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Essai de phase 3 sur le cannabidiol (CBD ; GWP42003-P) pour les spasmes infantiles : phase d'extension en ouvert (GWPCARE7)

31 août 2022 mis à jour par: Jazz Pharmaceuticals

Un essai randomisé, en double aveugle et contrôlé par placebo pour étudier l'efficacité et l'innocuité du cannabidiol (CBD ; GWP42003-P) chez les nourrissons souffrant de spasmes infantiles à la suite d'une première étude pilote ouverte

Cet essai comprend 3 parties : une phase pilote de sécurité, une phase pivot contrôlée randomisée et une phase d'extension en ouvert. Seule la phase d'extension en ouvert sera décrite dans cette fiche. Tous les participants recevront GWP42003-P.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

9

Phase

  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Pologne
      • Gdańsk, Pologne
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
      • Łódź, Pologne
        • Centrum Medyczne POMOC
  • États-Unis
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, États-Unis, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, États-Unis, 27157
        • Wake Forest Baptist Medical Center
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, États-Unis, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, États-Unis, 38103
        • Le Bonheur Children's Hospital
    • Virginia
      • Winchester, Virginia, États-Unis, 22601
        • Valley Health Clinical Research

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

1 an à 7 mois (Enfant)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Seuls les participants ayant terminé les phases pilote ou pivot de l'essai peuvent participer à cette phase d'extension en ouvert de l'essai.

Les principaux critères d'éligibilité pour la phase en aveugle étaient les suivants :

Critères d'inclusion clés :

  • Le participant reçoit un diagnostic de SI et n'a pas répondu de manière adéquate après un traitement avec 1 ou plusieurs thérapies IS approuvées.

Critères d'exclusion clés :

  • Le participant prend actuellement ou a pris du clobazam ou tout autre inhibiteur de la rapamycine cible de mammifère (mTOR) dans les 2 semaines précédant la visite de dépistage.
  • Le participant a un intervalle QT, corrigé pour la fréquence cardiaque avec la formule de Bazett (QTcB), de 460 msec ou plus à l'ECG.
  • Le soignant du participant donne actuellement ou a donné du cannabis récréatif ou médicinal, ou des médicaments à base de cannabinoïdes synthétiques, dans le mois précédant la visite de dépistage.
  • Le soignant du participant ne veut pas s'abstenir de donner au participant (y compris la mère du participant qui s'abstient, s'il allaite) du cannabis récréatif ou médical, ou des médicaments à base de cannabinoïdes synthétiques (autres que le médicament à l'étude) pendant l'essai.
  • Le participant a une hypersensibilité connue ou suspectée aux cannabinoïdes ou à l'un des excipients du médicament à l'étude, comme l'huile de sésame.
  • Le participant a une fonction hépatique significativement altérée lors de la visite de dépistage.
  • Le participant a reçu un médicament expérimental dans le cadre d'un essai clinique dans un minimum de 5 demi-vies avant la visite de dépistage.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: GWP42003-P

Administré par voie orale, jusqu'à la dose cible recommandée par le comité de surveillance de la sécurité des données.

Les participants continuent à la dose cible, ou à la dose la plus élevée tolérée jusqu'à la dose cible, pour un total de 12 mois de traitement.
Médicament: GWP42003-P
Solution limpide, incolore à jaune contenant du cannabidiol dissous dans les excipients huile de sésame et éthanol anhydre additionnés d'édulcorant (sucralose) et d'arôme fraise.
Autres noms:
  • Cannabidiol
  • CDB

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Nombre de participants présentant des événements indésirables graves liés au traitement (TEAE)
Délai: De la signature du consentement éclairé jusqu'au jour 417
Les EIAT ont été recueillis chez les membres de la population de sécurité, composée de tous les participants ayant reçu au moins 1 dose de GWP42003-P. Les EIAT sont définis comme tous les événements indésirables non présents avant l'administration du premier médicament expérimental (IMP) ou du placebo ou tout événement déjà présent qui s'est aggravé en gravité ou en fréquence après l'IMP.
De la signature du consentement éclairé jusqu'au jour 417
Nombre de participants avec une valeur de paramètre de laboratoire d'hématologie faible ou élevée
Délai: Jours 19, 29, 43, 71, 127, 211, 295, 379 et 389
Jours 19, 29, 43, 71, 127, 211, 295, 379 et 389
Nombre de participants avec une valeur de paramètre de laboratoire de biochimie faible ou élevée
Délai: Jours 19, 29, 43, 71, 127, 211, 295, 379 et 389
Jours 19, 29, 43, 71, 127, 211, 295, 379 et 389
Nombre de participants avec une valeur de paramètre d'analyse d'urine cliniquement pertinente
Délai: Jours 19, 29, 43, 71, 127, 211, 295, 379 et 389
La pertinence clinique a été déterminée par l'investigateur.
Jours 19, 29, 43, 71, 127, 211, 295, 379 et 389
Nombre de participants présentant des résultats d'électrocardiogramme cliniquement significatifs
Délai: De la signature du consentement éclairé jusqu'au jour 389
La signification clinique a été déterminée par l'investigateur.
De la signature du consentement éclairé jusqu'au jour 389
Nombre de participants présentant des signes vitaux cliniquement significatifs
Délai: De la signature du consentement éclairé jusqu'au jour 389
La signification clinique a été déterminée par l'investigateur.
De la signature du consentement éclairé jusqu'au jour 389
Nombre de participants présentant des résultats d'examen physique cliniquement significatifs
Délai: De la signature du consentement éclairé jusqu'au jour 389
La signification clinique a été déterminée par l'investigateur.
De la signature du consentement éclairé jusqu'au jour 389

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Nombre de participants exempts de spasmes cliniques
Délai: Jours 29, 43, 127, 211, 295 et 379
Les spasmes cliniques ont été déterminés par vidéo-électroencéphalographie (VEEG) pendant au moins 8 heures et jusqu'à 24 heures.
Jours 29, 43, 127, 211, 295 et 379
Pourcentage de participants sans spasmes cliniques
Délai: Jours 29, 43, 127, 211, 295 et 379
Les spasmes cliniques ont été déterminés par VEEG pendant au moins 8 heures et jusqu'à 24 heures.
Jours 29, 43, 127, 211, 295 et 379
Nombre de participants avec une résolution de l'hypsarythmie
Délai: Jours 29, 43, 127, 211, 295 et 379
La résolution de l'hypsarythmie a été déterminée par VEEG pendant au moins 8 heures et jusqu'à 24 heures.
Jours 29, 43, 127, 211, 295 et 379
Pourcentage de participants avec une résolution de l'hypsarythmie
Délai: Jours 29, 43, 127, 211, 295 et 379
La résolution de l'hypsarythmie a été déterminée par VEEG pendant au moins 8 heures et jusqu'à 24 heures.
Jours 29, 43, 127, 211, 295 et 379
Nombre de participants souffrant de spasmes et de convulsions par sous-type
Délai: Jours 19, 29, 127, 211, 295 et 379
Les soignants ont enregistré les spasmes et les convulsions du participant par catégorie dans un journal quotidien. Les sous-types de spasmes et de convulsions inclus, clonique, tonico-clonique, myoclonique, focal et absence.
Jours 19, 29, 127, 211, 295 et 379
Impression globale de changement de l'aidant (CGIC)
Délai: Base de référence ; Jours 29, 43, 71, 127, 211, 295 et 379
Le CGIC est une évaluation à une seule question remplie par le soignant. La question évaluait l'état de l'état du participant depuis le début du traitement. Le soignant a donné une note sur une échelle de 7 points : 1, très bien amélioré ; 2, bien amélioré ; 3, légèrement amélioré ; 4, pas de changement ; 5, légèrement pire ; 6, bien pire; 7, bien pire.
Base de référence ; Jours 29, 43, 71, 127, 211, 295 et 379
Impression globale de changement du médecin (PGIC)
Délai: Base de référence ; Jours 29, 43, 71, 127, 211, 295 et 379
Le PGIC est une évaluation à une seule question remplie par l'investigateur. La question évaluait l'état de l'état du participant depuis le début du traitement. L'investigateur a donné une note sur une échelle de 7 points : 1, très bien amélioré ; 2, bien amélioré ; 3, légèrement amélioré ; 4, pas de changement ; 5, légèrement pire ; 6, bien pire; 7, bien pire.
Base de référence ; Jours 29, 43, 71, 127, 211, 295 et 379
Nombre de répondants
Délai: Jours 29, 43, 127, 211, 295 et 379
Un répondeur est défini comme un participant connaissant une résolution de l'hypsarythmie et sans spasmes. Le test pour les répondeurs a été effectué par VEEG pendant au moins 8 heures et jusqu'à 24 heures.
Jours 29, 43, 127, 211, 295 et 379
Pourcentage de répondants
Délai: Jours 29, 43, 127, 211, 295 et 379
Un répondeur est défini comme un participant connaissant une résolution de l'hypsarythmie et sans spasmes. Le test pour les répondeurs a été effectué par VEEG pendant au moins 8 heures et jusqu'à 24 heures.
Jours 29, 43, 127, 211, 295 et 379
Changer de la ligne de base en hauteur
Délai: Baseline (Jour 1 de l'étude pilote); Jours 29, 43, 71, 127, 211, 295, 379 et 389
Un changement positif indique une augmentation de la taille moyenne des participants. Un changement négatif indique une diminution de la taille moyenne du participant. Le changement par rapport à la ligne de base a été calculé comme la valeur post-ligne de base moins la valeur de base.
Baseline (Jour 1 de l'étude pilote); Jours 29, 43, 71, 127, 211, 295, 379 et 389
Changement du poids corporel par rapport à la ligne de base.
Délai: Baseline (Jour 1 de l'étude pilote); Jours 29, 43, 71, 127, 211, 295, 379 et 389
Un changement positif indique une augmentation du poids moyen du participant. Un changement négatif indique une diminution du poids moyen du participant. Le changement par rapport à la ligne de base a été calculé comme la valeur post-ligne de base moins la valeur de base.
Baseline (Jour 1 de l'étude pilote); Jours 29, 43, 71, 127, 211, 295, 379 et 389
Changement de la ligne de base dans la circonférence de la tête
Délai: Base de référence (Jour 1 de l'étude pilote) ; Jours 29, 43, 71, 127, 211, 295, 379 et 389
Un changement positif indique une augmentation de la circonférence moyenne de la tête du participant. Un changement négatif indique une diminution du tour de tête moyen du participant. Le changement par rapport à la ligne de base a été calculé comme la valeur post-ligne de base moins la valeur de base.
Base de référence (Jour 1 de l'étude pilote) ; Jours 29, 43, 71, 127, 211, 295, 379 et 389
Changement par rapport à la ligne de base dans les échelles de comportement adaptatives de Vineland, deuxième édition (Vineland-II) Score
Délai: Baseline (Jour 1 de l'étude pilote); Jour 211, Jour 379
Les scores Vineland-II ont été évalués par le soignant du participant. On a demandé aux soignants de noter les questions dans les catégories suivantes : la communication du participant, la vie quotidienne, l'activité physique, les comportements problématiques, et les compétences et relations sociales. La notation était légèrement différente pour chaque section, mais variait généralement de « habituellement » (2) à « jamais » (0). Le score total est calculé comme la somme des scores standard des domaines et converti en score composite de comportement adaptatif (allant de 20 à 160). Des scores plus élevés représentent des niveaux de fonctionnement plus élevés et des scores plus faibles représentent des niveaux de fonctionnement plus faibles. Le changement par rapport à la ligne de base a été calculé comme la valeur post-ligne de base moins la valeur de base.
Baseline (Jour 1 de l'étude pilote); Jour 211, Jour 379
Nombre de participants avec rechute de spasmes
Délai: Jour 16 à Jour 379
L'analyse n'a pas pu être effectuée pour cette mesure de résultat parce que l'étude répondait aux critères No Go. La phase pilote s'est terminée après que 9 participants ont terminé le traitement et ont démontré une hypsarythmie et des spasmes continus lors du VEEG de suivi. La phase pivot n'a pas été initiée ; cependant, les participants qui terminent la phase pilote pourraient passer à la phase d'extension de l'étiquette ouverte jusqu'à 1 an.
Jour 16 à Jour 379
Pourcentage de participants présentant une rechute de spasmes
Délai: Jour 16 à Jour 379
L'analyse n'a pas pu être effectuée pour cette mesure de résultat parce que l'étude répondait aux critères No Go. La phase pilote s'est terminée après que 9 participants ont terminé le traitement et ont démontré une hypsarythmie et des spasmes continus lors du VEEG de suivi. La phase pivot n'a pas été initiée ; cependant, les participants qui terminent la phase pilote pourraient passer à la phase d'extension de l'étiquette ouverte jusqu'à 1 an.
Jour 16 à Jour 379
Délai moyen d'arrêt des spasmes
Délai: Jour 1 à Jour 379
L'analyse n'a pas pu être effectuée pour cette mesure de résultat parce que l'étude répondait aux critères No Go. La phase pilote s'est terminée après que 9 participants ont terminé le traitement et ont démontré une hypsarythmie et des spasmes continus lors du VEEG de suivi. La phase pivot n'a pas été initiée ; cependant, les participants qui terminent la phase pilote pourraient passer à la phase d'extension de l'étiquette ouverte jusqu'à 1 an.
Jour 1 à Jour 379
Délai moyen de rechute
Délai: Jour 16 à Jour 379
L'analyse n'a pas pu être effectuée pour cette mesure de résultat parce que l'étude répondait aux critères No Go. La phase pilote s'est terminée après que 9 participants ont terminé le traitement et ont démontré une hypsarythmie et des spasmes continus lors du VEEG de suivi. La phase pivot n'a pas été initiée ; cependant, les participants qui terminent la phase pilote pourraient passer à la phase d'extension de l'étiquette ouverte jusqu'à 1 an.
Jour 16 à Jour 379

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Jazz Pharmaceuticals

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

12 mai 2017

Achèvement primaire (Réel)

13 juin 2019

Achèvement de l'étude (Réel)

13 juin 2019

Dates d'inscription aux études

Première soumission

2 novembre 2016

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

2 novembre 2016

Première publication (Estimation)

4 novembre 2016

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

2 septembre 2022

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

31 août 2022

Dernière vérification

1 août 2022

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • GWEP15100 Open-label Extension
  • 2015-004904-50 (EUDRACT_NUMBER)

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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