赤血球造血性プロトポルフィリン症に対する経口鉄剤 (EPP)
2020年8月24日 更新者：Manisha C Balwani、Icahn School of Medicine at Mount Sinai
赤血球生成プロトポルフィリン症における赤血球プロトポルフィリンレベルに対する経口鉄剤療法の効果
医学文献では、鉄が EPP および XLP 患者の症状を改善するかどうかについて相反する報告があります。
鉄欠乏症の人に鉄を与えると、EPP の症状が改善すると考えられています。
ただし、これは体系的にテストされたことはありません。
したがって、この研究の目的は、EPP および XLP 患者に対する経口鉄剤の効果を判断することです。
調査の概要
詳細な説明
これは臨床試験であり、その目的は介入または治療を研究することです。 この研究では、EPP または XLP のすべての患者に標準用量の鉄剤が投与され、1 年間監視されます。 現在、米国の食品医薬品局 (FDA) が承認した EPP または XLP の有効な治療法はありません。 フェリチン（体内の鉄貯蔵の尺度）レベルが低い患者に鉄を与えると、赤血球プロトポルフィリンレベルが低下するため、EPP 症状の改善に役立つ可能性があります。
患者は、1 年間に 3 か月に 1 回、合計 5 回、研究施設に来るよう求められます。 これらの訪問では、治験担当医が参加者にチェックインし、血液と尿のサンプルを採取します。 参加者は、この研究の一部として単独で行われているラボ テストに対して料金を請求されることはありません。 これらの研究訪問の間に、チェックインして参加者の様子を確認するための電話があります。 この研究のすべての患者は、無料で鉄剤を受け取ります。
研究の種類
介入
入学 (実際)
16
段階
- 適用できない
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Alabama
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Birmingham、Alabama、アメリカ、35294
- University of Alabama, Birmingham
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California
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San Francisco、California、アメリカ、94143
- University of California
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New York
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New York、New York、アメリカ、10029
- Icahn School of Medicine at Mount Sinai
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North Carolina
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Winston-Salem、North Carolina、アメリカ、27106
- Wake Forest University Health Sciences
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Texas
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Galveston、Texas、アメリカ、77555
- University of Texas Medical Branch
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Utah
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Salt Lake City、Utah、アメリカ、84132
- University of Utah
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年歳以上 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- ポルフィリン症の縦断研究への登録
- 18歳以上の男性または女性
- -水ぶくれのない皮膚の光過敏症の病歴
- 生化学的所見 - 赤血球プロトポルフィリンの著しい増加 (総赤血球プロトポルフィリン > 400 ug/dL) で、金属を含まないプロトポルフィリンが優勢
- -ベースラインでの血清フェリチン≤30 ng / mL
- 経口鉄剤に耐えられる
除外基準:
- -研究者によって決定された肝臓または骨髄移植または臨床的に重要な肝機能障害の病歴
- -患者の報告に基づく経口鉄に対する既知または疑われるアレルギー
- -活動的および進行中の消化管出血の臨床的証拠
- -過去3か月間の他の臨床的または実験的治療の使用
- 他の疾患により血漿または赤血球中のポルフィリンが上昇している個人 肝臓や骨髄の病気などの二次性ポルフィリン血症）
- -臨床的に重要な併存疾患を有する患者で、研究者の意見では、参加を妨げる
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：オーラルアイロン
鉄剤の標準用量
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1年間
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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赤血球プロトポルフィリンレベルの変化
時間枠：ベースラインおよび 12 か月時
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ベースラインと治療後12ヶ月間の赤血球プロトポルフィリンレベルの相対的差
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ベースラインおよび 12 か月時
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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EPP 固有の QOL アンケートの平均変化
時間枠：ベースラインと 12 か月
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EPP 患者が経験する特定の問題を捉えるために設計された生活の質ツール。
スコアの範囲は 0 ～ 100 で、スコアが高いほどレベルまたは満足度が高いことを表し、スコアが低いほど生活の質への影響が大きいことを表します。
ベースラインと比較した 12 か月の平均変化。
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ベースラインと 12 か月
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- スタディチェア：Manisha Balwani, MD, MS、Icahn School of Medicine at Mount Sinai
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始
2016年12月1日
一次修了 (実際)
2019年7月19日
研究の完了 (実際)
2019年7月19日
試験登録日
最初に提出
2016年11月29日
QC基準を満たした最初の提出物
2016年11月30日
最初の投稿 (見積もり)
2016年12月1日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2020年9月11日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2020年8月24日
最終確認日
2020年8月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- GCO 08-0959-1001
- U54DK083909 (米国 NIH グラント/契約)
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。