Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Orální železo pro erytropoetické protoporfyrie (EPP)

24. srpna 2020 aktualizováno: Manisha C Balwani, Icahn School of Medicine at Mount Sinai

Vliv perorální terapie železem na hladiny protoporfyrinu v erytrocytech u erytropoetických protoporfyrií

V lékařské literatuře existují protichůdné zprávy o tom, zda železo zlepšuje symptomy u pacientů s EPP a XLP. Předpokládá se, že podávání železa lidem s nedostatkem železa zlepšuje příznaky EPP. Toto však nebylo nikdy systematicky testováno. Účelem této studie je proto určit účinek perorálního železa u pacientů s EPP a XLP.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Toto je klinická studie, což znamená, že jejím účelem je studovat intervenci nebo léčbu. V této studii budou všichni pacienti s EPP nebo XLP dostávat standardní dávku pilulek železa a budou sledováni po dobu jednoho roku. V současné době neexistuje v USA žádná účinná léčba EPP nebo XLP schválená Úřadem pro potraviny a léčiva (FDA). Podávání železa pacientům s nízkými hladinami feritinu (míra zásob železa v těle) může pomoci zlepšit jejich příznaky EPP snížením hladin protoporfyrinu v erytrocytech.

Pacienti budou požádáni, aby přišli na místo studie jednou za tři měsíce v průběhu roku, celkem pět návštěv. Při těchto návštěvách se studijní lékaři zkontrolují s účastníky a budou odebrány vzorky krve a moči. Účastníkům nebudou účtovány žádné laboratorní testy, které se provádějí pouze pro část této studie. Mezi těmito studijními návštěvami proběhne telefonický hovor, abychom se přihlásili a zjistili, jak se účastníkům daří. Všichni pacienti v této studii dostanou pilulky železa zdarma.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

16

Fáze

  • Nelze použít

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Spojené státy, 35294
        • University of Alabama, Birmingham
    • California
      • San Francisco, California, Spojené státy, 94143
        • University of California
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10029
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Spojené státy, 27106
        • Wake Forest University Health Sciences
    • Texas
      • Galveston, Texas, Spojené státy, 77555
        • University of Texas Medical Branch
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84132
        • University of Utah

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Zápis do longitudinálního studia porfyrií
  • Věk muže nebo ženy ≥18 let
  • Anamnéza nepuchýřující kožní fotosenzitivity
  • Biochemické nálezy - výrazné zvýšení protoporfyrinu v erytrocytech (celkový protoporfyrin v erytrocytech > 400 ug/dl) s převahou protoporfyrinu bez kovů
  • Sérový feritin ≤30 ng/ml na začátku
  • Je schopen tolerovat perorální železo

Kritéria vyloučení:

  • Anamnéza transplantace jater nebo kostní dřeně nebo klinicky významná jaterní dysfunkce, jak bylo stanoveno zkoušejícím
  • Známá nebo suspektní alergie na perorální železo na základě zprávy pacienta
  • Klinický důkaz aktivního a probíhajícího GI krvácení
  • Použití jakékoli jiné klinické nebo experimentální terapie v posledních 3 měsících
  • Jedinci se zvýšenými hladinami porfyrinů v plazmě nebo erytrocytech v důsledku jiných onemocnění (tj. sekundární porfyrinémie), jako jsou onemocnění jater a kostní dřeně
  • Pacienti s jakýmikoli klinicky významnými komorbidními stavy, což podle názoru zkoušejícího vylučuje účast

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Orální železo
standardní dávka pilulek železa
Lék: Orální železo
na jeden rok
Ostatní jména:
  • Síran železnatý USP

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna hladiny protoporfyrinu v erytrocytech
Časové okno: Výchozí stav a ve 12 měsících
Relativní rozdíl v hladinách protoporfyrinu v erytrocytech mezi výchozí hodnotou a 12 měsíci po léčbě
Výchozí stav a ve 12 měsících

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Průměrná změna v dotazníku kvality života specifického pro EPP
Časové okno: Výchozí stav a 12 měsíců
Nástroj kvality života určený k zachycení specifických problémů, které pacienti s EPP zažívají. Rozsah skóre je 0-100, vyšší skóre představuje vyšší úroveň nebo spokojenost, nižší skóre představuje více ovlivněnou kvalitu života. Průměrná změna za 12 měsíců ve srovnání s výchozí hodnotou.
Výchozí stav a 12 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Icahn School of Medicine at Mount Sinai

Spolupracovníci

National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)

Vyšetřovatelé

  • Studijní židle: Manisha Balwani, MD, MS, Icahn School of Medicine at Mount Sinai

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. prosince 2016

Primární dokončení (Aktuální)

19. července 2019

Dokončení studie (Aktuální)

19. července 2019

Termíny zápisu do studia

První předloženo

29. listopadu 2016

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

30. listopadu 2016

První zveřejněno (Odhad)

1. prosince 2016

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

11. září 2020

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

24. srpna 2020

Naposledy ověřeno

1. srpna 2020

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • GCO 08-0959-1001
  • U54DK083909 (Grant/smlouva NIH USA)

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Orální železo

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Mali

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit