • Seattle Children's Hospital
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Stany Zjednoczone, 53792
        • University of Wisconsin School of Medicine and Public Health
  • Zjednoczone Królestwo
      • London, Zjednoczone Królestwo, WC1N 3JH
        • Great Ormond Children's Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Uczestnik zapewnia pisemną świadomą zgodę (uczestnika, rodzica lub opiekuna prawnego oraz, w stosownych przypadkach, świadomą zgodę uczestnika) na udział w badaniu przed zakończeniem jakichkolwiek procedur związanych z badaniem.
  2. Uczestnik ukończył badanie TED-C13-003 (w tym uczestnicy w ramieniu leczenia standardowego).
  3. Uczestnik rozumie i jest chętny i zdolny do pełnego przestrzegania wymagań dotyczących badania określonych w niniejszym protokole.

Kryteria wyłączenia:

Nie ma kryteriów wykluczenia z tego badania.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Leczenie standardowe (SOC) +/- teduglutyd
TED 0,05 mg/kg wstrzyknięcia podskórne raz dziennie w razie potrzeby jako uzupełnienie leczenia SOC
Lek: Teduglutyd
0,05 mg/kg
Inny: SOC
Standardowe oceny bezpieczeństwa i dostosowania wsparcia żywieniowego zostaną zapewnione wszystkim uczestnikom podczas całego badania, w tym we wszystkich okresach leczenia teduglutydem

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników ze zdarzeniami niepożądanymi (AE) w okresie obserwacji retrospektywnej
Ramy czasowe: Od końca badania głównego (TED-C13-003 [NCT01952080]) do początku okresu prospektywnego (do 168. tygodnia)
AE to każde nieprzewidziane zdarzenie medyczne u uczestnika badania klinicznego, któremu podano produkt farmaceutyczny i które niekoniecznie ma związek przyczynowy z tym leczeniem. SAE to każde nieprzewidziane zdarzenie medyczne (niezależnie od tego, czy jest uważane za związane z badanym produktem, czy nie), które w dowolnej dawce: prowadzi do śmierci, zagraża życiu, wymaga hospitalizacji w szpitalu lub przedłużenia istniejącej hospitalizacji, powoduje trwałą lub znaczną niepełnosprawność/niezdolność , była wrodzoną wadą/wadą wrodzoną, była ważnym zdarzeniem medycznym. Zgłoszono liczbę uczestników z zdarzeniami niepożądanymi, powiązanymi zdarzeniami niepożądanymi, poważnymi zdarzeniami niepożądanymi (SAE) i powiązanymi zdarzeniami niepożądanymi w okresie obserwacji retrospektywnej.
Od końca badania głównego (TED-C13-003 [NCT01952080]) do początku okresu prospektywnego (do 168. tygodnia)
Zmiana wzrostu od wartości początkowej dla wieku Z-score do 168. tygodnia okresu obserwacji retrospektywnej
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (wizyta wyjściowa w badaniu głównym [TED-C13-003 (NCT01952080)]) do początku okresu prospektywnego (do 168. tygodnia)
Wzrost mierzono za pomocą wieku Z-score. Z-score obliczono jako (wartość obserwowana - wartość mediany populacji referencyjnej) / wartość odchylenia standardowego populacji referencyjnej. Centers for Disease Control and Prevention (wiek większy lub równy [>=] 2 lat) i Światowej Organizacji Zdrowia (wiek poniżej [<] 2 lat) Do obliczeń wykorzystywane są wykresy obliczeniowe Z-score. Ujemny Z-score wskazuje wartości niższe od średniej, podczas gdy dodatni Z-score wskazuje wartości wyższe od średniej. Odnotowano zmianę wzrostu w stosunku do wartości wyjściowej dla wieku Z-score do 168. tygodnia okresu obserwacji retrospektywnej. Dane dotyczące tego wyniku nie były planowane do gromadzenia i analizowania w retrospektywnej grupie TED/TED.
Wartość wyjściowa (wizyta wyjściowa w badaniu głównym [TED-C13-003 (NCT01952080)]) do początku okresu prospektywnego (do 168. tygodnia)
Zmiana od wartości początkowej masy ciała dla wieku Z-score do 168. tygodnia okresu obserwacji retrospektywnej
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (wizyta wyjściowa w badaniu głównym [TED-C13-003 (NCT01952080)]) do początku okresu prospektywnego (do 168. tygodnia)
Masę ciała mierzono za pomocą wieku Z-score. Z-score obliczono jako (wartość obserwowana - wartość mediany populacji referencyjnej) / wartość odchylenia standardowego populacji referencyjnej. Centra Kontroli i Prewencji Chorób (wiek >= 2 lata) i Światowa Organizacja Zdrowia (wiek < 2 lata) Do obliczeń wykorzystywane są wykresy obliczeniowe Z-score. Ujemny Z-score wskazuje wartości niższe od średniej, podczas gdy dodatni Z-score wskazuje wartości wyższe od średniej. Odnotowano zmianę masy ciała w stosunku do wartości początkowej dla wieku Z-score do 168. tygodnia. Dane dotyczące tego wyniku nie były planowane do gromadzenia i analizowania w retrospektywnej grupie TED/TED.
Wartość wyjściowa (wizyta wyjściowa w badaniu głównym [TED-C13-003 (NCT01952080)]) do początku okresu prospektywnego (do 168. tygodnia)
Zmiana wskaźnika masy ciała (BMI) w stosunku do wartości początkowej dla wieku Z-score do 168. tygodnia okresu obserwacji retrospektywnej
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (wizyta wyjściowa w badaniu głównym [TED-C13-003 (NCT01952080)]) do początku okresu prospektywnego (do 168. tygodnia)
Wskaźnik Z-score BMI obliczono na podstawie retrospektywnych danych dotyczących wzrostu i masy ciała. Z-score obliczono jako (wartość obserwowana - wartość mediany populacji referencyjnej) / wartość odchylenia standardowego populacji referencyjnej. Centra Kontroli i Prewencji Chorób (wiek >= 2 lata) i Światowa Organizacja Zdrowia (wiek < 2 lata) Do obliczeń wykorzystywane są wykresy obliczeniowe Z-score. Ujemny Z-score wskazuje wartości niższe od średniej, podczas gdy dodatni Z-score wskazuje wartości wyższe od średniej. Odnotowano zmianę wzrostu w stosunku do wartości wyjściowej dla wieku Z-score do 168. tygodnia okresu obserwacji retrospektywnej. Dane dotyczące tego wyniku nie były planowane do gromadzenia i analizowania w retrospektywnej grupie TED/TED.
Wartość wyjściowa (wizyta wyjściowa w badaniu głównym [TED-C13-003 (NCT01952080)]) do początku okresu prospektywnego (do 168. tygodnia)
Liczba uczestników z leczonymi nagłymi zdarzeniami niepożądanymi (TEAE) w prospektywnym okresie badania
Ramy czasowe: Od początku prospektywnego okresu badania do końca badania (EOS) (do tygodnia 144)
TEAE definiuje się jako zdarzenia niepożądane, które rozpoczęły się lub nasiliły po podaniu pierwszej dawki teduglutydu w badaniu głównym. SAE to każde nieprzewidziane zdarzenie medyczne (niezależnie od tego, czy jest uważane za związane z badanym produktem, czy nie), które w dowolnej dawce: prowadzi do śmierci, zagraża życiu, wymaga hospitalizacji lub przedłużenia istniejącej hospitalizacji, powoduje trwałą lub znaczną niepełnosprawność/niezdolność , była wrodzoną wadą/wadą wrodzoną, była ważnym zdarzeniem medycznym. AESI był TEAE lub TESAE o znaczeniu naukowym i medycznym, specyficznym dla produktu lub programu sponsora, w przypadku którego badacz stale monitoruje i natychmiast powiadamia sponsora. Liczba uczestników Z TEAE, zgłaszano pojawiające się podczas leczenia poważne zdarzenia niepożądane (TESAE) i zdarzenia niepożądane o szczególnym znaczeniu (AESI) w prospektywnym okresie badania.
Od początku prospektywnego okresu badania do końca badania (EOS) (do tygodnia 144)
Zmiana wzrostu w stosunku do wartości wyjściowych dla wieku Z-score do 6. tygodnia 12. cyklu pod koniec okresu leczenia teduglutydem prospektywnego okresu badania
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (od początku prospektywnego okresu badania) do 6. tygodnia 12. cyklu
Wzrost mierzono za pomocą wieku Z-score. Z-score obliczono jako (wartość obserwowana - wartość mediany populacji referencyjnej) / wartość odchylenia standardowego populacji referencyjnej. Centra Kontroli i Prewencji Chorób (wiek >= 2 lata) i Światowa Organizacja Zdrowia (wiek < 2 lata) Do obliczeń wykorzystywane są wykresy obliczeniowe Z-score. Ujemny Z-score wskazuje wartości niższe od średniej, podczas gdy dodatni Z-score wskazuje wartości wyższe od średniej. Odnotowano zmianę wzrostu w stosunku do wartości wyjściowej dla wieku Z-score do 6. tygodnia 12. cyklu pod koniec okresu leczenia teduglutydem w okresie badania prospektywnego.
Wartość wyjściowa (od początku prospektywnego okresu badania) do 6. tygodnia 12. cyklu
Zmiana masy ciała w stosunku do wartości wyjściowych dla wieku Z-score do 6. tygodnia 24. cyklu pod koniec okresu leczenia teduglutydem prospektywnego okresu badania
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (od początku prospektywnego okresu badania) do 6. tygodnia 24. cyklu
Masę ciała mierzono za pomocą wieku Z-score. Z-score obliczono jako (wartość obserwowana - wartość mediany populacji referencyjnej) / wartość odchylenia standardowego populacji referencyjnej. Centra Kontroli i Prewencji Chorób (wiek >= 2 lata) i Światowa Organizacja Zdrowia (wiek < 2 lata) Do obliczeń wykorzystywane są wykresy obliczeniowe Z-score. Ujemny Z-score wskazuje wartości niższe od średniej, podczas gdy dodatni Z-score wskazuje wartości wyższe od średniej. Odnotowano zmianę masy ciała w stosunku do wartości początkowej dla wieku Z-score do 6. tygodnia 24. cyklu pod koniec okresu leczenia teduglutydem prospektywnego okresu badania.
Wartość wyjściowa (od początku prospektywnego okresu badania) do 6. tygodnia 24. cyklu
Zmiana BMI w stosunku do wartości początkowej dla wieku Z-score do 6. tygodnia 12. cyklu pod koniec okresu leczenia teduglutydem prospektywnego okresu badania
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (od początku prospektywnego okresu badania) do 6. tygodnia 12. cyklu
Wskaźnik Z-score BMI obliczono na podstawie danych dotyczących wzrostu i masy ciała. Z-score obliczono jako (wartość obserwowana - wartość mediany populacji referencyjnej) / wartość odchylenia standardowego populacji referencyjnej. Centra Kontroli i Prewencji Chorób (wiek >= 2 lata) i Światowa Organizacja Zdrowia (wiek < 2 lata) Do obliczeń wykorzystywane są wykresy obliczeniowe Z-score. Ujemny Z-score wskazuje wartości niższe od średniej, podczas gdy dodatni Z-score wskazuje wartości wyższe od średniej. Zgłoszono zmianę BMI dla wieku Z-score w porównaniu z wartością wyjściową do 6. tygodnia 12. cyklu pod koniec okresu leczenia teduglutydem w prospektywnym okresie badania.
Wartość wyjściowa (od początku prospektywnego okresu badania) do 6. tygodnia 12. cyklu
Średnie całkowite wydalanie moczu w ciągu 48 godzin do 6. tygodnia 12. cyklu pod koniec okresu leczenia teduglutydem prospektywnego okresu badania
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (od początku prospektywnego okresu badania) do 6. tygodnia 12. cyklu
Średnie całkowite wydalanie moczu obliczono na podstawie dziennych danych zapisanych w dzienniczkach uczestników w ciągu 48-godzinnego okresu stabilności żywieniowej przed każdą zaplanowaną wizytą. Zgłoszono średnie całkowite wydalanie moczu z 48 godzin do 6. tygodnia 12. cyklu pod koniec okresu leczenia teduglutydem w prospektywnym okresie badania. Tutaj ml/kg/dzień oznacza się w skrócie jako mililitry na kilogram dziennie.
Wartość wyjściowa (od początku prospektywnego okresu badania) do 6. tygodnia 12. cyklu
Średnie całkowite wydalanie moczu w ciągu 48 godzin do 108. tygodnia w okresie zakończenia leczenia bez teduglutydu (NTT) prospektywnego okresu badania
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (od początku prospektywnego okresu badania) do 108. tygodnia
Średnie całkowite wydalanie moczu obliczono na podstawie dziennych danych zapisanych w dzienniczkach uczestników w ciągu 48-godzinnego okresu stabilności żywieniowej przed każdą zaplanowaną wizytą. Odnotowano średnie całkowite 48-godzinne wydalanie moczu do 108. tygodnia pod koniec okresu NTT w prospektywnym okresie badania.
Wartość wyjściowa (od początku prospektywnego okresu badania) do 108. tygodnia
Średnia liczba stolców na dzień do 6. tygodnia 24. cyklu pod koniec okresu leczenia teduglutydem prospektywnego okresu badania
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (od początku prospektywnego okresu badania) do 6. tygodnia 24. cyklu
Średnią liczbę stolców na dzień obliczono na podstawie danych dziennych zapisanych w dzienniczkach uczestników z 48-godzinnego okresu stabilności odżywienia przed każdą zaplanowaną wizytą. Odnotowano średnią liczbę stolców na dobę do 6. tygodnia 24. cyklu pod koniec okresu leczenia teduglutydem w okresie badania prospektywnego.
Wartość wyjściowa (od początku prospektywnego okresu badania) do 6. tygodnia 24. cyklu
Średnia liczba stolców na dzień do 120. tygodnia pod koniec okresu NTT prospektywnego okresu badania
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (od początku prospektywnego okresu badania) do tygodnia 120
Średnią liczbę stolców na dzień obliczono na podstawie danych dziennych zapisanych w dzienniczkach uczestników z 48-godzinnego okresu stabilności odżywienia przed każdą zaplanowaną wizytą. Odnotowano średnią liczbę stolców dziennie do 120. tygodnia pod koniec okresu NTT w prospektywnym okresie badania.
Wartość wyjściowa (od początku prospektywnego okresu badania) do tygodnia 120
Liczba uczestników z dodatnimi swoistymi przeciwciałami w EOS pod koniec okresu leczenia teduglutydem w prospektywnym okresie badania
Ramy czasowe: Od początku prospektywnego okresu badania EOS (do 156. tygodnia)
Do podsumowania obecności przeciwciał wykorzystano liczbę uczestników z dodatnimi swoistymi przeciwciałami przeciwko teduglutydowi.
Od początku prospektywnego okresu badania EOS (do 156. tygodnia)

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników, u których uzyskano co najmniej 20-procentowe (%) zmniejszenie objętości wsparcia pozajelitowego (PS) w odstępie 12 tygodni do 156. tygodnia okresu obserwacji retrospektywnej
Ramy czasowe: W tygodniach 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144 i 156
Zgłoszono liczbę uczestników, którzy osiągnęli co najmniej 20% redukcję objętości PS w odstępie 12 tygodni do 156. tygodnia w okresie obserwacji retrospektywnej.
W tygodniach 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144 i 156
Zmiana objętości PS w stosunku do wartości początkowej w odstępie 12 tygodni do 156. tygodnia okresu obserwacji retrospektywnej
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (wizyta wyjściowa w badaniu głównym [TED-C13-003 (NCT01952080)]), tygodnie 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144 i 156
Odnotowano zmianę objętości PS w stosunku do wartości początkowej w odstępie 12 tygodni do tygodnia 156 w okresie obserwacji retrospektywnej.
Wartość wyjściowa (wizyta wyjściowa w badaniu głównym [TED-C13-003 (NCT01952080)]), tygodnie 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144 i 156
Procentowa zmiana objętości PS w stosunku do wartości początkowej w odstępie 12 tygodni do 156. tygodnia okresu obserwacji retrospektywnej
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (wizyta wyjściowa w badaniu głównym [TED-C13-003 (NCT01952080)]), tygodnie 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144 i 156
Zgłoszono procentową zmianę objętości PS w stosunku do wartości wyjściowych w odstępie 12 tygodni do 156. tygodnia okresu obserwacji retrospektywnej.
Wartość wyjściowa (wizyta wyjściowa w badaniu głównym [TED-C13-003 (NCT01952080)]), tygodnie 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144 i 156
Zmiana od wartości początkowej w spożyciu kalorii PS w odstępie 12 tygodni do 156 tygodnia okresu obserwacji retrospektywnej
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (wizyta wyjściowa w badaniu głównym [TED-C13-003 (NCT01952080)]), tygodnie 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144 i 156
Odnotowano zmianę spożycia kalorii PS w stosunku do wartości wyjściowych w odstępie 12 tygodni do 156. tygodnia okresu obserwacji retrospektywnej. Tutaj kilokalorie na kilogram dziennie były skracane jako (kcal/kg/dzień).
Wartość wyjściowa (wizyta wyjściowa w badaniu głównym [TED-C13-003 (NCT01952080)]), tygodnie 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144 i 156
Procentowa zmiana od wartości początkowej spożycia kalorii PS w odstępie 12 tygodni do 156. tygodnia okresu obserwacji retrospektywnej
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (wizyta wyjściowa w badaniu głównym [TED-C13-003 (NCT01952080)]), tygodnie 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144 i 156
Odnotowano procentową zmianę spożycia kalorii PS w stosunku do wartości wyjściowych w odstępie 12 tygodni do 156. tygodnia okresu obserwacji retrospektywnej.
Wartość wyjściowa (wizyta wyjściowa w badaniu głównym [TED-C13-003 (NCT01952080)]), tygodnie 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144 i 156
Zmiana liczby godzin dziennie stosowania PS w stosunku do wartości początkowej w odstępie 12 tygodni do 156. tygodnia okresu obserwacji retrospektywnej
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (wizyta wyjściowa w badaniu głównym [TED-C13-003 (NCT01952080)]) do 156. tygodnia
Dane dla tej miary wyniku nie zostały przeanalizowane i zebrane, ponieważ zmiany od wartości wyjściowej dla przepisanych godzin dziennie nie zostały zebrane na początku badania podstawowego.
Wartość wyjściowa (wizyta wyjściowa w badaniu głównym [TED-C13-003 (NCT01952080)]) do 156. tygodnia
Procentowa zmiana od wartości początkowej liczby godzin dziennie stosowania PS w odstępie 12 tygodni do 156. tygodnia okresu obserwacji retrospektywnej
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (wizyta wyjściowa w badaniu głównym [TED-C13-003 (NCT01952080)]) do 156. tygodnia
Dane dla tej miary wyniku nie zostały przeanalizowane i zebrane, ponieważ zmiany od wartości wyjściowej dla przepisanych godzin dziennie nie zostały zebrane na początku badania podstawowego. Dlatego w tym badaniu nie oceniano zmiany procentowej.
Wartość wyjściowa (wizyta wyjściowa w badaniu głównym [TED-C13-003 (NCT01952080)]) do 156. tygodnia
Zmiana liczby dni stosowania PS w stosunku do wartości początkowej w odstępie 12 tygodni do 156. tygodnia okresu obserwacji retrospektywnej
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (wizyta wyjściowa w badaniu głównym [TED-C13-003 (NCT01952080)]), tygodnie 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144 i 156
Odnotowano zmianę liczby dni w tygodniu stosowania PS w stosunku do wartości początkowej w odstępie 12 tygodni do 156. tygodnia w okresie obserwacji retrospektywnej.
Wartość wyjściowa (wizyta wyjściowa w badaniu głównym [TED-C13-003 (NCT01952080)]), tygodnie 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144 i 156
Procentowa zmiana liczby dni w tygodniu stosowania PS w stosunku do wartości początkowej w odstępie 12 tygodni do 156. tygodnia okresu obserwacji retrospektywnej
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (wizyta wyjściowa w badaniu głównym [TED-C13-003 (NCT01952080)]), tygodnie 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144 i 156
Odnotowano procentową zmianę liczby dni w tygodniu stosowania PS w stosunku do wartości wyjściowej w odstępie 12 tygodni do 156. tygodnia w okresie obserwacji retrospektywnej.
Wartość wyjściowa (wizyta wyjściowa w badaniu głównym [TED-C13-003 (NCT01952080)]), tygodnie 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144 i 156
Liczba uczestników, którzy osiągnęli co najmniej 20, 50 i 75% redukcję objętości PS w EOT każdego cyklu pod koniec okresu leczenia teduglutydem prospektywnego okresu badania
Ramy czasowe: W EOT każdego cyklu od 1 do 6 (do tygodnia 140) (długość każdego cyklu od 1 do 5 = 24 tygodnie, długość cyklu 6 = 20 tygodni)
Zgłoszono liczbę uczestników, którzy osiągnęli co najmniej 20, 50 i 75% redukcję objętości PS w EOT każdego cyklu pod koniec okresu leczenia teduglutydem w prospektywnym okresie badania.
W EOT każdego cyklu od 1 do 6 (do tygodnia 140) (długość każdego cyklu od 1 do 5 = 24 tygodnie, długość cyklu 6 = 20 tygodni)
Zmiana objętości PS w stosunku do wartości wyjściowych w EOT każdego cyklu pod koniec okresu leczenia teduglutydem prospektywnego okresu badania
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (od początku prospektywnego okresu badania), EOT każdego cyklu od 1 do 6 (do tygodnia 136) (długość każdego cyklu od 1 do 5 = 24 tygodnie, długość cyklu 6 = 16 tygodni)
Odnotowano zmianę objętości PS w EOT każdego cyklu pod koniec okresu leczenia teduglutydem w okresie badania prospektywnego w porównaniu z wartością wyjściową.
Wartość wyjściowa (od początku prospektywnego okresu badania), EOT każdego cyklu od 1 do 6 (do tygodnia 136) (długość każdego cyklu od 1 do 5 = 24 tygodnie, długość cyklu 6 = 16 tygodni)
Procentowa zmiana objętości PS w stosunku do wartości początkowej w EOT każdego cyklu pod koniec okresu leczenia teduglutydem prospektywnego okresu badania
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (od początku prospektywnego okresu badania), EOT każdego cyklu od 1 do 6 (do tygodnia 136) (długość każdego cyklu od 1 do 5 = 24 tygodnie, długość cyklu 6 = 16 tygodni)
Procentowa zmiana objętości PS w stosunku do wartości wyjściowych w EOT każdego cyklu pod koniec okresu leczenia teduglutydem w prospektywnym okresie badania.
Wartość wyjściowa (od początku prospektywnego okresu badania), EOT każdego cyklu od 1 do 6 (do tygodnia 136) (długość każdego cyklu od 1 do 5 = 24 tygodnie, długość cyklu 6 = 16 tygodni)
Zmiana od wartości początkowej w PS Spożycie kalorii w EOT każdego cyklu pod koniec okresu leczenia teduglutydem prospektywnego okresu badania
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (od początku prospektywnego okresu badania), EOT każdego cyklu od 1 do 6 (do tygodnia 136) (długość każdego cyklu od 1 do 5 = 24 tygodnie, długość cyklu 6 = 16 tygodni)
Odnotowano zmianę w stosunku do wartości początkowej spożycia kalorii PS na EOT każdego cyklu pod koniec okresu leczenia teduglutydem w okresie badania prospektywnego.
Wartość wyjściowa (od początku prospektywnego okresu badania), EOT każdego cyklu od 1 do 6 (do tygodnia 136) (długość każdego cyklu od 1 do 5 = 24 tygodnie, długość cyklu 6 = 16 tygodni)
Procentowa zmiana od wartości początkowej w PS Spożycie kalorii w EOT każdego cyklu pod koniec okresu leczenia teduglutydem prospektywnego okresu badania
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (od początku prospektywnego okresu badania), EOT każdego cyklu od 1 do 6 (do tygodnia 136) (długość każdego cyklu od 1 do 5 = 24 tygodnie, długość cyklu 6 = 16 tygodni)
Odnotowano procentową zmianę w stosunku do wartości początkowej spożycia kalorii PS w EOT każdego cyklu pod koniec okresu leczenia teduglutydem w okresie badania prospektywnego.
Wartość wyjściowa (od początku prospektywnego okresu badania), EOT każdego cyklu od 1 do 6 (do tygodnia 136) (długość każdego cyklu od 1 do 5 = 24 tygodnie, długość cyklu 6 = 16 tygodni)
Liczba uczestników, którzy osiągnęli 100% redukcję całkowitej objętości PS w EOT każdego cyklu pod koniec okresu leczenia teduglutydem prospektywnego okresu badania
Ramy czasowe: W EOT każdego cyklu od 1 do 6 (do tygodnia 144) (długość każdego cyklu od 1 do 6 = 24 tygodnie)
Zgłoszono liczbę uczestników, którzy osiągnęli co najmniej 100% redukcję całkowitej objętości PS w EOT każdego cyklu pod koniec okresu leczenia teduglutydem w prospektywnym okresie badania.
W EOT każdego cyklu od 1 do 6 (do tygodnia 144) (długość każdego cyklu od 1 do 6 = 24 tygodnie)
Zmiana w stosunku do wartości początkowej liczby godzin dziennie stosowania PS w EOT każdego cyklu pod koniec okresu leczenia teduglutydem prospektywnego okresu badania
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (od początku prospektywnego okresu badania), EOT każdego cyklu od 1 do 6 (do tygodnia 136) (długość każdego cyklu od 1 do 5 = 24 tygodnie, długość cyklu 6 = 16 tygodni)
Odnotowano zmianę liczby godzin dziennego stosowania PS w stosunku do wartości początkowej w EOT każdego cyklu pod koniec okresu leczenia teduglutydem w okresie badania prospektywnego.
Wartość wyjściowa (od początku prospektywnego okresu badania), EOT każdego cyklu od 1 do 6 (do tygodnia 136) (długość każdego cyklu od 1 do 5 = 24 tygodnie, długość cyklu 6 = 16 tygodni)
Procentowa zmiana w stosunku do wartości początkowej liczby godzin dziennie stosowania PS w EOT każdego cyklu pod koniec okresu leczenia teduglutydem prospektywnego okresu badania
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (od początku prospektywnego okresu badania), EOT każdego cyklu od 1 do 6 (do tygodnia 136) (długość każdego cyklu od 1 do 5 = 24 tygodnie, długość cyklu 6 = 16 tygodni)
Zgłoszono procentową zmianę w stosunku do wartości początkowej liczby godzin dziennego stosowania PS w EOT każdego cyklu pod koniec okresu leczenia teduglutydem w okresie badania prospektywnego.
Wartość wyjściowa (od początku prospektywnego okresu badania), EOT każdego cyklu od 1 do 6 (do tygodnia 136) (długość każdego cyklu od 1 do 5 = 24 tygodnie, długość cyklu 6 = 16 tygodni)
Zmiana liczby dni w tygodniu stosowania PS w stosunku do wartości początkowej w EOT każdego cyklu pod koniec okresu leczenia teduglutydem prospektywnego okresu badania
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (od początku prospektywnego okresu badania), EOT każdego cyklu od 1 do 6 (do tygodnia 136) (długość każdego cyklu od 1 do 5 = 24 tygodnie, długość cyklu 6 = 16 tygodni)
Odnotowano zmianę liczby dni w tygodniu stosowania PS w stosunku do wartości początkowej w EOT każdego cyklu pod koniec okresu leczenia teduglutydem w okresie badania prospektywnego.
Wartość wyjściowa (od początku prospektywnego okresu badania), EOT każdego cyklu od 1 do 6 (do tygodnia 136) (długość każdego cyklu od 1 do 5 = 24 tygodnie, długość cyklu 6 = 16 tygodni)
Procentowa zmiana liczby dni w tygodniu stosowania PS w stosunku do wartości początkowej w EOT każdego cyklu pod koniec okresu leczenia teduglutydem prospektywnego okresu badania
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (od początku prospektywnego okresu badania), EOT każdego cyklu od 1 do 6 (do tygodnia 136) (długość każdego cyklu od 1 do 5 = 24 tygodnie, długość cyklu 6 = 16 tygodni)
Zgłoszono procentową zmianę liczby dni w tygodniu stosowania PS w stosunku do wartości początkowej w EOT każdego cyklu pod koniec okresu leczenia teduglutydem w okresie badania prospektywnego.
Wartość wyjściowa (od początku prospektywnego okresu badania), EOT każdego cyklu od 1 do 6 (do tygodnia 136) (długość każdego cyklu od 1 do 5 = 24 tygodnie, długość cyklu 6 = 16 tygodni)

Inne miary wyników

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w ogólnej skali ogólnej (GCS) w skali jakości życia dzieci (PedsQL) w 12. i 24. tygodniu każdego cyklu leczenia w okresach leczenia teduglutydem w prospektywnym okresie badania
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (od początku prospektywnego okresu badania), tydzień 12. i 24. cykli 1. do 6.
Do oceny jakości życia zastosowano PedsQL GCS. Obejmuje 4 wymiary funkcjonowania (fizyczny, emocjonalny, społeczny, szkolny). Grupy wiekowe to: Maluch (2-4 lata), Małe dziecko (5-7 lat), Dziecko (8-12 lat) i Nastolatki (13-18 lat). W zależności od wieku uczestników, kwestionariusz może być wypełniony przez uczestnika lub rodzica/opiekuna. Dla grupy maluchów PedsQL GCS składał się z 21 pozycji, przy użyciu 5-punktowej skali Likerta (od 0 do 4); dla wszystkich pozostałych grup PedsQL GCS składał się z 23 pozycji, z 3-punktową skalą Likerta (0, 2, 4) dla małego dziecka i 5-punktową skalą Likerta dla grup dzieci i nastolatków. Wyniki są przekształcane na skali od 0 do 100, gdzie 0=100, 1=75, 2=50, 3=25 i 4=0. Wyższe wyniki wskazują na poprawę jakości życia.
Wartość wyjściowa (od początku prospektywnego okresu badania), tydzień 12. i 24. cykli 1. do 6.
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w Inwentarzu Jakości Życia Pediatrii (PedsQL) Ogólnej Skali Podstawowej (GCS) na koniec ostatniego okresu NTT W okresach NTT w prospektywnym okresie badania
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (od początku prospektywnego okresu badania), Koniec ostatniego okresu NTT (do tygodnia 120)
Do oceny jakości życia zastosowano PedsQL GCS. Obejmuje 4 wymiary funkcjonowania (fizyczny, emocjonalny, społeczny, szkolny). Grupy wiekowe to: Maluch (2-4 lata), Małe dziecko (5-7 lat), Dziecko (8-12 lat) i Nastolatki (13-18 lat). W zależności od wieku uczestników, kwestionariusz może być wypełniony przez uczestnika lub rodzica/opiekuna. Dla grupy maluchów PedsQL GCS składał się z 21 pozycji, przy użyciu 5-punktowej skali Likerta (od 0 do 4); dla wszystkich pozostałych grup PedsQL GCS składał się z 23 pozycji, z 3-punktową skalą Likerta (0, 2, 4) dla małego dziecka i 5-punktową skalą Likerta dla grup dzieci i nastolatków. Wyniki są przekształcane na skali od 0 do 100, gdzie 0=100, 1=75, 2=50, 3=25 i 4=0. Wyższe wyniki wskazują na poprawę jakości życia.
Wartość wyjściowa (od początku prospektywnego okresu badania), Koniec ostatniego okresu NTT (do tygodnia 120)
Zmiana od wartości początkowej w Inwentarzu Jakości Życia Dzieci (PedsQL) Całkowity wynik modułu Family Impact w 12. i 24. tygodniu każdego cyklu leczenia w okresach leczenia teduglutydem w prospektywnym okresie badania
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (od początku prospektywnego okresu badania), tydzień 12. i 24. cykli 1. do 6.
Moduł Wpływu Rodziny PedsQL składał się z 36 pozycji obejmujących Funkcjonowanie Fizyczne (6 pozycji), Funkcjonowanie Emocjonalne (5 pozycji), Funkcjonowanie Społeczne (4 pozycje), Funkcjonowanie Poznawcze (5 pozycji), Komunikacja (3 pozycje), Martwienie się (5 pozycji), Codzienne zajęcia (3 pozycje) i Relacje rodzinne (5 pozycji). Całkowity wynik został obliczony jako suma wszystkich pozycji w stosunku do liczby pozycji, na które udzielono odpowiedzi na wszystkich skalach. Wyniki są przekształcane w skali od 0 do 100, gdzie 0=100, 1=75, 2=50, 3=25 i 4=0. Wyższe wyniki wskazują na poprawę jakości życia.
Wartość wyjściowa (od początku prospektywnego okresu badania), tydzień 12. i 24. cykli 1. do 6.
Zmiana od wartości początkowej w Inwentarzu Jakości Życia Pediatrycznego (PedsQL) Moduł wpływu rodziny Całkowity wynik na koniec ostatniego okresu NTT W okresach NTT w prospektywnym okresie badania
Ramy czasowe: Linia bazowa (od początku do końca prospektywnego okresu badania), Koniec ostatniego okresu NTT (do tygodnia 120)
Moduł Wpływu Rodziny PedsQL składał się z 36 pozycji obejmujących Funkcjonowanie Fizyczne (6 pozycji), Funkcjonowanie Emocjonalne (5 pozycji), Funkcjonowanie Społeczne (4 pozycje), Funkcjonowanie Poznawcze (5 pozycji), Komunikacja (3 pozycje), Martwienie się (5 pozycji), Codzienne zajęcia (3 pozycje) i Relacje rodzinne (5 pozycji). Całkowity wynik został obliczony jako suma wszystkich pozycji w stosunku do liczby pozycji, na które udzielono odpowiedzi na wszystkich skalach. Wyniki są przekształcane w skali od 0 do 100, gdzie 0=100, 1=75, 2=50, 3=25 i 4=0. Wyższe wyniki wskazują na poprawę jakości życia.
Linia bazowa (od początku do końca prospektywnego okresu badania), Koniec ostatniego okresu NTT (do tygodnia 120)
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w module dotyczącym objawów żołądkowo-jelitowych w kwestionariuszu jakości życia dzieci (PedsQL) w 12. i 24. tygodniu każdego cyklu leczenia w okresach leczenia teduglutydem w prospektywnym okresie badania
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (od początku prospektywnego okresu badania), tydzień 12. i 24. cykli 1. do 6.
Moduł objawów żołądkowo-jelitowych PedsQL składał się z 58 pozycji, składających się z 10 różnych skal objawów, które oceniają jakość życia związaną z objawami żołądkowo-jelitowymi: ograniczenia w jedzeniu i piciu, problemy z połykaniem, zgaga i refluks, nudności i wymioty, gazy i wzdęcia, zaparcia, krew w kupa i biegunka. W badaniu wykorzystano jedynie skale limitów jedzenia i picia (6 pozycji) oraz biegunki (7 pozycji). Wynik podskali obliczono jako sumę pozycji w stosunku do liczby pozycji, na które udzielono odpowiedzi na skali. Wyniki są przekształcane w skali od 0 do 100, gdzie 0=100, 1=75, 2=50, 3=25 i 4=0. Wyższe wyniki wskazują na poprawę jakości życia.
Wartość wyjściowa (od początku prospektywnego okresu badania), tydzień 12. i 24. cykli 1. do 6.
Zmiana w stosunku do wartości początkowej w module objawów żołądkowo-jelitowych Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL) pod koniec ostatniego okresu NTT W okresach NTT w prospektywnym okresie badania
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (od początku prospektywnego okresu badania), Koniec ostatniego okresu NTT (do tygodnia 120)
Moduł objawów żołądkowo-jelitowych PedsQL składał się z 58 pozycji, składających się z 10 różnych skal objawów, które oceniają jakość życia związaną z objawami żołądkowo-jelitowymi: ograniczenia w jedzeniu i piciu, problemy z połykaniem, zgaga i refluks, nudności i wymioty, gazy i wzdęcia, zaparcia, krew w kupa i biegunka. W badaniu wykorzystano jedynie skale limitów jedzenia i picia (6 pozycji) oraz biegunki (7 pozycji). Wynik podskali obliczono jako sumę pozycji w stosunku do liczby pozycji, na które udzielono odpowiedzi na skali. Wyniki są przekształcane w skali od 0 do 100, gdzie 0=100, 1=75, 2=50, 3=25 i 4=0. Wyższe wyniki wskazują na poprawę jakości życia.
Wartość wyjściowa (od początku prospektywnego okresu badania), Koniec ostatniego okresu NTT (do tygodnia 120)

