Kannabidiolin (CBD; GWP42003-P) vaiheen 3 kokeilu lasten kouristuksia varten: avoin jatkovaihe (GWPCARE7)
keskiviikko 31. elokuuta 2022 päivittänyt: Jazz Pharmaceuticals
Satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu tutkimus kannabidiolin (CBD; GWP42003-P) tehon ja turvallisuuden tutkimiseksi pikkulapsilla, joilla on infantiileja kouristuksia ensimmäisen avoimen pilottitutkimuksen jälkeen
Tämä koe koostuu 3 osasta: pilottiturvallisuusvaihe, keskeinen satunnaistettu kontrolloitu vaihe ja avoin laajennusvaihe.
Tässä tietueessa kuvataan vain avoimen merkin laajennusvaihe.
Kaikki osallistujat saavat GWP42003-P:n.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
9
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Gdańsk, Puola
- Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
-
Łódź, Puola
- Centrum Medyczne POMOC
-
-
-
-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, Yhdysvallat, 72202
- Arkansas Children's Hospital
-
-
North Carolina
-
Winston-Salem, North Carolina, Yhdysvallat, 27157
- Wake Forest Baptist Medical Center
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43205
- Nationwide Children's Hospital
-
-
Tennessee
-
Memphis, Tennessee, Yhdysvallat, 38103
- Le Bonheur Children's Hospital
-
-
Virginia
-
Winchester, Virginia, Yhdysvallat, 22601
- Valley Health Clinical Research
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
3 vuotta - 1 vuosi (Lapsi)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Vain kokeilun pilotti- tai keskeisiä vaiheita suorittaneet osallistujat voivat osallistua tähän avoimeen kokeilun laajennusvaiheeseen.
Tärkeimmät kelpoisuuskriteerit sokkovaiheeseen olivat seuraavat:
Tärkeimmät osallistumiskriteerit:
- Osallistujalla on diagnosoitu IS, eikä hän ole reagoinut riittävästi hoidon jälkeen yhdellä tai useammalla hyväksytyllä IS-hoidolla.
Tärkeimmät poissulkemiskriteerit:
- Osallistuja käyttää tai on ottanut klobatsamia tai mitä tahansa nisäkäskohdetta rapamysiinin (mTOR) estäjää seulontakäyntiä edeltäneiden 2 viikon aikana.
- Osallistujan QT-aika, joka on korjattu sykkeellä Bazettin kaavalla (QTcB), on 460 ms tai suurempi EKG:ssä.
- Osallistujan omaishoitaja antaa tai on antanut virkistys- tai lääkekannabista tai synteettisiä kannabinoidipohjaisia lääkkeitä seulontakäyntiä edeltävän kuukauden aikana.
- Osallistujan hoitaja ei halua pidättäytyä antamasta osallistujalle (mukaan lukien osallistujan pidättyvä äiti, jos imettää) virkistys- tai lääkekannabista tai synteettisiä kannabinoidipohjaisia lääkkeitä (muuta kuin tutkimuslääkettä) kokeen aikana.
- Osallistujalla on tiedossa tai epäilty yliherkkyys kannabinoideille tai jollekin tutkimuslääkkeen apuaineelle, kuten seesamiöljylle.
- Osallistujalla on seulontakäynnillä merkittävästi heikentynyt maksan toiminta.
- Osallistuja on saanut tutkimuslääkettä osana kliinistä tutkimusta vähintään 5 puoliintumisajan sisällä ennen seulontakäyntiä.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: GWP42003-P
Annostetaan suun kautta tietoturvallisuuden seurantakomitean suosittelemaan tavoiteannokseen asti. Osallistujat jatkavat tavoiteannoksella tai korkeimmalla siedetyllä annoksella tavoiteannokseen asti yhteensä 12 kuukauden ajan. |
Kirkas, väritön tai keltainen liuos, joka sisältää kannabidiolia liuotettuna apuaineisiin seesamiöljyyn ja vedettömään etanoliin, johon on lisätty makeutusainetta (sukraloosi) ja mansikkaaromia.
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Niiden osallistujien määrä, joilla on vakavia hoitoon liittyviä haittavaikutuksia (TEAE)
Aikaikkuna: Tietoisen suostumuksen allekirjoittamisesta päivään 417 asti
|
TEAE:t kerättiin turvallisuuspopulaatiosta, joka koostui kaikista osallistujista, jotka saivat vähintään yhden annoksen GWP42003-P:tä.
TEAE:llä tarkoitetaan kaikkia haittatapahtumia, joita ei esiintynyt ennen ensimmäistä tutkimuslääkettä (IMP) tai lumelääkettä, tai mitä tahansa jo olemassa olevaa tapahtumaa, jonka vaikeus tai esiintymistiheys paheni IMP:n jälkeen.
|
Tietoisen suostumuksen allekirjoittamisesta päivään 417 asti
|
|
Niiden osallistujien määrä, joilla on alhainen tai korkea hematologisen laboratorion parametriarvo
Aikaikkuna: Päivät 19, 29, 43, 71, 127, 211, 295, 379 ja 389
|
Päivät 19, 29, 43, 71, 127, 211, 295, 379 ja 389
|
|
|
Osallistujien lukumäärä, joilla on pieni tai korkea biokemian laboratorioparametrin arvo
Aikaikkuna: Päivät 19, 29, 43, 71, 127, 211, 295, 379 ja 389
|
Päivät 19, 29, 43, 71, 127, 211, 295, 379 ja 389
|
|
|
Osallistujien lukumäärä, joilla on kliinisesti merkityksellinen virtsanmääritysparametrin arvo
Aikaikkuna: Päivät 19, 29, 43, 71, 127, 211, 295, 379 ja 389
|
Tutkija määritti kliinisen merkityksen.
|
Päivät 19, 29, 43, 71, 127, 211, 295, 379 ja 389
|
|
Osallistujien määrä, joilla on kliinisesti merkittäviä elektrokardiogrammilöydöksiä
Aikaikkuna: Tietoisen suostumuksen allekirjoittamisesta päivään 389 asti
|
Kliinisen merkityksen määritti tutkija.
|
Tietoisen suostumuksen allekirjoittamisesta päivään 389 asti
|
|
Niiden osallistujien määrä, joilla on kliinisesti merkittäviä elintoimintolöydöksiä
Aikaikkuna: Tietoisen suostumuksen allekirjoittamisesta päivään 389 asti
|
Kliinisen merkityksen määritti tutkija.
|
Tietoisen suostumuksen allekirjoittamisesta päivään 389 asti
|
|
Niiden osallistujien määrä, joilla on kliinisesti merkittävät fyysiset tutkimukset
Aikaikkuna: Tietoisen suostumuksen allekirjoittamisesta päivään 389 asti
|
Kliinisen merkityksen määritti tutkija.
|
Tietoisen suostumuksen allekirjoittamisesta päivään 389 asti
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Kliinisistä spasmeista vapaa osallistujien määrä
Aikaikkuna: Päivät 29, 43, 127, 211, 295 ja 379
|
Kliiniset kouristukset määritettiin videoelektroenkefalografialla (VEEG) vähintään 8 tunnin ja enintään 24 tunnin ajan.
|
Päivät 29, 43, 127, 211, 295 ja 379
|
|
Kliinisistä spasmeista vapaan osallistujien prosenttiosuus
Aikaikkuna: Päivät 29, 43, 127, 211, 295 ja 379
|
Kliiniset kouristukset määritettiin VEEG:llä vähintään 8 tunnin ja enintään 24 tunnin ajan.
|
Päivät 29, 43, 127, 211, 295 ja 379
|
|
Hypsarrytmiasta selviytyneiden osallistujien määrä
Aikaikkuna: Päivät 29, 43, 127, 211, 295 ja 379
|
Hypsarrytmian ratkaisu määritettiin VEEG:llä vähintään 8 tunnin ja enintään 24 tunnin ajan.
|
Päivät 29, 43, 127, 211, 295 ja 379
|
|
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla on todettu hypsarrytmia
Aikaikkuna: Päivät 29, 43, 127, 211, 295 ja 379
|
Hypsarrytmian ratkaisu määritettiin VEEG:llä vähintään 8 tunnin ja enintään 24 tunnin ajan.
|
Päivät 29, 43, 127, 211, 295 ja 379
|
|
Kouristuksia ja kohtauksia kokeneiden osallistujien määrä alatyypeittäin
Aikaikkuna: Päivät 19, 29, 127, 211, 295 ja 379
|
Omaishoitajat kirjasivat osallistujan kouristukset ja kohtaukset kategorioittain päivittäiseen päiväkirjaan.
Kouristusten ja kohtausten alatyyppejä olivat klooniset, toonis-klooniset, myokloniset, fokaaliset ja poissaolot.
|
Päivät 19, 29, 127, 211, 295 ja 379
|
|
Caregiver Global Impression of Change (CGIC)
Aikaikkuna: Perustaso; Päivät 29, 43, 71, 127, 211, 295 ja 379
|
CGIC on hoitajan suorittama yhden kysymyksen arviointi.
Kysymys arvioi osallistujan kunnon tilaa hoidon aloittamisesta.
Omaishoitaja antoi arvosanan 7 pisteen asteikolla: 1, erittäin paljon parantunut; 2, paljon parannettu; 3, hieman parannettu; 4, ei muutosta; 5, hieman huonompi; 6, paljon huonompi; 7, paljon huonompi.
|
Perustaso; Päivät 29, 43, 71, 127, 211, 295 ja 379
|
|
Physician Global Impression of Change (PGIC)
Aikaikkuna: Perustaso; Päivät 29, 43, 71, 127, 211, 295 ja 379
|
PGIC on yhden kysymyksen arvio, jonka tutkija suorittaa.
Kysymys arvioi osallistujan kunnon tilaa hoidon aloittamisesta.
Tutkija antoi arvosanan 7 pisteen asteikolla: 1, erittäin paljon parantunut; 2, paljon parannettu; 3, hieman parannettu; 4, ei muutosta; 5, hieman huonompi; 6, paljon huonompi; 7, paljon huonompi.
|
Perustaso; Päivät 29, 43, 71, 127, 211, 295 ja 379
|
|
Vastaajien määrä
Aikaikkuna: Päivät 29, 43, 127, 211, 295 ja 379
|
Vastaaja määritellään osallistujaksi, joka kokee hypsarrytmian paranemisen ja jolla ei ole kouristuksia.
VEEG suoritti vasteiden testin vähintään 8 tuntia ja enintään 24 tuntia.
|
Päivät 29, 43, 127, 211, 295 ja 379
|
|
Vastaajien prosenttiosuus
Aikaikkuna: Päivät 29, 43, 127, 211, 295 ja 379
|
Vastaaja määritellään osallistujaksi, joka kokee hypsarrytmian paranemisen ja jolla ei ole kouristuksia.
VEEG suoritti vasteiden testin vähintään 8 tuntia ja enintään 24 tuntia.
|
Päivät 29, 43, 127, 211, 295 ja 379
|
|
Muutos perusviivasta korkeudessa
Aikaikkuna: Lähtötilanne (pilottitutkimuksen päivä 1); Päivät 29, 43, 71, 127, 211, 295, 379 ja 389
|
Positiivinen muutos tarkoittaa keskimääräisen osallistujan pituuden nousua.
Negatiivinen muutos tarkoittaa keskimääräisen osallistujan pituuden laskua.
Muutos perustilanteesta laskettiin lähtötilanteen jälkeisenä arvona miinus perustason arvo.
|
Lähtötilanne (pilottitutkimuksen päivä 1); Päivät 29, 43, 71, 127, 211, 295, 379 ja 389
|
|
Kehonpainon muutos lähtötasosta.
Aikaikkuna: Lähtötilanne (pilottitutkimuksen päivä 1); Päivät 29, 43, 71, 127, 211, 295, 379 ja 389
|
Positiivinen muutos tarkoittaa keskimääräisen osallistujan painon nousua.
Negatiivinen muutos tarkoittaa keskimääräisen osallistujan painon laskua.
Muutos perustilanteesta laskettiin lähtötilanteen jälkeisenä arvona miinus perustason arvo.
|
Lähtötilanne (pilottitutkimuksen päivä 1); Päivät 29, 43, 71, 127, 211, 295, 379 ja 389
|
|
Muutos perusviivasta pään ympärysmitassa
Aikaikkuna: Lähtötilanne (PIlot-tutkimuksen päivä 1); Päivät 29, 43, 71, 127, 211, 295, 379 ja 389
|
Positiivinen muutos tarkoittaa keskimääräisen osallistujan pään ympärysmitan kasvua.
Negatiivinen muutos tarkoittaa keskimääräisen osallistujan pään ympärysmitan pienenemistä.
Muutos perustilanteesta laskettiin lähtötilanteen jälkeisenä arvona miinus perustason arvo.
|
Lähtötilanne (PIlot-tutkimuksen päivä 1); Päivät 29, 43, 71, 127, 211, 295, 379 ja 389
|
|
Muutos lähtötasosta Vineland Adaptive Behavior Scales, toinen painos (Vineland-II) pisteet
Aikaikkuna: Lähtötilanne (pilottitutkimuksen päivä 1); Päivä 211, päivä 379
|
Vineland-II-pisteet arvioi osallistujan hoitaja.
Omaishoitajia pyydettiin pisteytämään kysymyksiä seuraavissa luokissa: osallistujan kommunikaatio, arkielämä, fyysinen aktiivisuus, ongelmakäyttäytyminen sekä sosiaaliset taidot ja ihmissuhteet.
Pistemäärä oli hieman erilainen kussakin osiossa, mutta vaihteli yleensä "yleensä" (2) - "ei koskaan" (0).
Kokonaispistemäärä lasketaan alueiden standardipisteiden summana ja muunnetaan mukautuvan käyttäytymisen yhdistelmäpisteiksi (vaihtelee 20 - 160).
Korkeammat pisteet edustavat korkeampaa toimintatasoa ja pienemmät pisteet alhaisempia toimintatasoja.
Muutos perustilanteesta laskettiin lähtötilanteen jälkeisenä arvona miinus perustason arvo.
|
Lähtötilanne (pilottitutkimuksen päivä 1); Päivä 211, päivä 379
|
|
Niiden osallistujien määrä, joilla on kouristuksen uusiutuminen
Aikaikkuna: Päivä 16 - Päivä 379
|
Tämän tulosmitan analyysiä ei voitu tehdä, koska tutkimus täytti No Go -kriteerit.
Pilottivaihe päättyi sen jälkeen, kun 9 osallistujaa suoritti hoidon ja osoitti jatkuvan hypsarrytmian ja kouristuksen seurannassa VEEG:ssä.
Keskeistä vaihetta ei aloitettu; Pilottivaiheen suorittaneet osallistujat voivat kuitenkin siirtyä avoimeen etiketin laajennusvaiheeseen enintään vuodeksi.
|
Päivä 16 - Päivä 379
|
|
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla on kouristuksen uusiutuminen
Aikaikkuna: Päivä 16 - Päivä 379
|
Tämän tulosmitan analyysiä ei voitu tehdä, koska tutkimus täytti No Go -kriteerit.
Pilottivaihe päättyi sen jälkeen, kun 9 osallistujaa suoritti hoidon ja osoitti jatkuvan hypsarrytmian ja kouristuksen seurannassa VEEG:ssä.
Keskeistä vaihetta ei aloitettu; Pilottivaiheen suorittaneet osallistujat voivat kuitenkin siirtyä avoimeen etiketin laajennusvaiheeseen enintään vuodeksi.
|
Päivä 16 - Päivä 379
|
|
Keskimääräinen aika kouristuksen lakkaamiseen
Aikaikkuna: Päivästä 1 päivään 379
|
Tämän tulosmitan analyysiä ei voitu tehdä, koska tutkimus täytti No Go -kriteerit.
Pilottivaihe päättyi sen jälkeen, kun 9 osallistujaa suoritti hoidon ja osoitti jatkuvan hypsarrytmian ja kouristuksen seurannassa VEEG:ssä.
Keskeistä vaihetta ei aloitettu; Pilottivaiheen suorittaneet osallistujat voivat kuitenkin siirtyä avoimeen etiketin laajennusvaiheeseen enintään vuodeksi.
|
Päivästä 1 päivään 379
|
|
Keskimääräinen aika uusiutumiseen
Aikaikkuna: Päivä 16 - Päivä 379
|
Tämän tulosmitan analyysiä ei voitu tehdä, koska tutkimus täytti No Go -kriteerit.
Pilottivaihe päättyi sen jälkeen, kun 9 osallistujaa suoritti hoidon ja osoitti jatkuvan hypsarrytmian ja kouristuksen seurannassa VEEG:ssä.
Keskeistä vaihetta ei aloitettu; Pilottivaiheen suorittaneet osallistujat voivat kuitenkin siirtyä avoimeen etiketin laajennusvaiheeseen enintään vuodeksi.
|
Päivä 16 - Päivä 379
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Perjantai 12. toukokuuta 2017
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Torstai 13. kesäkuuta 2019
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Torstai 13. kesäkuuta 2019
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Keskiviikko 2. marraskuuta 2016
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 2. marraskuuta 2016
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Perjantai 4. marraskuuta 2016
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Perjantai 2. syyskuuta 2022
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 31. elokuuta 2022
Viimeksi vahvistettu
Maanantai 1. elokuuta 2022
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- GWEP15100 Open-label Extension
- 2015-004904-50 (EUDRACT_NUMBER)
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .