Żelazo doustne dla protoporfirii erytropoetycznych (EPP)
Wpływ doustnej terapii żelazem na poziom protoporfiryny w erytrocytach w protoporfiriach erytropoetycznych
Przegląd badań
Status
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Jest to badanie kliniczne, co oznacza, że jego celem jest zbadanie interwencji lub leczenia. W tym badaniu wszyscy pacjenci z EPP lub XLP otrzymają standardową dawkę tabletek żelaza i będą monitorowani przez rok. Obecnie w Stanach Zjednoczonych nie ma skutecznego leczenia EPP lub XLP zatwierdzonego przez Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Podawanie żelaza pacjentom z niskim poziomem ferrytyny (miara zapasów żelaza w organizmie) może pomóc złagodzić objawy EPP poprzez zmniejszenie poziomu protoporfiryny w erytrocytach.
Pacjenci będą proszeni o przybycie do ośrodka badawczego raz na trzy miesiące w ciągu roku, łącznie na pięć wizyt. Podczas tych wizyt lekarze prowadzący badanie będą sprawdzać uczestników i pobierać próbki krwi i moczu. Uczestnicy nie będą obciążani opłatami za żadne testy laboratoryjne, które są wykonywane tylko w ramach części tego badania. Pomiędzy tymi wizytami studyjnymi będzie telefon, aby sprawdzić, jak sobie radzą uczestnicy. Wszyscy pacjenci biorący udział w tym badaniu otrzymają pigułki żelaza bez żadnych kosztów.
Typ studiów
Zapisy (Rzeczywisty)
Faza
- Nie dotyczy
Kontakty i lokalizacje
Lokalizacje studiów
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Stany Zjednoczone, 35294
- University of Alabama, Birmingham
-
-
California
-
San Francisco, California, Stany Zjednoczone, 94143
- University of California
-
-
New York
-
New York, New York, Stany Zjednoczone, 10029
- Icahn School of Medicine at Mount Sinai
-
-
North Carolina
-
Winston-Salem, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27106
- Wake Forest University Health Sciences
-
-
Texas
-
Galveston, Texas, Stany Zjednoczone, 77555
- University of Texas Medical Branch
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84132
- University of Utah
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
Akceptuje zdrowych ochotników
Płeć kwalifikująca się do nauki
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Zapisy do badania podłużnego porfirii
- Wiek mężczyzny lub kobiety ≥18 lat
- Historia skórnej nadwrażliwości na światło bez pęcherzy
- Wyniki badań biochemicznych - Znaczący wzrost protoporfiryny w erytrocytach (całkowita protoporfiryna w erytrocytach >400 ug/dl) z przewagą protoporfiryny wolnej od metali
- Ferrytyna w surowicy ≤30 ng/ml na początku badania
- Toleruje żelazo podawane doustnie
Kryteria wyłączenia:
- Przebyty przeszczep wątroby lub szpiku kostnego lub klinicznie istotna dysfunkcja wątroby, określona przez badacza
- Znana lub podejrzewana alergia na żelazo podawane doustnie na podstawie raportu pacjenta
- Kliniczne dowody aktywnego i trwającego krwawienia z przewodu pokarmowego
- Stosowanie jakiejkolwiek innej terapii klinicznej lub eksperymentalnej w ciągu ostatnich 3 miesięcy
- Osoby ze zwiększonym stężeniem porfiryn w osoczu lub erytrocytach z powodu innych chorób (np. porfirynemia wtórna), takie jak choroby wątroby i szpiku kostnego
- Pacjenci z klinicznie istotnymi chorobami współistniejącymi, które w opinii badacza wykluczają udział
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Żelazo doustne
standardowa dawka tabletek żelaza
|
przez rok
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Zmiana poziomu protoporfiryny w erytrocytach
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i po 12 miesiącach
|
Względna różnica poziomów protoporfiryny w erytrocytach między wartością wyjściową a 12 miesiącami po leczeniu
|
Wartość wyjściowa i po 12 miesiącach
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Średnia zmiana w Kwestionariuszu Jakości Życia specyficznym dla PPE
Ramy czasowe: Wartość bazowa i 12 miesięcy
|
Narzędzie jakości życia zaprojektowane w celu uchwycenia konkretnych problemów, których doświadczają pacjenci z EPP.
Zakres wyników to 0-100, wyższe wyniki oznaczają wyższy poziom lub satysfakcję, niższe wyniki oznaczają większy wpływ na jakość życia.
Średnia zmiana po 12 miesiącach w porównaniu z wartością wyjściową.
|
Wartość bazowa i 12 miesięcy
|
Współpracownicy i badacze
Śledczy
- Krzesło do nauki: Manisha Balwani, MD, MS, Icahn School of Medicine at Mount Sinai
Publikacje i pomocne linki
Przydatne linki
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Oszacować)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- GCO 08-0959-1001
- U54DK083909 (Grant/umowa NIH USA)
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .