Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Пероральное железо для эритропоэтических протопорфирий (EPP)

24 августа 2020 г. обновлено: Manisha C Balwani, Icahn School of Medicine at Mount Sinai

Влияние пероральной терапии железом на уровни протопорфирина эритроцитов при эритропоэтических протопорфириях

В медицинской литературе имеются противоречивые сообщения о том, улучшает ли железо симптомы у пациентов с ЭПП и ХЛП. Считается, что введение железа людям с дефицитом железа улучшает симптомы ПКП. Однако это никогда не проверялось систематически. Таким образом, целью данного исследования является определение влияния перорального приема железа на пациентов с ЭПП и СЛП.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Это клиническое испытание, что означает, что его целью является изучение вмешательства или лечения. В этом исследовании все пациенты с ЭПП или ХЛП будут получать стандартную дозу железосодержащих таблеток и находиться под наблюдением в течение одного года. В настоящее время в США не существует эффективного одобренного Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) лечения EPP или XLP. Назначение железа пациентам с низким уровнем ферритина (показатель запасов железа в организме) может помочь улучшить симптомы ПКП за счет снижения уровня протопорфирина в эритроцитах.

Пациентов попросят приходить в исследовательский центр один раз в три месяца в течение года, всего пять посещений. Во время этих посещений врачи-исследователи проверят участников и возьмут образцы крови и мочи. С участников не будет взиматься плата за какие-либо лабораторные тесты, которые проводятся только для части этого исследования. В промежутках между этими учебными визитами будет телефонный звонок, чтобы зарегистрироваться и узнать, как дела у участников. Все пациенты в этом исследовании будут бесплатно получать препараты железа.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

16

Фаза

  • Непригодный

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Соединенные Штаты
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Соединенные Штаты, 35294
        • University of Alabama, Birmingham
    • California
      • San Francisco, California, Соединенные Штаты, 94143
        • University of California
    • New York
      • New York, New York, Соединенные Штаты, 10029
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Соединенные Штаты, 27106
        • Wake Forest University Health Sciences
    • Texas
      • Galveston, Texas, Соединенные Штаты, 77555
        • University of Texas Medical Branch
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Соединенные Штаты, 84132
        • University of Utah

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

18 лет и старше (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  • Зачисление в лонгитюдное исследование порфирий
  • Мужчина или женщина в возрасте ≥18 лет
  • В анамнезе кожная фоточувствительность без пузырей
  • Биохимические данные. Заметное повышение уровня протопорфирина в эритроцитах (общий протопорфирин в эритроцитах >400 мкг/дл) с преобладанием безметаллового протопорфирина.
  • Ферритин сыворотки ≤30 нг/мл на исходном уровне
  • Способен переносить пероральное железо

Критерий исключения:

  • Пересадка печени или костного мозга в анамнезе или клинически значимая дисфункция печени по определению исследователя
  • Известная или предполагаемая аллергия на пероральное железо на основании отчета пациента
  • Клинические признаки активного и продолжающегося желудочно-кишечного кровотечения
  • Использование любой другой клинической или экспериментальной терапии в течение последних 3 месяцев
  • Лица с повышенным содержанием порфиринов в плазме или эритроцитах из-за других заболеваний (т.е. вторичная порфиринемия), такие как заболевания печени и костного мозга
  • Пациенты с любым клинически значимым сопутствующим заболеванием, что, по мнению исследователя, исключает участие

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Оральное железо
стандартная доза таблеток железа
Лекарство: Оральное железо
на один год
Другие имена:
  • Сульфат железа USP

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение уровня протопорфирина в эритроцитах
Временное ограничение: Исходный уровень и через 12 мес.
Относительная разница уровней протопорфирина эритроцитов между исходным уровнем и через 12 месяцев после лечения
Исходный уровень и через 12 мес.

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Среднее изменение в опроснике качества жизни, специфичном для ПОП
Временное ограничение: Исходный уровень и 12 месяцев
Инструмент качества жизни, предназначенный для выявления конкретных проблем, с которыми сталкиваются пациенты с ПОП. Диапазон баллов составляет 0-100, более высокие баллы представляют более высокие уровни или удовлетворенность, более низкие баллы представляют более сильное влияние на качество жизни. Среднее изменение через 12 месяцев по сравнению с исходным уровнем.
Исходный уровень и 12 месяцев

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Icahn School of Medicine at Mount Sinai

Соавторы

National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)

Следователи

  • Учебный стул: Manisha Balwani, MD, MS, Icahn School of Medicine at Mount Sinai

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Полезные ссылки

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования

1 декабря 2016 г.

Первичное завершение (Действительный)

19 июля 2019 г.

Завершение исследования (Действительный)

19 июля 2019 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

29 ноября 2016 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

30 ноября 2016 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

1 декабря 2016 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

11 сентября 2020 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

24 августа 2020 г.

Последняя проверка

1 августа 2020 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • GCO 08-0959-1001
  • U54DK083909 (Грант/контракт NIH США)

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования Оральное железо

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Turkmenistan

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться