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デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）の男児におけるバモロロンを評価するための長期延長研究

2021年4月28日 更新者：ReveraGen BioPharma, Inc.

デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）の男児におけるバモロロンの長期的な安全性と有効性を評価するための 24 か月の第 II 相非盲検多施設長期延長試験

この長期延長研究は、非盲検の複数回投与研究であり、DMD の少年に 24 か月の治療期間にわたって液体経口懸濁液によって 1 日 1 回投与されるバモロロンの長期安全性、忍容性、有効性、および PD を評価します。 VBP15-002 フェーズ IIa および VBP15-003 フェーズ IIa 拡張コア研究に参加した。

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

詳細な説明

この研究では、バモロロンと呼ばれる新しい薬を DMD の子供に 2 週間以上使用しても安全かどうかを評価します。この場合、DMD の少年は、他の研究で服用しなかった DMD の少年と比較して筋肉機能が改善されています。任意のタイプのステロイド、およびプレドニゾンと呼ばれる別のタイプのステロイドを服用した以前の研究でDMDの男の子と比較して、研究薬を服用しているDMDの男の子が体重増加が少ないかどうかを確認します. 登録された参加者は、治験薬を24か月間服用します。

研究の種類

介入

入学 (実際)

46

段階

  • フェーズ2

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • California
      • Davis、California、アメリカ、95616
        • University of California Davis
    • Florida
      • Gainesville、Florida、アメリカ、32611
        • University of Florida
      • Orlando、Florida、アメリカ、32827
        • Nemours Children's Hospital
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、アメリカ、60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital
    • North Carolina
      • Durham、North Carolina、アメリカ、27710
        • Duke University
    • Texas
      • Dallas、Texas、アメリカ、75207
        • University of Texas Southwestern Medical Center
  • イギリス
      • Newcastle upon Tyne、イギリス、NE7 7DN
        • Newcastle upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust
  • イスラエル
      • Petah Tikwah、イスラエル、49202
        • Schneider Children's Medical Center
  • オーストラリア
      • Melbourne、オーストラリア
        • Royal Children's Hospital
      • Westmead、オーストラリア
        • Sydney Children's Hospital
  • カナダ
    • Alberta
      • Calgary、Alberta、カナダ、T3B 6A8
        • Alberta Children's Hospital
  • スウェーデン
      • Gothenburg、スウェーデン、41685
        • Queen Silvia Children's Hospital

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

2ヶ月～3年 (子)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

男

説明

包含基準:

  1. 被験者の親または法定後見人は、VBP15-LTE 長期延長研究固有の手順の前に、書面によるインフォームド コンセントおよび HIPAA 承認 (該当する場合) を提供しています。
  2. -被験者は、VBP15-003の24週目の訪問の終了時にVBP15-LTE研究に登録する前に、24週目までの最終評価を含む研究VBP15-003を以前に完了している[注：用量漸減期間に入る場合、被験者用量漸減後の VBP15-003 の最終来院後 8 週間以内に登録する];と
  3. -被験者と親/保護者は、予定された訪問、治験薬投与計画、および治験手順を喜んで順守することができます。

除外基準:

  1. -被験者は、研究VBP15-003で重篤または重度の有害事象があり、治験責任医師の意見では、バモロロンの使用におそらくまたは確実に関連しており、この長期延長試験での被験者のバモロロンの安全な使用を妨げています。
  2. 被験者は、重大な腎障害または肝障害、真性糖尿病または免疫抑制の現在または既往歴があります。
  3. 被験者は、現在または慢性の全身性真菌またはウイルス感染の病歴があります;
  4. -被験者は、スピロノラクトン、エプレレノン、カンレノン（カンレノエートカリウム）、プロレノン（プロレノエートカリウム）、メクスレノン（メクスレノエートカリウム）などのミネラルコルチコイド受容体剤を使用しました 研究薬の最初の投与前の4週間。
  5. 被験者には症候性心筋症の証拠があります。 [注: 調査中の無症候性心臓異常は除外されません];
  6. -被験者は現在治療を受けているか、経口グルココルチコイドまたは他の免疫抑制剤による以前の治療を受けています治験薬の場合、ケースバイケースで適格性が考慮されます。 DMD 以外の適応症で処方された吸入および/または局所グルココルチコイドは許可されますが、治験薬投与の少なくとも 3 か月前から安定した用量で投与する必要があります]。
  7. -被験者は、治験薬の最初の投与前の4週間以内にイデベノンを使用しました。
  8. -被験者は、治験薬またはその成分のいずれかにアレルギーまたは過敏症を持っています;
  9. 治験責任医師の意見では、被験者は研究への参加を妨げる深刻な行動または認知の問題を抱えています。
  10. -被験者は、以前または進行中の病状、病歴、身体所見、または安全性に影響を与える可能性のある実験室の異常を持っており、治験責任医師の意見では、治療とフォローアップが正しく完了するか、研究結果の評価を損なう可能性があります
  11. -被験者は現在治験薬を服用しているか、バモロロン以外の治験薬を服用しています 研究治療開始前の3か月以内。

注: 被験者の参加を妨げる一時的な状態が原因で不適格な場合、被験者は再評価される場合があります。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：非ランダム化
  • 介入モデル：並列代入
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：用量レベル グループ 1
用量レベルグループ 1 に登録された参加者は、バモロロン 0.25 mg/kg/日を受け取ります。
薬：バモロロン 0.25mg/日/日
24 か月間、毎日 0.25 mg/kg/日の経口投与。
他の名前：
  • VBP15
実験的：用量レベル グループ 2
用量レベルグループ 2 に登録された参加者は、バモロロン 0.75 mg/kg/日を受け取ります。
薬：バモロロン 0.75mg/日/日
24 か月間、毎日 0.75 mg/kg/日の経口投与。
他の名前：
  • VBP15
実験的：用量レベル グループ 3
用量レベルグループ 3 に登録された参加者は、バモロロン 2.0 mg/kg/日を受け取ります。
薬：バモロロン 2.0mg/日/日
2.0 mg/kg/日の経口投与を 24 か月間。
他の名前：
  • VBP15
実験的：用量レベル グループ 4
用量レベルグループ 4 に登録された参加者は、バモロロン 6.0 mg/kg/日を受け取ります。
薬：バモロロン 6.0mg/日/日
24 か月間、毎日 6.0 mg/kg/日の経口投与。
他の名前：
  • VBP15

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
CTCAE バージョン 4.03 によって評価された、治療関連の有害事象のある参加者の数
時間枠：24ヶ月
バモロロンの長期的な安全性と忍容性を評価するには、DMD の 4 ～ 7 歳の男児を対象に、24 か月の治療期間にわたって 6.0 mg/kg/日までの 1 日用量を経口投与します。治療に起因する有害事象（TEAE）は、治験薬の開始後および被験者の最後の研究訪問（研究の完了または早期終了）までの有害事象または既存の状態の悪化として定義されます。
24ヶ月
CTCAE バージョン 4.03 によって評価された有害事象の総数
時間枠：24ヶ月
バモロロンの長期的な安全性と忍容性を評価するため、DMD の 4 ～ 7 歳の男児を対象に、24 か月の治療期間にわたって最大 6.0 mg/kg/日を 1 日 1 回経口投与しました。 治療に起因する有害事象（TEAE）は、治験薬の開始後、被験者の最後の研究訪問（研究の完了または早期終了）までの有害事象または既存の状態の悪化として定義されます。
24ヶ月

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

ReveraGen BioPharma, Inc.

協力者

University of Pittsburgh
Cooperative International Neuromuscular Research Group

捜査官

  • スタディチェア：Paula R Clemens, MD、University of Pittsburgh

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

便利なリンク

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2017年2月2日

一次修了 (実際)

2020年4月30日

研究の完了 (実際)

2020年4月30日

試験登録日

最初に提出

2017年1月30日

QC基準を満たした最初の提出物

2017年1月30日

最初の投稿 (見積もり)

2017年1月31日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2021年5月20日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2021年4月28日

最終確認日

2021年4月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • VBP15-LTE

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

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