Fase 3-onderzoek naar cannabidiol (CBD; GWP42003-P) voor infantiele spasmen: open-label verlengingsfase (GWPCARE7)
31 augustus 2022 bijgewerkt door: Jazz Pharmaceuticals
Een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde studie om de werkzaamheid en veiligheid van cannabidiol (CBD; GWP42003-P) te onderzoeken bij zuigelingen met infantiele spasmen na een eerste open-label pilotstudie
Deze studie bestaat uit 3 delen: een pilot-veiligheidsfase, een cruciale gerandomiseerde gecontroleerde fase en een open-label extensiefase.
In dit dossier wordt alleen de open-label extensiefase beschreven.
Alle deelnemers ontvangen GWP42003-P.
Studie Overzicht
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
9
Fase
- Fase 3
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
-
Gdańsk, Polen
- Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
-
Łódź, Polen
- Centrum Medyczne POMOC
-
-
-
-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, Verenigde Staten, 72202
- Arkansas Children's Hospital
-
-
North Carolina
-
Winston-Salem, North Carolina, Verenigde Staten, 27157
- Wake Forest Baptist Medical Center
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Verenigde Staten, 43205
- Nationwide Children's Hospital
-
-
Tennessee
-
Memphis, Tennessee, Verenigde Staten, 38103
- Le Bonheur Children's Hospital
-
-
Virginia
-
Winchester, Virginia, Verenigde Staten, 22601
- Valley Health Clinical Research
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
3 jaar tot 1 jaar (Kind)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Allemaal
Beschrijving
Alleen deelnemers die de pilotfase of de cruciale fase van de studie hebben voltooid, mogen deelnemen aan deze open-label verlengingsfase van de studie.
De belangrijkste geschiktheidscriteria voor de geblindeerde fase waren als volgt:
Belangrijkste opnamecriteria:
- Deelnemer is gediagnosticeerd met IS en reageert niet adequaat na behandeling met 1 of meer goedgekeurde IS-therapieën.
Belangrijkste uitsluitingscriteria:
- De deelnemer gebruikt of heeft momenteel clobazam of een zoogdierdoel van rapamycine (mTOR)-remmer ingenomen binnen de 2 weken voorafgaand aan het screeningsbezoek.
- Deelnemer heeft een QT-interval, gecorrigeerd voor hartslag met de formule van Bazett (QTcB), van 460 msec of meer op ECG.
- De verzorger van de deelnemer geeft momenteel recreatieve of medicinale cannabis of medicijnen op basis van synthetische cannabinoïden of heeft deze gegeven binnen de 1 maand voorafgaand aan het screeningsbezoek.
- De verzorger van de deelnemer is niet bereid om de deelnemer (inclusief de moeder van de deelnemer die zich ervan onthoudt, als hij borstvoeding geeft) tijdens het onderzoek geen recreatieve of medicinale cannabis of synthetische op cannabinoïden gebaseerde medicijnen (anders dan het onderzoeksgeneesmiddel) te geven.
- Deelnemer heeft een bekende of vermoede overgevoeligheid voor cannabinoïden of een van de hulpstoffen van het onderzoeksgeneesmiddel, zoals sesamolie.
- De deelnemer heeft een significant verminderde leverfunctie tijdens het screeningsbezoek.
- Deelnemer heeft een geneesmiddel voor onderzoek gekregen als onderdeel van een klinische studie binnen minimaal 5 halfwaardetijden voorafgaand aan het screeningsbezoek.
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: NVT
- Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: GWP42003-P
Oraal toegediend, tot aan de doeldosis aanbevolen door de data safety monitoring committee. Deelnemers gaan door met de doeldosis, of de hoogst getolereerde dosis tot aan de doeldosis, gedurende een totale behandeling van 12 maanden. |
Heldere, kleurloze tot gele oplossing met cannabidiol opgelost in de hulpstoffen sesamolie en watervrije ethanol met toegevoegde zoetstof (sucralose) en aardbeiensmaakstof.
Andere namen:
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Aantal deelnemers met ernstige, tijdens de behandeling optredende bijwerkingen (TEAE's)
Tijdsspanne: Van ondertekening van geïnformeerde toestemming tot dag 417
|
TEAE's werden verzameld bij leden van de veiligheidspopulatie, bestaande uit alle deelnemers die ten minste 1 dosis GWP42003-P hadden gekregen.
TEAE's worden gedefinieerd als alle ongewenste voorvallen die niet aanwezig waren voorafgaand aan de eerste toediening van een geneesmiddel voor onderzoek (IMP) of placebo, of elk voorval dat al aanwezig was en in ernst of frequentie verergerde na IMP.
|
Van ondertekening van geïnformeerde toestemming tot dag 417
|
|
Aantal deelnemers met een lage of hoge hematologische laboratoriumparameterwaarde
Tijdsspanne: Dag 19, 29, 43, 71, 127, 211, 295, 379 en 389
|
Dag 19, 29, 43, 71, 127, 211, 295, 379 en 389
|
|
|
Aantal deelnemers met een lage of hoge parameterwaarde voor biochemielaboratorium
Tijdsspanne: Dag 19, 29, 43, 71, 127, 211, 295, 379 en 389
|
Dag 19, 29, 43, 71, 127, 211, 295, 379 en 389
|
|
|
Aantal deelnemers met elke klinisch relevante parameterwaarde voor urineonderzoek
Tijdsspanne: Dag 19, 29, 43, 71, 127, 211, 295, 379 en 389
|
Klinische relevantie werd bepaald door de onderzoeker.
|
Dag 19, 29, 43, 71, 127, 211, 295, 379 en 389
|
|
Aantal deelnemers met klinisch significante bevindingen op het elektrocardiogram
Tijdsspanne: Van ondertekening van geïnformeerde toestemming tot dag 389
|
Klinische significantie werd bepaald door de onderzoeker.
|
Van ondertekening van geïnformeerde toestemming tot dag 389
|
|
Aantal deelnemers met klinisch significante bevindingen van vitale functies
Tijdsspanne: Van ondertekening van geïnformeerde toestemming tot dag 389
|
Klinische significantie werd bepaald door de onderzoeker.
|
Van ondertekening van geïnformeerde toestemming tot dag 389
|
|
Aantal deelnemers met klinisch significante bevindingen bij lichamelijk onderzoek
Tijdsspanne: Van ondertekening van geïnformeerde toestemming tot dag 389
|
Klinische significantie werd bepaald door de onderzoeker.
|
Van ondertekening van geïnformeerde toestemming tot dag 389
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Aantal deelnemers vrij van klinische spasmen
Tijdsspanne: Dagen 29, 43, 127, 211, 295 en 379
|
Klinische spasmen werden bepaald door middel van video-elektro-encefalografie (VEEG) gedurende minimaal 8 uur en maximaal 24 uur.
|
Dagen 29, 43, 127, 211, 295 en 379
|
|
Percentage deelnemers vrij van klinische spasmen
Tijdsspanne: Dagen 29, 43, 127, 211, 295 en 379
|
Klinische spasmen werden vastgesteld met VEEG gedurende minimaal 8 uur en maximaal 24 uur.
|
Dagen 29, 43, 127, 211, 295 en 379
|
|
Aantal deelnemers met een resolutie van hypsaritmie
Tijdsspanne: Dagen 29, 43, 127, 211, 295 en 379
|
De resolutie van hypsarrhythmia werd bepaald door middel van VEEG gedurende ten minste 8 uur en maximaal 24 uur.
|
Dagen 29, 43, 127, 211, 295 en 379
|
|
Percentage deelnemers met een resolutie van hypsarrhythmia
Tijdsspanne: Dagen 29, 43, 127, 211, 295 en 379
|
De resolutie van hypsarrhythmia werd bepaald door middel van VEEG gedurende ten minste 8 uur en maximaal 24 uur.
|
Dagen 29, 43, 127, 211, 295 en 379
|
|
Aantal deelnemers dat spasmen en toevallen ervaart per subtype
Tijdsspanne: Dagen 19, 29, 127, 211, 295 en 379
|
Verzorgers registreerden de spasmen en toevallen van de deelnemer per categorie in een dagelijks dagboek.
Subtypes van spasmen en toevallen omvatten clonische, tonisch-clonische, myoclonische, focale en absentie.
|
Dagen 19, 29, 127, 211, 295 en 379
|
|
Verzorger Global Impression of Change (CGIC)
Tijdsspanne: Basislijn; Dag 29, 43, 71, 127, 211, 295 en 379
|
De CGIC is een beoordeling met één vraag die wordt ingevuld door de zorgverlener.
De vraag beoordeelde de toestand van de deelnemer sinds de start van de behandeling.
De verzorger gaf een cijfer op een 7-puntsschaal: 1, zeer veel verbeterd; 2, veel verbeterd; 3, enigszins verbeterd; 4, geen verandering; 5, iets erger; 6, veel erger; 7, heel veel erger.
|
Basislijn; Dag 29, 43, 71, 127, 211, 295 en 379
|
|
Arts Global Impression of Change (PGIC)
Tijdsspanne: Basislijn; Dag 29, 43, 71, 127, 211, 295 en 379
|
De PGIC is een beoordeling met één vraag die wordt ingevuld door de onderzoeker.
De vraag beoordeelde de toestand van de deelnemer sinds de start van de behandeling.
De onderzoeker gaf een beoordeling op een 7-puntsschaal: 1, zeer veel verbeterd; 2, veel verbeterd; 3, enigszins verbeterd; 4, geen verandering; 5, iets erger; 6, veel erger; 7, heel veel erger.
|
Basislijn; Dag 29, 43, 71, 127, 211, 295 en 379
|
|
Aantal respondenten
Tijdsspanne: Dagen 29, 43, 127, 211, 295 en 379
|
Een responder wordt gedefinieerd als een deelnemer die een oplossing van hypsarrhythmie ervaart en vrij is van spasmen.
Test voor responders werd uitgevoerd door VEEG gedurende minimaal 8 uur en maximaal 24 uur.
|
Dagen 29, 43, 127, 211, 295 en 379
|
|
Percentage respondenten
Tijdsspanne: Dagen 29, 43, 127, 211, 295 en 379
|
Een responder wordt gedefinieerd als een deelnemer die een oplossing van hypsarrhythmie ervaart en vrij is van spasmen.
Test voor responders werd uitgevoerd door VEEG gedurende minimaal 8 uur en maximaal 24 uur.
|
Dagen 29, 43, 127, 211, 295 en 379
|
|
Verander van basislijn in hoogte
Tijdsspanne: Baseline (dag 1 van pilotstudie); Dag 29, 43, 71, 127, 211, 295, 379 en 389
|
Een positieve verandering duidt op een toename van de lengte van de gemiddelde deelnemer.
Een negatieve verandering duidt op een afname van de lengte van de gemiddelde deelnemer.
De wijziging ten opzichte van de basislijn werd berekend als de post-basislijnwaarde minus de basislijnwaarde.
|
Baseline (dag 1 van pilotstudie); Dag 29, 43, 71, 127, 211, 295, 379 en 389
|
|
Verandering van basislijn in lichaamsgewicht.
Tijdsspanne: Baseline (dag 1 van pilotstudie); Dag 29, 43, 71, 127, 211, 295, 379 en 389
|
Een positieve verandering duidt op een toename van het gewicht van de gemiddelde deelnemer.
Een negatieve verandering duidt op een afname van het gewicht van de gemiddelde deelnemer.
De wijziging ten opzichte van de basislijn werd berekend als de post-basislijnwaarde minus de basislijnwaarde.
|
Baseline (dag 1 van pilotstudie); Dag 29, 43, 71, 127, 211, 295, 379 en 389
|
|
Verandering van basislijn in hoofdomtrek
Tijdsspanne: Baseline (dag 1 van PIlot-onderzoek); Dag 29, 43, 71, 127, 211, 295, 379 en 389
|
Een positieve verandering duidt op een toename van de hoofdomtrek van de gemiddelde deelnemer.
Een negatieve verandering duidt op een afname van de hoofdomtrek van de gemiddelde deelnemer.
De wijziging ten opzichte van de basislijn werd berekend als de post-basislijnwaarde minus de basislijnwaarde.
|
Baseline (dag 1 van PIlot-onderzoek); Dag 29, 43, 71, 127, 211, 295, 379 en 389
|
|
Verandering ten opzichte van baseline in Vineland Adaptive Behavior Scales, tweede editie (Vineland-II) Score
Tijdsspanne: Baseline (dag 1 van pilotstudie); Dag 211, Dag 379
|
De Vineland-II-scores werden beoordeeld door de verzorger van de deelnemer.
Mantelzorgers werd gevraagd om vragen te scoren in de volgende categorieën: communicatie van de deelnemer, dagelijks leven, fysieke activiteit, probleemgedrag en sociale vaardigheden en relaties.
Scoren was iets anders voor elke sectie, maar varieerde over het algemeen van "meestal" (2) tot "nooit" (0).
De totaalscore wordt berekend als de som van de standaardscores van de domeinen en omgezet in de samengestelde score voor adaptief gedrag (variërend van 20 tot 160).
Hogere scores vertegenwoordigen hogere niveaus van functioneren en lagere scores vertegenwoordigen lagere niveaus van functioneren.
De wijziging ten opzichte van de basislijn werd berekend als de post-basislijnwaarde minus de basislijnwaarde.
|
Baseline (dag 1 van pilotstudie); Dag 211, Dag 379
|
|
Aantal deelnemers met terugval van spasmen
Tijdsspanne: Dag 16 tot Dag 379
|
Er kon geen analyse worden uitgevoerd voor deze uitkomstmaat omdat het onderzoek voldeed aan de No Go Criteria.
De pilotfase werd afgesloten nadat 9 deelnemers de behandeling hadden voltooid en aanhoudende hypsarrhythmie en spasmen vertoonden bij de follow-up VEEG.
De centrale fase is niet gestart; deelnemers die de pilotfase hebben voltooid, kunnen echter voor maximaal 1 jaar doorstromen naar de open label-extensiefase.
|
Dag 16 tot Dag 379
|
|
Percentage deelnemers met terugval van spasmen
Tijdsspanne: Dag 16 tot Dag 379
|
Er kon geen analyse worden uitgevoerd voor deze uitkomstmaat omdat het onderzoek voldeed aan de No Go Criteria.
De pilotfase werd afgesloten nadat 9 deelnemers de behandeling hadden voltooid en aanhoudende hypsarrhythmie en spasmen vertoonden bij de follow-up VEEG.
De centrale fase is niet gestart; deelnemers die de pilotfase hebben voltooid, kunnen echter voor maximaal 1 jaar doorstromen naar de open label-extensiefase.
|
Dag 16 tot Dag 379
|
|
Gemiddelde tijd tot beëindiging van spasmen
Tijdsspanne: Dag 1 tot Dag 379
|
Er kon geen analyse worden uitgevoerd voor deze uitkomstmaat omdat het onderzoek voldeed aan de No Go Criteria.
De pilotfase werd afgesloten nadat 9 deelnemers de behandeling hadden voltooid en aanhoudende hypsarrhythmie en spasmen vertoonden bij de follow-up VEEG.
De centrale fase is niet gestart; deelnemers die de pilotfase hebben voltooid, kunnen echter voor maximaal 1 jaar doorstromen naar de open label-extensiefase.
|
Dag 1 tot Dag 379
|
|
Gemiddelde tijd tot terugval
Tijdsspanne: Dag 16 tot Dag 379
|
Er kon geen analyse worden uitgevoerd voor deze uitkomstmaat omdat het onderzoek voldeed aan de No Go Criteria.
De pilotfase werd afgesloten nadat 9 deelnemers de behandeling hadden voltooid en aanhoudende hypsarrhythmie en spasmen vertoonden bij de follow-up VEEG.
De centrale fase is niet gestart; deelnemers die de pilotfase hebben voltooid, kunnen echter voor maximaal 1 jaar doorstromen naar de open label-extensiefase.
|
Dag 16 tot Dag 379
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
12 mei 2017
Primaire voltooiing (Werkelijk)
13 juni 2019
Studie voltooiing (Werkelijk)
13 juni 2019
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
2 november 2016
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
2 november 2016
Eerst geplaatst (Schatting)
4 november 2016
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
2 september 2022
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
31 augustus 2022
Laatst geverifieerd
1 augustus 2022
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- GWEP15100 Open-label Extension
- 2015-004904-50 (EUDRACT_NUMBER)
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Ja
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .