Fas 3-prövning av Cannabidiol (CBD; GWP42003-P) för infantila spasmer: Open-label förlängningsfas (GWPCARE7)
31 augusti 2022 uppdaterad av: Jazz Pharmaceuticals
En randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad studie för att undersöka effektiviteten och säkerheten av Cannabidiol (CBD; GWP42003-P) hos spädbarn med infantila spasmer efter en inledande öppen pilotstudie
Denna studie består av 3 delar: en pilotsäkerhetsfas, en pivotal randomiserad kontrollerad fas och en öppen förlängningsfas.
Endast den öppna förlängningsfasen kommer att beskrivas i denna post.
Alla deltagare kommer att få GWP42003-P.
Studieöversikt
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
9
Fas
- Fas 3
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, Förenta staterna, 72202
- Arkansas Children's Hospital
-
-
North Carolina
-
Winston-Salem, North Carolina, Förenta staterna, 27157
- Wake Forest Baptist Medical Center
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Förenta staterna, 43205
- Nationwide Children's Hospital
-
-
Tennessee
-
Memphis, Tennessee, Förenta staterna, 38103
- Le Bonheur Children's Hospital
-
-
Virginia
-
Winchester, Virginia, Förenta staterna, 22601
- Valley Health Clinical Research
-
-
-
-
-
Gdańsk, Polen
- Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
-
Łódź, Polen
- Centrum Medyczne POMOC
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
3 år till 1 år (Barn)
Tar emot friska volontärer
Nej
Kön som är behöriga för studier
Allt
Beskrivning
Endast deltagare som slutfört försökets pilot- eller pivotalfas kan fortsätta att delta i denna öppna förlängningsfas av försöket.
De viktigaste behörighetskriterierna för den blindade fasen var följande:
Viktiga inkluderingskriterier:
- Deltagaren har diagnosen IS och har inte svarat adekvat efter behandling med 1 eller flera godkända IS-terapier.
Viktiga uteslutningskriterier:
- Deltagaren tar för närvarande eller har tagit klobazam eller något däggdjursmål för rapamycin (mTOR)-hämmare inom 2 veckor före screeningbesöket.
- Deltagaren har ett QT-intervall, korrigerat för hjärtfrekvens med Bazetts formel (QTcB), på 460 msek eller mer på EKG.
- Deltagarens vårdgivare ger eller har gett cannabis för rekreation eller medicinskt bruk, eller syntetiska cannabinoidbaserade läkemedel, inom 1 månad före screeningbesöket.
- Deltagarens vårdgivare är ovillig att avstå från att ge deltagaren (inklusive deltagarens mamma som avstår från sig själva, om de ammar) rekreations- eller medicinsk cannabis, eller syntetiska cannabinoidbaserade mediciner (andra än studieläkemedlet) under försöket.
- Deltagaren har någon känd eller misstänkt överkänslighet mot cannabinoider eller något av hjälpämnena i studieläkemedlet, såsom sesamolja.
- Deltagaren har signifikant nedsatt leverfunktion vid screeningbesöket.
- Deltagaren har fått ett prövningsläkemedel som en del av en klinisk prövning inom minst 5 halveringstider före screeningbesöket.
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: N/A
- Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: GWP42003-P
Administreras oralt, upp till den måldos som rekommenderas av datasäkerhetsövervakningskommittén. Deltagarna fortsätter med måldosen, eller den högsta tolererade dosen upp till måldosen, under totalt 12 månaders behandling. |
Klar, färglös till gul lösning innehållande cannabidiol löst i hjälpämnena sesamolja och vattenfri etanol med tillsatt sötningsmedel (sukralos) och jordgubbsarom.
Andra namn:
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Antal deltagare med allvarliga behandlingsuppkomna biverkningar (TEAE)
Tidsram: Från undertecknande av informerat samtycke fram till dag 417
|
TEAEs samlades in i medlemmar av säkerhetspopulationen, bestående av alla deltagare som fick minst 1 dos av GWP42003-P.
TEAE definieras som alla biverkningar som inte förekom före det första prövningsläkemedlet (IMP) eller placeboadministrering eller alla händelser som redan förekommit och som förvärrades i svårighetsgrad eller frekvens efter IMP.
|
Från undertecknande av informerat samtycke fram till dag 417
|
|
Antal deltagare med något lågt eller högt hematologiskt laboratorieparametervärde
Tidsram: Dag 19, 29, 43, 71, 127, 211, 295, 379 och 389
|
Dag 19, 29, 43, 71, 127, 211, 295, 379 och 389
|
|
|
Antal deltagare med något lågt eller högt biokemilaboratorieparametervärde
Tidsram: Dag 19, 29, 43, 71, 127, 211, 295, 379 och 389
|
Dag 19, 29, 43, 71, 127, 211, 295, 379 och 389
|
|
|
Antal deltagare med något kliniskt relevant parametervärde för urinanalys
Tidsram: Dag 19, 29, 43, 71, 127, 211, 295, 379 och 389
|
Klinisk relevans fastställdes av utredaren.
|
Dag 19, 29, 43, 71, 127, 211, 295, 379 och 389
|
|
Antal deltagare med kliniskt signifikanta elektrokardiogramfynd
Tidsram: Från undertecknande av informerat samtycke fram till dag 389
|
Klinisk signifikans fastställdes av utredaren.
|
Från undertecknande av informerat samtycke fram till dag 389
|
|
Antal deltagare med kliniskt signifikanta vitala tecken
Tidsram: Från undertecknande av informerat samtycke fram till dag 389
|
Klinisk signifikans fastställdes av utredaren.
|
Från undertecknande av informerat samtycke fram till dag 389
|
|
Antal deltagare med kliniskt signifikanta fysiska undersökningsfynd
Tidsram: Från undertecknande av informerat samtycke fram till dag 389
|
Klinisk signifikans fastställdes av utredaren.
|
Från undertecknande av informerat samtycke fram till dag 389
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Antal deltagare fria från kliniska spasmer
Tidsram: Dag 29, 43, 127, 211, 295 och 379
|
Kliniska spasmer bestämdes med videoelektroencefalografi (VEEG) under minst 8 timmar och upp till 24 timmar.
|
Dag 29, 43, 127, 211, 295 och 379
|
|
Andel deltagare fria från kliniska spasmer
Tidsram: Dag 29, 43, 127, 211, 295 och 379
|
Kliniska spasmer bestämdes med VEEG under minst 8 timmar och upp till 24 timmar.
|
Dag 29, 43, 127, 211, 295 och 379
|
|
Antal deltagare med en upplösning av Hypsarrhythmia
Tidsram: Dag 29, 43, 127, 211, 295 och 379
|
Upplösning av hypsarrytmi bestämdes med VEEG under minst 8 timmar och upp till 24 timmar.
|
Dag 29, 43, 127, 211, 295 och 379
|
|
Andel deltagare med en upplösning av Hypsarrhythmia
Tidsram: Dag 29, 43, 127, 211, 295 och 379
|
Upplösning av hypsarrytmi bestämdes med VEEG under minst 8 timmar och upp till 24 timmar.
|
Dag 29, 43, 127, 211, 295 och 379
|
|
Antal deltagare som upplever spasmer och anfall per undertyp
Tidsram: Dag 19, 29, 127, 211, 295 och 379
|
Vårdgivare registrerade deltagarens spasmer och anfall per kategori i en daglig dagbok.
Undertyper av spasmer och anfall ingår, klonisk, tonisk-klonisk, myoklonisk, fokal och frånvaro.
|
Dag 19, 29, 127, 211, 295 och 379
|
|
Caregiver Global Impression of Change (CGIC)
Tidsram: Baslinje; Dag 29, 43, 71, 127, 211, 295 och 379
|
CGIC är en enfrågebedömning som genomförs av vårdgivaren.
Frågan bedömde status för deltagarens tillstånd sedan behandlingsstart.
Vårdgivaren gav ett betyg på en 7-gradig skala: 1, mycket förbättrat; 2, mycket förbättrad; 3, något förbättrad; 4, ingen förändring; 5, något sämre; 6, mycket värre; 7, mycket värre.
|
Baslinje; Dag 29, 43, 71, 127, 211, 295 och 379
|
|
Physician Global Impression of Change (PGIC)
Tidsram: Baslinje; Dag 29, 43, 71, 127, 211, 295 och 379
|
PGIC är en enfrågebedömning som genomförs av utredaren.
Frågan bedömde status för deltagarens tillstånd sedan behandlingsstart.
Utredaren gav ett betyg på en 7-gradig skala: 1, mycket förbättrat; 2, mycket förbättrad; 3, något förbättrad; 4, ingen förändring; 5, något sämre; 6, mycket värre; 7, mycket värre.
|
Baslinje; Dag 29, 43, 71, 127, 211, 295 och 379
|
|
Antal svarande
Tidsram: Dag 29, 43, 127, 211, 295 och 379
|
En responder definieras som en deltagare som upplever en upplösning av hypsarrytmi och fri från spasmer.
Test för responders utfördes av VEEG i minst 8 timmar och upp till 24 timmar.
|
Dag 29, 43, 127, 211, 295 och 379
|
|
Andel svarande
Tidsram: Dag 29, 43, 127, 211, 295 och 379
|
En responder definieras som en deltagare som upplever en upplösning av hypsarrytmi och fri från spasmer.
Test för responders utfördes av VEEG i minst 8 timmar och upp till 24 timmar.
|
Dag 29, 43, 127, 211, 295 och 379
|
|
Ändra från baslinjen i höjd
Tidsram: Baslinje (dag 1 av pilotstudien); Dag 29, 43, 71, 127, 211, 295, 379 och 389
|
En positiv förändring indikerar en ökning av den genomsnittliga deltagarens längd.
En negativ förändring indikerar en minskning av den genomsnittliga deltagarens längd.
Förändring från Baseline beräknades som post-Baseline-värdet minus Baseline-värdet.
|
Baslinje (dag 1 av pilotstudien); Dag 29, 43, 71, 127, 211, 295, 379 och 389
|
|
Ändring från baslinjen i kroppsvikt.
Tidsram: Baslinje (dag 1 av pilotstudien); Dag 29, 43, 71, 127, 211, 295, 379 och 389
|
En positiv förändring indikerar en ökning av den genomsnittliga deltagarens vikt.
En negativ förändring indikerar en minskning av den genomsnittliga deltagarens vikt.
Förändring från Baseline beräknades som post-Baseline-värdet minus Baseline-värdet.
|
Baslinje (dag 1 av pilotstudien); Dag 29, 43, 71, 127, 211, 295, 379 och 389
|
|
Ändra från baslinjen i huvudomkrets
Tidsram: Baslinje (dag 1 av pilotstudien); Dag 29, 43, 71, 127, 211, 295, 379 och 389
|
En positiv förändring indikerar en ökning av den genomsnittliga deltagarens huvudomkrets.
En negativ förändring indikerar en minskning av den genomsnittliga deltagarens huvudomkrets.
Förändring från Baseline beräknades som post-Baseline-värdet minus Baseline-värdet.
|
Baslinje (dag 1 av pilotstudien); Dag 29, 43, 71, 127, 211, 295, 379 och 389
|
|
Ändra från baslinjen i Vineland Adaptive Behavior Scales, andra upplagan (Vineland-II) poäng
Tidsram: Baslinje (dag 1 av pilotstudien); Dag 211, dag 379
|
Vineland-II-poängen bedömdes av deltagarens vårdgivare.
Vårdgivare ombads att poängsätta frågor i följande kategorier: deltagarens kommunikation, dagliga liv, fysisk aktivitet, problembeteenden och sociala färdigheter och relationer.
Poängen var något olika för varje avsnitt, men varierade generellt från "vanligt" (2) till "aldrig" (0).
Den totala poängen beräknas som summan av standardpoängen från domänerna och omvandlas till den sammansatta poängen för adaptivt beteende (från 20 till 160).
Högre poäng representerar högre funktionsnivåer och lägre poäng representerar lägre funktionsnivåer.
Förändring från Baseline beräknades som post-Baseline-värdet minus Baseline-värdet.
|
Baslinje (dag 1 av pilotstudien); Dag 211, dag 379
|
|
Antal deltagare med återfall av spasmer
Tidsram: Dag 16 till dag 379
|
Analys kunde inte utföras för detta utfallsmått eftersom studien uppfyllde No Go Criteria.
Pilotfasen avslutades efter att nio deltagare slutfört behandlingen och visade fortsatt hypsarrytmi och spasmer vid uppföljning av VEEG.
Pivotalfasen inleddes inte; dock kan deltagare som slutför pilotfasen rulla in i Open Label Extension Phase i upp till 1 år.
|
Dag 16 till dag 379
|
|
Andel deltagare med återfall av spasmer
Tidsram: Dag 16 till dag 379
|
Analys kunde inte utföras för detta utfallsmått eftersom studien uppfyllde No Go Criteria.
Pilotfasen avslutades efter att nio deltagare slutfört behandlingen och visade fortsatt hypsarrytmi och spasmer vid uppföljning av VEEG.
Pivotalfasen inleddes inte; dock kan deltagare som slutför pilotfasen rulla in i Open Label Extension Phase i upp till 1 år.
|
Dag 16 till dag 379
|
|
Genomsnittlig tid till upphörande av spasmer
Tidsram: Dag 1 till dag 379
|
Analys kunde inte utföras för detta utfallsmått eftersom studien uppfyllde No Go Criteria.
Pilotfasen avslutades efter att nio deltagare slutfört behandlingen och visade fortsatt hypsarrytmi och spasmer vid uppföljning av VEEG.
Pivotalfasen inleddes inte; dock kan deltagare som slutför pilotfasen rulla in i Open Label Extension Phase i upp till 1 år.
|
Dag 1 till dag 379
|
|
Genomsnittlig tid för återfall
Tidsram: Dag 16 till dag 379
|
Analys kunde inte utföras för detta utfallsmått eftersom studien uppfyllde No Go Criteria.
Pilotfasen avslutades efter att nio deltagare slutfört behandlingen och visade fortsatt hypsarrytmi och spasmer vid uppföljning av VEEG.
Pivotalfasen inleddes inte; dock kan deltagare som slutför pilotfasen rulla in i Open Label Extension Phase i upp till 1 år.
|
Dag 16 till dag 379
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
12 maj 2017
Primärt slutförande (Faktisk)
13 juni 2019
Avslutad studie (Faktisk)
13 juni 2019
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
2 november 2016
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
2 november 2016
Första postat (Uppskatta)
4 november 2016
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
2 september 2022
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
31 augusti 2022
Senast verifierad
1 augusti 2022
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- GWEP15100 Open-label Extension
- 2015-004904-50 (EUDRACT_NUMBER)
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Ja
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .