Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Oraal ijzer voor erytropoëtische protoporfyrie (EPP)

24 augustus 2020 bijgewerkt door: Manisha C Balwani, Icahn School of Medicine at Mount Sinai

Effect van orale ijzertherapie op erytrocyten protoporfyrine niveaus in de erytropoëtische protoporfyrie

In de medische literatuur zijn er tegenstrijdige berichten over de vraag of ijzer de symptomen verbetert bij patiënten met EPP en XLP. Men denkt dat het geven van ijzer aan mensen met ijzertekort de EPP-symptomen verbetert. Dit is echter nooit systematisch getest. Daarom is het doel van deze studie om het effect van oraal ijzer voor EPP- en XLP-patiënten te bepalen.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Dit is een klinische proef, wat betekent dat het doel is om een ​​interventie of behandeling te bestuderen. In deze studie krijgen alle patiënten met EPP of XLP een standaarddosis ijzerpillen en worden ze gedurende een jaar gecontroleerd. Er is momenteel geen effectieve door de Food and Drug Administration (FDA) goedgekeurde behandeling voor EPP of XLP in de VS. Het geven van ijzer aan patiënten met een laag ferritinegehalte (een maatstaf voor ijzervoorraden in het lichaam) kan hun EPP-symptomen helpen verbeteren door het erytrocytenprotoporfyrinegehalte te verlagen.

Patiënten zullen worden gevraagd om in de loop van een jaar eens in de drie maanden naar de onderzoekslocatie te komen voor in totaal vijf bezoeken. Bij deze bezoeken zullen de onderzoeksartsen bij de deelnemers inchecken en zullen er bloed- en urinemonsters worden genomen. Er worden geen kosten in rekening gebracht voor de laboratoriumtests die alleen voor een deel van dit onderzoek worden uitgevoerd. Tussen deze studiebezoeken door wordt er gebeld om te checken hoe het met de deelnemers gaat. Alle patiënten in deze studie krijgen gratis ijzerpillen.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

16

Fase

  • Niet toepasbaar

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Verenigde Staten, 35294
        • University of Alabama, Birmingham
    • California
      • San Francisco, California, Verenigde Staten, 94143
        • University of California
    • New York
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10029
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Verenigde Staten, 27106
        • Wake Forest University Health Sciences
    • Texas
      • Galveston, Texas, Verenigde Staten, 77555
        • University of Texas Medical Branch
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Verenigde Staten, 84132
        • University of Utah

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Inschrijving in de longitudinale studie van de porfyrie
  • Mannelijke of vrouwelijke leeftijd ≥18 jaar
  • Geschiedenis van niet-verschroeiende lichtgevoeligheid van de huid
  • Biochemische bevindingen - Een duidelijke toename van erytrocyt protoporfyrine (totaal erytrocyt protoporfyrine >400 ug/dL) met overwegend metaalvrij protoporfyrine
  • Serumferritine ≤30 ng/ml bij baseline
  • Kan oraal ijzer verdragen

Uitsluitingscriteria:

  • Voorgeschiedenis van lever- of beenmergtransplantatie of klinisch significante leverdisfunctie zoals vastgesteld door de onderzoeker
  • Bekende of vermoede allergie voor oraal ijzer op basis van patiëntrapport
  • Klinisch bewijs van actieve en aanhoudende gastro-intestinale bloedingen
  • Gebruik van een andere klinische of experimentele therapie in de afgelopen 3 maanden
  • Personen met verhogingen van porfyrines in plasma of erytrocyten als gevolg van andere ziekten (d.w.z. secundaire porfyrinemie), zoals lever- en beenmergaandoeningen
  • Patiënten met een klinisch significante comorbide aandoening die deelname naar de mening van de onderzoeker uitsluit

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Oraal ijzer
standaarddosis ijzerpillen
Geneesmiddel: Oraal ijzer
voor een jaar
Andere namen:
  • IJzersulfaat USP

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering in erytrocyten protoporfyrine niveaus
Tijdsspanne: Baseline en na 12 maanden
Relatief verschil in erytrocytenprotoporfyrinespiegels tussen baseline en 12 maanden na behandeling
Baseline en na 12 maanden

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Gemiddelde verandering in EPP-specifieke vragenlijst over kwaliteit van leven
Tijdsspanne: Basislijn en 12 maanden
Tool voor kwaliteit van leven ontworpen om de specifieke problemen vast te leggen die patiënten met EPP ervaren. Scorebereik is 0-100, hogere scores vertegenwoordigen hogere niveaus van tevredenheid, lagere scores vertegenwoordigen meer beïnvloede kwaliteit van leven. Gemiddelde verandering na 12 maanden in vergelijking met baseline.
Basislijn en 12 maanden

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Icahn School of Medicine at Mount Sinai

Medewerkers

National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)

Onderzoekers

  • Studie stoel: Manisha Balwani, MD, MS, Icahn School of Medicine at Mount Sinai

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 december 2016

Primaire voltooiing (Werkelijk)

19 juli 2019

Studie voltooiing (Werkelijk)

19 juli 2019

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

29 november 2016

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

30 november 2016

Eerst geplaatst (Schatting)

1 december 2016

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

11 september 2020

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

24 augustus 2020

Laatst geverifieerd

1 augustus 2020

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • GCO 08-0959-1001
  • U54DK083909 (Subsidie/contract van de Amerikaanse NIH)

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Oraal ijzer

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Singapore

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren