Orales Eisen für erythropoetische Protoporphyrien (EPP)
Wirkung der oralen Eisentherapie auf die Erythrozyten-Protoporphyrin-Spiegel bei den erythropoetischen Protoporphyrien
Studienübersicht
Status
Intervention / Behandlung
Detaillierte Beschreibung
Dies ist eine klinische Studie, was bedeutet, dass ihr Zweck darin besteht, eine Intervention oder Behandlung zu untersuchen. In dieser Studie erhalten alle Patienten mit EPP oder XLP eine Standarddosis Eisentabletten und werden ein Jahr lang überwacht. Derzeit gibt es in den USA keine wirksame, von der Food and Drug Administration (FDA) zugelassene Behandlung für EPP oder XLP. Die Gabe von Eisen an Patienten mit niedrigem Ferritinspiegel (ein Maß für die Eisenspeicher im Körper) kann helfen, ihre EPP-Symptome zu verbessern, indem der Protoporphyrinspiegel in den Erythrozyten gesenkt wird.
Die Patienten werden gebeten, im Laufe eines Jahres alle drei Monate für insgesamt fünf Besuche zum Studienzentrum zu kommen. Bei diesen Besuchen checken die Studienärzte bei den Teilnehmern ein und es werden einige Blut- und Urinproben entnommen. Den Teilnehmern werden keine Labortests in Rechnung gestellt, die nur für einen Teil dieser Studie durchgeführt werden. Zwischen diesen Studienbesuchen wird es einen Telefonanruf geben, um sich zu erkundigen und zu sehen, wie es den Teilnehmern geht. Alle Patienten in dieser Studie erhalten kostenlos Eisentabletten.
Studientyp
Einschreibung (Tatsächlich)
Phase
- Unzutreffend
Kontakte und Standorte
Studienorte
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Vereinigte Staaten, 35294
- University of Alabama, Birmingham
-
-
California
-
San Francisco, California, Vereinigte Staaten, 94143
- University of California
-
-
New York
-
New York, New York, Vereinigte Staaten, 10029
- Icahn School of Medicine at Mount Sinai
-
-
North Carolina
-
Winston-Salem, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27106
- Wake Forest University Health Sciences
-
-
Texas
-
Galveston, Texas, Vereinigte Staaten, 77555
- University of Texas Medical Branch
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Vereinigte Staaten, 84132
- University of Utah
-
-
Teilnahmekriterien
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Studienberechtigte Geschlechter
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Einschreibung in die Längsschnittstudie der Porphyrien
- Männliches oder weibliches Alter ≥18 Jahre
- Vorgeschichte einer nicht blasenbildenden kutanen Lichtempfindlichkeit
- Biochemische Befunde - Ein deutlicher Anstieg des Erythrozyten-Protoporphyrins (Gesamt-Erythrozyten-Protoporphyrin > 400 ug/dL) mit einem Überwiegen von metallfreiem Protoporphyrin
- Serum-Ferritin ≤ 30 ng/ml zu Studienbeginn
- Kann orales Eisen vertragen
Ausschlusskriterien:
- Vorgeschichte einer Leber- oder Knochenmarktransplantation oder klinisch signifikante Leberfunktionsstörung, wie vom Prüfarzt festgestellt
- Bekannte oder vermutete Allergie gegen orales Eisen basierend auf dem Patientenbericht
- Klinischer Nachweis einer aktiven und andauernden GI-Blutung
- Anwendung einer anderen klinischen oder experimentellen Therapie in den letzten 3 Monaten
- Personen mit erhöhten Porphyrinen im Plasma oder Erythrozyten aufgrund anderer Krankheiten (d. h. sekundäre Porphyrinämie) wie Leber- und Knochenmarkerkrankungen
- Patienten mit klinisch signifikanten Komorbiditäten, die nach Ansicht des Prüfarztes eine Teilnahme ausschließen
Studienplan
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Behandlung
- Zuteilung: N / A
- Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
- Maskierung: Keine (Offenes Etikett)
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
|---|---|
|
Experimental: Orales Eisen
Standarddosis Eisentabletten
|
seit einem Jahr
Andere Namen:
|
Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
|
Veränderung der Erythrozyten-Protoporphyrin-Spiegel
Zeitfenster: Baseline und nach 12 Monaten
|
Relative Differenz der Erythrozyten-Protoporphyrinspiegel zwischen dem Ausgangswert und 12 Monate nach der Behandlung
|
Baseline und nach 12 Monaten
|
Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
|
Mittlere Veränderung im EVP-spezifischen Fragebogen zur Lebensqualität
Zeitfenster: Baseline und 12 Monate
|
Tool zur Lebensqualität, das entwickelt wurde, um die spezifischen Probleme zu erfassen, die Patienten mit EPP erleben.
Der Score-Bereich liegt zwischen 0 und 100, höhere Scores stehen für ein höheres Maß an Zufriedenheit, niedrigere Scores für eine stärker beeinträchtigte Lebensqualität.
Mittlere Veränderung nach 12 Monaten im Vergleich zum Ausgangswert.
|
Baseline und 12 Monate
|
Mitarbeiter und Ermittler
Ermittler
- Studienstuhl: Manisha Balwani, MD, MS, Icahn School of Medicine at Mount Sinai
Publikationen und hilfreiche Links
Nützliche Links
Studienaufzeichnungsdaten
Haupttermine studieren
Studienbeginn
Primärer Abschluss (Tatsächlich)
Studienabschluss (Tatsächlich)
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
Zuerst gepostet (Schätzen)
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
Zuletzt verifiziert
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Schlüsselwörter
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
Andere Studien-ID-Nummern
- GCO 08-0959-1001
- U54DK083909 (US NIH Stipendium/Vertrag)
Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .