乳児痙攣に対するカンナビジオール（CBD; GWP42003-P）の第3相試験：非盲検延長段階（GWPCARE7）
2022年8月31日 更新者：Jazz Pharmaceuticals
最初の非盲検パイロット研究に続いて、乳児けいれんのある乳児におけるカンナビジオール（CBD; GWP42003-P）の有効性と安全性を調査するための無作為化二重盲検プラセボ対照試験
この試験は 3 つの部分で構成されています: パイロット安全フェーズ、重要な無作為化制御フェーズ、非盲検延長フェーズ。
この記録では、非盲検延長フェーズのみが説明されます。
すべての参加者は GWP42003-P を受け取ります。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
9
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Arkansas
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Little Rock、Arkansas、アメリカ、72202
- Arkansas Children's Hospital
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North Carolina
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Winston-Salem、North Carolina、アメリカ、27157
- Wake Forest Baptist Medical Center
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Ohio
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Columbus、Ohio、アメリカ、43205
- Nationwide Children's Hospital
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Tennessee
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Memphis、Tennessee、アメリカ、38103
- Le Bonheur Children's Hospital
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Virginia
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Winchester、Virginia、アメリカ、22601
- Valley Health Clinical Research
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Gdańsk、ポーランド
- Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
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Łódź、ポーランド
- Centrum Medyczne POMOC
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
3年～1年 (子)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
試験のパイロット段階または重要な段階を完了した参加者のみが、この試験の非盲検延長段階に参加できます。
盲検フェーズの主な適格基準は次のとおりです。
主な採用基準:
- -参加者はISと診断され、1つ以上の承認されたIS療法による治療後に適切に反応しませんでした。
主な除外基準:
- -参加者は、クロバザムまたはラパマイシンの哺乳類標的（mTOR）阻害剤を現在服用しているか、服用したことがあります スクリーニング訪問の2週間前。
- -参加者は、バゼットの式（QTcB）で心拍数を補正したQT間隔が、ECGで460ミリ秒以上です。
- -参加者の介護者は、レクリエーションまたは医療用大麻、または合成カンナビノイドベースの薬を現在与えているか、与えたことがあります。スクリーニング訪問の1か月前。
- 参加者の介護者は、参加者（授乳中の場合は参加者の母親が自分自身を棄権することを含む）に娯楽用または医療用大麻、または合成カンナビノイドベースの薬物（治験薬以外）を与えることを控える.
- -参加者は、カンナビノイドまたはゴマ油などの治験薬の賦形剤に対する過敏症が既知または疑われる。
- -参加者は、スクリーニング訪問時に肝機能が著しく損なわれています。
- -参加者は、臨床試験の一環として、スクリーニング訪問前の最低5半減期以内に治験薬を受け取りました。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：GWP42003-P
データ安全監視委員会が推奨する目標用量まで経口投与。 参加者は、目標用量、または目標用量までの最高耐用量を合計12か月間継続します。 |
賦形剤ゴマ油と無水エタノールに溶解したカンナビジオールを含む無色から黄色の透明な溶液で、甘味料（スクラロース）とイチゴの香料が添加されています。
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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重度の治療に伴う有害事象（TEAE）のある参加者の数
時間枠：インフォームドコンセントの署名から417日目まで
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TEAE は、GWP42003-P を 1 回以上投与されたすべての参加者で構成される安全集団のメンバーで収集されました。
TEAE は、最初の治験薬 (IMP) またはプラセボ投与前には存在しなかったすべての有害事象、または IMP 後に重症度または頻度が悪化したすでに存在するあらゆる事象として定義されます。
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インフォームドコンセントの署名から417日目まで
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低または高血液検査パラメータ値を持つ参加者の数
時間枠：19、29、43、71、127、211、295、379、および 389 日
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19、29、43、71、127、211、295、379、および 389 日
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低または高生化学検査パラメータ値を持つ参加者の数
時間枠：19、29、43、71、127、211、295、379、および 389 日
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19、29、43、71、127、211、295、379、および 389 日
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臨床的に関連する尿検査パラメータ値を持つ参加者の数
時間枠：19、29、43、71、127、211、295、379、および 389 日
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臨床的関連性は研究者によって決定されました。
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19、29、43、71、127、211、295、379、および 389 日
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臨床的に重要な心電図所見のある参加者の数
時間枠：インフォームド コンセントの署名から 389 日目まで
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臨床的重要性は研究者によって決定されました。
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インフォームド コンセントの署名から 389 日目まで
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臨床的に重要なバイタルサイン所見のある参加者の数
時間枠：インフォームド コンセントの署名から 389 日目まで
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臨床的重要性は研究者によって決定されました。
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インフォームド コンセントの署名から 389 日目まで
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臨床的に重要な身体検査所見のある参加者の数
時間枠：インフォームド コンセントの署名から 389 日目まで
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臨床的重要性は研究者によって決定されました。
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インフォームド コンセントの署名から 389 日目まで
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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臨床的痙攣のない参加者数
時間枠：29 日目、43 日目、127 日目、211 日目、295 日目、379 日目
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臨床的なけいれんは、少なくとも 8 時間から最大 24 時間、ビデオ脳波検査 (VEEG) によって測定されました。
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29 日目、43 日目、127 日目、211 日目、295 日目、379 日目
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臨床的けいれんのない参加者の割合
時間枠：29 日目、43 日目、127 日目、211 日目、295 日目、379 日目
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臨床的なけいれんは、少なくとも 8 時間から 24 時間まで VEEG によって測定されました。
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29 日目、43 日目、127 日目、211 日目、295 日目、379 日目
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不整脈が解消された参加者の数
時間枠：29 日目、43 日目、127 日目、211 日目、295 日目、379 日目
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低不整脈の解消は、少なくとも 8 時間から最大 24 時間の VEEG によって決定されました。
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29 日目、43 日目、127 日目、211 日目、295 日目、379 日目
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不整脈が解消した参加者の割合
時間枠：29 日目、43 日目、127 日目、211 日目、295 日目、379 日目
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低不整脈の解消は、少なくとも 8 時間から最大 24 時間の VEEG によって決定されました。
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29 日目、43 日目、127 日目、211 日目、295 日目、379 日目
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サブタイプ別のけいれんと発作を経験した参加者の数
時間枠：19、29、127、211、295、および 379 日目
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介護者は、参加者のけいれんと発作をカテゴリ別に日誌に記録しました。
けいれんと発作のサブタイプには、間代性、強直間代性、ミオクロニー性、焦点性、および不在が含まれます。
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19、29、127、211、295、および 379 日目
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介護者全体の変化の印象 (CGIC)
時間枠：ベースライン; 29 日目、43 日目、71 日目、127 日目、211 日目、295 日目、379 日目
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CGIC は、介護者が記入する 1 つの質問による評価です。
質問は、治療開始以来の参加者の状態の状態を評価しました。
介護者は 7 段階で評価しました。1、非常に改善しました。 2、大幅に改善。 3、わずかに改善。 4、変化なし。 5、やや悪い。 6、はるかに悪い。 7、非常に悪い。
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ベースライン; 29 日目、43 日目、71 日目、127 日目、211 日目、295 日目、379 日目
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医師の全体的な変化の印象 (PGIC)
時間枠：ベースライン; 29 日目、43 日目、71 日目、127 日目、211 日目、295 日目、379 日目
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PGIC は、調査員が行う単一の質問による評価です。
質問は、治療開始以来の参加者の状態の状態を評価しました。
治験責任医師は 7 段階で評価しました。1、非常に改善されました。 2、大幅に改善。 3、わずかに改善。 4、変化なし。 5、やや悪い。 6、はるかに悪い。 7、非常に悪い。
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ベースライン; 29 日目、43 日目、71 日目、127 日目、211 日目、295 日目、379 日目
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レスポンダーの数
時間枠：29 日目、43 日目、127 日目、211 日目、295 日目、379 日目
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応答者は、不整脈の解消を経験し、けいれんのない参加者として定義されます。
レスポンダーのテストは、VEEG によって少なくとも 8 時間から最大 24 時間実施されました。
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29 日目、43 日目、127 日目、211 日目、295 日目、379 日目
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回答者の割合
時間枠：29 日目、43 日目、127 日目、211 日目、295 日目、379 日目
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応答者は、不整脈の解消を経験し、けいれんのない参加者として定義されます。
レスポンダーのテストは、VEEG によって少なくとも 8 時間から最大 24 時間実施されました。
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29 日目、43 日目、127 日目、211 日目、295 日目、379 日目
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身長のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン (パイロット研究の 1 日目); 29 日目、43 日目、71 日目、127 日目、211 日目、295 日目、379 日目、389 日目
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正の変化は、参加者の平均身長の増加を示します。
マイナスの変化は、参加者の平均身長の減少を示します。
ベースラインからの変化は、ベースライン後の値からベースラインの値を差し引いて計算されました。
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ベースライン (パイロット研究の 1 日目); 29 日目、43 日目、71 日目、127 日目、211 日目、295 日目、379 日目、389 日目
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体重のベースラインからの変化。
時間枠：ベースライン (パイロット研究の 1 日目); 29 日目、43 日目、71 日目、127 日目、211 日目、295 日目、379 日目、389 日目
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正の変化は、参加者の平均体重の増加を示します。
マイナスの変化は、参加者の平均体重の減少を示します。
ベースラインからの変化は、ベースライン後の値からベースラインの値を差し引いて計算されました。
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ベースライン (パイロット研究の 1 日目); 29 日目、43 日目、71 日目、127 日目、211 日目、295 日目、379 日目、389 日目
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頭囲のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン (パイロット研究の 1 日目); 29 日目、43 日目、71 日目、127 日目、211 日目、295 日目、379 日目、389 日目
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正の変化は、平均的な参加者の頭囲の増加を示します。
負の変化は、平均的な参加者の頭囲の減少を示します。
ベースラインからの変化は、ベースライン後の値からベースラインの値を差し引いて計算されました。
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ベースライン (パイロット研究の 1 日目); 29 日目、43 日目、71 日目、127 日目、211 日目、295 日目、379 日目、389 日目
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Vineland Adaptive Behavior Scales、Second Edition（Vineland-II）スコアのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン (パイロット研究の 1 日目); 211日目、379日目
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Vineland-II スコアは、参加者の介護者によって評価されました。
介護者は、参加者のコミュニケーション、日常生活、身体活動、問題行動、および社会的スキルと人間関係のカテゴリで質問を採点するよう求められました。
採点はセクションごとにわずかに異なりましたが、一般的に「通常」(2) から「まったくない」(0) の範囲でした。
合計スコアは、ドメインからの標準スコアの合計として計算され、適応行動複合スコア (20 から 160 の範囲) に変換されます。
スコアが高いほど機能レベルが高いことを表し、スコアが低いほど機能レベルが低いことを表します。
ベースラインからの変化は、ベースライン後の値からベースラインの値を差し引いて計算されました。
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ベースライン (パイロット研究の 1 日目); 211日目、379日目
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けいれんが再発した参加者の数
時間枠：16日目～379日目
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この研究は No Go 基準を満たしていたため、このアウトカム指標の分析を行うことができませんでした。
パイロット フェーズは、9 人の参加者が治療を完了し、フォローアップ VEEG で継続的な不整脈とけいれんを示した後に終了しました。
ピボタル フェーズは開始されませんでした。ただし、パイロット フェーズを完了した参加者は、最大 1 年間、オープン ラベル エクステンション フェーズに進むことができます。
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16日目～379日目
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けいれんが再発した参加者の割合
時間枠：16日目～379日目
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この研究は No Go 基準を満たしていたため、このアウトカム指標の分析を行うことができませんでした。
パイロット フェーズは、9 人の参加者が治療を完了し、フォローアップ VEEG で継続的な不整脈とけいれんを示した後に終了しました。
ピボタル フェーズは開始されませんでした。ただし、パイロット フェーズを完了した参加者は、最大 1 年間、オープン ラベル エクステンション フェーズに進むことができます。
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16日目～379日目
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けいれん停止までの平均時間
時間枠：1日目～379日目
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この研究は No Go 基準を満たしていたため、このアウトカム指標の分析を行うことができませんでした。
パイロット フェーズは、9 人の参加者が治療を完了し、フォローアップ VEEG で継続的な不整脈とけいれんを示した後に終了しました。
ピボタル フェーズは開始されませんでした。ただし、パイロット フェーズを完了した参加者は、最大 1 年間、オープン ラベル エクステンション フェーズに進むことができます。
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1日目～379日目
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再発までの平均時間
時間枠：16日目～379日目
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この研究は No Go 基準を満たしていたため、このアウトカム指標の分析を行うことができませんでした。
パイロット フェーズは、9 人の参加者が治療を完了し、フォローアップ VEEG で継続的な不整脈とけいれんを示した後に終了しました。
ピボタル フェーズは開始されませんでした。ただし、パイロット フェーズを完了した参加者は、最大 1 年間、オープン ラベル エクステンション フェーズに進むことができます。
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16日目～379日目
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2017年5月12日
一次修了 (実際)
2019年6月13日
研究の完了 (実際)
2019年6月13日
試験登録日
最初に提出
2016年11月2日
QC基準を満たした最初の提出物
2016年11月2日
最初の投稿 (見積もり)
2016年11月4日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2022年9月2日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2022年8月31日
最終確認日
2022年8月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。