Suun kautta otettava rauta erytropoieettisiin protoporfyrioihin (EPP)
maanantai 24. elokuuta 2020 päivittänyt: Manisha C Balwani, Icahn School of Medicine at Mount Sinai
Suun kautta annettavan rautaterapian vaikutus erytrosyyttien protoporfyriinitasoihin erytropoieettisissa protoporfyrioissa
Lääketieteellisessä kirjallisuudessa on ristiriitaisia raportteja siitä, parantaako rauta EPP- ja XLP-potilaiden oireita.
Raudan antamisen ihmisille, joilla on raudanpuute, uskotaan parantavan EPP-oireita.
Tätä ei kuitenkaan ole koskaan systemaattisesti testattu.
Siksi tämän tutkimuksen tarkoituksena on määrittää suun kautta otettavan raudan vaikutus EPP- ja XLP-potilailla.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämä on kliininen tutkimus, mikä tarkoittaa, että sen tarkoituksena on tutkia interventiota tai hoitoa. Tässä tutkimuksessa kaikille potilaille, joilla on EPP tai XLP, annetaan standardiannos rautapillereitä ja niitä seurataan vuoden ajan. Yhdysvalloissa ei tällä hetkellä ole tehokasta FDA:n hyväksymää EPP- tai XLP-hoitoa. Raudan antaminen potilaille, joilla on alhainen ferritiinitaso (kehon rautavarastojen mitta), voi auttaa parantamaan heidän EPP-oireitaan alentamalla erytrosyyttien protoporfyriinitasoja.
Potilaita pyydetään tulemaan tutkimuspaikalle kolmen kuukauden välein vuoden aikana yhteensä viisi kertaa. Näillä vierailuilla tutkimuslääkärit kirjautuvat sisään osallistujien kanssa ja otetaan joitakin veri- ja virtsanäytteitä. Osallistujia ei veloiteta mistään laboratoriotesteistä, jotka tehdään vain osaksi tätä tutkimusta. Näiden opintovierailujen välissä soitetaan sisäänkirjautumista ja katsotaan kuinka osallistujat voivat. Kaikki tämän tutkimuksen potilaat saavat rautapillereitä heille maksutta.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
16
Vaihe
- Ei sovellettavissa
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Yhdysvallat, 35294
- University of Alabama, Birmingham
-
-
California
-
San Francisco, California, Yhdysvallat, 94143
- University of California
-
-
New York
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10029
- Icahn School of Medicine at Mount Sinai
-
-
North Carolina
-
Winston-Salem, North Carolina, Yhdysvallat, 27106
- Wake Forest University Health Sciences
-
-
Texas
-
Galveston, Texas, Yhdysvallat, 77555
- University of Texas Medical Branch
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat, 84132
- University of Utah
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Ilmoittautuminen porfyrioiden pitkittäistutkimukseen
- Miesten tai naisten ikä ≥18 vuotta
- Rakkuloimattoman ihon valoherkkyyden historia
- Biokemialliset löydökset - erytrosyyttien protoporfyriinin huomattava lisääntyminen (protoporfyriinin kokonaismäärä > 400 ug/dl) metallittoman protoporfyriinin vallitessa
- Seerumin ferritiini ≤30 ng/ml lähtötilanteessa
- Pystyy sietämään oraalista rautaa
Poissulkemiskriteerit:
- Maksan tai luuytimen siirto tai kliinisesti merkittävä maksan toimintahäiriö, jonka tutkija on määrittänyt
- Tunnettu tai epäilty allergia suun kautta otettavalle raudalle potilasraportin perusteella
- Kliiniset todisteet aktiivisesta ja jatkuvasta maha-suolikanavan verenvuodosta
- Minkä tahansa muun kliinisen tai kokeellisen hoidon käyttö viimeisen 3 kuukauden aikana
- Henkilöt, joilla on kohonnut porfyriinipitoisuus plasmassa tai punasoluissa muiden sairauksien (esim. sekundaarinen porfyriemia), kuten maksa- ja luuydinsairaudet
- Potilaat, joilla on kliinisesti merkittäviä samanaikaisia sairauksia, jotka tutkijan mielestä estävät osallistumisen
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Oraalinen rauta
normaali annos rautapillereitä
|
yhdeksi vuodeksi
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutos erytrosyyttien protoporfyriinitasoissa
Aikaikkuna: Perustaso ja 12 kuukauden iässä
|
Suhteellinen ero erytrosyyttien protoporfyriinitasoissa lähtötilanteen ja 12 kuukauden hoidon jälkeen
|
Perustaso ja 12 kuukauden iässä
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Keskimääräinen muutos EPP-kohtaisessa elämänlaatukyselyssä
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja 12 kuukautta
|
Elämänlaatutyökalu, joka on suunniteltu selvittämään EPP-potilaiden kohtaamat erityisongelmat.
Pisteiden vaihteluväli on 0–100, korkeammat pisteet edustavat korkeampaa tasoa tai tyytyväisyyttä, pienemmät pisteet kuvaavat enemmän vaikuttanutta elämänlaatua.
Keskimääräinen muutos 12 kuukauden kohdalla lähtötilanteeseen verrattuna.
|
Lähtötilanne ja 12 kuukautta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Opintojen puheenjohtaja: Manisha Balwani, MD, MS, Icahn School of Medicine at Mount Sinai
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Torstai 1. joulukuuta 2016
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Perjantai 19. heinäkuuta 2019
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Perjantai 19. heinäkuuta 2019
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Tiistai 29. marraskuuta 2016
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 30. marraskuuta 2016
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Torstai 1. joulukuuta 2016
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Perjantai 11. syyskuuta 2020
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 24. elokuuta 2020
Viimeksi vahvistettu
Lauantai 1. elokuuta 2020
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- GCO 08-0959-1001
- U54DK083909 (Yhdysvaltain NIH-apuraha/sopimus)
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .