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Phase-3-Studie mit Cannabidiol (CBD; GWP42003-P) bei infantilen Spasmen: Offene Verlängerungsphase (GWPCARE7)

31. August 2022 aktualisiert von: Jazz Pharmaceuticals

Eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Studie zur Untersuchung der Wirksamkeit und Sicherheit von Cannabidiol (CBD; GWP42003-P) bei Säuglingen mit infantilen Spasmen nach einer ersten offenen Pilotstudie

Diese Studie besteht aus 3 Teilen: einer Pilot-Sicherheitsphase, einer zulassungsrelevanten randomisierten kontrollierten Phase und einer unverblindeten Verlängerungsphase. In dieser Aufzeichnung wird nur die Open-Label-Extension-Phase beschrieben. Alle Teilnehmer erhalten GWP42003-P.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

9

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Polen
      • Gdańsk, Polen
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
      • Łódź, Polen
        • Centrum Medyczne POMOC
  • Vereinigte Staaten
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Vereinigte Staaten, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27157
        • Wake Forest Baptist Medical Center
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Vereinigte Staaten, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Vereinigte Staaten, 38103
        • Le Bonheur Children's Hospital
    • Virginia
      • Winchester, Virginia, Vereinigte Staaten, 22601
        • Valley Health Clinical Research

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

1 Jahr bis 7 Monate (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Nur Teilnehmer, die die Pilot- oder Schlüsselphase der Studie abgeschlossen haben, können an dieser Open-Label-Verlängerungsphase der Studie teilnehmen.

Die wichtigsten Auswahlkriterien für die verblindete Phase waren wie folgt:

Wichtige Einschlusskriterien:

  • Bei dem Teilnehmer wurde IS diagnostiziert und er hat nach der Behandlung mit 1 oder mehreren zugelassenen IS-Therapien nicht angemessen angesprochen.

Wichtige Ausschlusskriterien:

  • Der Teilnehmer nimmt derzeit oder hat innerhalb der 2 Wochen vor dem Screening-Besuch Clobazam oder einen beliebigen Säugetier-Target von Rapamycin (mTOR) -Inhibitor eingenommen.
  • Der Teilnehmer hat ein QT-Intervall, korrigiert für die Herzfrequenz mit der Bazett-Formel (QTcB), von 460 ms oder mehr im EKG.
  • Die Pflegekraft des Teilnehmers gibt derzeit oder hat innerhalb von 1 Monat vor dem Screening-Besuch Freizeit- oder medizinisches Cannabis oder Medikamente auf synthetischer Cannabinoidbasis verabreicht.
  • Die Betreuerin der Teilnehmerin ist nicht bereit, der Teilnehmerin (einschließlich der stillenden Mutter der Teilnehmerin) Freizeit- oder medizinisches Cannabis oder synthetische Cannabinoid-basierte Medikamente (außer dem Studienmedikament) während der Studie nicht zu verabreichen.
  • Der Teilnehmer hat eine bekannte oder vermutete Überempfindlichkeit gegen Cannabinoide oder einen der Hilfsstoffe des Studienmedikaments, wie z. B. Sesamöl.
  • Der Teilnehmer hat beim Screening-Besuch eine deutlich eingeschränkte Leberfunktion.
  • Der Teilnehmer hat im Rahmen einer klinischen Studie innerhalb von mindestens 5 Halbwertszeiten vor dem Screening-Besuch ein Prüfpräparat erhalten.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: GWP42003-P

Oral verabreicht, bis zu der vom Datensicherheitsüberwachungsausschuss empfohlenen Zieldosis.

Die Teilnehmer setzen die Behandlung mit der Zieldosis oder der höchsten tolerierten Dosis bis zur Zieldosis für eine Behandlung von insgesamt 12 Monaten fort.
Arzneimittel: GWP42003-P
Klare, farblose bis gelbe Lösung mit Cannabidiol gelöst in den Hilfsstoffen Sesamöl und wasserfreiem Ethanol mit Zusatz von Süßungsmittel (Sucralose) und Erdbeeraroma.
Andere Namen:
  • Cannabidiol
  • CBD

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer mit schweren behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen (TEAEs)
Zeitfenster: Von der Unterzeichnung der Einverständniserklärung bis zum Tag 417
TEAEs wurden bei Mitgliedern der Sicherheitspopulation gesammelt, die aus allen Teilnehmern besteht, die mindestens 1 Dosis GWP42003-P erhalten haben. TEAEs sind definiert als alle unerwünschten Ereignisse, die vor der Verabreichung des ersten Prüfpräparats (IMP) oder des Placebos nicht auftraten, oder alle bereits vorhandenen Ereignisse, die sich nach der IMP in Schwere oder Häufigkeit verschlimmerten.
Von der Unterzeichnung der Einverständniserklärung bis zum Tag 417
Anzahl der Teilnehmer mit einem niedrigen oder hohen Hämatologie-Laborparameterwert
Zeitfenster: Tage 19, 29, 43, 71, 127, 211, 295, 379 und 389
Tage 19, 29, 43, 71, 127, 211, 295, 379 und 389
Anzahl der Teilnehmer mit einem niedrigen oder hohen Biochemie-Laborparameterwert
Zeitfenster: Tage 19, 29, 43, 71, 127, 211, 295, 379 und 389
Tage 19, 29, 43, 71, 127, 211, 295, 379 und 389
Anzahl der Teilnehmer mit einem klinisch relevanten Urinanalyse-Parameterwert
Zeitfenster: Tage 19, 29, 43, 71, 127, 211, 295, 379 und 389
Die klinische Relevanz wurde vom Prüfarzt bestimmt.
Tage 19, 29, 43, 71, 127, 211, 295, 379 und 389
Anzahl der Teilnehmer mit klinisch signifikanten Elektrokardiogramm-Befunden
Zeitfenster: Von der Unterzeichnung der Einverständniserklärung bis zum Tag 389
Die klinische Signifikanz wurde vom Prüfarzt bestimmt.
Von der Unterzeichnung der Einverständniserklärung bis zum Tag 389
Anzahl der Teilnehmer mit klinisch signifikanten Vitalzeichenbefunden
Zeitfenster: Von der Unterzeichnung der Einverständniserklärung bis zum Tag 389
Die klinische Signifikanz wurde vom Prüfarzt bestimmt.
Von der Unterzeichnung der Einverständniserklärung bis zum Tag 389
Anzahl der Teilnehmer mit klinisch signifikanten Ergebnissen der körperlichen Untersuchung
Zeitfenster: Von der Unterzeichnung der Einverständniserklärung bis zum Tag 389
Die klinische Signifikanz wurde vom Prüfarzt bestimmt.
Von der Unterzeichnung der Einverständniserklärung bis zum Tag 389

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer ohne klinische Spasmen
Zeitfenster: Tage 29, 43, 127, 211, 295 und 379
Klinische Spasmen wurden durch Video-Elektroenzephalographie (VEEG) für mindestens 8 Stunden und bis zu 24 Stunden bestimmt.
Tage 29, 43, 127, 211, 295 und 379
Prozentsatz der Teilnehmer ohne klinische Spasmen
Zeitfenster: Tage 29, 43, 127, 211, 295 und 379
Klinische Spasmen wurden von VEEG für mindestens 8 Stunden und bis zu 24 Stunden bestimmt.
Tage 29, 43, 127, 211, 295 und 379
Anzahl der Teilnehmer mit einer Auflösung von Hypsarrhythmie
Zeitfenster: Tage 29, 43, 127, 211, 295 und 379
Die Auflösung der Hypsarrhythmie wurde durch VEEG für mindestens 8 Stunden und bis zu 24 Stunden bestimmt.
Tage 29, 43, 127, 211, 295 und 379
Prozentsatz der Teilnehmer mit einer Auflösung der Hypsarrhythmie
Zeitfenster: Tage 29, 43, 127, 211, 295 und 379
Die Auflösung der Hypsarrhythmie wurde durch VEEG für mindestens 8 Stunden und bis zu 24 Stunden bestimmt.
Tage 29, 43, 127, 211, 295 und 379
Anzahl der Teilnehmer mit Spasmen und Krampfanfällen nach Subtyp
Zeitfenster: Tage 19, 29, 127, 211, 295 und 379
Betreuer zeichneten die Krämpfe und Anfälle der Teilnehmer nach Kategorie in einem täglichen Tagebuch auf. Zu den Subtypen von Spasmen und Krampfanfällen gehörten klonisch, tonisch-klonisch, myoklonisch, fokal und Absenz.
Tage 19, 29, 127, 211, 295 und 379
Globaler Eindruck der Veränderung durch die Pflegekraft (CGIC)
Zeitfenster: Grundlinie; Tage 29, 43, 71, 127, 211, 295 und 379
Der CGIC ist eine Ein-Frage-Bewertung, die von der Pflegekraft ausgefüllt wird. Die Frage bewertete den Status des Zustands des Teilnehmers seit Beginn der Behandlung. Die Pflegekraft gab eine Bewertung auf einer 7-Punkte-Skala ab: 1, sehr viel besser; 2, viel verbessert; 3, leicht verbessert; 4, keine Änderung; 5, etwas schlechter; 6, viel schlimmer; 7, sehr viel schlimmer.
Grundlinie; Tage 29, 43, 71, 127, 211, 295 und 379
Physician Global Impression of Change (PGIC)
Zeitfenster: Grundlinie; Tage 29, 43, 71, 127, 211, 295 und 379
Der PGIC ist eine Einzelfrage-Bewertung, die vom Ermittler ausgefüllt wird. Die Frage bewertete den Status des Zustands des Teilnehmers seit Beginn der Behandlung. Der Untersucher gab eine Bewertung auf einer 7-Punkte-Skala ab: 1, sehr viel verbessert; 2, viel verbessert; 3, leicht verbessert; 4, keine Änderung; 5, etwas schlechter; 6, viel schlimmer; 7, sehr viel schlimmer.
Grundlinie; Tage 29, 43, 71, 127, 211, 295 und 379
Anzahl der Antwortenden
Zeitfenster: Tage 29, 43, 127, 211, 295 und 379
Ein Responder ist definiert als ein Teilnehmer, der eine Auflösung der Hypsarrhythmie erfährt und frei von Krämpfen ist. Der Test auf Responder wurde von VEEG für mindestens 8 Stunden und bis zu 24 Stunden durchgeführt.
Tage 29, 43, 127, 211, 295 und 379
Prozentsatz der Responder
Zeitfenster: Tage 29, 43, 127, 211, 295 und 379
Ein Responder ist definiert als ein Teilnehmer, der eine Auflösung der Hypsarrhythmie erfährt und frei von Krämpfen ist. Der Test auf Responder wurde von VEEG für mindestens 8 Stunden und bis zu 24 Stunden durchgeführt.
Tage 29, 43, 127, 211, 295 und 379
Höhenänderung von der Grundlinie
Zeitfenster: Baseline (Tag 1 der Pilotstudie); Tage 29, 43, 71, 127, 211, 295, 379 und 389
Eine positive Veränderung zeigt eine Zunahme der durchschnittlichen Teilnehmergröße an. Eine negative Änderung zeigt eine Abnahme der durchschnittlichen Teilnehmergröße an. Die Veränderung gegenüber dem Ausgangswert wurde als Wert nach dem Ausgangswert minus dem Ausgangswert berechnet.
Baseline (Tag 1 der Pilotstudie); Tage 29, 43, 71, 127, 211, 295, 379 und 389
Veränderung des Körpergewichts gegenüber dem Ausgangswert.
Zeitfenster: Baseline (Tag 1 der Pilotstudie); Tage 29, 43, 71, 127, 211, 295, 379 und 389
Eine positive Veränderung weist auf eine Gewichtszunahme des durchschnittlichen Teilnehmers hin. Eine negative Änderung zeigt eine Abnahme des durchschnittlichen Teilnehmergewichts an. Die Veränderung gegenüber dem Ausgangswert wurde als Wert nach dem Ausgangswert minus dem Ausgangswert berechnet.
Baseline (Tag 1 der Pilotstudie); Tage 29, 43, 71, 127, 211, 295, 379 und 389
Änderung des Kopfumfangs gegenüber der Grundlinie
Zeitfenster: Baseline (Tag 1 der Pilotstudie); Tage 29, 43, 71, 127, 211, 295, 379 und 389
Eine positive Veränderung zeigt eine Zunahme des Kopfumfangs des durchschnittlichen Teilnehmers an. Eine negative Änderung zeigt eine Abnahme des Kopfumfangs des durchschnittlichen Teilnehmers an. Die Veränderung gegenüber dem Ausgangswert wurde als Wert nach dem Ausgangswert minus dem Ausgangswert berechnet.
Baseline (Tag 1 der Pilotstudie); Tage 29, 43, 71, 127, 211, 295, 379 und 389
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert in Vineland Adaptive Behavior Scales, Second Edition (Vineland-II) Score
Zeitfenster: Baseline (Tag 1 der Pilotstudie); Tag 211, Tag 379
Die Vineland-II-Scores wurden vom Betreuer des Teilnehmers bewertet. Die Betreuer wurden gebeten, Fragen in den folgenden Kategorien zu bewerten: Kommunikation des Teilnehmers, tägliches Leben, körperliche Aktivität, Problemverhalten sowie soziale Fähigkeiten und Beziehungen. Die Bewertung war für jeden Abschnitt etwas unterschiedlich, reichte aber im Allgemeinen von „normalerweise“ (2) bis „nie“ (0). Die Gesamtpunktzahl wird als Summe der Standardpunktzahlen aus den Domänen berechnet und in die zusammengesetzte Punktzahl für adaptives Verhalten umgerechnet (von 20 bis 160). Höhere Werte stehen für ein höheres Funktionsniveau und niedrigere Werte für ein niedrigeres Funktionsniveau. Die Veränderung gegenüber dem Ausgangswert wurde als Wert nach dem Ausgangswert minus dem Ausgangswert berechnet.
Baseline (Tag 1 der Pilotstudie); Tag 211, Tag 379
Anzahl der Teilnehmer mit Krampfrückfall
Zeitfenster: Tag 16 bis Tag 379
Für diese Ergebnismessung konnte keine Analyse durchgeführt werden, da die Studie die No-Go-Kriterien erfüllte. Die Pilotphase endete, nachdem 9 Teilnehmer die Behandlung abgeschlossen hatten und anhaltende Hypsarrhythmie und Krämpfe bei Follow-up-VEEG zeigten. Die Pivotal-Phase wurde nicht eingeleitet; Teilnehmer, die die Pilotphase abschließen, können jedoch für bis zu 1 Jahr in die Open-Label-Verlängerungsphase wechseln.
Tag 16 bis Tag 379
Prozentsatz der Teilnehmer mit Spasmus-Rückfall
Zeitfenster: Tag 16 bis Tag 379
Für diese Ergebnismessung konnte keine Analyse durchgeführt werden, da die Studie die No-Go-Kriterien erfüllte. Die Pilotphase endete, nachdem 9 Teilnehmer die Behandlung abgeschlossen hatten und anhaltende Hypsarrhythmie und Krämpfe bei Follow-up-VEEG zeigten. Die Pivotal-Phase wurde nicht eingeleitet; Teilnehmer, die die Pilotphase abschließen, können jedoch für bis zu 1 Jahr in die Open-Label-Verlängerungsphase wechseln.
Tag 16 bis Tag 379
Durchschnittliche Zeit bis zur Beendigung der Spasmen
Zeitfenster: Tag 1 bis Tag 379
Für diese Ergebnismessung konnte keine Analyse durchgeführt werden, da die Studie die No-Go-Kriterien erfüllte. Die Pilotphase endete, nachdem 9 Teilnehmer die Behandlung abgeschlossen hatten und anhaltende Hypsarrhythmie und Krämpfe bei Follow-up-VEEG zeigten. Die Pivotal-Phase wurde nicht eingeleitet; Teilnehmer, die die Pilotphase abschließen, können jedoch für bis zu 1 Jahr in die Open-Label-Verlängerungsphase wechseln.
Tag 1 bis Tag 379
Durchschnittliche Zeit bis zum Rückfall
Zeitfenster: Tag 16 bis Tag 379
Für diese Ergebnismessung konnte keine Analyse durchgeführt werden, da die Studie die No-Go-Kriterien erfüllte. Die Pilotphase endete, nachdem 9 Teilnehmer die Behandlung abgeschlossen hatten und anhaltende Hypsarrhythmie und Krämpfe bei Follow-up-VEEG zeigten. Die Pivotal-Phase wurde nicht eingeleitet; Teilnehmer, die die Pilotphase abschließen, können jedoch für bis zu 1 Jahr in die Open-Label-Verlängerungsphase wechseln.
Tag 16 bis Tag 379

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Jazz Pharmaceuticals

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

12. Mai 2017

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

13. Juni 2019

Studienabschluss (Tatsächlich)

13. Juni 2019

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

2. November 2016

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

2. November 2016

Zuerst gepostet (Schätzen)

4. November 2016

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

2. September 2022

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

31. August 2022

Zuletzt verifiziert

1. August 2022

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • GWEP15100 Open-label Extension
  • 2015-004904-50 (EUDRACT_NUMBER)

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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