Oralt järn för erytropoetiska protoporfyrier (EPP)

Detta är en klinisk prövning, vilket innebär att dess syfte är att studera en intervention eller behandling. I denna studie kommer alla patienter med EPP eller XLP att ges en standarddos av järnpiller och övervakas under ett år. Det finns för närvarande ingen effektiv Food and Drug Administration (FDA) godkänd behandling för EPP eller XLP i USA. Att ge järn till patienter med låga nivåer av ferritin (ett mått på kroppens järndepåer) kan bidra till att förbättra deras EPP-symtom genom att minska nivåerna av erytrocytprotoporfyrin.

Patienterna kommer att uppmanas att komma till studieplatsen en gång var tredje månad under loppet av ett år för totalt fem besök. Vid dessa besök kommer studieläkarna att checka in med deltagarna och några blod- och urinprover kommer att tas. Deltagarna kommer inte att debiteras för något av laboratorietester som görs enbart för en del av denna studie. Mellan dessa studiebesök kommer det att finnas telefonsamtal för att checka in och se hur deltagarna har det. Alla patienter i denna studie kommer att få järntabletter utan kostnad för dem.