Ensaio de fase 3 de canabidiol (CBD; GWP42003-P) para espasmos infantis: Fase de extensão aberta (GWPCARE7)
31 de agosto de 2022 atualizado por: Jazz Pharmaceuticals
Um estudo randomizado, duplo-cego e controlado por placebo para investigar a eficácia e a segurança do canabidiol (CBD; GWP42003-P) em bebês com espasmos infantis após um estudo piloto inicial aberto
Este ensaio consiste em 3 partes: uma fase piloto de segurança, uma fase principal randomizada controlada e uma fase de extensão aberta.
Apenas a fase de extensão aberta será descrita neste registro.
Todos os participantes receberão GWP42003-P.
Visão geral do estudo
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
9
Estágio
- Fase 3
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Arkansas
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Little Rock, Arkansas, Estados Unidos, 72202
- Arkansas Children's Hospital
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North Carolina
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Winston-Salem, North Carolina, Estados Unidos, 27157
- Wake Forest Baptist Medical Center
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Ohio
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Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43205
- Nationwide Children's Hospital
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Tennessee
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Memphis, Tennessee, Estados Unidos, 38103
- Le Bonheur Children's Hospital
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Virginia
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Winchester, Virginia, Estados Unidos, 22601
- Valley Health Clinical Research
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Gdańsk, Polônia
- Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
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Łódź, Polônia
- Centrum Medyczne POMOC
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
3 anos a 1 ano (Filho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Descrição
Somente os participantes que concluíram o piloto ou as fases principais do estudo podem participar desta fase de extensão aberta do estudo.
Os principais critérios de elegibilidade para a fase cega foram os seguintes:
Principais Critérios de Inclusão:
- O participante é diagnosticado com IS e não respondeu adequadamente após o tratamento com 1 ou mais terapias IS aprovadas.
Principais Critérios de Exclusão:
- O participante está atualmente tomando ou tomou clobazam ou qualquer inibidor mamífero alvo da rapamicina (mTOR) nas 2 semanas anteriores à visita de triagem.
- O participante tem um intervalo QT, corrigido pela frequência cardíaca com a fórmula de Bazett (QTcB), de 460 ms ou mais no ECG.
- O cuidador do participante está atualmente dando ou deu cannabis recreativa ou medicinal, ou medicamentos à base de canabinóides sintéticos, dentro de 1 mês antes da visita de triagem.
- O cuidador do participante não está disposto a se abster de dar ao participante (incluindo a abstenção da mãe do participante, se estiver amamentando) cannabis recreativa ou medicinal ou medicamentos à base de canabinóides sintéticos (além do medicamento do estudo) durante o estudo.
- O participante tem qualquer hipersensibilidade conhecida ou suspeita a canabinóides ou qualquer um dos excipientes do medicamento do estudo, como óleo de gergelim.
- O participante tem função hepática significativamente prejudicada na visita de triagem.
- O participante recebeu um medicamento experimental como parte de um ensaio clínico dentro de um mínimo de 5 meias-vidas antes da visita de triagem.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: GWP42003-P
Administrado por via oral, até a dose alvo recomendada pelo comitê de monitoramento de segurança de dados. Os participantes continuam na dose alvo, ou na dose mais alta tolerada até a dose alvo, por um total de 12 meses de tratamento. |
Solução límpida, incolor a amarela contendo canabidiol dissolvido nos excipientes óleo de gergelim e etanol anidro com adição de adoçante (sucralose) e aroma de morango.
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Número de participantes com eventos adversos graves emergentes do tratamento (TEAEs)
Prazo: Desde a assinatura do consentimento informado até o dia 417
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TEAEs foram coletados em membros da população de segurança, composta por todos os participantes que receberam pelo menos 1 dose de GWP42003-P.
TEAEs são definidos como todos os eventos adversos não presentes antes da administração do primeiro medicamento experimental (PIM) ou placebo ou qualquer evento já presente que piorou em gravidade ou frequência após o IMP.
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Desde a assinatura do consentimento informado até o dia 417
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Número de participantes com qualquer valor de parâmetro de laboratório de hematologia baixo ou alto
Prazo: Dias 19, 29, 43, 71, 127, 211, 295, 379 e 389
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Dias 19, 29, 43, 71, 127, 211, 295, 379 e 389
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Número de participantes com qualquer valor de parâmetro de laboratório bioquímico baixo ou alto
Prazo: Dias 19, 29, 43, 71, 127, 211, 295, 379 e 389
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Dias 19, 29, 43, 71, 127, 211, 295, 379 e 389
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Número de participantes com qualquer valor de parâmetro de análise de urina clinicamente relevante
Prazo: Dias 19, 29, 43, 71, 127, 211, 295, 379 e 389
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A relevância clínica foi determinada pelo investigador.
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Dias 19, 29, 43, 71, 127, 211, 295, 379 e 389
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Número de participantes com achados de eletrocardiograma clinicamente significativos
Prazo: Desde a assinatura do consentimento informado até o dia 389
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A significância clínica foi determinada pelo investigador.
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Desde a assinatura do consentimento informado até o dia 389
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Número de participantes com achados de sinais vitais clinicamente significativos
Prazo: Desde a assinatura do consentimento informado até o dia 389
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A significância clínica foi determinada pelo investigador.
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Desde a assinatura do consentimento informado até o dia 389
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Número de participantes com achados de exame físico clinicamente significativos
Prazo: Desde a assinatura do consentimento informado até o dia 389
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A significância clínica foi determinada pelo investigador.
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Desde a assinatura do consentimento informado até o dia 389
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Número de participantes livres de espasmos clínicos
Prazo: Dias 29, 43, 127, 211, 295 e 379
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Os espasmos clínicos foram determinados por vídeo-eletroencefalografia (VEEG) por pelo menos 8 horas e até 24 horas.
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Dias 29, 43, 127, 211, 295 e 379
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Porcentagem de participantes livres de espasmos clínicos
Prazo: Dias 29, 43, 127, 211, 295 e 379
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Os espasmos clínicos foram determinados por VEEG por pelo menos 8 horas e até 24 horas.
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Dias 29, 43, 127, 211, 295 e 379
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Número de participantes com resolução de hipsarritmia
Prazo: Dias 29, 43, 127, 211, 295 e 379
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A resolução da hipsarritmia foi determinada por VEEG por pelo menos 8 horas e até 24 horas.
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Dias 29, 43, 127, 211, 295 e 379
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Porcentagem de participantes com resolução da hipsarritmia
Prazo: Dias 29, 43, 127, 211, 295 e 379
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A resolução da hipsarritmia foi determinada por VEEG por pelo menos 8 horas e até 24 horas.
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Dias 29, 43, 127, 211, 295 e 379
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Número de participantes com espasmos e convulsões por subtipo
Prazo: Dias 19, 29, 127, 211, 295 e 379
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Os cuidadores registraram os espasmos e convulsões do participante por categoria em um diário.
Subtipos de espasmos e convulsões incluídos, clônico, tônico-clônico, mioclônico, focal e ausência.
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Dias 19, 29, 127, 211, 295 e 379
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Impressão Global de Mudança do Cuidador (CGIC)
Prazo: Linha de base; Dias 29, 43, 71, 127, 211, 295 e 379
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O CGIC é uma avaliação de pergunta única preenchida pelo cuidador.
A questão avaliou o estado da condição do participante desde o início do tratamento.
O cuidador deu uma nota em uma escala de 7 pontos: 1, muito melhor; 2, muito melhorado; 3, ligeiramente melhorado; 4, nenhuma mudança; 5, um pouco pior; 6, muito pior; 7, muito pior.
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Linha de base; Dias 29, 43, 71, 127, 211, 295 e 379
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Impressão Global de Mudança do Médico (PGIC)
Prazo: Linha de base; Dias 29, 43, 71, 127, 211, 295 e 379
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O PGIC é uma avaliação de pergunta única preenchida pelo investigador.
A questão avaliou o estado da condição do participante desde o início do tratamento.
O investigador forneceu uma classificação em uma escala de 7 pontos: 1, melhorou muito; 2, muito melhorado; 3, ligeiramente melhorado; 4, nenhuma mudança; 5, um pouco pior; 6, muito pior; 7, muito pior.
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Linha de base; Dias 29, 43, 71, 127, 211, 295 e 379
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Número de respondentes
Prazo: Dias 29, 43, 127, 211, 295 e 379
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Um respondedor é definido como um participante experimentando uma resolução de hipsarritmia e livre de espasmos.
O teste para respondedores foi conduzido por VEEG por pelo menos 8 horas e até 24 horas.
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Dias 29, 43, 127, 211, 295 e 379
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Porcentagem de Respondentes
Prazo: Dias 29, 43, 127, 211, 295 e 379
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Um respondedor é definido como um participante experimentando uma resolução de hipsarritmia e livre de espasmos.
O teste para respondedores foi conduzido por VEEG por pelo menos 8 horas e até 24 horas.
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Dias 29, 43, 127, 211, 295 e 379
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Alteração da linha de base em altura
Prazo: Linha de Base (Dia 1 do Estudo Piloto); Dias 29, 43, 71, 127, 211, 295, 379 e 389
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Uma mudança positiva indica um aumento na altura média do participante.
Uma mudança negativa indica uma diminuição na altura média do participante.
A alteração da linha de base foi calculada como o valor pós-linha de base menos o valor da linha de base.
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Linha de Base (Dia 1 do Estudo Piloto); Dias 29, 43, 71, 127, 211, 295, 379 e 389
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Mudança da linha de base no peso corporal.
Prazo: Linha de Base (Dia 1 do Estudo Piloto); Dias 29, 43, 71, 127, 211, 295, 379 e 389
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Uma mudança positiva indica um aumento no peso médio do participante.
Uma mudança negativa indica uma diminuição no peso médio do participante.
A alteração da linha de base foi calculada como o valor pós-linha de base menos o valor da linha de base.
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Linha de Base (Dia 1 do Estudo Piloto); Dias 29, 43, 71, 127, 211, 295, 379 e 389
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Mudança da linha de base na circunferência da cabeça
Prazo: Linha de Base (Dia 1 do Estudo PIlot); Dias 29, 43, 71, 127, 211, 295, 379 e 389
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Uma mudança positiva indica um aumento na circunferência da cabeça do participante médio.
Uma mudança negativa indica uma diminuição na circunferência da cabeça do participante médio.
A alteração da linha de base foi calculada como o valor pós-linha de base menos o valor da linha de base.
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Linha de Base (Dia 1 do Estudo PIlot); Dias 29, 43, 71, 127, 211, 295, 379 e 389
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Mudança da linha de base nas escalas de comportamento adaptativo Vineland, pontuação da segunda edição (Vineland-II)
Prazo: Linha de Base (Dia 1 do Estudo Piloto); Dia 211, Dia 379
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Os escores Vineland-II foram avaliados pelo cuidador do participante.
Os cuidadores foram solicitados a pontuar questões nas seguintes categorias: comunicação do participante, vida diária, atividade física, problemas de comportamento e habilidades sociais e relacionamentos.
A pontuação foi ligeiramente diferente para cada seção, mas geralmente variou de "normalmente" (2) a "nunca" (0).
A pontuação total é calculada como a soma das pontuações padrão dos domínios e convertida na pontuação composta do comportamento adaptativo (variando de 20 a 160).
Pontuações mais altas representam maiores níveis de funcionamento e pontuações mais baixas representam níveis mais baixos de funcionamento.
A alteração da linha de base foi calculada como o valor pós-linha de base menos o valor da linha de base.
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Linha de Base (Dia 1 do Estudo Piloto); Dia 211, Dia 379
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Número de participantes com recidiva de espasmos
Prazo: Dia 16 ao dia 379
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A análise não pôde ser conduzida para esta medida de resultado porque o estudo atendeu ao critério No Go.
A Fase Piloto foi concluída depois que 9 participantes concluíram o tratamento e demonstraram hipsarritmia e espasmos contínuos no VEEG de acompanhamento.
A Fase Pivotal não foi iniciada; no entanto, os participantes que concluírem a Fase Piloto poderão passar para a Fase de Extensão Open Label por até 1 ano.
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Dia 16 ao dia 379
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Porcentagem de participantes com recaída de espasmos
Prazo: Dia 16 ao dia 379
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A análise não pôde ser conduzida para esta medida de resultado porque o estudo atendeu ao critério No Go.
A Fase Piloto foi concluída depois que 9 participantes concluíram o tratamento e demonstraram hipsarritmia e espasmos contínuos no VEEG de acompanhamento.
A Fase Pivotal não foi iniciada; no entanto, os participantes que concluírem a Fase Piloto poderão passar para a Fase de Extensão Open Label por até 1 ano.
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Dia 16 ao dia 379
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Tempo Médio para Cessação dos Espasmos
Prazo: Dia 1 ao Dia 379
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A análise não pôde ser conduzida para esta medida de resultado porque o estudo atendeu ao critério No Go.
A Fase Piloto foi concluída depois que 9 participantes concluíram o tratamento e demonstraram hipsarritmia e espasmos contínuos no VEEG de acompanhamento.
A Fase Pivotal não foi iniciada; no entanto, os participantes que concluírem a Fase Piloto poderão passar para a Fase de Extensão Open Label por até 1 ano.
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Dia 1 ao Dia 379
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Tempo Médio para Recaída
Prazo: Dia 16 ao dia 379
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A análise não pôde ser conduzida para esta medida de resultado porque o estudo atendeu ao critério No Go.
A Fase Piloto foi concluída depois que 9 participantes concluíram o tratamento e demonstraram hipsarritmia e espasmos contínuos no VEEG de acompanhamento.
A Fase Pivotal não foi iniciada; no entanto, os participantes que concluírem a Fase Piloto poderão passar para a Fase de Extensão Open Label por até 1 ano.
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Dia 16 ao dia 379
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
12 de maio de 2017
Conclusão Primária (Real)
13 de junho de 2019
Conclusão do estudo (Real)
13 de junho de 2019
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
2 de novembro de 2016
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
2 de novembro de 2016
Primeira postagem (Estimativa)
4 de novembro de 2016
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
2 de setembro de 2022
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
31 de agosto de 2022
Última verificação
1 de agosto de 2022
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- GWEP15100 Open-label Extension
- 2015-004904-50 (EUDRACT_NUMBER)
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
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