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Ensayo de fase 3 de cannabidiol (CBD; GWP42003-P) para espasmos infantiles: Fase de extensión abierta (GWPCARE7)

31 de agosto de 2022 actualizado por: Jazz Pharmaceuticals

Un ensayo aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo para investigar la eficacia y la seguridad del cannabidiol (CBD; GWP42003-P) en bebés con espasmos infantiles después de un estudio piloto inicial abierto

Este ensayo consta de 3 partes: una fase piloto de seguridad, una fase controlada aleatoria fundamental y una fase de extensión abierta. La fase de extensión de etiqueta abierta solo se describirá en este registro. Todos los participantes recibirán GWP42003-P.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

9

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Estados Unidos, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Estados Unidos, 27157
        • Wake Forest Baptist Medical Center
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Estados Unidos, 38103
        • Le Bonheur Children's Hospital
    • Virginia
      • Winchester, Virginia, Estados Unidos, 22601
        • Valley Health Clinical Research
  • Polonia
      • Gdańsk, Polonia
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
      • Łódź, Polonia
        • Centrum Medyczne POMOC

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

3 años a 1 año (Niño)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Solo los participantes que completaron las fases piloto o fundamental del ensayo pueden proceder a participar en esta fase de extensión abierta del ensayo.

Los criterios de elegibilidad clave para la fase ciega fueron los siguientes:

Criterios clave de inclusión:

  • Al participante se le diagnostica IS y no ha respondido adecuadamente después del tratamiento con 1 o más terapias IS aprobadas.

Criterios clave de exclusión:

  • El participante actualmente está tomando o ha tomado clobazam o cualquier inhibidor de la diana de rapamicina en mamíferos (mTOR) en las 2 semanas anteriores a la visita de selección.
  • El participante tiene un intervalo QT, corregido por la frecuencia cardíaca con la fórmula de Bazett (QTcB), de 460 ms o más en el ECG.
  • El cuidador del participante actualmente administra o ha administrado cannabis recreativo o medicinal, o medicamentos a base de cannabinoides sintéticos, en el mes anterior a la visita de selección.
  • El cuidador del participante no está dispuesto a abstenerse de darle al participante (incluida la abstención de la madre del participante, si está amamantando) cannabis recreativo o medicinal, o medicamentos a base de cannabinoides sintéticos (que no sean el fármaco del estudio) durante el ensayo.
  • El participante tiene hipersensibilidad conocida o sospechada a los cannabinoides o a cualquiera de los excipientes del fármaco del estudio, como el aceite de sésamo.
  • El participante tiene una función hepática significativamente deteriorada en la visita de selección.
  • El participante ha recibido un medicamento en investigación como parte de un ensayo clínico dentro de un mínimo de 5 vidas medias antes de la visita de selección.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: GWP42003-P

Administrado por vía oral, hasta la dosis objetivo recomendada por el comité de seguimiento de seguridad de datos.

Los participantes continúan con la dosis objetivo, o la dosis más alta tolerada hasta la dosis objetivo, durante un total de 12 meses de tratamiento.
Droga: GWP42003-P
Solución transparente, de incolora a amarilla que contiene cannabidiol disuelto en los excipientes aceite de sésamo y etanol anhidro con edulcorante añadido (sucralosa) y aroma de fresa.
Otros nombres:
  • Cannabidiol
  • CDB

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Número de participantes con eventos adversos graves emergentes del tratamiento (TEAE)
Periodo de tiempo: Desde la firma del consentimiento informado hasta el Día 417
Los TEAE se recopilaron en miembros de la Población de seguridad, compuesta por todos los participantes que recibieron al menos 1 dosis de GWP42003-P. Los TEAE se definen como todos los eventos adversos no presentes antes de la administración del primer medicamento en investigación (IMP) o placebo o cualquier evento ya presente que empeoró en gravedad o frecuencia después de IMP.
Desde la firma del consentimiento informado hasta el Día 417
Número de participantes con cualquier valor de parámetro de laboratorio de hematología bajo o alto
Periodo de tiempo: Días 19, 29, 43, 71, 127, 211, 295, 379 y 389
Días 19, 29, 43, 71, 127, 211, 295, 379 y 389
Número de participantes con cualquier valor de parámetro de laboratorio de bioquímica bajo o alto
Periodo de tiempo: Días 19, 29, 43, 71, 127, 211, 295, 379 y 389
Días 19, 29, 43, 71, 127, 211, 295, 379 y 389
Número de participantes con cualquier valor de parámetro de análisis de orina clínicamente relevante
Periodo de tiempo: Días 19, 29, 43, 71, 127, 211, 295, 379 y 389
La relevancia clínica fue determinada por el investigador.
Días 19, 29, 43, 71, 127, 211, 295, 379 y 389
Número de participantes con hallazgos de electrocardiograma clínicamente significativos
Periodo de tiempo: Desde la firma del consentimiento informado hasta el día 389
El significado clínico fue determinado por el investigador.
Desde la firma del consentimiento informado hasta el día 389
Número de participantes con hallazgos de signos vitales clínicamente significativos
Periodo de tiempo: Desde la firma del consentimiento informado hasta el día 389
El significado clínico fue determinado por el investigador.
Desde la firma del consentimiento informado hasta el día 389
Número de participantes con hallazgos de examen físico clínicamente significativos
Periodo de tiempo: Desde la firma del consentimiento informado hasta el día 389
El significado clínico fue determinado por el investigador.
Desde la firma del consentimiento informado hasta el día 389

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Número de participantes libres de espasmos clínicos
Periodo de tiempo: Días 29, 43, 127, 211, 295 y 379
Los espasmos clínicos se determinaron por video-electroencefalografía (VEEG) durante al menos 8 horas y hasta 24 horas.
Días 29, 43, 127, 211, 295 y 379
Porcentaje de participantes libres de espasmos clínicos
Periodo de tiempo: Días 29, 43, 127, 211, 295 y 379
Los espasmos clínicos se determinaron por VEEG durante al menos 8 horas y hasta 24 horas.
Días 29, 43, 127, 211, 295 y 379
Número de participantes con resolución de hipsarritmia
Periodo de tiempo: Días 29, 43, 127, 211, 295 y 379
La resolución de la hipsarritmia se determinó mediante VEEG durante al menos 8 horas y hasta 24 horas.
Días 29, 43, 127, 211, 295 y 379
Porcentaje de participantes con resolución de la hipsarritmia
Periodo de tiempo: Días 29, 43, 127, 211, 295 y 379
La resolución de la hipsarritmia se determinó mediante VEEG durante al menos 8 horas y hasta 24 horas.
Días 29, 43, 127, 211, 295 y 379
Número de participantes que experimentaron espasmos y convulsiones por subtipo
Periodo de tiempo: Días 19, 29, 127, 211, 295 y 379
Los cuidadores registraron los espasmos y convulsiones de los participantes por categoría en un diario. Se incluyeron subtipos de espasmos y convulsiones, clónicos, tónico-clónicos, mioclónicos, focales y de ausencia.
Días 19, 29, 127, 211, 295 y 379
Impresión global del cambio del cuidador (CGIC)
Periodo de tiempo: Base; Días 29, 43, 71, 127, 211, 295 y 379
El CGIC es una evaluación de una sola pregunta completada por el cuidador. La pregunta evaluó el estado de la condición del participante desde el inicio del tratamiento. El cuidador proporcionó una calificación en una escala de 7 puntos: 1, mucho mejor; 2, mucho mejorado; 3, ligeramente mejorado; 4, sin cambios; 5, ligeramente peor; 6, mucho peor; 7, mucho peor.
Base; Días 29, 43, 71, 127, 211, 295 y 379
Impresión global del cambio del médico (PGIC)
Periodo de tiempo: Base; Días 29, 43, 71, 127, 211, 295 y 379
El PGIC es una evaluación de una sola pregunta completada por el investigador. La pregunta evaluó el estado de la condición del participante desde el inicio del tratamiento. El investigador proporcionó una calificación en una escala de 7 puntos: 1, mucho mejor; 2, mucho mejorado; 3, ligeramente mejorado; 4, sin cambios; 5, ligeramente peor; 6, mucho peor; 7, mucho peor.
Base; Días 29, 43, 71, 127, 211, 295 y 379
Número de respondedores
Periodo de tiempo: Días 29, 43, 127, 211, 295 y 379
Un respondedor se define como un participante que experimenta una resolución de la hipsarritmia y está libre de espasmos. VEEG realizó la prueba para los respondedores durante al menos 8 horas y hasta 24 horas.
Días 29, 43, 127, 211, 295 y 379
Porcentaje de respondedores
Periodo de tiempo: Días 29, 43, 127, 211, 295 y 379
Un respondedor se define como un participante que experimenta una resolución de la hipsarritmia y está libre de espasmos. VEEG realizó la prueba para los respondedores durante al menos 8 horas y hasta 24 horas.
Días 29, 43, 127, 211, 295 y 379
Cambio desde la línea de base en altura
Periodo de tiempo: Línea de base (día 1 del estudio piloto); Días 29, 43, 71, 127, 211, 295, 379 y 389
Un cambio positivo indica un aumento en la altura del participante promedio. Un cambio negativo indica una disminución en la estatura promedio del participante. El cambio desde la línea de base se calculó como el valor posterior a la línea de base menos el valor de la línea de base.
Línea de base (día 1 del estudio piloto); Días 29, 43, 71, 127, 211, 295, 379 y 389
Cambio desde la línea de base en el peso corporal.
Periodo de tiempo: Línea de base (día 1 del estudio piloto); Días 29, 43, 71, 127, 211, 295, 379 y 389
Un cambio positivo indica un aumento en el peso promedio del participante. Un cambio negativo indica una disminución en el peso promedio del participante. El cambio desde la línea de base se calculó como el valor posterior a la línea de base menos el valor de la línea de base.
Línea de base (día 1 del estudio piloto); Días 29, 43, 71, 127, 211, 295, 379 y 389
Cambio desde el inicio en la circunferencia de la cabeza
Periodo de tiempo: Línea de base (día 1 del estudio piloto); Días 29, 43, 71, 127, 211, 295, 379 y 389
Un cambio positivo indica un aumento en la circunferencia de la cabeza del participante promedio. Un cambio negativo indica una disminución en la circunferencia de la cabeza del participante promedio. El cambio desde la línea de base se calculó como el valor posterior a la línea de base menos el valor de la línea de base.
Línea de base (día 1 del estudio piloto); Días 29, 43, 71, 127, 211, 295, 379 y 389
Cambio desde el inicio en las escalas de comportamiento adaptativo de Vineland, segunda edición (Vineland-II) Puntuación
Periodo de tiempo: Línea de base (día 1 del estudio piloto); Día 211, Día 379
Las puntuaciones de Vineland-II fueron evaluadas por el cuidador del participante. Se pidió a los cuidadores que calificaran las preguntas en las siguientes categorías: la comunicación del participante, la vida diaria, la actividad física, los comportamientos problemáticos y las relaciones y habilidades sociales. La puntuación fue ligeramente diferente para cada sección, pero en general osciló entre "normalmente" (2) y "nunca" (0). La puntuación total se calcula como la suma de las puntuaciones estándar de los dominios y se convierte en la puntuación compuesta del comportamiento adaptativo (que oscila entre 20 y 160). Las puntuaciones más altas representan mayores niveles de funcionamiento y las puntuaciones más bajas representan niveles más bajos de funcionamiento. El cambio desde la línea de base se calculó como el valor posterior a la línea de base menos el valor de la línea de base.
Línea de base (día 1 del estudio piloto); Día 211, Día 379
Número de participantes con recaída de espasmos
Periodo de tiempo: Día 16 a Día 379
No se pudo realizar el análisis para esta medida de resultado porque el estudio cumplió con los Criterios de No Go. La fase piloto concluyó después de que 9 participantes completaron el tratamiento y demostraron hipsarritmia y espasmos continuos en el VEEG de seguimiento. La Fase Fundamental no se inició; sin embargo, los participantes que completen la fase piloto podrían pasar a la fase de extensión de etiqueta abierta por hasta 1 año.
Día 16 a Día 379
Porcentaje de participantes con recaída de espasmos
Periodo de tiempo: Día 16 a Día 379
No se pudo realizar el análisis para esta medida de resultado porque el estudio cumplió con los Criterios de No Go. La fase piloto concluyó después de que 9 participantes completaron el tratamiento y demostraron hipsarritmia y espasmos continuos en el VEEG de seguimiento. La Fase Fundamental no se inició; sin embargo, los participantes que completen la fase piloto podrían pasar a la fase de extensión de etiqueta abierta por hasta 1 año.
Día 16 a Día 379
Tiempo promedio para el cese de los espasmos
Periodo de tiempo: Día 1 a Día 379
No se pudo realizar el análisis para esta medida de resultado porque el estudio cumplió con los Criterios de No Go. La fase piloto concluyó después de que 9 participantes completaron el tratamiento y demostraron hipsarritmia y espasmos continuos en el VEEG de seguimiento. La Fase Fundamental no se inició; sin embargo, los participantes que completen la fase piloto podrían pasar a la fase de extensión de etiqueta abierta por hasta 1 año.
Día 1 a Día 379
Tiempo promedio de recaída
Periodo de tiempo: Día 16 a Día 379
No se pudo realizar el análisis para esta medida de resultado porque el estudio cumplió con los Criterios de No Go. La fase piloto concluyó después de que 9 participantes completaron el tratamiento y demostraron hipsarritmia y espasmos continuos en el VEEG de seguimiento. La Fase Fundamental no se inició; sin embargo, los participantes que completen la fase piloto podrían pasar a la fase de extensión de etiqueta abierta por hasta 1 año.
Día 16 a Día 379

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

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Jazz Pharmaceuticals

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

12 de mayo de 2017

Finalización primaria (Actual)

13 de junio de 2019

Finalización del estudio (Actual)

13 de junio de 2019

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

2 de noviembre de 2016

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

2 de noviembre de 2016

Publicado por primera vez (Estimar)

4 de noviembre de 2016

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

2 de septiembre de 2022

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

31 de agosto de 2022

Última verificación

1 de agosto de 2022

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • GWEP15100 Open-label Extension
  • 2015-004904-50 (EUDRACT_NUMBER)

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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