Ferro oral para protoporfirias eritropoiéticas (EPP)
Efeito da terapia oral com ferro nos níveis de protoporfirina eritrocitária nas protoporfirias eritropoiéticas
Visão geral do estudo
Status
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Este é um ensaio clínico, o que significa que seu objetivo é estudar uma intervenção ou tratamento. Neste estudo, todos os pacientes com EPP ou XLP receberão uma dose padrão de pílulas de ferro e serão monitorados por um ano. Atualmente, não há tratamento aprovado pela Food and Drug Administration (FDA) para EPP ou XLP nos EUA. A administração de ferro a pacientes com níveis baixos de ferritina (uma medida dos estoques corporais de ferro) pode ajudar a melhorar seus sintomas de PPE ao diminuir os níveis de protoporfirina eritrocitária.
Os pacientes serão solicitados a comparecer ao local do estudo uma vez a cada três meses ao longo de um ano, totalizando cinco visitas. Nessas visitas, os médicos do estudo farão o check-in com os participantes e algumas amostras de sangue e urina serão coletadas. Os participantes não serão cobrados por nenhum dos testes de laboratório que estão sendo feitos apenas para parte deste estudo. Entre essas visitas de estudo, haverá um telefonema para verificar e ver como os participantes estão. Todos os pacientes neste estudo receberão pílulas de ferro sem nenhum custo para eles.
Tipo de estudo
Inscrição (Real)
Estágio
- Não aplicável
Contactos e Locais
Locais de estudo
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Alabama
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Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35294
- University of Alabama, Birmingham
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California
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San Francisco, California, Estados Unidos, 94143
- University of California
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New York
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New York, New York, Estados Unidos, 10029
- Icahn School of Medicine at Mount Sinai
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North Carolina
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Winston-Salem, North Carolina, Estados Unidos, 27106
- Wake Forest University Health Sciences
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Texas
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Galveston, Texas, Estados Unidos, 77555
- University of Texas Medical Branch
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Utah
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Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84132
- University of Utah
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Inscrição no Estudo Longitudinal das Porfirias
- Idade masculina ou feminina ≥18 anos
- História de fotossensibilidade cutânea sem bolhas
- Achados bioquímicos - Um aumento acentuado na protoporfirina eritrocitária (total de protoporfirina eritrocitária >400 ug/dL) com predominância de protoporfirina livre de metal
- Ferritina sérica ≤30 ng/mL na linha de base
- Capaz de tolerar ferro oral
Critério de exclusão:
- Histórico de transplante de fígado ou medula óssea ou disfunção hepática clinicamente significativa, conforme determinado pelo investigador
- Alergia conhecida ou suspeita a ferro oral com base no relato do paciente
- Evidência clínica de sangramento gastrointestinal ativo e contínuo
- Uso de qualquer outra terapia clínica ou experimental nos últimos 3 meses
- Indivíduos com elevações de porfirinas no plasma ou eritrócitos devido a outras doenças (i.e. porfirinemia secundária), como doenças do fígado e da medula óssea
- Pacientes com quaisquer comorbidades clinicamente significativas que, na opinião do investigador, impeçam a participação
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: Ferro Oral
dose padrão de pílulas de ferro
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por um ano
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Alteração nos níveis de protoporfirina eritrocitária
Prazo: Baseline e aos 12 meses
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Diferença relativa nos níveis de protoporfirina eritrocitária entre a linha de base e 12 meses após o tratamento
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Baseline e aos 12 meses
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Mudança média no questionário de qualidade de vida específico de EPP
Prazo: Linha de base e 12 meses
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Ferramenta de qualidade de vida projetada para capturar os problemas específicos que os pacientes com EPP vivenciam.
O intervalo de pontuação é de 0 a 100, pontuações mais altas representam níveis ou satisfação mais altos, pontuações mais baixas representam qualidade de vida mais impactada.
Mudança média em 12 meses em comparação com a linha de base.
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Linha de base e 12 meses
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Cadeira de estudo: Manisha Balwani, MD, MS, Icahn School of Medicine at Mount Sinai
Publicações e links úteis
Links úteis
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
Conclusão Primária (Real)
Conclusão do estudo (Real)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Estimativa)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- GCO 08-0959-1001
- U54DK083909 (Concessão/Contrato do NIH dos EUA)
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