Fase 3-forsøk med Cannabidiol (CBD; GWP42003-P) for infantile spasmer: Åpen utvidelsesfase (GWPCARE7)
31. august 2022 oppdatert av: Jazz Pharmaceuticals
En randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert studie for å undersøke effektiviteten og sikkerheten til Cannabidiol (CBD; GWP42003-P) hos spedbarn med infantile spasmer etter en innledende åpen pilotstudie
Denne studien består av 3 deler: en pilotsikkerhetsfase, en pivotal randomisert kontrollert fase og en åpen utvidelsesfase.
Bare den åpne utvidelsesfasen vil bli beskrevet i denne posten.
Alle deltakere vil motta GWP42003-P.
Studieoversikt
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
9
Fase
- Fase 3
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, Forente stater, 72202
- Arkansas Children's Hospital
-
-
North Carolina
-
Winston-Salem, North Carolina, Forente stater, 27157
- Wake Forest Baptist Medical Center
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Forente stater, 43205
- Nationwide Children's Hospital
-
-
Tennessee
-
Memphis, Tennessee, Forente stater, 38103
- Le Bonheur Children's Hospital
-
-
Virginia
-
Winchester, Virginia, Forente stater, 22601
- Valley Health Clinical Research
-
-
-
-
-
Gdańsk, Polen
- Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
-
Łódź, Polen
- Centrum Medyczne POMOC
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
3 år til 1 år (Barn)
Tar imot friske frivillige
Nei
Kjønn som er kvalifisert for studier
Alle
Beskrivelse
Kun deltakere som fullførte pilot- eller pivotalfasene av forsøket kan fortsette å delta i denne åpne utvidelsesfasen av forsøket.
Viktige kvalifikasjonskriterier for den blindede fasen var som følger:
Viktige inkluderingskriterier:
- Deltakeren er diagnostisert med IS og har ikke respondert tilstrekkelig etter behandling med 1 eller flere godkjente IS-terapier.
Nøkkelekskluderingskriterier:
- Deltakeren tar eller har tatt klobazam eller et annet pattedyrmål for rapamycin (mTOR)-hemmer innen 2 uker før screeningbesøket.
- Deltakeren har et QT-intervall, korrigert for hjertefrekvens med Bazetts formel (QTcB), på 460 msek eller mer på EKG.
- Deltagerens omsorgsperson gir eller har gitt rekreasjons- eller medisinsk cannabis, eller syntetiske cannabinoidbaserte medisiner, innen 1 måned før screeningbesøket.
- Deltagerens omsorgsperson er ikke villig til å avstå fra å gi deltakeren (inkludert deltakerens mor som avstår fra seg selv, hvis de ammer) rekreasjons- eller medisinsk cannabis, eller syntetiske cannabinoidbaserte medisiner (annet enn studiestoffet) under forsøket.
- Deltakeren har en kjent eller mistenkt overfølsomhet overfor cannabinoider eller noen av hjelpestoffene i studiemedisinen, for eksempel sesamolje.
- Deltakeren har betydelig nedsatt leverfunksjon ved screeningbesøket.
- Deltakeren har mottatt et undersøkelseslegemiddel som del av en klinisk utprøving innen minimum 5 halveringstider før screeningbesøket.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: GWP42003-P
Administrert oralt, opp til måldosen anbefalt av datasikkerhetsovervåkingskomiteen. Deltakerne fortsetter med måldosen, eller den høyeste tolererte dosen opp til måldosen, i totalt 12 måneders behandling. |
Klar, fargeløs til gul løsning som inneholder cannabidiol oppløst i hjelpestoffene sesamolje og vannfri etanol med tilsatt søtningsmiddel (sukralose) og jordbærsmak.
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Antall deltakere med alvorlige behandlingsfremkallende bivirkninger (TEAE)
Tidsramme: Fra signering av informert samtykke til dag 417
|
TEAE-er ble samlet inn i medlemmer av sikkerhetspopulasjonen, bestående av alle deltakere som mottok minst 1 dose GWP42003-P.
TEAE er definert som alle uønskede hendelser som ikke er tilstede før den første undersøkelsesmedisinen (IMP) eller placeboadministrering eller enhver hendelse som allerede er tilstede som forverret seg i alvorlighetsgrad eller frekvens etter IMP.
|
Fra signering av informert samtykke til dag 417
|
|
Antall deltakere med lav eller høy hematologisk laboratorieparameterverdi
Tidsramme: Dager 19, 29, 43, 71, 127, 211, 295, 379 og 389
|
Dager 19, 29, 43, 71, 127, 211, 295, 379 og 389
|
|
|
Antall deltakere med lav eller høy biokjemilaboratorieparameterverdi
Tidsramme: Dager 19, 29, 43, 71, 127, 211, 295, 379 og 389
|
Dager 19, 29, 43, 71, 127, 211, 295, 379 og 389
|
|
|
Antall deltakere med en hvilken som helst klinisk relevant urinanalyseparameterverdi
Tidsramme: Dager 19, 29, 43, 71, 127, 211, 295, 379 og 389
|
Klinisk relevans ble bestemt av etterforskeren.
|
Dager 19, 29, 43, 71, 127, 211, 295, 379 og 389
|
|
Antall deltakere med klinisk signifikante elektrokardiogramfunn
Tidsramme: Fra signering av informert samtykke til dag 389
|
Klinisk signifikans ble bestemt av etterforskeren.
|
Fra signering av informert samtykke til dag 389
|
|
Antall deltakere med klinisk signifikante vitale tegnfunn
Tidsramme: Fra signering av informert samtykke til dag 389
|
Klinisk signifikans ble bestemt av etterforskeren.
|
Fra signering av informert samtykke til dag 389
|
|
Antall deltakere med klinisk signifikante fysiske undersøkelsesfunn
Tidsramme: Fra signering av informert samtykke til dag 389
|
Klinisk signifikans ble bestemt av etterforskeren.
|
Fra signering av informert samtykke til dag 389
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Antall deltakere fri for kliniske spasmer
Tidsramme: Dager 29, 43, 127, 211, 295 og 379
|
Kliniske spasmer ble bestemt ved video-elektroencefalografi (VEEG) i minst 8 timer og opptil 24 timer.
|
Dager 29, 43, 127, 211, 295 og 379
|
|
Prosentandel av deltakere fri for kliniske spasmer
Tidsramme: Dager 29, 43, 127, 211, 295 og 379
|
Kliniske spasmer ble bestemt ved VEEG i minst 8 timer og opptil 24 timer.
|
Dager 29, 43, 127, 211, 295 og 379
|
|
Antall deltakere med oppløsning av Hypsarrhythmia
Tidsramme: Dager 29, 43, 127, 211, 295 og 379
|
Oppløsning av hypsarrhythmia ble bestemt ved VEEG i minst 8 timer og opptil 24 timer.
|
Dager 29, 43, 127, 211, 295 og 379
|
|
Prosentandel av deltakere med oppløsning av hypsarrhythmia
Tidsramme: Dager 29, 43, 127, 211, 295 og 379
|
Oppløsning av hypsarrhythmia ble bestemt ved VEEG i minst 8 timer og opptil 24 timer.
|
Dager 29, 43, 127, 211, 295 og 379
|
|
Antall deltakere som opplever spasmer og anfall etter undertype
Tidsramme: Dager 19, 29, 127, 211, 295 og 379
|
Omsorgspersoner registrerte deltakerens spasmer og anfall etter kategori i en daglig dagbok.
Undertyper av spasmer og anfall inkludert, klonisk, tonisk-klonisk, myoklonisk, fokal og fravær.
|
Dager 19, 29, 127, 211, 295 og 379
|
|
Caregiver Global Impression of Change (CGIC)
Tidsramme: Grunnlinje; Dager 29, 43, 71, 127, 211, 295 og 379
|
CGIC er en enkeltspørsmålsvurdering fullført av omsorgspersonen.
Spørsmålet vurderte status for deltakerens tilstand siden behandlingsstart.
Omsorgspersonen ga en vurdering på en 7-punkts skala: 1, veldig mye forbedret; 2, mye forbedret; 3, litt forbedret; 4, ingen endring; 5, litt verre; 6, mye verre; 7, veldig mye verre.
|
Grunnlinje; Dager 29, 43, 71, 127, 211, 295 og 379
|
|
Physician Global Impression of Change (PGIC)
Tidsramme: Grunnlinje; Dager 29, 43, 71, 127, 211, 295 og 379
|
PGIC er en enkeltspørsmålsvurdering fullført av etterforskeren.
Spørsmålet vurderte status for deltakerens tilstand siden behandlingsstart.
Etterforskeren ga en vurdering på en 7-punkts skala: 1, veldig mye forbedret; 2, mye forbedret; 3, litt forbedret; 4, ingen endring; 5, litt verre; 6, mye verre; 7, veldig mye verre.
|
Grunnlinje; Dager 29, 43, 71, 127, 211, 295 og 379
|
|
Antall respondenter
Tidsramme: Dager 29, 43, 127, 211, 295 og 379
|
En responder er definert som en deltaker som opplever en oppløsning av hypsarrhythmia og fri for spasmer.
Test for respondere ble utført av VEEG i minst 8 timer og opptil 24 timer.
|
Dager 29, 43, 127, 211, 295 og 379
|
|
Prosentandel av respondenter
Tidsramme: Dager 29, 43, 127, 211, 295 og 379
|
En responder er definert som en deltaker som opplever en oppløsning av hypsarrhythmia og fri for spasmer.
Test for respondere ble utført av VEEG i minst 8 timer og opptil 24 timer.
|
Dager 29, 43, 127, 211, 295 og 379
|
|
Endre fra grunnlinje i høyde
Tidsramme: Baseline (dag 1 av pilotstudien); Dager 29, 43, 71, 127, 211, 295, 379 og 389
|
En positiv endring indikerer en økning i den gjennomsnittlige deltakerens høyde.
En negativ endring indikerer en nedgang i den gjennomsnittlige deltakerens høyde.
Endring fra baseline ble beregnet som post-baseline-verdien minus baseline-verdien.
|
Baseline (dag 1 av pilotstudien); Dager 29, 43, 71, 127, 211, 295, 379 og 389
|
|
Endring fra baseline i kroppsvekt.
Tidsramme: Baseline (dag 1 av pilotstudien); Dager 29, 43, 71, 127, 211, 295, 379 og 389
|
En positiv endring indikerer en økning i gjennomsnittsdeltakerens vekt.
En negativ endring indikerer en nedgang i gjennomsnittsdeltakerens vekt.
Endring fra baseline ble beregnet som post-baseline-verdien minus baseline-verdien.
|
Baseline (dag 1 av pilotstudien); Dager 29, 43, 71, 127, 211, 295, 379 og 389
|
|
Endre fra grunnlinje i hodeomkrets
Tidsramme: Baseline (dag 1 av pilotstudien); Dager 29, 43, 71, 127, 211, 295, 379 og 389
|
En positiv endring indikerer en økning i den gjennomsnittlige deltakerens hodeomkrets.
En negativ endring indikerer en reduksjon i den gjennomsnittlige deltakerens hodeomkrets.
Endring fra baseline ble beregnet som post-baseline-verdien minus baseline-verdien.
|
Baseline (dag 1 av pilotstudien); Dager 29, 43, 71, 127, 211, 295, 379 og 389
|
|
Endring fra baseline i Vineland Adaptive Behavior Scales, andre utgave (Vineland-II) Score
Tidsramme: Baseline (dag 1 av pilotstudien); Dag 211, dag 379
|
Vineland-II-skårene ble vurdert av deltakerens omsorgsperson.
Omsorgspersoner ble bedt om å score spørsmål i følgende kategorier: deltakerens kommunikasjon, dagligliv, fysisk aktivitet, problematferd og sosiale ferdigheter og relasjoner.
Poengsummen var litt forskjellig for hver seksjon, men varierte generelt fra "vanligvis" (2) til "aldri" (0).
Den totale poengsummen beregnes som summen av standardskårer fra domenene og konvertert til den sammensatte poengsummen for adaptiv atferd (fra 20 til 160).
Høyere skårer representerer høyere funksjonsnivå, og lavere skårer representerer lavere funksjonsnivå.
Endring fra baseline ble beregnet som post-baseline-verdien minus baseline-verdien.
|
Baseline (dag 1 av pilotstudien); Dag 211, dag 379
|
|
Antall deltakere med tilbakefall av spasmer
Tidsramme: Dag 16 til dag 379
|
Analyse kunne ikke utføres for dette utfallsmålet fordi studien oppfylte No Go-kriteriene.
Pilotfasen ble avsluttet etter at 9 deltakere fullførte behandlingen og demonstrerte fortsatt hypsarytmi og spasmer ved oppfølging av VEEG.
Pivotalfasen ble ikke igangsatt; deltakere som fullfører pilotfasen kan imidlertid rulle inn i Open Label Extension Phase i opptil 1 år.
|
Dag 16 til dag 379
|
|
Prosentandel av deltakere med tilbakefall av spasmer
Tidsramme: Dag 16 til dag 379
|
Analyse kunne ikke utføres for dette utfallsmålet fordi studien oppfylte No Go-kriteriene.
Pilotfasen ble avsluttet etter at 9 deltakere fullførte behandlingen og demonstrerte fortsatt hypsarytmi og spasmer ved oppfølging av VEEG.
Pivotalfasen ble ikke igangsatt; deltakere som fullfører pilotfasen kan imidlertid rulle inn i Open Label Extension Phase i opptil 1 år.
|
Dag 16 til dag 379
|
|
Gjennomsnittlig tid til opphør av spasmer
Tidsramme: Dag 1 til dag 379
|
Analyse kunne ikke utføres for dette utfallsmålet fordi studien oppfylte No Go-kriteriene.
Pilotfasen ble avsluttet etter at 9 deltakere fullførte behandlingen og demonstrerte fortsatt hypsarytmi og spasmer ved oppfølging av VEEG.
Pivotalfasen ble ikke igangsatt; deltakere som fullfører pilotfasen kan imidlertid rulle inn i Open Label Extension Phase i opptil 1 år.
|
Dag 1 til dag 379
|
|
Gjennomsnittlig tid til tilbakefall
Tidsramme: Dag 16 til dag 379
|
Analyse kunne ikke utføres for dette utfallsmålet fordi studien oppfylte No Go-kriteriene.
Pilotfasen ble avsluttet etter at 9 deltakere fullførte behandlingen og demonstrerte fortsatt hypsarytmi og spasmer ved oppfølging av VEEG.
Pivotalfasen ble ikke igangsatt; deltakere som fullfører pilotfasen kan imidlertid rulle inn i Open Label Extension Phase i opptil 1 år.
|
Dag 16 til dag 379
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
12. mai 2017
Primær fullføring (Faktiske)
13. juni 2019
Studiet fullført (Faktiske)
13. juni 2019
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
2. november 2016
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
2. november 2016
Først lagt ut (Anslag)
4. november 2016
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
2. september 2022
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
31. august 2022
Sist bekreftet
1. august 2022
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- GWEP15100 Open-label Extension
- 2015-004904-50 (EUDRACT_NUMBER)
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .