ヘテロ接合性家族性高コレステロール血症 (HeFH) 患者における MGL-3196 の研究
2026年5月18日 更新者：Madrigal Pharmaceuticals, Inc.
ヘテロ接合性家族性高コレステロール血症患者を対象とした MGL-3196 の第 2 相、多施設共同、二重盲検、無作為化、プラセボ対照試験
この研究の主な目的は、ヘテロ接合性家族性高コレステロール血症 (HeFH) 患者における低比重リポタンパク質コレステロール (LDL-C) のベースラインからの変化率に対する 1 日 1 回経口 MGL-3196 の効果を測定することです。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
116
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Amsterdam、オランダ
- Madrigal Research Site
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Apeldoorn、オランダ
- Madrigal Research Site
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Goes、オランダ
- Madrigal Research Site
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Hoorn、オランダ
- Madrigal Research Site
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Nijmegen、オランダ
- Madrigal Research Site
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Zwijndrecht、オランダ
- Madrigal Research Site
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Aalborg、デンマーク
- Madrigal Research Site
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Copenhagen、デンマーク
- Madrigal Research Site
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Esbjerg、デンマーク
- Madrigal Research Site
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Herlev、デンマーク
- Madrigal Research Site
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Viborg、デンマーク
- Madrigal Research Site
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Oslo、ノルウェー
- Madrigal Research Site - 1
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Oslo、ノルウェー
- Madrigal Research Site - 2
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年歳以上 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- 研究に参加する意欲があり、書面によるインフォームドコンセントを提供する必要があります。
- 18 歳以上の成人男性および女性。
- 血清妊娠（ベータヒト絨毛性ゴナドトロピン）検査が陰性で妊娠の可能性がある女性患者で、授乳中ではなく、研究期間中に妊娠する予定がなく、効果的な避妊（すなわち、コンドーム、横隔膜、非ホルモン子宮内避妊具）の使用に同意する女性患者器具[IUD]、または性的禁欲[これが患者の現在のライフスタイルに一致する場合のみ])、研究期間中および研究完了後少なくとも1か月間。ホルモン避妊法（エストロゲンは 3 か月以上安定）およびホルモン IUD は、二次避妊手段（コンドームなど）と併用する場合には許可されます。または、妊娠の可能性がない女性患者（すなわち、外科的手術[両側卵巣摘出術、子宮摘出術、または卵管結紮術]または自然不妊[連続12か月以上無月経]）。治験薬の初回投与から治験完了1ヵ月後まで、妊娠の可能性のある女性パートナーと性行為を行った男性患者は、外科的に無菌であるか（処置から90日を超えて無精子症であることが証明される）、またはコンドームの使用に同意する必要があります。殺精子剤で。 すべての男性患者は、治験薬の初回投与から治験完了後1ヶ月まで精子を提供しないことに同意しなければならない。
- 遺伝子検査によるか、Simon Broome Register GroupまたはWHO/Dutch Lipid Networkによって概説された明確な家族性高コレステロール血症の診断基準を満たすことによってHeFHと診断されている必要があります（スコア>8）。
- 空腹時LDL-C ≥ 2.6 mmol/L (100 mg/dL) が必要です。と
- エゼチミブの有無にかかわらず、承認されたスタチン（ロスバスタチン ≤ 20 mg/日、アトルバスタチン ≤ 80 mg/日）を安定または最大耐用量（スクリーニング前 4 週間以上）服用している必要があります。
除外基準:
- ホモ接合型家族性高コレステロール血症
- ランダム化前2か月以内の低密度リポタンパク質（LDL）または血漿アフェレーシス。
- ニューヨーク心臓協会のクラスIIIまたはIVの心不全、または既知の左心室駆出率<30%。
- スクリーニング心電図（ECG）評価で、フリデリシアの式（QTcF）を使用して補正された確認されたQT間隔が男性で450ミリ秒を超え、女性で470ミリ秒を超えるなど、制御されていない不整脈。
- -無作為化前3か月以内の心筋梗塞、不安定狭心症、経皮的冠動脈インターベンション、冠動脈バイパス移植、または脳卒中。
- 1 型糖尿病、または新たに診断されたかコントロールされていない 2 型糖尿病 (ヘモグロビン A1c [HbA1c] >8%)。
- スクリーニング前の1年以内に連続3か月を超える期間にわたる大量のアルコール摂取歴;注: 重大なアルコール摂取量は、女性患者の場合は平均 20 g/日を超え、男性患者の場合は 30 g/日を超えることと定義されます。
- 甲状腺置換療法。
- 慢性肝疾患の証拠;
- B型肝炎。B型肝炎表面抗原の存在によって定義されます。
- C 型肝炎。C 型肝炎ウイルス (HCV) 抗体 (抗 HCV) および HCV リボ核酸 (RNA) の存在によって定義されます。 抗HCV陽性でスクリーニング時のHCV RNA検査が陰性の患者は研究への参加が許可される。
- 血清アラニンアミノトランスフェラーゼ (ALT) >1.5 × ULN (1 回の繰り返しを許可);
- 推定糸球体濾過速度 <60 mL/min;
- クレアチンキナーゼ >3 × ULN (1 回の繰り返しが許可);
- 胆道転換の病歴;
- ヒト免疫不全ウイルス感染症陽性。
- 悪性高血圧の病歴;
- スクリーニングまたは無作為化で収縮期血圧が160 mmHgを超える、または拡張期血圧が100 mmHgを超え、予定外の訪問で確認された。
- スクリーニング時にトリグリセリド >5.7 mmol/L (500 mg/dL)、反復評価により確認。
- 余命2年未満の可能性が高い活動性の重篤な医学的疾患。
- スクリーニング前の1年以内の吸入薬または注射薬を含む活性物質の乱用。
- ランダム化前の30日以内の新薬治験への参加。また
- 治験責任医師がコンプライアンスを妨げ、研究の完了を妨げ、または患者の健康を損なうと判断したその他の症状。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：4倍
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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プラセボコンパレーター：プラセボ
一致するプラセボ
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オーラル
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実験的：MGL-3196
治験薬
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経口
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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ベースラインから12週目までのLDL-Cの平均変化率
時間枠：ベースラインから第12週まで
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LDL-Cは超遠心分離または直接測定により決定されました。MGL-3196対プラセボの比較には最小二乗平均が提供され、ベースラインからの変化率を従属変数、治療を因子とする線形モデルが使用されました。
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ベースラインから第12週まで
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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ベースラインから12週目までの遊離サイロキシン（T4）の平均変化
時間枠：ベースラインから第12週まで
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T4は各研究訪問時に評価されました。
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ベースラインから第12週まで
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ベースラインから第12週までの遊離トリヨードサイロニン（T3）の平均変化
時間枠：ベースラインから第12週まで
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各研究訪問時にFree T3が評価されました。
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ベースラインから第12週まで
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ベースラインから12週目までのサイロトロピン（TSH）の平均変化
時間枠：ベースラインから12週まで
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各研究訪問時にTSHが評価されました。
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ベースラインから12週まで
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ベースラインから第12週までのサイロキシン結合グロブリン（TBG）の平均変化
時間枠：ベースラインから第12週まで
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TBGは、スクリーニング訪問を除くすべての研究訪問で評価されました。
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ベースラインから第12週まで
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ベースラインから第12週までの逆トリヨードチロニン（T3）の平均変化
時間枠：ベースラインから12週目まで
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逆T3は各研究訪問で評価されました。
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ベースラインから12週目まで
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ベースラインから12週目までの非高比重リポ蛋白コレステロール（非HDL-C）の平均変化率
時間枠：ベースラインから第12週まで
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Non-HDL-Cは超遠心分離法により測定された。
LS平均はMGL-3196対プラセボの比較のために提供され、従属変数をベースラインからの変化率、因子を治療とした線形モデルが使用された
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ベースラインから第12週まで
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ベースラインから第12週までのトリグリセリドの平均変化率
時間枠：ベースラインから12週目まで
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トリグリセリドは超遠心分離法により測定されました。
LS平均はMGL-3196対プラセボの比較のために提供され、ベースラインからの変化率を従属変数とし、治療を因子とする線形モデルを使用しました。
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ベースラインから12週目まで
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ベースラインから12週目までのリポ蛋白(a) (Lp[a]) の平均変化率
時間枠：ベースラインから12週間まで
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Lp(a)は超遠心法により測定された。
MGL-3196対プラセボの比較にはLS平均値が用いられ、従属変数をベースラインからの変化率、因子を治療として線形モデルを使用した。
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ベースラインから12週間まで
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ベースラインから第12週までのアポリポ蛋白質CIIIの平均パーセント変化
時間枠：ベースラインから第12週まで
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アポリポプロテインCIIIは超遠心法により測定されました。
MGL-3196とプラセボの比較においてLS平均が提供され、従属変数としてベースラインからの変化率、因子として治療法を用いた線形モデルが使用されました。
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ベースラインから第12週まで
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ベースラインから第12週までのアポリポタンパク質B（ApoB）の平均変化率
時間枠：ベースラインから12週目まで
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ApoBは超遠心分離法によって測定されました。
MGL-3196対プラセボの比較にはLS平均値が提供され、ベースラインからの変化率を従属変数、治療を因子とした線形モデルが使用されました。
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ベースラインから12週目まで
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ベースラインから12週目までのアポリポタンパク質B/アポリポタンパク質A1（ApoB/ApoA1）比の平均パーセント変化
時間枠：ベースラインから12週間まで
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ApoB/ApoA1比は超遠心分離法により測定された。
MGL-3196対プラセボの比較にはLS平均値が用いられ、従属変数をベースラインからの変化率、因子を治療として線形モデルが適用された。
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ベースラインから12週間まで
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ベースラインから12週目までのコレステロール/HDL-C比の平均変化率
時間枠：ベースラインから12週間まで
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コレステロール/HDL-C比は超遠心分離法によって測定されました。
MGL-3196対プラセボの比較にはLS平均値が用いられ、従属変数としてベースラインからの変化率、因子として治療を設定した線形モデルが使用されました。
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ベースラインから12週間まで
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ベースラインから12週目までのLDL-Cの絶対変化
時間枠：ベースラインから第12週まで
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LDL-Cは超遠心法または直接測定法によって決定されました。
MGL-3196対プラセボの比較には最小二乗（LS）平均が提供され、ベースラインからの変化率を従属変数、治療法を因子とする線形モデルが使用されました。
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ベースラインから第12週まで
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100 mg群および60 mg群の患者における第2週および第4週のLDL-Cのベースラインからの変化率
時間枠：ベースラインから第2週および第4週
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LDL-Cは超遠心分離法または直接測定法により測定された。
MGL-3196とプラセボの比較には最小二乗（LS）平均が使用され、ベースラインからの変化率を従属変数、治療法を因子とする線形モデルが用いられた。
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ベースラインから第2週および第4週
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ベースラインから第12週までのLDL-Cのパーセント変化（全身曝露カテゴリー別）
時間枠：ベースラインから12週間まで
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ベースラインから第12週までのLDL-Cのパーセント変化への影響は、患者の曝露カテゴリー（高曝露／低曝露）ごとに決定されました。
MGL-3196を服用している患者は、低曝露群と高曝露群に分類されました。
高曝露群の患者は、推定第2週AUCが≧5,000 mg・h/Lであるか、または第2週AUCが<5,000 mg・h/Lであっても、第4週の投与前濃度が>1.5 ng/mL（60 mg MGL-3196を服用している場合）である必要がありました。
その他のすべての患者は低曝露群に属しました。
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ベースラインから12週間まで
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ベースラインから第12週までの脂質粒子濃度の平均変化：総LDL粒子
時間枠：ベースラインから第12週まで
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12週間のプラセボとの比較における、MGL-3196の1日1回経口投与のベースラインからの変化に関するLDL粒子への影響が評価されました。
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ベースラインから第12週まで
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ベースラインから12週目までの脂質粒子濃度の平均変化: 小型LDL粒子
時間枠：ベースラインから12週間まで
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1日1回経口投与されたMGL-3196とプラセボを12週間投与した場合のベースラインからの変化について、スモールLDL粒子に関して評価されました。
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ベースラインから12週間まで
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ベースラインから第12週までの脂質粒子濃度の平均変化：中間LDL粒子
時間枠：ベースラインから第12週まで
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ベースラインからの変化に関して、中間LDL粒子に対するMGL-3196の1日1回経口投与とプラセボを12週間比較した効果が評価されました。
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ベースラインから第12週まで
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ベースラインから12週目までの脂質粒子濃度の平均変化: 大型LDL粒子
時間枠：ベースラインから第12週まで
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ベースラインからの変化に関して、MGL-3196の1日1回経口投与を12週間行った場合とプラセボとの効果が、大型LDL粒子について評価された。
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ベースラインから第12週まで
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ベースラインから第12週までの脂質粒子濃度の平均変化：総超低密度リポタンパク質 (VLDL) およびカイロミクロン粒子
時間枠：ベースラインから第12週まで
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VLDLおよびカイロミクロン粒子に対するベースラインからの変化に関して、MGL-3196の1日1回経口投与とプラセボを12週間投与した効果が評価されました。
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ベースラインから第12週まで
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Mean Change in Lipid Particle Concentration From Baseline To Week 12: Total HDL Particles
時間枠：ベースラインから第12週まで
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総HDL粒子について、ベースラインからの変化に関して、MGL-3196の1日1回経口投与とプラセボを12週間比較した効果が評価されました。
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ベースラインから第12週まで
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ベースラインから12週目までの脂質粒子濃度の平均変化：LDL粒子サイズ
時間枠：ベースラインから12週まで
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ベースラインからの変化に関して、MGL-3196の1日1回経口投与をプラセボと12週間比較した効果が、LDL粒子サイズについて評価されました。
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ベースラインから12週まで
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ベースラインから第12週までの脂質粒子濃度の平均変化：VLDL粒子サイズ
時間枠：ベースラインから12週まで
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VLDL粒子サイズに関するベースラインからの変化の観点から、MGL-3196の1日1回経口投与とプラセボを12週間比較した効果が評価されました。
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ベースラインから12週まで
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ベースラインから第12週までの脂質粒子濃度の平均変化：HDL粒子サイズ
時間枠：ベースラインから12週まで
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ベースラインからの変化に関する、MGL-3196の1日1回経口投与とプラセボを12週間比較した効果が、HDL粒子サイズについて評価されました。
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ベースラインから12週まで
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- スタディディレクター：Rebecca Taub, MD、Madrigal Pharmaceuticals, Inc.
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2017年2月23日
一次修了 (実際)
2018年1月15日
研究の完了 (実際)
2018年1月15日
試験登録日
最初に提出
2017年1月30日
QC基準を満たした最初の提出物
2017年1月30日
最初の投稿 (推定)
2017年1月31日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年6月4日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年5月18日
最終確認日
2025年9月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- MGL-3196-06
- 2016-002315-17 (EudraCT番号)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
米国で製造され、米国から輸出された製品。
はい
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。