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Prova di fase 3 del cannabidiolo (CBD; GWP42003-P) per gli spasmi infantili: fase di estensione in aperto (GWPCARE7)

31 agosto 2022 aggiornato da: Jazz Pharmaceuticals

Uno studio randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo per studiare l'efficacia e la sicurezza del cannabidiolo (CBD; GWP42003-P) nei neonati con spasmi infantili a seguito di uno studio pilota iniziale in aperto

Questo studio si compone di 3 parti: una fase pilota di sicurezza, una fase cardine controllata randomizzata e una fase di estensione in aperto. In questo record verrà descritta solo la fase di estensione in aperto. Tutti i partecipanti riceveranno GWP42003-P.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

9

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Polonia
      • Gdańsk, Polonia
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
      • Łódź, Polonia
        • Centrum Medyczne POMOC
  • Stati Uniti
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Stati Uniti, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Stati Uniti, 27157
        • Wake Forest Baptist Medical Center
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Stati Uniti, 38103
        • Le Bonheur Children's Hospital
    • Virginia
      • Winchester, Virginia, Stati Uniti, 22601
        • Valley Health Clinical Research

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 3 anni a 1 anno (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Solo i partecipanti che hanno completato le fasi pilota o cardine della sperimentazione possono procedere a prendere parte a questa fase di estensione in aperto della sperimentazione.

I criteri chiave di ammissibilità per la fase in cieco erano i seguenti:

Criteri chiave di inclusione:

  • Al partecipante viene diagnosticata la SI e non ha risposto adeguatamente a seguito del trattamento con 1 o più terapie IS approvate.

Criteri chiave di esclusione:

  • - Il partecipante sta attualmente assumendo o ha assunto clobazam o qualsiasi inibitore della rapamicina bersaglio dei mammiferi (mTOR) nelle 2 settimane precedenti la visita di screening.
  • Il partecipante ha un intervallo QT, corretto per la frequenza cardiaca con la formula di Bazett (QTcB), di 460 msec o superiore all'ECG.
  • L'assistente del partecipante sta attualmente somministrando o ha somministrato cannabis ricreativa o medicinale, o farmaci a base di cannabinoidi sintetici, entro il mese 1 prima della visita di screening.
  • L'assistente del partecipante non è disposto ad astenersi dal dare al partecipante (inclusa la madre del partecipante che si astiene, se allatta al seno) cannabis ricreativa o medicinale o farmaci sintetici a base di cannabinoidi (diversi dal farmaco in studio) durante la sperimentazione.
  • - Il partecipante ha ipersensibilità nota o sospetta ai cannabinoidi o a uno qualsiasi degli eccipienti del farmaco in studio, come l'olio di sesamo.
  • - Il partecipante ha una funzione epatica significativamente compromessa alla visita di screening.
  • - Il partecipante ha ricevuto un medicinale sperimentale come parte di una sperimentazione clinica entro un minimo di 5 emivite prima della visita di screening.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: GWP42003-P

Somministrato per via orale, fino alla dose target raccomandata dal comitato di monitoraggio della sicurezza dei dati.

I partecipanti continuano alla dose target, o alla dose massima tollerata fino alla dose target, per un totale di 12 mesi di trattamento.
Droga: GWP42003-P
Soluzione limpida, da incolore a gialla contenente cannabidiolo disciolto negli eccipienti olio di sesamo ed etanolo anidro con aggiunta di dolcificante (sucralosio) e aroma di fragola.
Altri nomi:
  • Cannabidiolo
  • CBD

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con gravi eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE)
Lasso di tempo: Dalla firma del consenso informato fino al Giorno 417
I TEAE sono stati raccolti nei membri della popolazione di sicurezza, composta da tutti i partecipanti che hanno ricevuto almeno 1 dose di GWP42003-P. I TEAE sono definiti come tutti gli eventi avversi non presenti prima della prima somministrazione del medicinale sperimentale (IMP) o del placebo o qualsiasi evento già presente che è peggiorato in gravità o frequenza dopo l'IMP.
Dalla firma del consenso informato fino al Giorno 417
Numero di partecipanti con qualsiasi valore del parametro di laboratorio di ematologia basso o alto
Lasso di tempo: Giorni 19, 29, 43, 71, 127, 211, 295, 379 e 389
Giorni 19, 29, 43, 71, 127, 211, 295, 379 e 389
Numero di partecipanti con qualsiasi valore di parametro di laboratorio di biochimica basso o alto
Lasso di tempo: Giorni 19, 29, 43, 71, 127, 211, 295, 379 e 389
Giorni 19, 29, 43, 71, 127, 211, 295, 379 e 389
Numero di partecipanti con qualsiasi valore del parametro di analisi delle urine clinicamente rilevante
Lasso di tempo: Giorni 19, 29, 43, 71, 127, 211, 295, 379 e 389
La rilevanza clinica è stata determinata dallo sperimentatore.
Giorni 19, 29, 43, 71, 127, 211, 295, 379 e 389
Numero di partecipanti con risultati dell'elettrocardiogramma clinicamente significativi
Lasso di tempo: Dalla firma del consenso informato fino al giorno 389
Il significato clinico è stato determinato dal ricercatore.
Dalla firma del consenso informato fino al giorno 389
Numero di partecipanti con risultati dei segni vitali clinicamente significativi
Lasso di tempo: Dalla firma del consenso informato fino al giorno 389
Il significato clinico è stato determinato dal ricercatore.
Dalla firma del consenso informato fino al giorno 389
Numero di partecipanti con risultati dell'esame fisico clinicamente significativi
Lasso di tempo: Dalla firma del consenso informato fino al giorno 389
Il significato clinico è stato determinato dal ricercatore.
Dalla firma del consenso informato fino al giorno 389

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti senza spasmi clinici
Lasso di tempo: Giorni 29, 43, 127, 211, 295 e 379
Gli spasmi clinici sono stati determinati mediante video-elettroencefalografia (VEEG) per almeno 8 ore e fino a 24 ore.
Giorni 29, 43, 127, 211, 295 e 379
Percentuale di partecipanti senza spasmi clinici
Lasso di tempo: Giorni 29, 43, 127, 211, 295 e 379
Gli spasmi clinici sono stati determinati da VEEG per almeno 8 ore e fino a 24 ore.
Giorni 29, 43, 127, 211, 295 e 379
Numero di partecipanti con una risoluzione di ipsaritmia
Lasso di tempo: Giorni 29, 43, 127, 211, 295 e 379
La risoluzione dell'ipsaritmia è stata determinata mediante VEEG per almeno 8 ore e fino a 24 ore.
Giorni 29, 43, 127, 211, 295 e 379
Percentuale di partecipanti con una risoluzione di ipsaritmia
Lasso di tempo: Giorni 29, 43, 127, 211, 295 e 379
La risoluzione dell'ipsaritmia è stata determinata mediante VEEG per almeno 8 ore e fino a 24 ore.
Giorni 29, 43, 127, 211, 295 e 379
Numero di partecipanti che hanno sperimentato spasmi e convulsioni per sottotipo
Lasso di tempo: Giorni 19, 29, 127, 211, 295 e 379
Gli operatori sanitari hanno registrato gli spasmi e le convulsioni del partecipante per categoria in un diario quotidiano. I sottotipi di spasmi e convulsioni includevano clonico, tonico-clonico, mioclonico, focale e assenza.
Giorni 19, 29, 127, 211, 295 e 379
Impressione globale del cambiamento del caregiver (CGIC)
Lasso di tempo: Linea di base; Giorni 29, 43, 71, 127, 211, 295 e 379
Il CGIC è una valutazione a domanda singola compilata dal caregiver. La domanda valutava lo stato delle condizioni del partecipante dall'inizio del trattamento. Il caregiver ha fornito una valutazione su una scala a 7 punti: 1, molto migliorato; 2, molto migliorato; 3, leggermente migliorato; 4, nessun cambiamento; 5, leggermente peggiorato; 6, molto peggio; 7, molto peggio.
Linea di base; Giorni 29, 43, 71, 127, 211, 295 e 379
Medico Global Impression of Change (PGIC)
Lasso di tempo: Linea di base; Giorni 29, 43, 71, 127, 211, 295 e 379
Il PGIC è una valutazione a domanda singola completata dall'investigatore. La domanda valutava lo stato delle condizioni del partecipante dall'inizio del trattamento. L'investigatore ha fornito una valutazione su una scala a 7 punti: 1, molto migliorato; 2, molto migliorato; 3, leggermente migliorato; 4, nessun cambiamento; 5, leggermente peggiorato; 6, molto peggio; 7, molto peggio.
Linea di base; Giorni 29, 43, 71, 127, 211, 295 e 379
Numero di risponditori
Lasso di tempo: Giorni 29, 43, 127, 211, 295 e 379
Un risponditore è definito come un partecipante che sperimenta una risoluzione dell'ipsarritmia e privo di spasmi. Il test per i rispondenti è stato condotto da VEEG per almeno 8 ore e fino a 24 ore.
Giorni 29, 43, 127, 211, 295 e 379
Percentuale di rispondenti
Lasso di tempo: Giorni 29, 43, 127, 211, 295 e 379
Un risponditore è definito come un partecipante che sperimenta una risoluzione dell'ipsarritmia e privo di spasmi. Il test per i rispondenti è stato condotto da VEEG per almeno 8 ore e fino a 24 ore.
Giorni 29, 43, 127, 211, 295 e 379
Cambia dalla linea di base in altezza
Lasso di tempo: Linea di base (giorno 1 dello studio pilota); Giorni 29, 43, 71, 127, 211, 295, 379 e 389
Un cambiamento positivo indica un aumento dell'altezza media del partecipante. Un cambiamento negativo indica una diminuzione dell'altezza media del partecipante. La variazione rispetto al valore di riferimento è stata calcolata come il valore successivo al valore di riferimento meno il valore di riferimento.
Linea di base (giorno 1 dello studio pilota); Giorni 29, 43, 71, 127, 211, 295, 379 e 389
Variazione rispetto al basale del peso corporeo.
Lasso di tempo: Linea di base (giorno 1 dello studio pilota); Giorni 29, 43, 71, 127, 211, 295, 379 e 389
Un cambiamento positivo indica un aumento del peso medio del partecipante. Una variazione negativa indica una diminuzione del peso medio del partecipante. La variazione rispetto al valore di riferimento è stata calcolata come il valore successivo al valore di riferimento meno il valore di riferimento.
Linea di base (giorno 1 dello studio pilota); Giorni 29, 43, 71, 127, 211, 295, 379 e 389
Modifica dalla linea di base nella circonferenza della testa
Lasso di tempo: Linea di base (giorno 1 dello studio pilota); Giorni 29, 43, 71, 127, 211, 295, 379 e 389
Un cambiamento positivo indica un aumento della circonferenza cranica del partecipante medio. Un cambiamento negativo indica una diminuzione della circonferenza cranica del partecipante medio. La variazione rispetto al valore di riferimento è stata calcolata come il valore successivo al valore di riferimento meno il valore di riferimento.
Linea di base (giorno 1 dello studio pilota); Giorni 29, 43, 71, 127, 211, 295, 379 e 389
Variazione rispetto al basale nelle scale di comportamento adattivo di Vineland, punteggio della seconda edizione (Vineland-II)
Lasso di tempo: Linea di base (giorno 1 dello studio pilota); Giorno 211, Giorno 379
I punteggi Vineland-II sono stati valutati dal caregiver del partecipante. Ai caregiver è stato chiesto di assegnare un punteggio alle domande nelle seguenti categorie: comunicazione del partecipante, vita quotidiana, attività fisica, comportamenti problematici, abilità sociali e relazioni. Il punteggio era leggermente diverso per ciascuna sezione, ma generalmente variava da "di solito" (2) a "mai" (0). Il punteggio totale viene calcolato come somma dei punteggi standard dei domini e convertito nel punteggio composito del comportamento adattivo (compreso tra 20 e 160). Punteggi più alti rappresentano maggiori livelli di funzionamento, e punteggi più bassi rappresentano livelli più bassi di funzionamento. La variazione rispetto al valore di riferimento è stata calcolata come il valore successivo al valore di riferimento meno il valore di riferimento.
Linea di base (giorno 1 dello studio pilota); Giorno 211, Giorno 379
Numero di partecipanti con ricaduta di spasmi
Lasso di tempo: Dal giorno 16 al giorno 379
Non è stato possibile condurre l'analisi per questa misura di esito perché lo studio ha soddisfatto i criteri No Go. La fase pilota si è conclusa dopo che 9 partecipanti hanno completato il trattamento e hanno dimostrato ipsaritmia e spasmi continui al VEEG di follow-up. La fase fondamentale non è stata avviata; tuttavia, i partecipanti che completano la fase pilota possono accedere alla fase di estensione dell'etichetta aperta per un massimo di 1 anno.
Dal giorno 16 al giorno 379
Percentuale di partecipanti con ricaduta di spasmi
Lasso di tempo: Dal giorno 16 al giorno 379
Non è stato possibile condurre l'analisi per questa misura di esito perché lo studio ha soddisfatto i criteri No Go. La fase pilota si è conclusa dopo che 9 partecipanti hanno completato il trattamento e hanno dimostrato ipsaritmia e spasmi continui al VEEG di follow-up. La fase fondamentale non è stata avviata; tuttavia, i partecipanti che completano la fase pilota possono accedere alla fase di estensione dell'etichetta aperta per un massimo di 1 anno.
Dal giorno 16 al giorno 379
Tempo medio alla cessazione degli spasmi
Lasso di tempo: Dal giorno 1 al giorno 379
Non è stato possibile condurre l'analisi per questa misura di esito perché lo studio ha soddisfatto i criteri No Go. La fase pilota si è conclusa dopo che 9 partecipanti hanno completato il trattamento e hanno dimostrato ipsaritmia e spasmi continui al VEEG di follow-up. La fase fondamentale non è stata avviata; tuttavia, i partecipanti che completano la fase pilota possono accedere alla fase di estensione dell'etichetta aperta per un massimo di 1 anno.
Dal giorno 1 al giorno 379
Tempo medio di ricaduta
Lasso di tempo: Dal giorno 16 al giorno 379
Non è stato possibile condurre l'analisi per questa misura di esito perché lo studio ha soddisfatto i criteri No Go. La fase pilota si è conclusa dopo che 9 partecipanti hanno completato il trattamento e hanno dimostrato ipsaritmia e spasmi continui al VEEG di follow-up. La fase fondamentale non è stata avviata; tuttavia, i partecipanti che completano la fase pilota possono accedere alla fase di estensione dell'etichetta aperta per un massimo di 1 anno.
Dal giorno 16 al giorno 379

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Jazz Pharmaceuticals

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

12 maggio 2017

Completamento primario (Effettivo)

13 giugno 2019

Completamento dello studio (Effettivo)

13 giugno 2019

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

2 novembre 2016

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

2 novembre 2016

Primo Inserito (Stima)

4 novembre 2016

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

2 settembre 2022

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

31 agosto 2022

Ultimo verificato

1 agosto 2022

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • GWEP15100 Open-label Extension
  • 2015-004904-50 (EUDRACT_NUMBER)

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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