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Ferro orale per protoporfirie eritropoietiche (EPP)

24 agosto 2020 aggiornato da: Manisha C Balwani, Icahn School of Medicine at Mount Sinai

Effetto della terapia con ferro orale sui livelli di protoporfirina eritrocitaria nelle protoporfirie eritropoietiche

Nella letteratura medica ci sono rapporti contrastanti sul fatto che il ferro migliori i sintomi nei pazienti con EPP e XLP. Si ritiene che somministrare ferro a persone carenti di ferro migliori i sintomi della EPP. Tuttavia, questo non è mai stato sistematicamente testato. Pertanto, lo scopo di questo studio è determinare l'effetto del ferro orale per i pazienti con EPP e XLP.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questa è una sperimentazione clinica, il che significa che il suo scopo è studiare un intervento o un trattamento. In questo studio a tutti i pazienti con EPP o XLP verrà somministrata una dose standard di pillole di ferro e monitorati per un anno. Attualmente non esiste un trattamento efficace approvato dalla Food and Drug Administration (FDA) per EPP o XLP negli Stati Uniti. Somministrare ferro a pazienti con bassi livelli di ferritina (una misura delle riserve di ferro nel corpo) può aiutare a migliorare i loro sintomi di EPP diminuendo i livelli di protoporfirina eritrocitaria.

Ai pazienti verrà chiesto di recarsi presso il sito dello studio una volta ogni tre mesi nel corso di un anno per un totale di cinque visite. Durante queste visite i medici dello studio effettueranno il check-in con i partecipanti e verranno prelevati alcuni campioni di sangue e urina. Ai partecipanti non verrà addebitato alcun costo per nessuno dei test di laboratorio che vengono eseguiti solo per una parte di questo studio. Tra queste visite di studio ci sarà una telefonata per fare il check-in e vedere come stanno i partecipanti. Tutti i pazienti in questo studio riceveranno pillole di ferro senza alcun costo per loro.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

16

Fase

  • Non applicabile

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stati Uniti, 35294
        • University of Alabama, Birmingham
    • California
      • San Francisco, California, Stati Uniti, 94143
        • University of California
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10029
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Stati Uniti, 27106
        • Wake Forest University Health Sciences
    • Texas
      • Galveston, Texas, Stati Uniti, 77555
        • University of Texas Medical Branch
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84132
        • University of Utah

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Iscrizione allo Studio Longitudinale delle Porfirie
  • Età maschile o femminile ≥18 anni
  • Storia di fotosensibilità cutanea senza vesciche
  • Reperti biochimici - Un marcato aumento della protoporfirina eritrocitaria (protoporfirina eritrocitaria totale >400 ug/dL) con una predominanza di protoporfirina priva di metallo
  • Ferritina sierica ≤30 ng/mL al basale
  • In grado di tollerare il ferro orale

Criteri di esclusione:

  • - Storia di trapianto di fegato o midollo osseo o disfunzione epatica clinicamente significativa come determinato dallo sperimentatore
  • Allergia nota o sospetta al ferro per via orale sulla base del rapporto del paziente
  • Evidenza clinica di sanguinamento gastrointestinale attivo e in corso
  • Uso di qualsiasi altra terapia clinica o sperimentale negli ultimi 3 mesi
  • Individui con aumenti delle porfirine nel plasma o negli eritrociti dovuti ad altre malattie (es. porfirinemia secondaria) come le malattie del fegato e del midollo osseo
  • Pazienti con qualsiasi condizione di comorbidità clinicamente significativa, che secondo l'opinione dello sperimentatore, preclude la partecipazione

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Ferro orale
dose standard di pillole di ferro
Droga: Ferro orale
per un anno
Altri nomi:
  • Solfato ferroso USP

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione dei livelli di protoporfirina eritrocitaria
Lasso di tempo: Basale e a 12 mesi
Differenza relativa nei livelli di protoporfirina eritrocitaria tra il basale e 12 mesi dopo il trattamento
Basale e a 12 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Cambiamento medio nel questionario sulla qualità della vita specifico per EPP
Lasso di tempo: Basale e 12 mesi
Strumento per la qualità della vita progettato per catturare i problemi specifici che i pazienti con EPP sperimentano. L'intervallo di punteggio è compreso tra 0 e 100, i punteggi più alti rappresentano livelli o soddisfazione più elevati, i punteggi più bassi rappresentano una qualità della vita più influenzata. Variazione media a 12 mesi rispetto al basale.
Basale e 12 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Icahn School of Medicine at Mount Sinai

Collaboratori

National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)

Investigatori

  • Cattedra di studio: Manisha Balwani, MD, MS, Icahn School of Medicine at Mount Sinai

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 dicembre 2016

Completamento primario (Effettivo)

19 luglio 2019

Completamento dello studio (Effettivo)

19 luglio 2019

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

29 novembre 2016

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

30 novembre 2016

Primo Inserito (Stima)

1 dicembre 2016

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

11 settembre 2020

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

24 agosto 2020

Ultimo verificato

1 agosto 2020

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • GCO 08-0959-1001
  • U54DK083909 (Sovvenzione/contratto NIH degli Stati Uniti)

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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