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大麻二酚（CBD；GWP42003-P）治疗婴儿痉挛症的第 3 期试验：开放标签扩展阶段 (GWPCARE7)

2022年8月31日 更新者：Jazz Pharmaceuticals

一项随机、双盲、安慰剂对照试验，旨在研究大麻二酚（CBD；GWP42003-P）在婴儿痉挛症婴儿中的疗效和安全性

该试验由 3 个部分组成：先导安全阶段、关键随机对照阶段和开放标签扩展阶段。 本记录仅描述开放标签扩展阶段。 所有参与者都将收到 GWP42003-P。

研究概览

地位

完全的

条件

干预/治疗

研究类型

介入性

注册 (实际的)

9

阶段

  • 第三阶段

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 波兰
      • Gdańsk、波兰
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
      • Łódź、波兰
        • Centrum Medyczne POMOC
  • 美国
    • Arkansas
      • Little Rock、Arkansas、美国、72202
        • Arkansas Children's Hospital
    • North Carolina
      • Winston-Salem、North Carolina、美国、27157
        • Wake Forest Baptist Medical Center
    • Ohio
      • Columbus、Ohio、美国、43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Tennessee
      • Memphis、Tennessee、美国、38103
        • Le Bonheur Children's Hospital
    • Virginia
      • Winchester、Virginia、美国、22601
        • Valley Health Clinical Research

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

3年 至 1年 (孩子)

接受健康志愿者

不

有资格学习的性别

全部

描述

只有完成试验的试验或关键阶段的参与者才能继续参加试验的这个开放标签扩展阶段。

盲法阶段的主要资格标准如下：

关键纳入标准：

  • 参与者被诊断患有 IS，并且在使用 1 种或多种批准的 IS 疗法治疗后未能充分反应。

关键排除标准：

  • 参与者目前正在或已经在筛选访视前 2 周内服用氯巴占或任何哺乳动物雷帕霉素靶标 (mTOR) 抑制剂。
  • 参与者的心电图 QT 间期为 460 毫秒或更长，使用 Bazett 公式 (QTcB) 校正心率。
  • 在筛选访视前 1 个月内，参与者的看护者目前正在或已经给予消遣性或药用大麻，或基于合成大麻素的药物。
  • 参与者的看护人不愿意在试验期间放弃给参与者（包括参与者的母亲放弃自己，如果母乳喂养）娱乐或药用大麻，或基于大麻素的合成药物（研究药物除外）。
  • 参与者对大麻素或研究药物的任何赋形剂（例如芝麻油）有任何已知或怀疑的超敏反应。
  • 参与者在筛选访视时肝功能明显受损。
  • 参与者在筛选访视前至少 5 个半衰期内接受过作为临床试验一部分的研究性医药产品。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：不适用
  • 介入模型：单组作业
  • 屏蔽：无（打开标签）

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：GWP42003-P

口服给药，达到数据安全监测委员会推荐的目标剂量。

参与者继续以目标剂量或最高耐受剂量达到目标剂量，进行总共 12 个月的治疗。
药品：GWP42003-P
透明、无色至黄色溶液，含有溶解在赋形剂芝麻油和无水乙醇中的大麻二酚，并添加甜味剂（三氯蔗糖）和草莓调味剂。
其他名称：
  • 大麻二酚
  • 生物多样性公约

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
出现严重治疗突发不良事件 (TEAE) 的参与者人数
大体时间：从签署知情同意书到第 417 天
TEAE 在安全人群的成员中收集，包括所有接受至少 1 剂 GWP42003-P 的参与者。 TEAE 被定义为在第一次研究性药物产品 (IMP) 或安慰剂给药之前不存在的所有不良事件，或在 IMP 后严重程度或频率恶化的任何已经存在的事件。
从签署知情同意书到第 417 天
具有任何低或高血液学实验室参数值的参与者人数
大体时间：第 19、29、43、71、127、211、295、379 和 389 天
第 19、29、43、71、127、211、295、379 和 389 天
具有任何低或高生物化学实验室参数值的参与者人数
大体时间：第 19、29、43、71、127、211、295、379 和 389 天
第 19、29、43、71、127、211、295、379 和 389 天
具有任何临床相关尿液分析参数值的参与者人数
大体时间：第 19、29、43、71、127、211、295、379 和 389 天
临床相关性由研究者确定。
第 19、29、43、71、127、211、295、379 和 389 天
具有临床显着心电图发现的参与者人数
大体时间：从签署知情同意书到第 389 天
临床意义由研究者确定。
从签署知情同意书到第 389 天
具有临床重要生命体征发现的参与者人数
大体时间：从签署知情同意书到第 389 天
临床意义由研究者确定。
从签署知情同意书到第 389 天
具有临床意义的体格检查结果的参与者人数
大体时间：从签署知情同意书到第 389 天
临床意义由研究者确定。
从签署知情同意书到第 389 天

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
无临床痉挛的参与者人数
大体时间：第 29、43、127、211、295 和 379 天
通过至少 8 小时至 24 小时的视频脑电图 (VEEG) 确定临床痉挛。
第 29、43、127、211、295 和 379 天
没有临床痉挛的参与者百分比
大体时间：第 29、43、127、211、295 和 379 天
临床痉挛由 VEEG 确定至少 8 小时至 24 小时。
第 29、43、127、211、295 和 379 天
高度节律失常得到解决的参与者人数
大体时间：第 29、43、127、211、295 和 379 天
通过 VEEG 确定至少 8 小时至 24 小时的高度节律失常的解决。
第 29、43、127、211、295 和 379 天
高度节律失常得到解决的参与者百分比
大体时间：第 29、43、127、211、295 和 379 天
通过 VEEG 确定至少 8 小时至 24 小时的高度节律失常的解决。
第 29、43、127、211、295 和 379 天
按亚型划分的经历痉挛和癫痫发作的参与者人数
大体时间：第 19、29、127、211、295 和 379 天
护理人员在日记中按类别记录参与者的痉挛和癫痫发作。 痉挛和癫痫发作的亚型包括阵挛、强直-阵挛、肌阵挛、局灶性和失神。
第 19、29、127、211、295 和 379 天
看护者全球印象变化 (CGIC)
大体时间：基线；第 29、43、71、127、211、295 和 379 天
CGIC 是由护理人员完成的单一问题评估。 该问题评估了参与者自治疗开始以来的状况。 看护者给出了 7 分等级的评分：1，非常好； 2、大大改善； 3、略有改善； 4、无变化； 5、稍差； 6、更糟； 7，差很多。
基线；第 29、43、71、127、211、295 和 379 天
医生全球印象变化 (PGIC)
大体时间：基线；第 29、43、71、127、211、295 和 379 天
PGIC 是由研究者完成的单一问题评估。 该问题评估了参与者自治疗开始以来的状况。 调查员提供了一个 7 分等级的评分：1，非常好； 2、大大改善； 3、略有改善； 4、无变化； 5、稍差； 6、更糟； 7，差很多。
基线；第 29、43、71、127、211、295 和 379 天
响应者人数
大体时间：第 29、43、127、211、295 和 379 天
响应者被定义为经历高度节律失常的解决并且没有痉挛的参与者。 VEEG 对反应者进行了至少 8 小时至 24 小时的测试。
第 29、43、127、211、295 和 379 天
回复者的百分比
大体时间：第 29、43、127、211、295 和 379 天
响应者被定义为经历高度节律失常的解决并且没有痉挛的参与者。 VEEG 对反应者进行了至少 8 小时至 24 小时的测试。
第 29、43、127、211、295 和 379 天
从基线高度变化
大体时间：基线（试点研究的第 1 天）；第 29、43、71、127、211、295、379 和 389 天
正变化表示平均参与者身高增加。 负变化表示参与者的平均身高下降。 相对于基线的变化计算为基线后值减去基线值。
基线（试点研究的第 1 天）；第 29、43、71、127、211、295、379 和 389 天
体重相对于基线的变化。
大体时间：基线（试点研究的第 1 天）；第 29、43、71、127、211、295、379 和 389 天
积极的变化表明平均参与者的体重增加了。 负变化表示参与者平均体重下降。 相对于基线的变化计算为基线后值减去基线值。
基线（试点研究的第 1 天）；第 29、43、71、127、211、295、379 和 389 天
头围相对于基线的变化
大体时间：基线（试点研究第 1 天）；第 29、43、71、127、211、295、379 和 389 天
积极的变化表明平均参与者的头围有所增加。 负变化表示平均参与者的头围减少。 相对于基线的变化计算为基线后值减去基线值。
基线（试点研究第 1 天）；第 29、43、71、127、211、295、379 和 389 天
Vineland 适应性行为量表的基线变化，第二版 (Vineland-II) 分数
大体时间：基线（试点研究的第 1 天）；第 211 天，第 379 天
Vineland-II 分数由参与者的看护者评估。 护理人员被要求对以下类别的问题进行评分：参与者的沟通、日常生活、身体活动、问题行为以及社交技能和人际关系。 每个部分的评分略有不同，但总体范围从“通常”(2) 到“从不”(0)。 总分计算为来自领域的标准分数之和，并转换为适应性行为综合分数（范围从 20 到 160）。 较高的分数表示较高的功能水平，较低的分数表示较低的功能水平。 相对于基线的变化计算为基线后值减去基线值。
基线（试点研究的第 1 天）；第 211 天，第 379 天
痉挛复发的参与者人数
大体时间：第 16 天到第 379 天
无法对该结果测量进行分析，因为该研究符合 No Go 标准。 试点阶段在 9 名参与者完成治疗并在后续 VEEG 中表现出持续的高度节律失常和痉挛后结束。 关键阶段未启动；但是，完成试点阶段的参与者可以进入长达 1 年的开放标签扩展阶段。
第 16 天到第 379 天
痉挛复发的参与者百分比
大体时间：第 16 天到第 379 天
无法对该结果测量进行分析，因为该研究符合 No Go 标准。 试点阶段在 9 名参与者完成治疗并在后续 VEEG 中表现出持续的高度节律失常和痉挛后结束。 关键阶段未启动；但是，完成试点阶段的参与者可以进入长达 1 年的开放标签扩展阶段。
第 16 天到第 379 天
停止痉挛的平均时间
大体时间：第 1 天到第 379 天
无法对该结果测量进行分析，因为该研究符合 No Go 标准。 试点阶段在 9 名参与者完成治疗并在后续 VEEG 中表现出持续的高度节律失常和痉挛后结束。 关键阶段未启动；但是，完成试点阶段的参与者可以进入长达 1 年的开放标签扩展阶段。
第 1 天到第 379 天
平均复发时间
大体时间：第 16 天到第 379 天
无法对该结果测量进行分析，因为该研究符合 No Go 标准。 试点阶段在 9 名参与者完成治疗并在后续 VEEG 中表现出持续的高度节律失常和痉挛后结束。 关键阶段未启动；但是，完成试点阶段的参与者可以进入长达 1 年的开放标签扩展阶段。
第 16 天到第 379 天

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Jazz Pharmaceuticals

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2017年5月12日

初级完成 (实际的)

2019年6月13日

研究完成 (实际的)

2019年6月13日

研究注册日期

首次提交

2016年11月2日

首先提交符合 QC 标准的

2016年11月2日

首次发布 (估计)

2016年11月4日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2022年9月2日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2022年8月31日

最后验证

2022年8月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • GWEP15100 Open-label Extension
  • 2015-004904-50 (EUDRACT_NUMBER 个)

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

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