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Étude d'extension à long terme pour évaluer la vamorolone chez les garçons atteints de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD)

28 avril 2021 mis à jour par: ReveraGen BioPharma, Inc.

Une étude d'extension à long terme multicentrique ouverte de phase II de 24 mois pour évaluer l'innocuité et l'efficacité à long terme de la vamorolone chez les garçons atteints de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD)

Cette étude d'extension à long terme est une étude ouverte à doses multiples visant à évaluer l'innocuité, la tolérabilité, l'efficacité et la PD à long terme de la vamorolone administrée une fois par jour en suspension buvable liquide sur une période de traitement de 24 mois chez de jeunes garçons atteints de DMD qui ont participé aux études fondamentales d'extension VBP15-002 Phase IIa et VBP15-003 Phase IIa.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Cette étude évaluera s'il est sûr d'utiliser un nouveau médicament appelé vamorolone pendant plus de deux semaines chez les enfants atteints de DMD, si les garçons atteints de DMD qui prennent le médicament à l'étude ont une fonction musculaire améliorée par rapport aux garçons atteints de DMD dans d'autres études qui n'ont pas pris tout type de stéroïde, et pour voir si les garçons atteints de DMD qui prennent le médicament à l'étude prennent moins de poids que les garçons atteints de DMD dans une étude précédente qui ont pris un autre type de stéroïde appelé prednisone. Les participants inscrits prendront le médicament à l'étude pendant 24 mois.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

46

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Australie
      • Melbourne, Australie
        • Royal Children's Hospital
      • Westmead, Australie
        • Sydney Children's Hospital
  • Canada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada, T3B 6A8
        • Alberta Children's Hospital
  • Israël
      • Petah Tikwah, Israël, 49202
        • Schneider Children's Medical Center
  • Royaume-Uni
      • Newcastle upon Tyne, Royaume-Uni, NE7 7DN
        • Newcastle upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust
  • Suède
      • Gothenburg, Suède, 41685
        • Queen Silvia Children's Hospital
  • États-Unis
    • California
      • Davis, California, États-Unis, 95616
        • University of California Davis
    • Florida
      • Gainesville, Florida, États-Unis, 32611
        • University of Florida
      • Orlando, Florida, États-Unis, 32827
        • Nemours Children's Hospital
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, États-Unis, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, États-Unis, 27710
        • Duke University
    • Texas
      • Dallas, Texas, États-Unis, 75207
        • University of Texas Southwestern Medical Center

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

2 mois à 3 ans (Enfant)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Homme

La description

Critère d'intégration:

  1. Le parent ou le tuteur légal du sujet a fourni un consentement éclairé écrit et une autorisation HIPAA (le cas échéant) avant toute procédure spécifique à l'étude d'extension à long terme VBP15-LTE ;
  2. Le sujet a déjà terminé l'étude VBP15-003 jusqu'à et y compris les évaluations finales de la semaine 24, avant de s'inscrire à l'étude VBP15-LTE à la fin de la visite VBP15-003 de la semaine 24 [Remarque : si vous entrez dans la période de réduction de dose, le sujet est inscrit dans les 8 semaines suivant la dernière visite VBP15-003 après réduction de la dose] ; et
  3. Le sujet et le parent/tuteur sont disposés et capables de se conformer aux visites prévues, au plan d'administration des médicaments à l'étude et aux procédures de l'étude.

Critère d'exclusion:

  1. Le sujet a présenté un événement indésirable grave ou sévère dans l'étude VBP15-003 qui, de l'avis de l'investigateur, était probablement ou définitivement lié à l'utilisation de la vamorolone et exclut l'utilisation sûre de la vamorolone pour le sujet dans cette étude de prolongation à long terme ;
  2. Le sujet présente ou a des antécédents d'insuffisance rénale ou hépatique majeure, de diabète sucré ou d'immunosuppression ;
  3. Le sujet présente ou a des antécédents d'infections fongiques ou virales systémiques chroniques ;
  4. Le sujet a utilisé des agents récepteurs minéralocorticoïdes, tels que la spironolactone, l'éplérénone, la canrénone (canrénoate de potassium), la prorénone (prorénoate de potassium), la mexrénone (mexrénoate de potassium) dans les 4 semaines précédant la première dose du médicament à l'étude ;
  5. Le sujet présente des signes de cardiomyopathie symptomatique. [Remarque : une anomalie cardiaque asymptomatique à l'examen ne serait pas exclusive] ;
  6. Le sujet est actuellement traité ou a reçu un traitement antérieur avec des glucocorticoïdes oraux ou d'autres agents immunosuppresseurs [Remarques : Utilisation transitoire antérieure de glucocorticoïdes oraux ou d'autres agents immunosuppresseurs oraux pendant au plus 3 mois cumulés, avec la dernière utilisation au moins 3 mois avant la première dose de médicaments à l'étude, seront considérés pour l'éligibilité au cas par cas. Les glucocorticoïdes inhalés et/ou topiques prescrits pour une indication autre que la DMD sont autorisés mais doivent être administrés à dose stable pendant au moins 3 mois avant l'administration du médicament à l'étude] ;
  7. Le sujet a utilisé de l'idébénone dans les 4 semaines précédant la première dose du médicament à l'étude ;
  8. Le sujet a une allergie ou une hypersensibilité au médicament à l'étude ou à l'un de ses constituants ;
  9. Le sujet a de graves problèmes comportementaux ou cognitifs qui empêchent la participation à l'étude, de l'avis de l'investigateur ;
  10. Le sujet a un état de santé antérieur ou en cours, des antécédents médicaux, des résultats physiques ou des anomalies de laboratoire qui pourraient affecter la sécurité, rendre peu probable que le traitement et le suivi soient correctement terminés ou altérer l'évaluation des résultats de l'étude, de l'avis de l'investigateur
  11. Le sujet prend actuellement un médicament expérimental ou a pris un médicament expérimental autre que la vamorolone dans les 3 mois précédant le début du traitement à l'étude.

Remarque : Les sujets peuvent être réévalués s'ils ne sont pas éligibles en raison d'une condition transitoire qui empêcherait le sujet de participer.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Non randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Niveau de dose Groupe 1
Les participants inscrits au groupe de niveau de dose 1 recevront du vamorolone 0,25 mg/kg/jour.
Médicament: Vamorolone 0,25 mg/jour/jour
Administration orale de 0,25 mg/kg/jour par jour pendant 24 mois.
Autres noms:
  • VBP15
Expérimental: Niveau de dose Groupe 2
Les participants inscrits au groupe de niveau de dose 2 recevront du vamorolone 0,75 mg/kg/jour.
Médicament: Vamorolone 0,75 mg/jour/jour
Administration orale de 0,75 mg/kg/jour par jour pendant 24 mois.
Autres noms:
  • VBP15
Expérimental: Niveau de dose Groupe 3
Les participants inscrits au groupe de niveau de dose 3 recevront du vamorolone 2,0 mg/kg/jour.
Médicament: Vamorolone 2,0 mg/jour/jour
Administration orale de 2,0 mg/kg/jour par jour pendant 24 mois.
Autres noms:
  • VBP15
Expérimental: Niveau de dose Groupe 4
Les participants inscrits au groupe de niveau de dose 4 recevront du vamorolone 6,0 mg/kg/jour.
Médicament: Vamorolone 6,0 mg/jour/jour
Administration orale de 6,0 mg/kg/jour par jour pendant 24 mois.
Autres noms:
  • VBP15

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Nombre de participants présentant des événements indésirables liés au traitement, tel qu'évalué par la version 4.03 du CTCAE
Délai: 24mois
Évaluer l'innocuité et la tolérabilité à long terme de la vamorolone, administrée par voie orale à des doses quotidiennes allant jusqu'à 6,0 mg/kg/jour sur une période de traitement de 24 mois, chez les garçons âgés de 4 à 7 ans atteints de DMD ; Les événements indésirables liés au traitement (TEAE) sont définis comme tout événement indésirable ou aggravation d'une affection existante après le début du produit expérimental et au cours de la dernière visite d'étude du sujet (achèvement de l'étude ou arrêt prématuré );
24mois
Nombre total d'événements indésirables évalués par la version 4.03 du CTCAE
Délai: 24mois
Évaluer l'innocuité et la tolérabilité à long terme de la vamorolone, administrée par voie orale à des doses quotidiennes allant jusqu'à 6,0 mg/kg/jour sur une période de traitement de 24 mois, chez les garçons âgés de 4 à 7 ans atteints de DMD. Les événements indésirables survenus pendant le traitement (TEAE) sont définis comme tout événement indésirable ou aggravation d'une affection existante après le début du produit expérimental et au cours de la dernière visite d'étude du sujet (achèvement de l'étude ou arrêt prématuré).
24mois

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

ReveraGen BioPharma, Inc.

Collaborateurs

University of Pittsburgh
Cooperative International Neuromuscular Research Group

Les enquêteurs

  • Chaise d'étude: Paula R Clemens, MD, University of Pittsburgh

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Liens utiles

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

2 février 2017

Achèvement primaire (Réel)

30 avril 2020

Achèvement de l'étude (Réel)

30 avril 2020

Dates d'inscription aux études

Première soumission

30 janvier 2017

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

30 janvier 2017

Première publication (Estimation)

31 janvier 2017

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

20 mai 2021

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

28 avril 2021

Dernière vérification

1 avril 2021

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • VBP15-LTE

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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