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Shire

Śledczy

  • Główny śledczy: Shire Study Physician, Shire

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

9 grudnia 2016

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

14 lipca 2020

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

14 lipca 2020

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

5 października 2016

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

27 października 2016

Pierwszy wysłany (Szacowany)

31 października 2016

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

25 marca 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

10 marca 2025

Ostatnia weryfikacja

1 marca 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • SHP633-303
  • 2016-000863-17 (Numer EudraCT)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Opis planu IPD

Takeda zapewnia dostęp do zanonimizowanych danych poszczególnych uczestników (IPD) kwalifikujących się badań, aby pomóc wykwalifikowanym naukowcom w realizacji uzasadnionych celów naukowych (zobowiązanie firmy Takeda do udostępniania danych jest dostępne na stronie https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Te WRZ zostaną dostarczone w bezpiecznym środowisku badawczym po zatwierdzeniu wniosku o udostępnienie danych i zgodnie z warunkami umowy o udostępnieniu danych.

Kryteria dostępu do udostępniania IPD

IChP z kwalifikujących się badań zostaną udostępnione wykwalifikowanym naukowcom zgodnie z kryteriami i procesem opisanym na stronie https://vivli.org/ourmember/takeda/. W przypadku zatwierdzonych wniosków naukowcy otrzymają dostęp do zanonimizowanych danych (w celu poszanowania prywatności pacjentów zgodnie z obowiązującymi przepisami prawa i regulacjami) oraz do informacji niezbędnych do realizacji celów badawczych zgodnie z warunkami umowy o udostępnianiu danych.

Typ informacji pomocniczych dotyczących udostępniania IPD

  • Protokół badania
  • Plan analizy statystycznej (SAP)
  • Formularz świadomej zgody (ICF)
  • Raport z badania klinicznego (CSR)

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj