Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Fase 3-forsøg med Cannabidiol (CBD; GWP42003-P) for infantile spasmer: Open-label udvidelsesfase (GWPCARE7)

31. august 2022 opdateret af: Jazz Pharmaceuticals

Et randomiseret, dobbeltblindt, placebokontrolleret forsøg for at undersøge effektiviteten og sikkerheden af ​​cannabidiol (CBD; GWP42003-P) hos spædbørn med infantile spasmer efter en indledende åben-label pilotundersøgelse

Dette forsøg består af 3 dele: en pilotsikkerhedsfase, en pivotal randomiseret kontrolleret fase og en åben-label forlængelsesfase. Kun den åbne udvidelsesfase vil blive beskrevet i denne post. Alle deltagere modtager GWP42003-P.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

9

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Forenede Stater, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Forenede Stater, 27157
        • Wake Forest Baptist Medical Center
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Forenede Stater, 38103
        • Le Bonheur Children's Hospital
    • Virginia
      • Winchester, Virginia, Forenede Stater, 22601
        • Valley Health Clinical Research
  • Polen
      • Gdańsk, Polen
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
      • Łódź, Polen
        • Centrum Medyczne POMOC

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

3 år til 1 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Kun deltagere, der gennemførte forsøgets pilot- eller pivotale faser, kan fortsætte med at deltage i denne åbne forlængelsesfase af forsøget.

De vigtigste berettigelseskriterier for den blindede fase var som følger:

Nøgleinklusionskriterier:

  • Deltageren er diagnosticeret med IS og har ikke reageret tilstrækkeligt efter behandling med 1 eller flere godkendte IS-terapier.

Nøgleekskluderingskriterier:

  • Deltageren tager i øjeblikket eller har taget clobazam eller ethvert pattedyrsmål for rapamycin (mTOR)-hæmmer inden for de 2 uger forud for screeningsbesøget.
  • Deltageren har et QT-interval, korrigeret for hjertefrekvens med Bazetts formel (QTcB), på 460 msek eller mere på EKG.
  • Deltagerens pårørende giver eller har givet rekreativt eller medicinsk cannabis eller syntetisk cannabinoid-baseret medicin inden for 1 måned forud for screeningsbesøget.
  • Deltagerens omsorgsperson er uvillig til at afholde sig fra at give deltageren (inklusive deltagerens mor, der afholder sig selv, hvis den ammer) rekreativt eller medicinsk cannabis eller syntetisk cannabinoid-baseret medicin (andre end undersøgelsesstoffet) under forsøget.
  • Deltageren har enhver kendt eller mistænkt overfølsomhed over for cannabinoider eller ethvert af hjælpestofferne i undersøgelseslægemidlet, såsom sesamolie.
  • Deltageren har betydeligt nedsat leverfunktion ved screeningsbesøget.
  • Deltageren har modtaget et forsøgslægemiddel som en del af et klinisk forsøg inden for minimum 5 halveringstider forud for screeningsbesøget.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: GWP42003-P

Indgivet oralt, op til måldosis anbefalet af datasikkerhedsovervågningsudvalget.

Deltagerne fortsætter med måldosis eller den højeste tolererede dosis op til måldosis i i alt 12 måneders behandling.
Medicin: GWP42003-P
Klar, farveløs til gul opløsning indeholdende cannabidiol opløst i hjælpestofferne sesamolie og vandfri ethanol tilsat sødemiddel (sucralose) og jordbæraroma.
Andre navne:
  • Cannabidiol
  • CBD

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere med alvorlige behandlingsfremkaldte bivirkninger (TEAE'er)
Tidsramme: Fra underskrivelse af informeret samtykke op til dag 417
TEAE'er blev indsamlet i medlemmer af sikkerhedspopulationen, bestående af alle deltagere, der modtog mindst 1 dosis GWP42003-P. TEAE'er er defineret som alle bivirkninger, der ikke er til stede før det første forsøgslægemiddel (IMP) eller placebo-administration eller enhver hændelse, der allerede er til stede, og som forværredes i sværhedsgrad eller hyppighed efter IMP.
Fra underskrivelse af informeret samtykke op til dag 417
Antal deltagere med en hvilken som helst lav eller høj hæmatologisk laboratorieparameterværdi
Tidsramme: Dage 19, 29, 43, 71, 127, 211, 295, 379 og 389
Dage 19, 29, 43, 71, 127, 211, 295, 379 og 389
Antal deltagere med en hvilken som helst lav eller høj biokemisk laboratorieparameterværdi
Tidsramme: Dage 19, 29, 43, 71, 127, 211, 295, 379 og 389
Dage 19, 29, 43, 71, 127, 211, 295, 379 og 389
Antal deltagere med en hvilken som helst klinisk relevant urinanalyseparameterværdi
Tidsramme: Dage 19, 29, 43, 71, 127, 211, 295, 379 og 389
Klinisk relevans blev bestemt af investigator.
Dage 19, 29, 43, 71, 127, 211, 295, 379 og 389
Antal deltagere med klinisk signifikante elektrokardiogramfund
Tidsramme: Fra underskrivelse af informeret samtykke op til dag 389
Klinisk signifikans blev bestemt af investigator.
Fra underskrivelse af informeret samtykke op til dag 389
Antal deltagere med klinisk signifikante vitale tegn
Tidsramme: Fra underskrivelse af informeret samtykke op til dag 389
Klinisk signifikans blev bestemt af investigator.
Fra underskrivelse af informeret samtykke op til dag 389
Antal deltagere med klinisk signifikante fysiske undersøgelsesresultater
Tidsramme: Fra underskrivelse af informeret samtykke op til dag 389
Klinisk signifikans blev bestemt af investigator.
Fra underskrivelse af informeret samtykke op til dag 389

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere fri for kliniske spasmer
Tidsramme: Dage 29, 43, 127, 211, 295 og 379
Kliniske spasmer blev bestemt ved video-elektroencefalografi (VEEG) i mindst 8 timer og op til 24 timer.
Dage 29, 43, 127, 211, 295 og 379
Procentdel af deltagere fri for kliniske spasmer
Tidsramme: Dage 29, 43, 127, 211, 295 og 379
Kliniske spasmer blev bestemt ved VEEG i mindst 8 timer og op til 24 timer.
Dage 29, 43, 127, 211, 295 og 379
Antal deltagere med en opløsning af hypsarrhythmia
Tidsramme: Dage 29, 43, 127, 211, 295 og 379
Opløsning af hypsarytmi blev bestemt ved VEEG i mindst 8 timer og op til 24 timer.
Dage 29, 43, 127, 211, 295 og 379
Procentdel af deltagere med en opløsning af hypsarrhythmia
Tidsramme: Dage 29, 43, 127, 211, 295 og 379
Opløsning af hypsarytmi blev bestemt ved VEEG i mindst 8 timer og op til 24 timer.
Dage 29, 43, 127, 211, 295 og 379
Antal deltagere, der oplever spasmer og anfald efter undertype
Tidsramme: Dage 19, 29, 127, 211, 295 og 379
Omsorgspersoner registrerede deltagerens spasmer og anfald efter kategori i en daglig dagbog. Undertyper af spasmer og anfald inkluderet, klonisk, tonisk-klonisk, myoklonisk, fokal og fravær.
Dage 19, 29, 127, 211, 295 og 379
Caregiver Global Impression of Change (CGIC)
Tidsramme: Baseline; Dage 29, 43, 71, 127, 211, 295 og 379
CGIC er en enkeltspørgsmålsvurdering, der udfyldes af omsorgspersonen. Spørgsmålet vurderede status for deltagerens tilstand siden behandlingsstart. Plejeren gav en vurdering på en 7-trins skala: 1, meget forbedret; 2, meget forbedret; 3, lidt forbedret; 4, ingen ændring; 5, lidt værre; 6, meget værre; 7, meget værre.
Baseline; Dage 29, 43, 71, 127, 211, 295 og 379
Læge Global Impression of Change (PGIC)
Tidsramme: Baseline; Dage 29, 43, 71, 127, 211, 295 og 379
PGIC er en enkeltspørgsmålsvurdering, der er afsluttet af investigator. Spørgsmålet vurderede status for deltagerens tilstand siden behandlingsstart. Efterforskeren gav en vurdering på en 7-trins skala: 1, meget forbedret; 2, meget forbedret; 3, lidt forbedret; 4, ingen ændring; 5, lidt værre; 6, meget værre; 7, meget værre.
Baseline; Dage 29, 43, 71, 127, 211, 295 og 379
Antal respondenter
Tidsramme: Dage 29, 43, 127, 211, 295 og 379
En responder er defineret som en deltager, der oplever en opløsning af hypsarrhytmi og fri for spasmer. Test for respondere blev udført af VEEG i mindst 8 timer og op til 24 timer.
Dage 29, 43, 127, 211, 295 og 379
Procentdel af respondenter
Tidsramme: Dage 29, 43, 127, 211, 295 og 379
En responder er defineret som en deltager, der oplever en opløsning af hypsarrhytmi og fri for spasmer. Test for respondere blev udført af VEEG i mindst 8 timer og op til 24 timer.
Dage 29, 43, 127, 211, 295 og 379
Skift fra baseline i højden
Tidsramme: Baseline (dag 1 i pilotundersøgelsen); Dage 29, 43, 71, 127, 211, 295, 379 og 389
En positiv ændring indikerer en stigning i den gennemsnitlige deltagers højde. En negativ ændring indikerer et fald i den gennemsnitlige deltagers højde. Ændring fra baseline blev beregnet som post-baseline værdien minus baseline værdien.
Baseline (dag 1 i pilotundersøgelsen); Dage 29, 43, 71, 127, 211, 295, 379 og 389
Ændring fra baseline i kropsvægt.
Tidsramme: Baseline (dag 1 i pilotundersøgelsen); Dage 29, 43, 71, 127, 211, 295, 379 og 389
En positiv ændring indikerer en stigning i den gennemsnitlige deltagers vægt. En negativ ændring indikerer et fald i den gennemsnitlige deltagers vægt. Ændring fra baseline blev beregnet som post-baseline værdien minus baseline værdien.
Baseline (dag 1 i pilotundersøgelsen); Dage 29, 43, 71, 127, 211, 295, 379 og 389
Skift fra baseline i hovedomkreds
Tidsramme: Baseline (Dag 1 af PIlot-undersøgelsen); Dage 29, 43, 71, 127, 211, 295, 379 og 389
En positiv ændring indikerer en stigning i den gennemsnitlige deltagers hovedomkreds. En negativ ændring indikerer et fald i den gennemsnitlige deltagers hovedomkreds. Ændring fra baseline blev beregnet som post-baseline værdien minus baseline værdien.
Baseline (Dag 1 af PIlot-undersøgelsen); Dage 29, 43, 71, 127, 211, 295, 379 og 389
Ændring fra baseline i Vineland Adaptive Behavior Scales, Anden udgave (Vineland-II) Score
Tidsramme: Baseline (dag 1 i pilotundersøgelsen); Dag 211, dag 379
Vineland-II-scorerne blev vurderet af deltagerens omsorgsperson. Pårørende blev bedt om at score spørgsmål i følgende kategorier: deltagerens kommunikation, daglige liv, fysisk aktivitet, problemadfærd og sociale færdigheder og relationer. Bedømmelsen var lidt forskellig for hvert afsnit, men varierede generelt fra "normalt" (2) til "aldrig" (0). Den samlede score beregnes som summen af ​​standardscorer fra domænerne og konverteret til den adaptive adfærd sammensatte score (fra 20 til 160). Højere scores repræsenterer højere funktionsniveauer, og lavere scores repræsenterer lavere funktionsniveauer. Ændring fra baseline blev beregnet som post-baseline værdien minus baseline værdien.
Baseline (dag 1 i pilotundersøgelsen); Dag 211, dag 379
Antal deltagere med tilbagefald af spasmer
Tidsramme: Dag 16 til dag 379
Analyse kunne ikke udføres for dette resultatmål, fordi undersøgelsen opfyldte No Go-kriterierne. Pilotfasen sluttede efter at 9 deltagere havde afsluttet behandlingen og demonstreret fortsat hypsarrhytmi og spasmer på opfølgende VEEG. Pivotalfasen blev ikke påbegyndt; dog kunne deltagere, der gennemfører pilotfasen, rulle ind i Open Label Extension Phase i op til 1 år.
Dag 16 til dag 379
Procentdel af deltagere med tilbagefald af spasmer
Tidsramme: Dag 16 til dag 379
Analyse kunne ikke udføres for dette resultatmål, fordi undersøgelsen opfyldte No Go-kriterierne. Pilotfasen sluttede efter at 9 deltagere havde afsluttet behandlingen og demonstreret fortsat hypsarrhytmi og spasmer på opfølgende VEEG. Pivotalfasen blev ikke påbegyndt; dog kunne deltagere, der gennemfører pilotfasen, rulle ind i Open Label Extension Phase i op til 1 år.
Dag 16 til dag 379
Gennemsnitlig tid til ophør af spasmer
Tidsramme: Dag 1 til dag 379
Analyse kunne ikke udføres for dette resultatmål, fordi undersøgelsen opfyldte No Go-kriterierne. Pilotfasen sluttede efter at 9 deltagere havde afsluttet behandlingen og demonstreret fortsat hypsarrhytmi og spasmer på opfølgende VEEG. Pivotalfasen blev ikke påbegyndt; dog kunne deltagere, der gennemfører pilotfasen, rulle ind i Open Label Extension Phase i op til 1 år.
Dag 1 til dag 379
Gennemsnitlig tid til tilbagefald
Tidsramme: Dag 16 til dag 379
Analyse kunne ikke udføres for dette resultatmål, fordi undersøgelsen opfyldte No Go-kriterierne. Pilotfasen sluttede efter at 9 deltagere havde afsluttet behandlingen og demonstreret fortsat hypsarrhytmi og spasmer på opfølgende VEEG. Pivotalfasen blev ikke påbegyndt; dog kunne deltagere, der gennemfører pilotfasen, rulle ind i Open Label Extension Phase i op til 1 år.
Dag 16 til dag 379

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Jazz Pharmaceuticals

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

12. maj 2017

Primær færdiggørelse (Faktiske)

13. juni 2019

Studieafslutning (Faktiske)

13. juni 2019

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

2. november 2016

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

2. november 2016

Først opslået (Skøn)

4. november 2016

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

2. september 2022

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

31. august 2022

Sidst verificeret

1. august 2022

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • GWEP15100 Open-label Extension
  • 2015-004904-50 (EUDRACT_NUMBER)

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Infantile spasmer

Kliniske forsøg med GWP42003-P

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in New Zealand

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner