Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Oralt jern til erytropoietiske protoporfyrier (EPP)

24. august 2020 opdateret af: Manisha C Balwani, Icahn School of Medicine at Mount Sinai

Effekt af oral jernterapi på erytrocytprotoporphyrinniveauer i erytropoietiske protoporfyrier

I den medicinske litteratur er der modstridende rapporter om, hvorvidt jern forbedrer symptomer hos patienter med EPP og XLP. At give jern til mennesker med jernmangel menes at forbedre EPP-symptomer. Dette er dog aldrig blevet systematisk testet. Derfor er formålet med denne undersøgelse at bestemme effekten af ​​oralt jern for EPP- og XLP-patienter.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette er et klinisk forsøg, hvilket betyder, at dets formål er at studere en intervention eller behandling. I denne undersøgelse vil alle patienter med EPP eller XLP blive givet en standarddosis jernpiller og overvåget i et år. Der er i øjeblikket ingen effektiv Food and Drug Administration (FDA) godkendt behandling for EPP eller XLP i USA. At give jern til patienter med lavt niveau af ferritin (et mål for kroppens jernlagre) kan hjælpe med at forbedre deres EPP-symptomer ved at reducere erytrocytprotoporphyrinniveauer.

Patienterne vil blive bedt om at komme til undersøgelsesstedet en gang hver tredje måned i løbet af et år for i alt fem besøg. Ved disse besøg vil undersøgelsens læger tjekke ind med deltagerne, og der vil blive taget nogle blod- og urinprøver. Deltagerne vil ikke blive opkrævet for nogen af ​​de laboratorietest, der udføres for en del af denne undersøgelse alene. Ind imellem disse studiebesøg vil der være telefonopkald for at tjekke ind og se, hvordan deltagerne har det. Alle patienter i denne undersøgelse vil modtage jernpiller uden omkostninger for dem.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

16

Fase

  • Ikke anvendelig

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forenede Stater, 35294
        • University of Alabama, Birmingham
    • California
      • San Francisco, California, Forenede Stater, 94143
        • University of California
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10029
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Forenede Stater, 27106
        • Wake Forest University Health Sciences
    • Texas
      • Galveston, Texas, Forenede Stater, 77555
        • University of Texas Medical Branch
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84132
        • University of Utah

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Indskrivning i den langsgående undersøgelse af porfyrierne
  • Mand eller kvinde alder ≥18 år
  • Anamnese med ikke-blærende kutan lysfølsomhed
  • Biokemiske fund - En markant stigning i erytrocytprotoporphyrin (total erytrocytprotoporphyrin >400 ug/dL) med en overvægt af metalfrit protoporphyrin
  • Serumferritin ≤30 ng/ml ved baseline
  • I stand til at tolerere oralt jern

Ekskluderingskriterier:

  • Anamnese med lever- eller knoglemarvstransplantation eller klinisk signifikant leverdysfunktion som bestemt af investigator
  • Kendt eller mistænkt allergi over for oralt jern baseret på patientrapport
  • Klinisk evidens for aktiv og vedvarende GI-blødning
  • Brug af enhver anden klinisk eller eksperimentel terapi inden for de seneste 3 måneder
  • Personer med forhøjede porphyriner i plasma eller erytrocytter på grund af andre sygdomme (dvs. sekundær porfyrinæmi) såsom lever- og knoglemarvssygdomme
  • Patienter med klinisk signifikante komorbide tilstande, som efter investigatorens mening udelukker deltagelse

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Oralt jern
standarddosis af jernpiller
Medicin: Oralt jern
i et år
Andre navne:
  • Jernsulfat USP

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i erytrocytprotoporphyrinniveauer
Tidsramme: Baseline og ved 12 måneder
Relativ forskel i erytrocytprotoporphyrinniveauer mellem baseline og 12 måneder efter behandling
Baseline og ved 12 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Gennemsnitlig ændring i EPP-specifikt livskvalitetsspørgeskema
Tidsramme: Baseline og 12 måneder
Livskvalitetsværktøj designet til at fange de specifikke problemer, som patienter med EPP oplever. Resultatintervallet er 0-100, højere score repræsenterer højere niveauer eller tilfredshed, lavere score repræsenterer mere påvirket livskvalitet. Gennemsnitlig ændring efter 12 måneder sammenlignet med baseline.
Baseline og 12 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Icahn School of Medicine at Mount Sinai

Samarbejdspartnere

National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)

Efterforskere

  • Studiestol: Manisha Balwani, MD, MS, Icahn School of Medicine at Mount Sinai

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. december 2016

Primær færdiggørelse (Faktiske)

19. juli 2019

Studieafslutning (Faktiske)

19. juli 2019

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

29. november 2016

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

30. november 2016

Først opslået (Skøn)

1. december 2016

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

11. september 2020

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

24. august 2020

Sidst verificeret

1. august 2020

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • GCO 08-0959-1001
  • U54DK083909 (U.S. NIH-bevilling/kontrakt)

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Erytropoietisk protoporfyri

Kliniske forsøg med Oralt jern

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Russia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner