Estudo de Extensão de Longo Prazo para Avaliar Vamorolona em Meninos com Distrofia Muscular de Duchenne (DMD)

Critério de inclusão:

1. O pai ou tutor legal do sujeito forneceu consentimento informado por escrito e autorização HIPAA (se aplicável) antes de qualquer procedimento específico do estudo de extensão de longo prazo VBP15-LTE;
2. O sujeito concluiu anteriormente o estudo VBP15-003 até e incluindo as avaliações finais da semana 24, antes de se inscrever no estudo VBP15-LTE na conclusão da visita da semana 24 VBP15-003 [Nota: se entrar no período de redução da dose, o sujeito está se inscrevendo dentro de 8 semanas após a visita final do VBP15-003 após a redução da dose]; e
3. O sujeito e os pais/responsáveis ​​estão dispostos e aptos a cumprir as visitas agendadas, o plano de administração do medicamento do estudo e os procedimentos do estudo.

Critério de exclusão:

1. O sujeito teve um evento adverso grave ou grave no estudo VBP15-003 que, na opinião do investigador, foi provavelmente ou definitivamente relacionado ao uso de vamorolona e exclui o uso seguro de vamorolona para o sujeito neste estudo de extensão de longo prazo;
2. O indivíduo tem histórico ou histórico de insuficiência renal ou hepática grave, diabetes mellitus ou imunossupressão;
3. O indivíduo tem histórico ou histórico de infecções fúngicas ou virais sistêmicas crônicas;
4. O sujeito usou agentes receptores de mineralocorticoides, como espironolactona, eplerenona, canrenona (canrenoato de potássio), prorenona (prorenoato de potássio), mexrenona (mexrenoato de potássio) dentro de 4 semanas antes da primeira dose da medicação do estudo;
5. O sujeito tem evidências de cardiomiopatia sintomática. [Nota: Anormalidade cardíaca assintomática na investigação não seria excludente];
6. O indivíduo está sendo tratado ou recebeu tratamento anterior com glicocorticoides orais ou outros agentes imunossupressores [Observações: Uso transitório passado de glicocorticoides orais ou outros agentes imunossupressores orais por não mais de 3 meses cumulativos, com o último uso pelo menos 3 meses antes da primeira dose da medicação do estudo, serão considerados para elegibilidade caso a caso. Glicocorticoides inalatórios e/ou tópicos prescritos para uma indicação diferente de DMD são permitidos, mas devem ser administrados em dose estável por pelo menos 3 meses antes da administração do medicamento em estudo];
7. O sujeito usou idebenona dentro de 4 semanas antes da primeira dose da medicação do estudo;
8. O sujeito tem alergia ou hipersensibilidade ao medicamento do estudo ou a qualquer um de seus constituintes;
9. O sujeito tem problemas comportamentais ou cognitivos graves que impedem a participação no estudo, na opinião do Investigador;
10. O sujeito tem condição médica anterior ou contínua, histórico médico, achados físicos ou anormalidades laboratoriais que podem afetar a segurança, tornar improvável que o tratamento e o acompanhamento sejam concluídos corretamente ou prejudicar a avaliação dos resultados do estudo, na opinião do investigador
11. O sujeito está atualmente tomando qualquer medicamento experimental ou tomou qualquer medicamento experimental que não seja vamorolona dentro de 3 meses antes do início do tratamento do estudo.

Observação: os participantes podem ser reavaliados se não forem elegíveis devido a uma condição transitória que impediria a participação do participante.