적혈구 생성 프로토포르피린증에 대한 경구 철분 (EPP)
2020년 8월 24일 업데이트: Manisha C Balwani, Icahn School of Medicine at Mount Sinai
적혈구 조혈 프로토포르피린증에서 경구 철분 요법이 적혈구 프로토포르피린 수치에 미치는 영향
의학 문헌에는 철분이 EPP 및 XLP 환자의 증상을 호전시키는지에 대한 상충되는 보고가 있습니다.
철분이 부족한 사람들에게 철분을 공급하면 EPP 증상이 개선되는 것으로 생각됩니다.
그러나 이것은 체계적으로 테스트된 적이 없습니다.
따라서 본 연구의 목적은 EPP와 XLP 환자에서 경구용 철분의 효과를 알아보는 것이다.
연구 개요
상세 설명
이것은 임상 시험이며 그 목적은 중재 또는 치료를 연구하는 것입니다. 이 연구에서 EPP 또는 XLP를 가진 모든 환자에게 표준 용량의 철분제를 투여하고 1년 동안 모니터링합니다. 현재 미국에서는 EPP 또는 XLP에 대해 FDA(Food and Drug Administration) 승인을 받은 효과적인 치료법이 없습니다. 페리틴(체내 철 저장량 측정) 수치가 낮은 환자에게 철분을 투여하면 적혈구 프로토포르피린 수치를 감소시켜 EPP 증상을 개선하는 데 도움이 될 수 있습니다.
환자는 1년 동안 3개월에 한 번씩 총 5번의 방문을 위해 연구 현장에 와야 합니다. 이러한 방문에서 연구 의사는 참가자를 확인하고 일부 혈액 및 소변 샘플을 채취합니다. 참가자는 이 연구의 일부만을 위해 수행되는 실험실 테스트에 대해 비용을 청구하지 않습니다. 이 연구 방문 사이에 체크인하고 참가자들이 어떻게 지내는지 확인하기 위해 전화 통화가 있을 것입니다. 이 연구의 모든 환자는 철분제를 무료로 받게 됩니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
16
단계
- 해당 없음
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Alabama
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Birmingham, Alabama, 미국, 35294
- University of Alabama, Birmingham
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California
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San Francisco, California, 미국, 94143
- University of California
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New York
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New York, New York, 미국, 10029
- Icahn School of Medicine at Mount Sinai
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North Carolina
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Winston-Salem, North Carolina, 미국, 27106
- Wake Forest University Health Sciences
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Texas
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Galveston, Texas, 미국, 77555
- University of Texas Medical Branch
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Utah
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Salt Lake City, Utah, 미국, 84132
- University of Utah
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 이상 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- 포르피린증 종단 연구 등록
- 남성 또는 여성 연령 ≥18세
- 비수포성 피부 감광성의 병력
- 생화학적 소견 - 금속이 없는 프로토포르피린이 우세한 적혈구 프로토포르피린(총 적혈구 프로토포르피린 >400 ug/dL)의 현저한 증가
- 베이스라인에서 혈청 페리틴 ≤30ng/mL
- 경구용 철분을 견딜 수 있음
제외 기준:
- 조사자가 결정한 간 또는 골수 이식 또는 임상적으로 유의한 간 기능 장애의 병력
- 환자 보고에 근거한 구강 철분에 대한 알려진 또는 의심되는 알레르기
- 활성 및 진행 중인 GI 출혈의 임상적 증거
- 지난 3개월 동안 다른 임상적 또는 실험적 요법 사용
- 다른 질병(예: 간 및 골수 질환과 같은 속발성 포르피린혈증)
- 시험자의 의견에 참여를 배제하는 임상적으로 유의한 동반이환 상태를 가진 환자
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 구두 철
철분제 표준 용량
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일년 동안
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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적혈구 프로토포르피린 수치의 변화
기간: 기준선 및 12개월 시점
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기준선과 치료 후 12개월 사이의 적혈구 프로토포르피린 수치의 상대적 차이
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기준선 및 12개월 시점
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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EPP 특정 삶의 질 설문지의 평균 변화
기간: 기준선 및 12개월
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EPP 환자가 경험하는 특정 문제를 포착하도록 설계된 삶의 질 도구.
점수 범위는 0-100이며 점수가 높을수록 수준이나 만족도가 높고 점수가 낮을수록 삶의 질에 영향을 많이 받습니다.
기준선과 비교하여 12개월의 평균 변화.
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기준선 및 12개월
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 연구 의자: Manisha Balwani, MD, MS, Icahn School of Medicine at Mount Sinai
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작
2016년 12월 1일
기본 완료 (실제)
2019년 7월 19일
연구 완료 (실제)
2019년 7월 19일
연구 등록 날짜
최초 제출
2016년 11월 29일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2016년 11월 30일
처음 게시됨 (추정)
2016년 12월 1일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2020년 9월 11일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2020년 8월 24일
마지막으로 확인됨
2020년 8월 1일
추가 정보
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