이형접합 가족성 고콜레스테롤혈증(HeFH) 환자의 MGL-3196 연구
2026년 5월 18일 업데이트: Madrigal Pharmaceuticals, Inc.
이형접합 가족성 고콜레스테롤혈증 환자를 대상으로 한 MGL-3196의 2상, 다기관, 이중 맹검, 무작위, 위약 대조 연구
이 연구의 1차 목적은 이형접합 가족성 고콜레스테롤혈증(HeFH) 환자의 저밀도 지단백 콜레스테롤(LDL-C) 기준선 대비 백분율 변화에 대한 1일 1회 경구용 MGL-3196의 효과를 확인하는 것입니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
116
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Amsterdam, 네덜란드
- Madrigal Research Site
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Apeldoorn, 네덜란드
- Madrigal Research Site
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Goes, 네덜란드
- Madrigal Research Site
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Hoorn, 네덜란드
- Madrigal Research Site
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Nijmegen, 네덜란드
- Madrigal Research Site
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Zwijndrecht, 네덜란드
- Madrigal Research Site
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Oslo, 노르웨이
- Madrigal Research Site - 1
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Oslo, 노르웨이
- Madrigal Research Site - 2
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Aalborg, 덴마크
- Madrigal Research Site
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Copenhagen, 덴마크
- Madrigal Research Site
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Esbjerg, 덴마크
- Madrigal Research Site
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Herlev, 덴마크
- Madrigal Research Site
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Viborg, 덴마크
- Madrigal Research Site
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 이상 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 기꺼이 연구에 참여하고 서면 동의서를 제공해야 합니다.
- 18세 이상의 성인 남성 및 여성;
- 모유 수유를 하지 않고, 연구 기간 동안 임신할 계획이 없고, 효과적인 피임법(즉, 콘돔, 격막, 비호르몬 자궁내 장치[IUD], 또는 성적 금욕[이것이 환자의 현재 라이프스타일과 일치하는 경우에만]) 연구 전체 및 연구 완료 후 최소 1개월 동안; 호르몬 피임(에스트로겐 안정 3개월 이상) 및 호르몬 IUD는 이차 피임 조치(예: 콘돔)와 함께 사용하는 경우 허용됩니다. 또는 가임 가능성이 있는 여성 환자(즉, 외과적[양측 난소절제술, 자궁적출술 또는 난관 결찰술] 또는 자연 불임[월경 없이 연속 12개월 초과]); 연구 약물의 첫 번째 용량부터 연구 완료 후 1개월까지 임신 가능성이 있는 여성 파트너와 성교를 하는 남성 환자는 외과적으로 불임 상태여야 합니다(절차 후 >90일 문서화된 무정자증으로 확인됨). 또는 콘돔 사용에 동의해야 합니다. 살정제와 함께. 모든 남성 환자는 연구 완료 후 1개월까지 연구 약물의 첫 번째 용량부터 정자를 기증하지 않는 데 동의해야 합니다.
- 유전자 검사를 통해 HeFH 진단을 받았거나 Simon Broome Register Group 또는 WHO/Dutch Lipid Network(점수 >8)에서 규정한 명확한 가족성 고콜레스테롤혈증 진단 기준을 충족해야 합니다.
- 공복 시 LDL-C ≥ 2.6mmol/L(100mg/dL)여야 합니다. 그리고
- 승인된 스타틴(로수바스타틴 ≤ 20 mg 매일, 아토르바스타틴 ≤ 80 mg 매일)의 안정적이거나 최대 내약 용량(스크리닝 전 4주 이상)이어야 하며, 에제티미브를 포함하거나 포함하지 않습니다.
제외 기준:
- 동형접합 가족성 고콜레스테롤혈증
- 무작위화 전 2개월 이내의 저밀도 지단백질(LDL) 또는 혈장 성분채집술;
- New York Heart Association 클래스 III 또는 IV 심부전, 또는 알려진 좌심실 박출률 <30%;
- Fridericia의 공식(QTcF)을 사용하여 보정된 확인된 QT 간격을 포함하는 제어되지 않는 심장 부정맥 > 스크리닝 심전도(ECG) 평가에서 남성의 경우 >450msec 및 여성의 경우 >470msec;
- 심근 경색, 불안정 협심증, 경피적 관상동맥 중재술, 관상동맥 우회술, 또는 무작위화 전 3개월 이내의 뇌졸중;
- 1형 당뇨병, 또는 새로 진단되거나 조절되지 않는 2형 당뇨병(헤모글로빈 A1c[HbA1c] >8%);
- 스크리닝 전 1년 이내에 연속 3개월 이상 상당량의 알코올을 섭취한 이력; 참고: 상당한 알코올 소비는 여성 환자의 경우 평균 >20g/일, 남성 환자의 경우 >30g/일로 정의됩니다.
- 갑상선 대체 요법;
- 만성 간 질환의 증거;
- B형 간염 표면 항원의 존재로 정의되는 B형 간염;
- C형 간염 바이러스(HCV) 항체(항-HCV) 및 HCV 리보핵산(RNA)의 존재로 정의되는 C형 간염. 스크리닝 시 HCV RNA에 대해 음성으로 테스트된 양성 항-HCV 환자는 연구에 참여할 수 있습니다.
- 혈청 알라닌 아미노트랜스퍼라제(ALT) >1.5 × ULN(1회 반복 허용);
- 예상 사구체 여과율 <60mL/min;
- 크레아틴 키나아제 >3 × ULN(1회 반복 허용);
- 담즙 전환의 병력;
- 인간 면역 결핍 바이러스 감염에 대해 양성;
- 악성 고혈압의 병력;
- 스크리닝 또는 무작위화 시 수축기 혈압 >160 mmHg 또는 확장기 혈압 >100 mmHg 및 예정되지 않은 방문에서 확인됨;
- 스크리닝 시 트리글리세리드 >5.7mmol/L(500mg/dL) 및 반복 평가에 의해 확인됨;
- 예상 수명이 2년 미만인 활동성 중증 의학적 질병;
- 스크리닝 이전 1년 이내에 흡입 또는 주사 약물을 포함한 활성 약물 남용;
- 무작위화 전 30일 이내에 임상시험용 신약 시험에 참여; 또는
- 연구자의 의견에 따라 순응을 방해하거나, 연구 완료를 방해하거나, 환자의 안녕을 손상시킬 수 있는 기타 모든 상태.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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위약 비교기: 위약
일치하는 위약
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경구
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실험적: MGL-3196
연구 약물
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구강
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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기저선 대비 12주 시점 LDL-C의 평균 백분율 변화
기간: 기준선부터 12주차까지
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LDL-C는 초원심분리 또는 직접 측정으로 결정되었습니다.
최소제곱(LS) 평균은 MGL-3196 대 위약 비교를 위해 제공되었으며, 종속 변수로 기준선 대비 백분율 변화를 사용하고 치료를 요인으로 하는 선형 모델을 사용했습니다.
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기준선부터 12주차까지
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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기준선 대비 12주차 유리 티록신(T4)의 평균 변화
기간: 기준 시점부터 12주차까지
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T4는 각 연구 방문 시 평가되었습니다.
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기준 시점부터 12주차까지
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12주차 자유 트리요오드티로닌(T3)의 기준선 대비 평균 변화
기간: 기준점부터 12주까지
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Free T3는 각 연구 방문 시 평가되었습니다.
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기준점부터 12주까지
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기저선 대비 12주차 갑상선자극호르몬(TSH)의 평균 변화
기간: 기저 시점부터 12주까지
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각 연구 방문 시 TSH를 평가했습니다.
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기저 시점부터 12주까지
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기저선 대비 12주차 티록신 결합 글로불린(TBG)의 평균 변화
기간: 기초선부터 12주까지
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TBG는 선별 방문을 제외한 모든 연구 방문에서 평가되었습니다.
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기초선부터 12주까지
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12주 시점의 역삼요오드티로닌(T3) 기준값 대비 평균 변화
기간: 기준선부터 12주차까지
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역 T3는 각 연구 방문 시 평가되었습니다.
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기준선부터 12주차까지
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기저선부터 12주차까지의 비고밀도지단백질 콜레스테롤(Non-HDL-C) 평균 백분율 변화
기간: 기준점부터 12주차까지
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Non-HDL-C는 초원심분리법으로 측정되었습니다.
LS 평균은 MGL-3196 대 위약 비교를 위해 제공되었으며, 종속 변수로 기저선 대비 백분율 변화를 사용하고 치료를 요인으로 하는 선형 모델을 사용했습니다.
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기준점부터 12주차까지
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기저치에서 12주까지의 트리글리세라이드 평균 백분율 변화
기간: 기준선부터 12주차까지
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트리글리세라이드는 초원심분리법으로 측정되었습니다.
MGL-3196 대 위약 비교를 위해 LS 평균이 제공되었으며, 종속 변수로 기저선 대비 백분율 변화를 사용하고 치료를 요인으로 하는 선형 모델이 사용되었습니다.
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기준선부터 12주차까지
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기준선 대비 12주차 리포단백(a)(Lp[a])의 평균 백분율 변화
기간: 기준선부터 12주차까지
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Lp(a)는 초원심분리법으로 측정되었습니다.
LS 평균은 MGL-3196 대 위약 비교를 위해 제공되었으며, 기준선 대비 백분율 변화를 종속 변수로 하고 치료를 요인으로 하는 선형 모델을 사용하였습니다.
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기준선부터 12주차까지
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기저선에서 12주차까지 아포지단백 CIII의 평균 백분율 변화
기간: 기준선부터 12주까지
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아포지단백질 CIII는 초원심분리법으로 측정되었습니다.
LS 평균은 MGL-3196 대 위약 비교를 위해 제공되었으며, 기저선 대비 백분율 변화를 종속 변수로 하고 치료를 요인으로 하는 선형 모델을 사용했습니다.
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기준선부터 12주까지
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기저선에서 12주까지의 아포지단백 B(ApoB) 평균 백분율 변화
기간: 기저선부터 12주차까지
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ApoB는 초원심분리법으로 측정되었습니다.
MGL-3196과 위약 비교를 위한 LS 평균값이 제공되었으며, 이는 기준치 대비 변화율을 종속 변수로 하고 치료를 요인으로 하는 선형 모델을 사용하였습니다.
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기저선부터 12주차까지
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기저선 대비 12주 시점의 아포지단백질 B/아포지단백질 A1 (ApoB/ApoA1) 비율의 평균 백분율 변화
기간: 기저선부터 12주까지
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ApoB/ApoA1 비율은 초원심분리를 통해 측정되었습니다.
MGL-3196 대 위약 비교를 위해 LS 평균이 제공되었으며, 종속 변수로 기저선 대비 백분율 변화를, 요인으로 치료를 사용한 선형 모델을 적용했습니다.
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기저선부터 12주까지
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기저선 대비 12주차까지의 콜레스테롤/HDL-C 비율 평균 백분율 변화
기간: 기준선부터 12주차까지
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콜레스테롤/HDL-C 비율은 초원심분리법으로 측정되었습니다.
LS 평균은 MGL-3196 대 위약 비교를 위해 제공되었으며, 종속 변수로 기준선 대비 백분율 변화를, 요인으로 치료법을 사용하는 선형 모델을 적용했습니다.
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기준선부터 12주차까지
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기저선 대비 12주 LDL-C의 절대적 변화
기간: 기저선부터 12주까지
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LDL-C는 초원심분리 또는 직접 측정에 의해 결정되었습니다.
최소제곱(LS) 평균은 MGL-3196 대 위약 비교를 위해 제공되었으며, 종속 변수로 기준선 대비 변화율을 사용하고 치료를 요인으로 하는 선형 모델을 사용했습니다.
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기저선부터 12주까지
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100 mg 및 60 mg 그룹 환자에서 2주차와 4주차의 LDL-C 기준치 대비 백분율 변화
기간: Baseline to Week 2 and Week 4
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LDL-C는 초원심분리법 또는 직접 측정법으로 결정되었습니다.
MGL-3196 대 위약 비교를 위한 최소제곱(LS) 평균이 제공되었으며, 종속 변수로 기저선 대비 백분율 변화를, 요인으로 치료를 사용하는 선형 모델을 사용했습니다.
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Baseline to Week 2 and Week 4
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기저선 대비 12주 시점의 LDL-C 백분율 변화(전신 노출 범주별)
기간: 기저 시점부터 12주까지
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기저선에서 12주까지의 LDL-C 백분율 변화에 대한 효과는 환자 노출 범주(높음/낮음)에 따라 결정되었습니다.
MGL-3196을 복용한 환자는 낮은 노출 그룹과 높은 노출 그룹으로 분류되었습니다.
높은 노출 그룹의 환자는 추정된 2주 AUC ≥5,000 mg·h/L를 가져야 하거나, 2주 AUC <5,000 mg·h/L이지만 4주 투여 전 농도 >1.5 ng/mL(60 mg MGL-3196 복용 시)인 경우에 해당합니다.
다른 모든 환자는 낮은 노출 그룹에 속했습니다.
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기저 시점부터 12주까지
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기저선 대비 12주 시점의 지질 입자 농도 평균 변화: 총 LDL 입자
기간: 기준 시점부터 12주차까지
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기저선 대비 변화 측면에서 12주 동안 1일 1회 경구 투여된 MGL-3196과 위약의 효과가 LDL 입자에 대해 평가되었습니다.
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기준 시점부터 12주차까지
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기저선 대비 12주간의 지질 입자 농도 평균 변화: 소형 LDL 입자
기간: 기저선부터 12주차까지
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소형 LDL 입자에 대한 기준선 대비 변화 측면에서, 12주 동안 매일 1회 경구 투여되는 MGL-3196과 위약의 효과가 평가되었습니다.
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기저선부터 12주차까지
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기저선 대비 12주 시점의 지질 입자 농도 평균 변화: 중간 밀도 지단백 입자
기간: 기준선부터 12주까지
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기준선 대비 변화 측면에서 MGL-3196의 1일 1회 경구 투여와 위약을 12주간 비교한 효과가 중간 밀도 지단백 입자에 대해 평가되었습니다.
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기준선부터 12주까지
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기저선 대비 12주차 지질 입자 농도 평균 변화: 대형 LDL 입자
기간: 기준선부터 12주차까지
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Large LDL Particles에 대한 기준선 대비 변화 측면에서, 12주 동안 MGL-3196의 1일 1회 경구 투여와 위약의 효과를 평가하였다.
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기준선부터 12주차까지
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기저선에서 12주까지의 지질 입자 농도 평균 변화: 총 초저밀도 지단백(VLDL) 및 유미립 입자
기간: 기준선부터 12주까지
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VLDL 및 유미론 입자에 대해 기준선 대비 변화 측면에서 MGL-3196의 1일 1회 경구 투여와 위약을 12주간 비교한 효과를 평가하였다.
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기준선부터 12주까지
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12주차 기준선에서의 지질 입자 농도 평균 변화: 총 HDL 입자
기간: 기준 시점부터 12주까지
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총 HDL 입자에 대한 기준선 대비 변화 측면에서 MGL-3196의 1일 1회 경구 투여와 위약을 12주 동안 비교한 효과가 평가되었습니다.
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기준 시점부터 12주까지
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기저선 대비 12주간의 지질 입자 농도 평균 변화: LDL 입자 크기
기간: 기저선부터 12주차까지
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기준선 대비 변화 측면에서 12주 동안 일일 1회 경구 투여된 MGL-3196과 위약의 효과가 LDL 입자 크기에 대해 평가되었습니다.
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기저선부터 12주차까지
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기저선 대비 12주 시점의 지질 입자 농도 평균 변화: 초저밀도지단백 입자 크기
기간: 기준선부터 12주차까지
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VLDL 입자 크기 변화에 대한 기준선 대비 변화 측면에서, MGL-3196의 1일 1회 경구 투여와 위약을 12주간 투여한 효과를 평가했습니다.
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기준선부터 12주차까지
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기저치 대비 12주간의 지질 입자 농도 평균 변화: HDL 입자 크기
기간: 기준선부터 12주차까지
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HDL 입자 크기에 대한 기준선 대비 변화 측면에서 MGL-3196의 1일 1회 경구 투여와 위약을 12주 동안 비교한 효과가 평가되었습니다.
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기준선부터 12주차까지
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 연구 책임자: Rebecca Taub, MD, Madrigal Pharmaceuticals, Inc.
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2017년 2월 23일
기본 완료 (실제)
2018년 1월 15일
연구 완료 (실제)
2018년 1월 15일
연구 등록 날짜
최초 제출
2017년 1월 30일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2017년 1월 30일
처음 게시됨 (추정된)
2017년 1월 31일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 6월 4일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 5월 18일
마지막으로 확인됨
2025년 9월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- MGL-3196-06
- 2016-002315-17 (EudraCT 번호)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
예
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .