Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Fáze 3 studie kanabidiolu (CBD; GWP42003-P) pro kojenecké křeče: otevřená fáze prodloužení (GWPCARE7)

31. srpna 2022 aktualizováno: Jazz Pharmaceuticals

Randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie ke zkoumání účinnosti a bezpečnosti kanabidiolu (CBD; GWP42003-P) u kojenců s kojeneckými křečemi po úvodní otevřené pilotní studii

Tato studie se skládá ze 3 částí: pilotní bezpečnostní fáze, hlavní randomizovaná kontrolovaná fáze a otevřená prodloužená fáze. V tomto záznamu bude popsána pouze otevřená fáze rozšíření. Všichni účastníci obdrží GWP42003-P.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

9

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Polsko
      • Gdańsk, Polsko
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
      • Łódź, Polsko
        • Centrum Medyczne POMOC
  • Spojené státy
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Spojené státy, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Spojené státy, 27157
        • Wake Forest Baptist Medical Center
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Spojené státy, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Spojené státy, 38103
        • Le Bonheur Children's Hospital
    • Virginia
      • Winchester, Virginia, Spojené státy, 22601
        • Valley Health Clinical Research

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

3 roky až 1 rok (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Pouze účastníci, kteří dokončili pilotní nebo klíčovou fázi hodnocení, se mohou zúčastnit této otevřené rozšířené fáze hodnocení.

Klíčová kritéria způsobilosti pro zaslepenou fázi byla následující:

Klíčová kritéria pro zařazení:

  • Účastník je diagnostikován s IS a po léčbě 1 nebo více schválenými terapiemi IS nedokázal adekvátně reagovat.

Klíčová kritéria vyloučení:

  • Účastník v současné době užívá nebo užíval klobazam nebo jakýkoli savčí cílový inhibitor rapamycinu (mTOR) během 2 týdnů před screeningovou návštěvou.
  • Účastník má na EKG interval QT korigovaný na srdeční frekvenci pomocí Bazettova vzorce (QTcB) 460 ms nebo více.
  • Ošetřovatel účastníka v současné době podává nebo podával rekreační nebo léčebné konopí nebo léky na bázi syntetických kanabinoidů během 1 měsíce před screeningovou návštěvou.
  • Ošetřovatel účastníka není ochoten zdržet se podávání účastníkovi (včetně matky účastníka, která se zdržuje, pokud kojí) rekreační nebo léčebné konopí nebo syntetické léky na bázi kanabinoidů (jiné než studovaný lék) během studie.
  • Účastník má jakoukoli známou nebo předpokládanou přecitlivělost na kanabinoidy nebo kteroukoli z pomocných látek studovaného léku, jako je sezamový olej.
  • Účastník má při screeningové návštěvě významně zhoršenou funkci jater.
  • Účastník obdržel hodnocený léčivý přípravek v rámci klinického hodnocení během minimálně 5 poločasů před screeningovou návštěvou.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: GWP42003-P

Podává se perorálně až do cílové dávky doporučené výborem pro monitorování bezpečnosti údajů.

Účastníci pokračují v cílové dávce nebo nejvyšší tolerované dávce až do cílové dávky po dobu celkem 12 měsíců léčby.
Lék: GWP42003-P
Čirý, bezbarvý až žlutý roztok obsahující kanabidiol rozpuštěný v pomocných látkách sezamový olej a bezvodý ethanol s přidaným sladidlem (sukralóza) a jahodovým aroma.
Ostatní jména:
  • Cannabidiol
  • CBD

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků se závažnými nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou (TEAE)
Časové okno: Od podpisu informovaného souhlasu do dne 417
TEAE byly shromážděny u členů bezpečnostní populace, složené ze všech účastníků, kteří dostali alespoň 1 dávku GWP42003-P. TEAE jsou definovány jako všechny nežádoucí příhody, které nebyly přítomny před podáním prvního hodnoceného léčivého přípravku (IMP) nebo placeba, nebo jakákoli již přítomná příhoda, která se zhoršila v závažnosti nebo frekvenci po IMP.
Od podpisu informovaného souhlasu do dne 417
Počet účastníků s jakoukoli nízkou nebo vysokou hodnotou parametru hematologické laboratoře
Časové okno: Dny 19, 29, 43, 71, 127, 211, 295, 379 a 389
Dny 19, 29, 43, 71, 127, 211, 295, 379 a 389
Počet účastníků s nízkou nebo vysokou hodnotou laboratorního parametru biochemie
Časové okno: Dny 19, 29, 43, 71, 127, 211, 295, 379 a 389
Dny 19, 29, 43, 71, 127, 211, 295, 379 a 389
Počet účastníků s jakoukoli klinicky relevantní hodnotou parametru analýzy moči
Časové okno: Dny 19, 29, 43, 71, 127, 211, 295, 379 a 389
Klinickou relevanci určil zkoušející.
Dny 19, 29, 43, 71, 127, 211, 295, 379 a 389
Počet účastníků s klinicky významnými nálezy elektrokardiogramu
Časové okno: Od podpisu informovaného souhlasu do dne 389
Klinická významnost byla stanovena zkoušejícím.
Od podpisu informovaného souhlasu do dne 389
Počet účastníků s klinicky významnými nálezy vitálních funkcí
Časové okno: Od podpisu informovaného souhlasu do dne 389
Klinická významnost byla stanovena zkoušejícím.
Od podpisu informovaného souhlasu do dne 389
Počet účastníků s klinicky významnými nálezy fyzikálního vyšetření
Časové okno: Od podpisu informovaného souhlasu do dne 389
Klinická významnost byla stanovena zkoušejícím.
Od podpisu informovaného souhlasu do dne 389

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků bez klinických křečí
Časové okno: Dny 29, 43, 127, 211, 295 a 379
Klinické spasmy byly stanoveny videoelektroencefalografií (VEEG) po dobu nejméně 8 hodin a až 24 hodin.
Dny 29, 43, 127, 211, 295 a 379
Procento účastníků bez klinických křečí
Časové okno: Dny 29, 43, 127, 211, 295 a 379
Klinické spasmy byly stanoveny pomocí VEEG po dobu nejméně 8 hodin a až 24 hodin.
Dny 29, 43, 127, 211, 295 a 379
Počet účastníků s vyřešením hypsarytmie
Časové okno: Dny 29, 43, 127, 211, 295 a 379
Vymizení hypsarytmie bylo stanoveno pomocí VEEG po dobu nejméně 8 hodin a až 24 hodin.
Dny 29, 43, 127, 211, 295 a 379
Procento účastníků s vyřešením hypsarytmie
Časové okno: Dny 29, 43, 127, 211, 295 a 379
Vymizení hypsarytmie bylo stanoveno pomocí VEEG po dobu nejméně 8 hodin a až 24 hodin.
Dny 29, 43, 127, 211, 295 a 379
Počet účastníků pociťujících křeče a záchvaty podle podtypu
Časové okno: Dny 19, 29, 127, 211, 295 a 379
Pečovatelé zaznamenávali křeče a záchvaty účastníka podle kategorií do denního deníku. Mezi podtypy spasmů a záchvatů patří klonické, tonicko-klonické, myoklonické, fokální a nepřítomné.
Dny 19, 29, 127, 211, 295 a 379
Caregiver Global Impression of Change (CGIC)
Časové okno: Základní linie; Dny 29, 43, 71, 127, 211, 295 a 379
CGIC je hodnocení s jednou otázkou vyplněné pečovatelem. Otázka hodnotila stav účastníka od zahájení léčby. Pečovatelka poskytla hodnocení na 7bodové škále: 1, velmi se zlepšila; 2, mnohem lepší; 3, mírně vylepšené; 4, žádná změna; 5, o něco horší; 6, mnohem horší; 7, mnohem horší.
Základní linie; Dny 29, 43, 71, 127, 211, 295 a 379
Physician Global Impression of Change (PGIC)
Časové okno: Základní linie; Dny 29, 43, 71, 127, 211, 295 a 379
PGIC je hodnocení s jednou otázkou, které dokončil zkoušející. Otázka hodnotila stav účastníka od zahájení léčby. Vyšetřovatel poskytl hodnocení na 7bodové škále: 1, velmi lepší; 2, mnohem lepší; 3, mírně vylepšené; 4, žádná změna; 5, o něco horší; 6, mnohem horší; 7, mnohem horší.
Základní linie; Dny 29, 43, 71, 127, 211, 295 a 379
Počet respondentů
Časové okno: Dny 29, 43, 127, 211, 295 a 379
Reagující je definován jako účastník, u kterého došlo k ústupu hypsarytmie a bez křečí. Test pro respondéry prováděl VEEG po dobu alespoň 8 hodin a až 24 hodin.
Dny 29, 43, 127, 211, 295 a 379
Procento respondentů
Časové okno: Dny 29, 43, 127, 211, 295 a 379
Reagující je definován jako účastník, u kterého došlo k ústupu hypsarytmie a bez křečí. Test pro respondéry prováděl VEEG po dobu alespoň 8 hodin a až 24 hodin.
Dny 29, 43, 127, 211, 295 a 379
Změna ze základní linie ve výšce
Časové okno: Výchozí stav (1. den pilotní studie); Dny 29, 43, 71, 127, 211, 295, 379 a 389
Pozitivní změna ukazuje na zvýšení průměrné výšky účastníka. Negativní změna ukazuje na snížení průměrné výšky účastníka. Změna od výchozího stavu byla vypočtena jako hodnota po základním stavu mínus hodnota základního stavu.
Výchozí stav (1. den pilotní studie); Dny 29, 43, 71, 127, 211, 295, 379 a 389
Změna tělesné hmotnosti od základní linie.
Časové okno: Výchozí stav (1. den pilotní studie); Dny 29, 43, 71, 127, 211, 295, 379 a 389
Pozitivní změna ukazuje na zvýšení průměrné hmotnosti účastníka. Negativní změna ukazuje na snížení průměrné hmotnosti účastníka. Změna od výchozího stavu byla vypočtena jako hodnota po základním stavu mínus hodnota základního stavu.
Výchozí stav (1. den pilotní studie); Dny 29, 43, 71, 127, 211, 295, 379 a 389
Změna od základní linie v obvodu hlavy
Časové okno: Výchozí stav (1. den pilotní studie); Dny 29, 43, 71, 127, 211, 295, 379 a 389
Pozitivní změna ukazuje na zvětšení obvodu hlavy průměrného účastníka. Negativní změna indikuje zmenšení průměrného obvodu hlavy účastníka. Změna od výchozího stavu byla vypočtena jako hodnota po základním stavu mínus hodnota základního stavu.
Výchozí stav (1. den pilotní studie); Dny 29, 43, 71, 127, 211, 295, 379 a 389
Změna od základní linie ve Vinelandových škálách adaptivního chování, skóre druhého vydání (Vineland-II)
Časové okno: Výchozí stav (1. den pilotní studie); Den 211, den 379
Skóre Vineland-II byly hodnoceny pečovatelem účastníka. Pečovatelé byli požádáni, aby bodovali otázky v následujících kategoriích: komunikace účastníka, každodenní život, fyzická aktivita, problémové chování a sociální dovednosti a vztahy. Bodování bylo mírně odlišné pro každou sekci, ale obecně se pohybovalo od „obvykle“ (2) po „nikdy“ (0). Celkové skóre se vypočítá jako součet standardních skóre z domén a převede se na složené skóre adaptivního chování (v rozsahu od 20 do 160). Vyšší skóre představují vyšší úrovně fungování a nižší skóre představují nižší úrovně fungování. Změna od výchozího stavu byla vypočtena jako hodnota po základním stavu mínus hodnota základního stavu.
Výchozí stav (1. den pilotní studie); Den 211, den 379
Počet účastníků s relapsem křečí
Časové okno: Den 16 až den 379
Pro toto výstupní měření nebylo možné provést analýzu, protože studie splnila kritéria No Go. Pilotní fáze skončila poté, co 9 účastníků dokončilo léčbu a prokázala pokračující hypsarytmii a křeče při následném VEEG. Klíčová fáze nebyla zahájena; účastníci, kteří dokončili pilotní fázi, se však mohli vrátit do fáze otevřeného rozšíření po dobu až 1 roku.
Den 16 až den 379
Procento účastníků s relapsem křečí
Časové okno: Den 16 až den 379
Pro toto výstupní měření nebylo možné provést analýzu, protože studie splnila kritéria No Go. Pilotní fáze skončila poté, co 9 účastníků dokončilo léčbu a prokázala pokračující hypsarytmii a křeče při následném VEEG. Klíčová fáze nebyla zahájena; účastníci, kteří dokončili pilotní fázi, se však mohli vrátit do fáze otevřeného rozšíření po dobu až 1 roku.
Den 16 až den 379
Průměrná doba do zastavení křečí
Časové okno: Den 1 až den 379
Pro toto výstupní měření nebylo možné provést analýzu, protože studie splnila kritéria No Go. Pilotní fáze skončila poté, co 9 účastníků dokončilo léčbu a prokázala pokračující hypsarytmii a křeče při následném VEEG. Klíčová fáze nebyla zahájena; účastníci, kteří dokončili pilotní fázi, se však mohli vrátit do fáze otevřeného rozšíření po dobu až 1 roku.
Den 1 až den 379
Průměrný čas do relapsu
Časové okno: Den 16 až den 379
Pro toto výstupní měření nebylo možné provést analýzu, protože studie splnila kritéria No Go. Pilotní fáze skončila poté, co 9 účastníků dokončilo léčbu a prokázala pokračující hypsarytmii a křeče při následném VEEG. Klíčová fáze nebyla zahájena; účastníci, kteří dokončili pilotní fázi, se však mohli vrátit do fáze otevřeného rozšíření po dobu až 1 roku.
Den 16 až den 379

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Jazz Pharmaceuticals

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

12. května 2017

Primární dokončení (Aktuální)

13. června 2019

Dokončení studie (Aktuální)

13. června 2019

Termíny zápisu do studia

První předloženo

2. listopadu 2016

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

2. listopadu 2016

První zveřejněno (Odhad)

4. listopadu 2016

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

2. září 2022

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

31. srpna 2022

Naposledy ověřeno

1. srpna 2022

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • GWEP15100 Open-label Extension
  • 2015-004904-50 (EUDRACT_NUMBER)

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na GWP42003-P

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Saint Lucia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit