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Duchenne 근이영양증(DMD)을 가진 소년의 Vamorolone을 평가하기 위한 장기 확장 연구

2021년 4월 28일 업데이트: ReveraGen BioPharma, Inc.

Duchenne 근이영양증(DMD)을 가진 소년에서 Vamorolone의 장기 안전성 및 효능을 평가하기 위한 24개월 2상 오픈 라벨, 다기관 장기 확장 연구

이 장기 확장 연구는 24개월의 치료 기간 동안 DMD가 있는 어린 소년에게 1일 1회 액상 경구 현탁액으로 투여되는 vamorolone의 장기 안전성, 내약성, 효능 및 PD를 평가하기 위한 공개 라벨, 다중 용량 연구입니다. VBP15-002 Phase IIa 및 VBP15-003 Phase IIa 확장 핵심 연구에 참여한 사람들.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

상세 설명

이 연구는 연구 약물을 복용하는 DMD를 가진 소년이 복용하지 않은 다른 연구에서 DMD를 가진 소년에 비해 근육 기능이 개선되었는지 여부를 DMD가 있는 어린이에게 2주 이상 vamorolone이라는 새로운 약물을 사용하는 것이 안전한지 평가할 것입니다. 모든 유형의 스테로이드, 연구 약물을 복용하는 DMD가 있는 소년이 이전 연구에서 프레드니손이라는 다른 유형의 스테로이드를 복용한 DMD가 있는 소년에 비해 체중이 덜 증가하는지 확인합니다. 등록된 참가자는 24개월 동안 연구 약물을 복용하게 됩니다.

연구 유형

중재적

등록 (실제)

46

단계

  • 2 단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • California
      • Davis, California, 미국, 95616
        • University of California Davis
    • Florida
      • Gainesville, Florida, 미국, 32611
        • University of Florida
      • Orlando, Florida, 미국, 32827
        • Nemours Children's Hospital
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, 미국, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, 미국, 27710
        • Duke University
    • Texas
      • Dallas, Texas, 미국, 75207
        • University of Texas Southwestern Medical Center
  • 스웨덴
      • Gothenburg, 스웨덴, 41685
        • Queen Silvia Children's Hospital
  • 영국
      • Newcastle upon Tyne, 영국, NE7 7DN
        • Newcastle upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust
  • 이스라엘
      • Petah Tikwah, 이스라엘, 49202
        • Schneider Children's Medical Center
  • 캐나다
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, 캐나다, T3B 6A8
        • Alberta Children's Hospital
  • 호주
      • Melbourne, 호주
        • Royal Children's Hospital
      • Westmead, 호주
        • Sydney Children's Hospital

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

2개월 (어린이)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

남성

설명

포함 기준:

  1. 피험자의 부모 또는 법적 보호자는 VBP15-LTE 장기 확장 연구 특정 절차에 앞서 서면 동의서 및 HIPAA 승인(해당되는 경우)을 제공했습니다.
  2. 피험자는 VBP15-003 24주차 방문 종료 시 VBP15-LTE 연구에 등록하기 전에 24주차 최종 평가까지 VBP15-003 연구 VBP15-003을 완료했습니다. 용량 감량 후 VBP15-003 최종 방문 후 8주 이내에 등록]; 그리고
  3. 피험자 및 부모/보호자는 예정된 방문, 연구 약물 투여 계획 및 연구 절차를 준수할 의지와 능력이 있습니다.

제외 기준:

  1. 피험자는 연구 VBP15-003에서 중대하거나 중증의 유해 사례를 가졌으며, 조사자의 의견으로는 vamorolone 사용과 아마도 또는 확실히 관련이 있었고 이 장기 확장 연구에서 피험자에 대한 vamorolone의 안전한 사용을 배제했습니다.
  2. 피험자는 주요 신장 또는 간 장애, 진성 당뇨병 또는 면역 억제의 현재 또는 병력이 있습니다.
  3. 피험자는 만성 전신 진균 또는 바이러스 감염의 현재 또는 병력이 있습니다.
  4. 대상자는 연구 약물의 첫 투여 전 4주 이내에 스피로노락톤, 에플레레논, 칸레논(칸레노에이트 칼륨), 프로레논(프로레노에이트 칼륨), 멕레논(멕레노에이트 칼륨)과 같은 미네랄로코르티코이드 수용체 제제를 사용했습니다.
  5. 피험자는 증상이 있는 심근병증의 증거를 가지고 있습니다. [참고: 조사에서 무증상 심장 이상이 배제되지 않습니다];
  6. 피험자는 현재 경구용 글루코코르티코이드 또는 기타 면역억제제로 치료를 받고 있거나 이전에 치료를 받은 적이 있습니다. 경우에 따라 적격성 여부가 고려될 것입니다. DMD 이외의 징후에 대해 처방된 흡입 및/또는 국소 글루코코르티코이드가 허용되지만 연구 약물 투여 전 적어도 3개월 동안 안정적인 용량으로 투여되어야 합니다];
  7. 피험자는 연구 약물의 첫 번째 투여 전 4주 이내에 이데베논을 사용했습니다.
  8. 피험자는 연구 약물 또는 그 구성 요소에 대해 알레르기 또는 과민 반응을 보입니다.
  9. 조사자의 의견에 따라 피험자가 연구 참여를 배제하는 심각한 행동 또는 인지 문제를 가짐;
  10. 피험자는 안전에 영향을 줄 수 있는 이전 또는 진행 중인 건강 상태, 병력, 신체 소견 또는 검사실 이상이 있어 치료 및 후속 조치가 올바르게 완료될 가능성이 없거나 조사자의 의견에 따라 연구 결과의 평가를 손상시킬 수 있습니다.
  11. 피험자는 현재 연구 약물을 복용 중이거나 연구 치료 시작 전 3개월 이내에 vamorolone 이외의 연구 약물을 복용했습니다.

참고: 피험자가 참여하지 못하게 하는 일시적인 상태로 인해 부적격인 경우 피험자는 재평가될 수 있습니다.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위화되지 않음
  • 중재 모델: 병렬 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 용량 수준 그룹 1
용량 수준 그룹 1에 등록된 참가자는 vamorolone 0.25mg/kg/일을 받습니다.
의약품: 바모로론 0.25mg/일/일
24개월 동안 매일 0.25mg/kg/일의 경구 투여.
다른 이름들:
  • VBP15
실험적: 용량 수준 그룹 2
용량 수준 그룹 2에 등록된 참가자는 vamorolone 0.75mg/kg/일을 받습니다.
의약품: 바모로론 0.75mg/일/일
24개월 동안 매일 0.75mg/kg/일의 경구 투여.
다른 이름들:
  • VBP15
실험적: 용량 수준 그룹 3
용량 수준 그룹 3에 등록된 참가자는 vamorolone 2.0mg/kg/일을 받습니다.
의약품: 바모로론 2.0mg/일/일
24개월 동안 매일 2.0mg/kg/일의 경구 투여.
다른 이름들:
  • VBP15
실험적: 용량 수준 그룹 4
용량 수준 그룹 4에 등록된 참가자는 vamorolone 6.0mg/kg/일을 받습니다.
의약품: 바모로론 6.0mg/일/일
24개월 동안 매일 6.0mg/kg/일의 경구 투여.
다른 이름들:
  • VBP15

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
CTCAE 버전 4.03에서 평가한 치료 관련 부작용이 있는 참가자 수
기간: 24개월
DMD가 있는 4-7세 소년에서 24개월 치료 기간 동안 최대 6.0mg/kg/일의 일일 용량으로 경구 투여된 바모롤론의 장기 안전성 및 내약성을 평가하기 위해; 치료-응급 부작용(TEAE)은 조사 제품 개시 후 및 피험자의 마지막 연구 방문(연구 완료 또는 조기 종료)을 통해 모든 부작용 또는 기존 상태의 악화로 정의됩니다.
24개월
CTCAE 버전 4.03에 의해 평가된 이상 반응의 총 수
기간: 24개월
DMD가 있는 4-7세 소년에게 24개월 치료 기간 동안 최대 6.0mg/kg/일의 일일 용량으로 경구 투여된 vamorolone의 장기 안전성 및 내약성을 평가합니다. 치료-응급 부작용(TEAE)은 조사 제품 개시 후 피험자의 마지막 연구 방문(연구 완료 또는 조기 종료)을 통해 모든 부작용 또는 기존 상태의 악화로 정의됩니다.
24개월

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

ReveraGen BioPharma, Inc.

협력자

University of Pittsburgh
Cooperative International Neuromuscular Research Group

수사관

  • 연구 의자: Paula R Clemens, MD, University of Pittsburgh

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

유용한 링크

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2017년 2월 2일

기본 완료 (실제)

2020년 4월 30일

연구 완료 (실제)

2020년 4월 30일

연구 등록 날짜

최초 제출

2017년 1월 30일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2017년 1월 30일

처음 게시됨 (추정)

2017년 1월 31일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2021년 5월 20일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2021년 4월 28일

마지막으로 확인됨

2021년 4월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • VBP15-LTE

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

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