Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Фаза 3 испытания каннабидиола (CBD; GWP42003-P) для лечения инфантильных спазмов: открытая расширенная фаза (GWPCARE7)

31 августа 2022 г. обновлено: Jazz Pharmaceuticals

Рандомизированное двойное слепое плацебо-контролируемое исследование по изучению эффективности и безопасности каннабидиола (CBD; GWP42003-P) у младенцев с детскими спазмами после первоначального открытого пилотного исследования

Это испытание состоит из 3 частей: экспериментальной фазы безопасности, основной рандомизированной контролируемой фазы и открытой расширенной фазы. В этой записи будет описана только фаза расширения открытой этикетки. Все участники получат GWP42003-P.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

9

Фаза

  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Польша
      • Gdańsk, Польша
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
      • Łódź, Польша
        • Centrum Medyczne POMOC
  • Соединенные Штаты
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Соединенные Штаты, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Соединенные Штаты, 27157
        • Wake Forest Baptist Medical Center
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Соединенные Штаты, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Соединенные Штаты, 38103
        • Le Bonheur Children's Hospital
    • Virginia
      • Winchester, Virginia, Соединенные Штаты, 22601
        • Valley Health Clinical Research

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 3 года до 1 год (Ребенок)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Только участники, завершившие пилотную или основную фазы исследования, могут продолжить участие в этой открытой расширенной фазе исследования.

Ключевые критерии приемлемости для ослепленной фазы были следующими:

Ключевые критерии включения:

  • У участника диагностирован ИИ, и он не ответил адекватно после лечения одним или несколькими одобренными методами лечения ИИ.

Ключевые критерии исключения:

  • Участник в настоящее время принимает или принимал клобазам или любой ингибитор рапамицина (mTOR) у млекопитающих в течение 2 недель до визита для скрининга.
  • У участника интервал QT, скорректированный на частоту сердечных сокращений по формуле Базетта (QTcB), составляет 460 мс или больше на ЭКГ.
  • Опекун участника в настоящее время дает или давал рекреационную или медицинскую марихуану или синтетические лекарства на основе каннабиноидов в течение 1 месяца до визита для скрининга.
  • Опекун участника не желает воздерживаться от предоставления участнику (включая воздержание матери участника, если она кормит грудью) рекреационного или медицинского каннабиса или синтетических препаратов на основе каннабиноидов (кроме исследуемого препарата) во время испытания.
  • У участника есть известная или предполагаемая гиперчувствительность к каннабиноидам или любому из вспомогательных веществ исследуемого препарата, например кунжутному маслу.
  • Во время скринингового визита у участника наблюдалось значительное нарушение функции печени.
  • Участник получил исследуемый лекарственный препарат в рамках клинического исследования в течение как минимум 5 периодов полувыведения до визита для скрининга.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: GWP42003-P

Вводят перорально, до целевой дозы, рекомендованной комитетом по мониторингу безопасности данных.

Участники продолжают принимать целевую дозу или максимально переносимую дозу до целевой дозы в течение 12 месяцев лечения.
Лекарство: GWP42003-P
Прозрачный раствор от бесцветного до желтого цвета, содержащий каннабидиол, растворенный в кунжутном масле и безводном этаноле, с добавлением подсластителя (сукралозы) и клубничного ароматизатора.
Другие имена:
  • Каннабидиол
  • КБР

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Количество участников с тяжелыми нежелательными явлениями, возникшими во время лечения (TEAE)
Временное ограничение: От подписания информированного согласия до 417-го дня
TEAE были собраны у членов группы безопасности, состоящей из всех участников, получивших по крайней мере 1 дозу GWP42003-P. TEAE определяются как все нежелательные явления, отсутствовавшие до введения первого исследуемого лекарственного средства (ИЛП) или плацебо, или любые уже имевшиеся явления, которые ухудшились по тяжести или частоте после ИЛП.
От подписания информированного согласия до 417-го дня
Количество участников с любым низким или высоким значением гематологического лабораторного параметра
Временное ограничение: Дни 19, 29, 43, 71, 127, 211, 295, 379 и 389.
Дни 19, 29, 43, 71, 127, 211, 295, 379 и 389.
Количество участников с любым низким или высоким значением лабораторного параметра биохимии
Временное ограничение: Дни 19, 29, 43, 71, 127, 211, 295, 379 и 389.
Дни 19, 29, 43, 71, 127, 211, 295, 379 и 389.
Количество участников с любым клинически значимым значением параметра анализа мочи
Временное ограничение: Дни 19, 29, 43, 71, 127, 211, 295, 379 и 389.
Клиническая значимость определялась исследователем.
Дни 19, 29, 43, 71, 127, 211, 295, 379 и 389.
Количество участников с клинически значимыми результатами электрокардиограммы
Временное ограничение: От подписания информированного согласия до 389-го дня
Клиническая значимость определялась исследователем.
От подписания информированного согласия до 389-го дня
Количество участников с клинически значимыми показателями жизнедеятельности
Временное ограничение: От подписания информированного согласия до 389-го дня
Клиническая значимость определялась исследователем.
От подписания информированного согласия до 389-го дня
Количество участников с клинически значимыми результатами физического осмотра
Временное ограничение: От подписания информированного согласия до 389-го дня
Клиническая значимость определялась исследователем.
От подписания информированного согласия до 389-го дня

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Количество участников без клинических спазмов
Временное ограничение: Дни 29, 43, 127, 211, 295 и 379.
Клинические спазмы определяли с помощью видеоэлектроэнцефалографии (ВЭЭГ) в течение не менее 8 часов и до 24 часов.
Дни 29, 43, 127, 211, 295 и 379.
Процент участников без клинических спазмов
Временное ограничение: Дни 29, 43, 127, 211, 295 и 379.
Клинические спазмы определяли по ВЭЭГ в течение не менее 8 часов и до 24 часов.
Дни 29, 43, 127, 211, 295 и 379.
Количество участников с разрешением гипсаритмии
Временное ограничение: Дни 29, 43, 127, 211, 295 и 379.
Разрешение гипсаритмии определяли по ВЭЭГ в течение не менее 8 часов и до 24 часов.
Дни 29, 43, 127, 211, 295 и 379.
Процент участников с разрешением гипсаритмии
Временное ограничение: Дни 29, 43, 127, 211, 295 и 379.
Разрешение гипсаритмии определяли по ВЭЭГ в течение не менее 8 часов и до 24 часов.
Дни 29, 43, 127, 211, 295 и 379.
Количество участников, испытывающих спазмы и припадки, по подтипам
Временное ограничение: Дни 19, 29, 127, 211, 295 и 379.
Опекуны записывали спазмы и судороги участников по категориям в ежедневный дневник. Подтипы спазмов и припадков включали клонические, тонико-клонические, миоклонические, фокальные и абсансы.
Дни 19, 29, 127, 211, 295 и 379.
Глобальное впечатление об изменении лица, осуществляющего уход (CGIC)
Временное ограничение: Базовый уровень; Дни 29, 43, 71, 127, 211, 295 и 379.
CGIC представляет собой оценку, состоящую из одного вопроса, которую заполняет лицо, осуществляющее уход. Вопрос оценивал статус состояния участника с момента начала лечения. Опекун дал оценку по 7-балльной шкале: 1 — очень значительно улучшилось; 2, значительно улучшенный; 3, немного улучшенный; 4, без изменений; 5, немного хуже; 6, намного хуже; 7, намного хуже.
Базовый уровень; Дни 29, 43, 71, 127, 211, 295 и 379.
Глобальное впечатление об изменении для врачей (PGIC)
Временное ограничение: Базовый уровень; Дни 29, 43, 71, 127, 211, 295 и 379.
PGIC представляет собой оценку, состоящую из одного вопроса, которую заполняет исследователь. Вопрос оценивал статус состояния участника с момента начала лечения. Исследователь поставил оценку по 7-балльной шкале: 1 — очень сильно улучшилось; 2, значительно улучшенный; 3, немного улучшенный; 4, без изменений; 5, немного хуже; 6, намного хуже; 7, намного хуже.
Базовый уровень; Дни 29, 43, 71, 127, 211, 295 и 379.
Количество респондентов
Временное ограничение: Дни 29, 43, 127, 211, 295 и 379.
Ответчик определяется как участник, испытывающий разрешение гипсаритмии и свободный от спазмов. Тест для респондеров проводился по ВЭЭГ в течение не менее 8 часов и до 24 часов.
Дни 29, 43, 127, 211, 295 и 379.
Процент ответивших
Временное ограничение: Дни 29, 43, 127, 211, 295 и 379.
Ответчик определяется как участник, испытывающий разрешение гипсаритмии и свободный от спазмов. Тест для респондеров проводился по ВЭЭГ в течение не менее 8 часов и до 24 часов.
Дни 29, 43, 127, 211, 295 и 379.
Изменение высоты от базовой линии
Временное ограничение: Исходный уровень (1-й день пилотного исследования); Дни 29, 43, 71, 127, 211, 295, 379 и 389.
Положительное изменение указывает на увеличение среднего роста участника. Отрицательное изменение указывает на уменьшение среднего роста участника. Изменение по сравнению с базовым уровнем рассчитывалось как значение после базового уровня минус базовое значение.
Исходный уровень (1-й день пилотного исследования); Дни 29, 43, 71, 127, 211, 295, 379 и 389.
Изменение массы тела по сравнению с исходным уровнем.
Временное ограничение: Исходный уровень (1-й день пилотного исследования); Дни 29, 43, 71, 127, 211, 295, 379 и 389.
Положительное изменение указывает на увеличение среднего веса участника. Отрицательное изменение указывает на снижение среднего веса участника. Изменение по сравнению с базовым уровнем рассчитывалось как значение после базового уровня минус базовое значение.
Исходный уровень (1-й день пилотного исследования); Дни 29, 43, 71, 127, 211, 295, 379 и 389.
Изменение окружности головы по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: Исходный уровень (1-й день экспериментального исследования); Дни 29, 43, 71, 127, 211, 295, 379 и 389.
Положительное изменение указывает на увеличение средней окружности головы участника. Отрицательное изменение указывает на уменьшение средней окружности головы участника. Изменение по сравнению с базовым уровнем рассчитывалось как значение после базового уровня минус базовое значение.
Исходный уровень (1-й день экспериментального исследования); Дни 29, 43, 71, 127, 211, 295, 379 и 389.
Изменение по сравнению с исходным уровнем по шкале адаптивного поведения Vineland, оценка второго издания (Vineland-II)
Временное ограничение: Исходный уровень (1-й день пилотного исследования); День 211, День 379
Оценки Vineland-II оценивал опекун участника. Воспитателям было предложено оценить вопросы в следующих категориях: общение участника, повседневная жизнь, физическая активность, проблемное поведение, социальные навыки и отношения. Оценка немного отличалась для каждого раздела, но в целом варьировалась от «обычно» (2) до «никогда» (0). Общий балл рассчитывается как сумма стандартных баллов по доменам и преобразуется в составной балл адаптивного поведения (от 20 до 160). Более высокие баллы представляют более высокие уровни функционирования, а более низкие баллы представляют более низкие уровни функционирования. Изменение по сравнению с базовым уровнем рассчитывалось как значение после базового уровня минус базовое значение.
Исходный уровень (1-й день пилотного исследования); День 211, День 379
Количество участников с рецидивом спазмов
Временное ограничение: День 16 - День 379
Анализ этого критерия исхода провести невозможно, поскольку исследование соответствовало критерию запрета. Пилотная фаза завершилась после того, как 9 участников завершили лечение и продемонстрировали сохраняющуюся гипсаритмию и спазмы при последующем наблюдении VEEG. Основная фаза не была начата; тем не менее, участники, прошедшие пилотную фазу, могут перейти в фазу продления открытой этикетки на срок до 1 года.
День 16 - День 379
Процент участников с рецидивом спазмов
Временное ограничение: День 16 - День 379
Анализ этого критерия исхода провести невозможно, поскольку исследование соответствовало критерию запрета. Пилотная фаза завершилась после того, как 9 участников завершили лечение и продемонстрировали сохраняющуюся гипсаритмию и спазмы при последующем наблюдении VEEG. Основная фаза не была начата; тем не менее, участники, прошедшие пилотную фазу, могут перейти в фазу продления открытой этикетки на срок до 1 года.
День 16 - День 379
Среднее время до прекращения спазмов
Временное ограничение: День 1 - День 379
Анализ этого критерия исхода провести невозможно, поскольку исследование соответствовало критерию запрета. Пилотная фаза завершилась после того, как 9 участников завершили лечение и продемонстрировали сохраняющуюся гипсаритмию и спазмы при последующем наблюдении VEEG. Основная фаза не была начата; тем не менее, участники, прошедшие пилотную фазу, могут перейти в фазу продления открытой этикетки на срок до 1 года.
День 1 - День 379
Среднее время до рецидива
Временное ограничение: День 16 - День 379
Анализ этого критерия исхода провести невозможно, поскольку исследование соответствовало критерию запрета. Пилотная фаза завершилась после того, как 9 участников завершили лечение и продемонстрировали сохраняющуюся гипсаритмию и спазмы при последующем наблюдении VEEG. Основная фаза не была начата; тем не менее, участники, прошедшие пилотную фазу, могут перейти в фазу продления открытой этикетки на срок до 1 года.
День 16 - День 379

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Jazz Pharmaceuticals

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

12 мая 2017 г.

Первичное завершение (Действительный)

13 июня 2019 г.

Завершение исследования (Действительный)

13 июня 2019 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

2 ноября 2016 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

2 ноября 2016 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

4 ноября 2016 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

2 сентября 2022 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

31 августа 2022 г.

Последняя проверка

1 августа 2022 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • GWEP15100 Open-label Extension
  • 2015-004904-50 (EUDRACT_NUMBER)

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться