Hierro oral para protoporfirias eritropoyéticas (EPP)
Efecto de la terapia con hierro oral sobre los niveles de protoporfirina eritrocitaria en las protoporfirias eritropoyéticas
Descripción general del estudio
Estado
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Este es un ensayo clínico, lo que significa que su propósito es estudiar una intervención o tratamiento. En este estudio, a todos los pacientes con EPP o XLP se les administrará una dosis estándar de píldoras de hierro y se les controlará durante un año. Actualmente no existe un tratamiento efectivo aprobado por la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) para EPP o XLP en los EE. UU. Administrar hierro a pacientes con niveles bajos de ferritina (una medida de las reservas corporales de hierro) puede ayudar a mejorar sus síntomas de EPP al disminuir los niveles de protoporfirina en los eritrocitos.
Se les pedirá a los pacientes que vengan al sitio del estudio una vez cada tres meses en el transcurso de un año para un total de cinco visitas. En estas visitas, los médicos del estudio se comunicarán con los participantes y se tomarán algunas muestras de sangre y orina. No se cobrará a los participantes por ninguna de las pruebas de laboratorio que se realicen solo como parte de este estudio. Entre estas visitas de estudio habrá una llamada telefónica para verificar y ver cómo les está yendo a los participantes. Todos los pacientes de este estudio recibirán pastillas de hierro sin costo alguno para ellos.
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Fase
- No aplica
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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Alabama
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Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35294
- University of Alabama, Birmingham
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California
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San Francisco, California, Estados Unidos, 94143
- University of California
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New York
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New York, New York, Estados Unidos, 10029
- Icahn School of Medicine at Mount Sinai
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North Carolina
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Winston-Salem, North Carolina, Estados Unidos, 27106
- Wake Forest University Health Sciences
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Texas
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Galveston, Texas, Estados Unidos, 77555
- University of Texas Medical Branch
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Utah
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Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84132
- University of Utah
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Géneros elegibles para el estudio
Descripción
Criterios de inclusión:
- Inscripción en el Estudio Longitudinal de las Porfirias
- Hombre o mujer edad ≥18 años
- Antecedentes de fotosensibilidad cutánea no ampollosa
- Hallazgos bioquímicos: un marcado aumento en la protoporfirina eritrocitaria (protoporfirina eritrocitaria total >400 ug/dl) con predominio de protoporfirina libre de metales
- Ferritina sérica ≤30 ng/mL al inicio
- Capaz de tolerar el hierro oral
Criterio de exclusión:
- Historial de trasplante de hígado o médula ósea o disfunción hepática clínicamente significativa según lo determine el investigador
- Alergia conocida o sospechada al hierro oral según el informe del paciente
- Evidencia clínica de sangrado gastrointestinal activo y en curso
- Uso de cualquier otra terapia clínica o experimental en los últimos 3 meses
- Individuos con elevaciones de porfirinas en plasma o eritrocitos debido a otras enfermedades (es decir, porfirinemia secundaria) como enfermedades del hígado y de la médula ósea
- Pacientes con cualquier condición comórbida clínicamente significativa que, en opinión del investigador, impida la participación.
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Hierro oral
dosis estándar de pastillas de hierro
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por un año
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Cambio en los niveles de protoporfirina eritrocitaria
Periodo de tiempo: Al inicio y a los 12 meses
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Diferencia relativa en los niveles de protoporfirina eritrocitaria entre el inicio y 12 meses después del tratamiento
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Al inicio y a los 12 meses
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Cambio medio en el cuestionario de calidad de vida específico de EPP
Periodo de tiempo: Línea base y 12 meses
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Herramienta de calidad de vida diseñada para capturar los problemas específicos que experimentan los pacientes con EPP.
El rango de puntaje es de 0 a 100, los puntajes más altos representan niveles más altos de satisfacción, los puntajes más bajos representan una calidad de vida más impactada.
Cambio medio a los 12 meses en comparación con el valor inicial.
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Línea base y 12 meses
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Silla de estudio: Manisha Balwani, MD, MS, Icahn School of Medicine at Mount Sinai
Publicaciones y enlaces útiles
Enlaces Útiles
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
Finalización primaria (Actual)
Finalización del estudio (Actual)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Estimar)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- GCO 08-0959-1001
- U54DK083909 (Subvención/contrato del NIH de EE. UU.)
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