Fer oral pour les protoporphyries érythropoïétiques (EPP)
Effet de la thérapie orale au fer sur les niveaux de protoporphyrine érythrocytaire dans les protoporphyries érythropoïétiques
Aperçu de l'étude
Statut
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
Il s'agit d'un essai clinique, ce qui signifie que son but est d'étudier une intervention ou un traitement. Dans cette étude, tous les patients atteints d'EPP ou de XLP recevront une dose standard de comprimés de fer et seront suivis pendant un an. Il n'existe actuellement aucun traitement efficace approuvé par la Food and Drug Administration (FDA) pour l'EPP ou le XLP aux États-Unis. L'administration de fer aux patients dont le taux de ferritine (une mesure des réserves de fer de l'organisme) est faible peut aider à améliorer leurs symptômes d'EPP en diminuant les taux de protoporphyrine érythrocytaire.
Les patients seront invités à se rendre sur le site de l'étude une fois tous les trois mois au cours d'une année pour un total de cinq visites. Lors de ces visites, les médecins de l'étude vérifieront auprès des participants et des échantillons de sang et d'urine seront prélevés. Les participants ne seront pas facturés pour l'un des tests de laboratoire qui sont effectués pour une partie de cette étude seule. Entre ces visites d'étude, il y aura un appel téléphonique pour vérifier et voir comment les participants vont. Tous les patients de cette étude recevront des comprimés de fer sans frais pour eux.
Type d'étude
Inscription (Réel)
Phase
- N'est pas applicable
Contacts et emplacements
Lieux d'étude
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Alabama
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Birmingham, Alabama, États-Unis, 35294
- University of Alabama, Birmingham
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California
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San Francisco, California, États-Unis, 94143
- University of California
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New York
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New York, New York, États-Unis, 10029
- Icahn School of Medicine at Mount Sinai
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North Carolina
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Winston-Salem, North Carolina, États-Unis, 27106
- Wake Forest University Health Sciences
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Texas
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Galveston, Texas, États-Unis, 77555
- University of Texas Medical Branch
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Utah
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Salt Lake City, Utah, États-Unis, 84132
- University of Utah
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Critères de participation
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
Accepte les volontaires sains
Sexes éligibles pour l'étude
La description
Critère d'intégration:
- Inscription à l'étude longitudinale des porphyries
- Homme ou femme d'âge ≥18 ans
- Antécédents de photosensibilité cutanée non cloquante
- Résultats biochimiques - Une augmentation marquée de la protoporphyrine érythrocytaire (protoporphyrine érythrocytaire totale> 400 ug / dL) avec une prédominance de protoporphyrine sans métal
- Ferritine sérique ≤ 30 ng/mL au départ
- Capable de tolérer le fer par voie orale
Critère d'exclusion:
- Antécédents de greffe de foie ou de moelle osseuse ou dysfonctionnement hépatique cliniquement significatif tel que déterminé par l'investigateur
- Allergie connue ou suspectée au fer par voie orale selon le rapport du patient
- Preuve clinique de saignement gastro-intestinal actif et continu
- Utilisation de toute autre thérapie clinique ou expérimentale au cours des 3 derniers mois
- Les personnes présentant des élévations de porphyrines dans le plasma ou les érythrocytes en raison d'autres maladies (c. porphyrinémie secondaire) telles que les maladies du foie et de la moelle osseuse
- Patients présentant des conditions comorbides cliniquement significatives, ce qui, de l'avis de l'investigateur, empêche la participation
Plan d'étude
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: Fer oral
dose standard de pilules de fer
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pour un an
Autres noms:
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Modification des niveaux de protoporphyrine érythrocytaire
Délai: Au départ et à 12 mois
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Différence relative des taux de protoporphyrine érythrocytaire entre le départ et 12 mois après le traitement
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Au départ et à 12 mois
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Changement moyen du questionnaire sur la qualité de vie spécifique au PPE
Délai: Base de référence et 12 mois
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Outil de qualité de vie conçu pour saisir les problèmes spécifiques rencontrés par les patients atteints de PPE.
La plage de scores va de 0 à 100, les scores les plus élevés représentent des niveaux ou la satisfaction plus élevés, les scores les plus faibles représentent une qualité de vie plus affectée.
Changement moyen à 12 mois par rapport à la valeur initiale.
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Base de référence et 12 mois
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Collaborateurs et enquêteurs
Parrainer
Les enquêteurs
- Chaise d'étude: Manisha Balwani, MD, MS, Icahn School of Medicine at Mount Sinai
Publications et liens utiles
Liens utiles
Dates d'enregistrement des études
Dates principales de l'étude
Début de l'étude
Achèvement primaire (Réel)
Achèvement de l'étude (Réel)
Dates d'inscription aux études
Première soumission
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
Première publication (Estimation)
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
Dernière vérification
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- GCO 08-0959-1001
- U54DK083909 (Subvention/contrat des NIH des États-Unis)
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