Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Faza 3 badania kannabidiolu (CBD; GWP42003-P) na skurcze niemowlęce: otwarta faza rozszerzenia (GWPCARE7)

31 sierpnia 2022 zaktualizowane przez: Jazz Pharmaceuticals

Randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo badanie mające na celu zbadanie skuteczności i bezpieczeństwa kannabidiolu (CBD; GWP42003-P) u niemowląt ze skurczami niemowlęcymi po wstępnym otwartym badaniu pilotażowym

To badanie składa się z 3 części: pilotażowej fazy bezpieczeństwa, kluczowej randomizowanej fazy kontrolowanej i otwartej fazy przedłużenia. W tym zapisie zostanie opisana tylko faza otwartego rozszerzenia. Wszyscy uczestnicy otrzymają GWP42003-P.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

9

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Polska
      • Gdańsk, Polska
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
      • Łódź, Polska
        • Centrum Medyczne POMOC
  • Stany Zjednoczone
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Stany Zjednoczone, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27157
        • Wake Forest Baptist Medical Center
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Stany Zjednoczone, 38103
        • Le Bonheur Children's Hospital
    • Virginia
      • Winchester, Virginia, Stany Zjednoczone, 22601
        • Valley Health Clinical Research

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

1 rok do 7 miesięcy (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Tylko uczestnicy, którzy ukończyli pilotażową lub kluczową fazę badania, mogą wziąć udział w otwartej fazie przedłużenia badania.

Kluczowe kryteria kwalifikacji do fazy zaślepionej były następujące:

Kluczowe kryteria włączenia:

  • U uczestnika zdiagnozowano IS, który nie zareagował odpowiednio na leczenie 1 lub więcej zatwierdzonymi terapiami IS.

Kluczowe kryteria wykluczenia:

  • Uczestnik obecnie przyjmuje lub przyjmował klobazam lub jakikolwiek inhibitor ssaczego celu rapamycyny (mTOR) w ciągu 2 tygodni przed wizytą przesiewową.
  • Uczestnik ma odstęp QT, skorygowany o częstość akcji serca za pomocą wzoru Bazetta (QTcB), wynoszący 460 ms lub więcej w EKG.
  • Opiekun uczestnika obecnie podaje lub podawał rekreacyjną lub leczniczą marihuanę lub syntetyczne leki na bazie kannabinoidów w ciągu 1 miesiąca przed wizytą przesiewową.
  • Opiekun uczestnika nie chce powstrzymać się od podania uczestnikowi (w tym matce uczestnika, jeśli karmi piersią) rekreacyjnej lub leczniczej marihuany lub syntetycznych leków na bazie kannabinoidów (innych niż badany lek) podczas badania.
  • Uczestnik ma jakąkolwiek znaną lub podejrzewaną nadwrażliwość na kannabinoidy lub którąkolwiek substancję pomocniczą badanego leku, taką jak olej sezamowy.
  • Podczas wizyty przesiewowej uczestnik miał znacznie upośledzoną czynność wątroby.
  • Uczestnik otrzymał badany produkt leczniczy w ramach badania klinicznego w ciągu co najmniej 5 okresów półtrwania przed wizytą przesiewową.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: GWP42003-P

Podawany doustnie, do dawki docelowej zalecanej przez komitet monitorujący bezpieczeństwo danych.

Uczestnicy kontynuują leczenie przy dawce docelowej lub najwyższej tolerowanej dawce aż do dawki docelowej przez łącznie 12 miesięcy leczenia.
Lek: GWP42003-P
Klarowny, bezbarwny do żółtego roztwór zawierający kannabidiol rozpuszczony w oleju sezamowym i bezwodnym etanolu z dodatkiem substancji słodzącej (sukraloza) i aromatu truskawkowego.
Inne nazwy:
  • Kanabidiol
  • CBD

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników z ciężkimi zdarzeniami niepożądanymi związanymi z leczeniem (TEAE)
Ramy czasowe: Od podpisania świadomej zgody do dnia 417
TEAE zebrano u członków populacji bezpieczeństwa, obejmującej wszystkich uczestników, którzy otrzymali co najmniej 1 dawkę GWP42003-P. TEAE definiuje się jako wszystkie zdarzenia niepożądane, które nie występowały przed podaniem pierwszego badanego produktu leczniczego (IMP) lub placebo, lub jakiekolwiek już występujące zdarzenie, którego nasilenie lub częstotliwość uległy pogorszeniu po IMP.
Od podpisania świadomej zgody do dnia 417
Liczba uczestników z jakąkolwiek niską lub wysoką wartością parametru laboratorium hematologicznego
Ramy czasowe: Dni 19, 29, 43, 71, 127, 211, 295, 379 i 389
Dni 19, 29, 43, 71, 127, 211, 295, 379 i 389
Liczba uczestników z jakąkolwiek niską lub wysoką wartością parametru biochemicznego laboratorium
Ramy czasowe: Dni 19, 29, 43, 71, 127, 211, 295, 379 i 389
Dni 19, 29, 43, 71, 127, 211, 295, 379 i 389
Liczba uczestników z jakąkolwiek istotną klinicznie wartością parametru analizy moczu
Ramy czasowe: Dni 19, 29, 43, 71, 127, 211, 295, 379 i 389
Znaczenie kliniczne zostało określone przez badacza.
Dni 19, 29, 43, 71, 127, 211, 295, 379 i 389
Liczba uczestników z klinicznie istotnymi wynikami elektrokardiogramu
Ramy czasowe: Od podpisania świadomej zgody do dnia 389
Znaczenie kliniczne zostało określone przez badacza.
Od podpisania świadomej zgody do dnia 389
Liczba uczestników z klinicznie istotnymi objawami funkcji życiowych
Ramy czasowe: Od podpisania świadomej zgody do dnia 389
Znaczenie kliniczne zostało określone przez badacza.
Od podpisania świadomej zgody do dnia 389
Liczba uczestników z klinicznie istotnymi wynikami badania fizykalnego
Ramy czasowe: Od podpisania świadomej zgody do dnia 389
Znaczenie kliniczne zostało określone przez badacza.
Od podpisania świadomej zgody do dnia 389

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników wolnych od skurczów klinicznych
Ramy czasowe: Dni 29, 43, 127, 211, 295 i 379
Kliniczne skurcze określano za pomocą wideoelektroencefalografii (VEEG) przez co najmniej 8 godzin i do 24 godzin.
Dni 29, 43, 127, 211, 295 i 379
Odsetek uczestników wolnych od skurczów klinicznych
Ramy czasowe: Dni 29, 43, 127, 211, 295 i 379
Kliniczne skurcze określano za pomocą VEEG przez co najmniej 8 godzin i do 24 godzin.
Dni 29, 43, 127, 211, 295 i 379
Liczba uczestników z ustąpieniem hipoarytmii
Ramy czasowe: Dni 29, 43, 127, 211, 295 i 379
Ustąpienie hipsarytmii określano za pomocą VEEG przez co najmniej 8 godzin i do 24 godzin.
Dni 29, 43, 127, 211, 295 i 379
Odsetek uczestników z ustąpieniem hipoarytmii
Ramy czasowe: Dni 29, 43, 127, 211, 295 i 379
Ustąpienie hipsarytmii określano za pomocą VEEG przez co najmniej 8 godzin i do 24 godzin.
Dni 29, 43, 127, 211, 295 i 379
Liczba uczestników doświadczających skurczów i napadów padaczkowych według podtypu
Ramy czasowe: Dni 19, 29, 127, 211, 295 i 379
Opiekunowie rejestrowali skurcze i napady drgawkowe uczestnika według kategorii w dzienniku. Podtypy skurczów i napadów padaczkowych obejmowały: kloniczny, toniczno-kloniczny, miokloniczny, ogniskowy i nieobecność.
Dni 19, 29, 127, 211, 295 i 379
Globalne wrażenie zmiany opiekuna (CGIC)
Ramy czasowe: Linia bazowa; Dni 29, 43, 71, 127, 211, 295 i 379
CGIC to ocena jednego pytania wypełniana przez opiekuna. W pytaniu oceniano stan zdrowia uczestnika od momentu rozpoczęcia leczenia. Opiekun podał ocenę w 7-stopniowej skali: 1, bardzo dobrze; 2, znacznie ulepszone; 3, nieco ulepszony; 4, bez zmian; 5, nieco gorzej; 6, znacznie gorzej; 7, znacznie gorzej.
Linia bazowa; Dni 29, 43, 71, 127, 211, 295 i 379
Lekarz Global Impression of Change (PGIC)
Ramy czasowe: Linia bazowa; Dni 29, 43, 71, 127, 211, 295 i 379
PGIC to ocena jednego pytania wypełniona przez badacza. W pytaniu oceniano stan zdrowia uczestnika od momentu rozpoczęcia leczenia. Badacz przedstawił ocenę w 7-stopniowej skali: 1, bardzo poprawiona; 2, znacznie ulepszone; 3, nieco ulepszony; 4, bez zmian; 5, nieco gorzej; 6, znacznie gorzej; 7, znacznie gorzej.
Linia bazowa; Dni 29, 43, 71, 127, 211, 295 i 379
Liczba respondentów
Ramy czasowe: Dni 29, 43, 127, 211, 295 i 379
Ratownika definiuje się jako uczestnika, który doświadcza ustąpienia hipsarytmii i jest wolny od skurczów. Test dla osób reagujących był prowadzony przez VEEG przez co najmniej 8 godzin i do 24 godzin.
Dni 29, 43, 127, 211, 295 i 379
Procent respondentów
Ramy czasowe: Dni 29, 43, 127, 211, 295 i 379
Ratownika definiuje się jako uczestnika, który doświadcza ustąpienia hipsarytmii i jest wolny od skurczów. Test dla osób reagujących był prowadzony przez VEEG przez co najmniej 8 godzin i do 24 godzin.
Dni 29, 43, 127, 211, 295 i 379
Zmień wysokość od linii bazowej
Ramy czasowe: Linia bazowa (dzień 1 badania pilotażowego); Dni 29, 43, 71, 127, 211, 295, 379 i 389
Dodatnia zmiana wskazuje na wzrost przeciętnego wzrostu uczestnika. Zmiana ujemna oznacza spadek średniego wzrostu uczestnika. Zmiana w stosunku do linii bazowej została obliczona jako wartość po linii bazowej minus wartość linii bazowej.
Linia bazowa (dzień 1 badania pilotażowego); Dni 29, 43, 71, 127, 211, 295, 379 i 389
Zmiana masy ciała w stosunku do linii bazowej.
Ramy czasowe: Linia bazowa (dzień 1 badania pilotażowego); Dni 29, 43, 71, 127, 211, 295, 379 i 389
Dodatnia zmiana wskazuje na wzrost średniej wagi uczestnika. Zmiana ujemna oznacza spadek średniej wagi uczestnika. Zmiana w stosunku do linii bazowej została obliczona jako wartość po linii bazowej minus wartość linii bazowej.
Linia bazowa (dzień 1 badania pilotażowego); Dni 29, 43, 71, 127, 211, 295, 379 i 389
Zmiana od linii bazowej w obwodzie głowy
Ramy czasowe: Linia bazowa (dzień 1 badania pilotażowego); Dni 29, 43, 71, 127, 211, 295, 379 i 389
Dodatnia zmiana wskazuje na wzrost średniego obwodu głowy uczestnika. Zmiana ujemna oznacza spadek średniego obwodu głowy uczestnika. Zmiana w stosunku do linii bazowej została obliczona jako wartość po linii bazowej minus wartość linii bazowej.
Linia bazowa (dzień 1 badania pilotażowego); Dni 29, 43, 71, 127, 211, 295, 379 i 389
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w skalach zachowania adaptacyjnego Vineland, wynik drugiej edycji (Vineland-II).
Ramy czasowe: Linia bazowa (dzień 1 badania pilotażowego); Dzień 211, dzień 379
Wyniki Vineland-II zostały ocenione przez opiekuna uczestnika. Opiekunowie zostali poproszeni o ocenę pytań w następujących kategoriach: komunikacja uczestnika, życie codzienne, aktywność fizyczna, problematyczne zachowania oraz umiejętności i relacje społeczne. Punktacja była nieco inna dla każdej sekcji, ale generalnie wahała się od „zwykle” (2) do „nigdy” (0). Całkowity wynik jest obliczany jako suma standardowych wyników z domen i przeliczany na złożony wynik zachowania adaptacyjnego (w zakresie od 20 do 160). Wyższe wyniki reprezentują wyższy poziom funkcjonowania, a niższe wyniki oznaczają niższy poziom funkcjonowania. Zmiana w stosunku do linii bazowej została obliczona jako wartość po linii bazowej minus wartość linii bazowej.
Linia bazowa (dzień 1 badania pilotażowego); Dzień 211, dzień 379
Liczba uczestników z nawrotem skurczów
Ramy czasowe: Dzień 16 do dnia 379
Nie można było przeprowadzić analizy dla tego pomiaru wyników, ponieważ badanie spełniało kryteria No Go. Faza pilotażowa zakończyła się, gdy 9 uczestników zakończyło leczenie i wykazało kontynuację hipsarytmii i skurczów podczas kontrolnego VEEG. Faza Kluczowa nie została zainicjowana; jednak uczestnicy, którzy ukończyli fazę pilotażową, mogli przejść do fazy rozszerzenia otwartej etykiety na okres do 1 roku.
Dzień 16 do dnia 379
Odsetek uczestników z nawrotem skurczów
Ramy czasowe: Dzień 16 do dnia 379
Nie można było przeprowadzić analizy dla tego pomiaru wyników, ponieważ badanie spełniało kryteria No Go. Faza pilotażowa zakończyła się, gdy 9 uczestników zakończyło leczenie i wykazało kontynuację hipsarytmii i skurczów podczas kontrolnego VEEG. Faza Kluczowa nie została zainicjowana; jednak uczestnicy, którzy ukończyli fazę pilotażową, mogli przejść do fazy rozszerzenia otwartej etykiety na okres do 1 roku.
Dzień 16 do dnia 379
Średni czas do ustania skurczów
Ramy czasowe: Dzień 1 do dnia 379
Nie można było przeprowadzić analizy dla tego pomiaru wyników, ponieważ badanie spełniało kryteria No Go. Faza pilotażowa zakończyła się, gdy 9 uczestników zakończyło leczenie i wykazało kontynuację hipsarytmii i skurczów podczas kontrolnego VEEG. Faza Kluczowa nie została zainicjowana; jednak uczestnicy, którzy ukończyli fazę pilotażową, mogli przejść do fazy rozszerzenia otwartej etykiety na okres do 1 roku.
Dzień 1 do dnia 379
Średni czas do nawrotu
Ramy czasowe: Dzień 16 do dnia 379
Nie można było przeprowadzić analizy dla tego pomiaru wyników, ponieważ badanie spełniało kryteria No Go. Faza pilotażowa zakończyła się, gdy 9 uczestników zakończyło leczenie i wykazało kontynuację hipsarytmii i skurczów podczas kontrolnego VEEG. Faza Kluczowa nie została zainicjowana; jednak uczestnicy, którzy ukończyli fazę pilotażową, mogli przejść do fazy rozszerzenia otwartej etykiety na okres do 1 roku.
Dzień 16 do dnia 379

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Jazz Pharmaceuticals

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

12 maja 2017

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

13 czerwca 2019

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

13 czerwca 2019

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

2 listopada 2016

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

2 listopada 2016

Pierwszy wysłany (Oszacować)

4 listopada 2016

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

2 września 2022

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

31 sierpnia 2022

Ostatnia weryfikacja

1 sierpnia 2022

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • GWEP15100 Open-label Extension
  • 2015-004904-50 (EUDRACT_NUMBER)

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na GWP42003-P

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Costa Rica

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj