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Estudio de extensión a largo plazo para evaluar Vamorolone en niños con distrofia muscular de Duchenne (DMD)

28 de abril de 2021 actualizado por: ReveraGen BioPharma, Inc.

Un estudio de extensión a largo plazo multicéntrico, abierto, de fase II de 24 meses para evaluar la seguridad y eficacia a largo plazo de vamorolone en niños con distrofia muscular de Duchenne (DMD)

Este estudio de extensión a largo plazo es un estudio abierto de dosis múltiples para evaluar la seguridad, tolerabilidad, eficacia y DP a largo plazo de vamorolona administrada una vez al día mediante suspensión oral líquida durante un período de tratamiento de 24 meses a niños pequeños con DMD. que participaron en los estudios básicos de extensión VBP15-002 Fase IIa y VBP15-003 Fase IIa.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Este estudio evaluará si es seguro usar un nuevo medicamento llamado vamorolona durante más de dos semanas en niños con DMD, si los niños con DMD que toman el medicamento del estudio han mejorado la función muscular en comparación con los niños con DMD en otros estudios que no tomaron cualquier tipo de esteroide, y para ver si los niños con DMD que toman el medicamento del estudio aumentan menos de peso en comparación con los niños con DMD en un estudio anterior que tomaron otro tipo de esteroide llamado prednisona. Los participantes inscritos tomarán el medicamento del estudio durante 24 meses.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

46

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Australia
      • Melbourne, Australia
        • Royal Children's Hospital
      • Westmead, Australia
        • Sydney Children's Hospital
  • Canadá
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canadá, T3B 6A8
        • Alberta Children's Hospital
  • Estados Unidos
    • California
      • Davis, California, Estados Unidos, 95616
        • University of California Davis
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32611
        • University of Florida
      • Orlando, Florida, Estados Unidos, 32827
        • Nemours Children's Hospital
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
        • Duke University
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75207
        • University of Texas Southwestern Medical Center
  • Israel
      • Petah Tikwah, Israel, 49202
        • Schneider Children's Medical Center
  • Reino Unido
      • Newcastle upon Tyne, Reino Unido, NE7 7DN
        • Newcastle upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust
  • Suecia
      • Gothenburg, Suecia, 41685
        • Queen Silvia Children's Hospital

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

2 meses a 3 años (Niño)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Masculino

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. El padre o tutor legal del sujeto ha proporcionado su consentimiento informado por escrito y la autorización HIPAA (si corresponde) antes de cualquier procedimiento específico del estudio de extensión a largo plazo VBP15-LTE;
  2. El sujeto completó previamente el estudio VBP15-003 hasta las evaluaciones finales de la semana 24 inclusive, antes de inscribirse en el estudio VBP15-LTE al finalizar la visita de la semana 24 de VBP15-003 [Nota: si ingresa al período de reducción de dosis, el sujeto se inscribe dentro de las 8 semanas posteriores a la visita final de VBP15-003 después de la reducción de la dosis]; y
  3. El sujeto y el padre/tutor están dispuestos y son capaces de cumplir con las visitas programadas, el plan de administración del fármaco del estudio y los procedimientos del estudio.

Criterio de exclusión:

  1. El sujeto tuvo un evento adverso grave o grave en el estudio VBP15-003 que, en opinión del investigador, estaba probablemente o definitivamente relacionado con el uso de vamorolona y excluye el uso seguro de vamorolona para el sujeto en este estudio de extensión a largo plazo;
  2. El sujeto tiene o tiene antecedentes de insuficiencia renal o hepática importante, diabetes mellitus o inmunosupresión;
  3. El sujeto tiene antecedentes o antecedentes de infecciones fúngicas o virales sistémicas crónicas;
  4. El sujeto ha usado agentes receptores de mineralocorticoides, como espironolactona, eplerenona, canrenona (canrenoato de potasio), prorenona (prorenoato de potasio), mexrenona (mexrenoato de potasio) dentro de las 4 semanas anteriores a la primera dosis del medicamento del estudio;
  5. El sujeto tiene evidencia de cardiomiopatía sintomática. [Nota: la anomalía cardíaca asintomática en la investigación no sería excluyente];
  6. El sujeto está siendo tratado actualmente o ha recibido tratamiento previo con glucocorticoides orales u otros agentes inmunosupresores [Notas: uso transitorio anterior de glucocorticoides orales u otros agentes inmunosupresores orales durante no más de 3 meses acumulativos, con el último uso al menos 3 meses antes de la primera dosis del medicamento del estudio, se considerará para la elegibilidad caso por caso. Los glucocorticoides inhalados y/o tópicos prescritos para una indicación distinta a la DMD están permitidos, pero deben administrarse a una dosis estable durante al menos 3 meses antes de la administración del fármaco del estudio];
  7. El sujeto ha usado idebenona dentro de las 4 semanas anteriores a la primera dosis del medicamento del estudio;
  8. El sujeto tiene alergia o hipersensibilidad al medicamento del estudio o a cualquiera de sus componentes;
  9. El sujeto tiene problemas cognitivos o de comportamiento graves que impiden la participación en el estudio, en opinión del Investigador;
  10. El sujeto tiene una condición médica previa o en curso, historial médico, hallazgos físicos o anormalidades de laboratorio que podrían afectar la seguridad, hacer que sea poco probable que el tratamiento y el seguimiento se completen correctamente o perjudiquen la evaluación de los resultados del estudio, en opinión del Investigador.
  11. El sujeto está tomando actualmente algún fármaco en investigación, o ha tomado algún fármaco en investigación que no sea vamorolona en los 3 meses anteriores al inicio del tratamiento del estudio.

Nota: Los sujetos pueden ser reevaluados si no son elegibles debido a una condición transitoria que les impediría participar.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: No aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Nivel de dosis Grupo 1
Los participantes inscritos en el Grupo de nivel de dosis 1 recibirán vamorolona 0,25 mg/kg/día.
Droga: Vamorolona 0,25 mg/día/día
Administración oral de 0,25 mg/kg/día diarios durante 24 meses.
Otros nombres:
  • VBP15
Experimental: Nivel de dosis Grupo 2
Los participantes inscritos en el Grupo de nivel de dosis 2 recibirán vamorolona 0,75 mg/kg/día.
Droga: Vamorolona 0,75 mg/día/día
Administración oral de 0,75 mg/kg/día diarios durante 24 meses.
Otros nombres:
  • VBP15
Experimental: Nivel de dosis Grupo 3
Los participantes inscritos en el Grupo de nivel de dosis 3 recibirán vamorolona 2,0 mg/kg/día.
Droga: Vamorolona 2,0 mg/día/día
Administración oral de 2,0 mg/kg/día al día durante 24 meses.
Otros nombres:
  • VBP15
Experimental: Nivel de dosis Grupo 4
Los participantes inscritos en el Grupo de nivel de dosis 4 recibirán vamorolona 6,0 mg/kg/día.
Droga: Vamorolona 6,0 mg/día/día
Administración oral de 6,0 mg/kg/día al día durante 24 meses.
Otros nombres:
  • VBP15

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Número de participantes con eventos adversos relacionados con el tratamiento evaluados por CTCAE Versión 4.03
Periodo de tiempo: 24 meses
Evaluar la seguridad y tolerabilidad a largo plazo de la vamorolona, ​​administrada por vía oral en dosis diarias de hasta 6,0 mg/kg/día durante un período de tratamiento de 24 meses, en niños de 4 a 7 años con DMD; Los eventos adversos emergentes del tratamiento (TEAE) se definen como cualquier evento adverso o empeoramiento de una condición existente después del inicio del producto en investigación y durante la última visita del estudio del sujeto (finalización del estudio o terminación anticipada);
24 meses
Número total de eventos adversos evaluados por CTCAE Versión 4.03
Periodo de tiempo: 24 meses
Evaluar la seguridad y tolerabilidad a largo plazo de la vamorolona, ​​administrada por vía oral en dosis diarias de hasta 6,0 mg/kg/día durante un período de tratamiento de 24 meses, en niños de 4 a 7 años con DMD. Los eventos adversos emergentes del tratamiento (TEAE) se definen como cualquier evento adverso o empeoramiento de una condición existente después del inicio del producto en investigación y durante la última visita del estudio del sujeto (finalización del estudio o terminación anticipada).
24 meses

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

ReveraGen BioPharma, Inc.

Colaboradores

University of Pittsburgh
Cooperative International Neuromuscular Research Group

Investigadores

  • Silla de estudio: Paula R Clemens, MD, University of Pittsburgh

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Enlaces Útiles

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

2 de febrero de 2017

Finalización primaria (Actual)

30 de abril de 2020

Finalización del estudio (Actual)

30 de abril de 2020

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

30 de enero de 2017

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

30 de enero de 2017

Publicado por primera vez (Estimar)

31 de enero de 2017

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

20 de mayo de 2021

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

28 de abril de 2021

Última verificación

1 de abril de 2021

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • VBP15-LTE

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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