Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Oralt jern for erytropoietiske protoporfyrier (EPP)

24. august 2020 oppdatert av: Manisha C Balwani, Icahn School of Medicine at Mount Sinai

Effekt av oral jernterapi på erytrocytt-protoporfyrinnivåer i erytropoietiske protoporfyrier

I medisinsk litteratur er det motstridende rapporter om hvorvidt jern forbedrer symptomene hos pasienter med EPP og XLP. Å gi jern til personer med jernmangel antas å forbedre EPP-symptomer. Dette har imidlertid aldri blitt systematisk testet. Derfor er formålet med denne studien å bestemme effekten av oralt jern for EPP- og XLP-pasienter.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Dette er en klinisk studie, som betyr at formålet er å studere en intervensjon eller behandling. I denne studien vil alle pasienter med EPP eller XLP bli gitt en standarddose med jernpiller og overvåket i ett år. Det er for tiden ingen effektiv Food and Drug Administration (FDA) godkjent behandling for EPP eller XLP i USA. Å gi jern til pasienter med lave ferritinnivåer (et mål på kroppens jernlagre) kan bidra til å forbedre EPP-symptomene deres ved å redusere erytrocyttprotoporfyrinnivået.

Pasienter vil bli bedt om å komme til studiestedet en gang hver tredje måned i løpet av et år for totalt fem besøk. Ved disse besøkene vil studielegene sjekke inn med deltakerne og noen blod- og urinprøver vil bli tatt. Deltakerne vil ikke bli belastet for noen av laboratorietestene som blir gjort for deler av denne studien alene. Mellom disse studiebesøkene vil det være telefon for å sjekke inn og se hvordan deltakerne har det. Alle pasienter i denne studien vil få jernpiller uten kostnad for dem.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

16

Fase

  • Ikke aktuelt

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forente stater, 35294
        • University of Alabama, Birmingham
    • California
      • San Francisco, California, Forente stater, 94143
        • University of California
    • New York
      • New York, New York, Forente stater, 10029
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Forente stater, 27106
        • Wake Forest University Health Sciences
    • Texas
      • Galveston, Texas, Forente stater, 77555
        • University of Texas Medical Branch
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forente stater, 84132
        • University of Utah

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Påmelding til den langsgående studien av porfyriene
  • Mann eller kvinne alder ≥18 år
  • Anamnese med ikke-blemmer kutan fotosensitivitet
  • Biokjemiske funn - En markant økning i erytrocytt protoporfyrin (total erytrocytt protoporfyrin >400 ug/dL) med en overvekt av metallfritt protoporfyrin
  • Serumferritin ≤30 ng/ml ved baseline
  • I stand til å tolerere oralt jern

Ekskluderingskriterier:

  • Anamnese med lever- eller benmargstransplantasjon eller klinisk signifikant leverdysfunksjon som bestemt av etterforskeren
  • Kjent eller mistenkt allergi mot oralt jern basert på pasientrapport
  • Klinisk bevis på aktiv og pågående GI-blødning
  • Bruk av annen klinisk eller eksperimentell terapi de siste 3 månedene
  • Personer med forhøyede porfyriner i plasma eller erytrocytter på grunn av andre sykdommer (dvs. sekundær porfyrinemi) som lever- og benmargssykdommer
  • Pasienter med klinisk signifikante komorbide tilstander, som etter etterforskerens mening utelukker deltakelse

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Oralt jern
standard dose jernpiller
Legemiddel: Oralt jern
for ett år
Andre navn:
  • Jernholdig sulfat USP

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring i erytrocyttprotoporfyrinnivåer
Tidsramme: Baseline og ved 12 måneder
Relativ forskjell i erytrocyttprotoporfyrinnivåer mellom baseline og 12 måneder etter behandling
Baseline og ved 12 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Gjennomsnittlig endring i EPP-spesifikt spørreskjema om livskvalitet
Tidsramme: Baseline og 12 måneder
Livskvalitetsverktøy utviklet for å fange opp de spesifikke problemene som pasienter med EPP opplever. Poengområdet er 0-100, høyere score representerer høyere nivåer eller tilfredshet, lavere score representerer mer påvirket livskvalitet. Gjennomsnittlig endring ved 12 måneder sammenlignet med baseline.
Baseline og 12 måneder

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Icahn School of Medicine at Mount Sinai

Samarbeidspartnere

National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)

Etterforskere

  • Studiestol: Manisha Balwani, MD, MS, Icahn School of Medicine at Mount Sinai

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. desember 2016

Primær fullføring (Faktiske)

19. juli 2019

Studiet fullført (Faktiske)

19. juli 2019

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

29. november 2016

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

30. november 2016

Først lagt ut (Anslag)

1. desember 2016

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

11. september 2020

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

24. august 2020

Sist bekreftet

1. august 2020

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • GCO 08-0959-1001
  • U54DK083909 (U.S. NIH-stipend/kontrakt)

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Oralt jern

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Cameroon

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere