Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Pitkäaikainen pidennystutkimus vamorolonin arvioimiseksi pojilla, joilla on Duchennen lihasdystrofia (DMD)

keskiviikko 28. huhtikuuta 2021 päivittänyt: ReveraGen BioPharma, Inc.

24 kuukauden vaiheen II avoin monikeskustutkimus, jossa arvioidaan vamorolonin pitkäaikaista turvallisuutta ja tehoa pojilla, joilla on Duchennen lihasdystrofia (DMD)

Tämä pitkäkestoinen jatkotutkimus on avoin, useilla annoksilla tehty tutkimus, jossa arvioidaan kerran päivässä nestemäisenä oraalisuspensiona 24 kuukauden hoitojakson ajan DMD:tä sairastaville nuorille pojille annetun vamorolonin pitkäaikaista turvallisuutta, siedettävyyttä, tehokkuutta ja PD:tä. jotka osallistuivat VBP15-002 vaiheen IIa ja VBP15-003 vaiheen IIa laajennusydintutkimuksiin.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tässä tutkimuksessa arvioidaan, onko turvallista käyttää uutta vamoroloni-nimistä lääkettä yli kahden viikon ajan DMD:tä sairastavilla lapsilla, jos tutkimuslääkettä saavilla pojilla, joilla on DMD, lihastoiminta on parantunut verrattuna DMD-potilaisiin muissa tutkimuksissa, jotka eivät käyttäneet minkä tahansa tyyppisiä steroideja ja selvittää, lihoavatko DMD:tä sairastavat pojat, jotka ottavat tutkimuslääkitystä, vähemmän painoa kuin aiemmassa tutkimuksessa DMD:tä sairastavat pojat, jotka käyttivät toisen tyyppistä steroidia nimeltä prednisoni. Ilmoittautuneiden osallistujien tulee ottaa tutkimuslääkettä 24 kuukauden ajan.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

46

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Australia
      • Melbourne, Australia
        • Royal Children's Hospital
      • Westmead, Australia
        • Sydney Children's Hospital
  • Israel
      • Petah Tikwah, Israel, 49202
        • Schneider Children's Medical Center
  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, T3B 6A8
        • Alberta Children's Hospital
  • Ruotsi
      • Gothenburg, Ruotsi, 41685
        • Queen Silvia Children's Hospital
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • Newcastle upon Tyne, Yhdistynyt kuningaskunta, NE7 7DN
        • Newcastle upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust
  • Yhdysvallat
    • California
      • Davis, California, Yhdysvallat, 95616
        • University of California Davis
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Yhdysvallat, 32611
        • University of Florida
      • Orlando, Florida, Yhdysvallat, 32827
        • Nemours Children's Hospital
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Yhdysvallat, 27710
        • Duke University
    • Texas
      • Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75207
        • University of Texas Southwestern Medical Center

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

2 kuukautta - 3 vuotta (Lapsi)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Uros

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Tutkittavan vanhempi tai laillinen huoltaja on antanut kirjallisen tietoon perustuvan suostumuksen ja HIPAA-valtuutuksen (jos sovellettavissa) ennen mitä tahansa VBP15-LTE:n pitkäaikaista jatkotutkimuskohtaista toimenpidettä;
  2. Koehenkilö on aiemmin suorittanut tutkimuksen VBP15-003 viikkoon 24 saakka loppuarvioinnit mukaan lukien, ennen kuin hän ilmoittautui VBP15-LTE-tutkimukseen VBP15-003 viikon 24 vierailun lopussa [Huomautus: jos siirrytään annoksen pienentämiseen, koehenkilö on ilmoittautumassa 8 viikon kuluessa VBP15-003:n viimeisen käynnin jälkeen annoksen pienentämisen jälkeen]; ja
  3. Tutkittava ja vanhempi/huoltaja ovat halukkaita ja kykeneviä noudattamaan suunniteltuja vierailuja, tutkimuslääkkeen antosuunnitelmaa ja tutkimusmenettelyjä.

Poissulkemiskriteerit:

  1. Koehenkilöllä oli vakava tai vakava haittatapahtuma tutkimuksessa VBP15-003, joka tutkijan mielestä todennäköisesti tai varmasti liittyi vamorolonien käyttöön ja estää vamorolonin turvallisen käytön koehenkilölle tässä pitkäaikaisessa jatkotutkimuksessa;
  2. Potilaalla on tällä hetkellä tai aiemmin ollut vakava munuaisten tai maksan vajaatoiminta, diabetes mellitus tai immunosuppressio;
  3. Kohdeella on tällä hetkellä tai aiemmin ollut kroonisia systeemisiä sieni- tai virusinfektioita;
  4. Kohde on käyttänyt mineralokortikoidireseptoriaineita, kuten spironolaktonia, eplerenonia, kanrenonia (kanrenoaattikalium), prorenonia (prorenoaattikalium), meksrenonia (meksrenoaattikalium) 4 viikon sisällä ennen ensimmäistä tutkimuslääkitysannosta;
  5. Potilaalla on näyttöä oireellisesta kardiomyopatiasta. [Huomautus: Oireeton sydämen poikkeavuus tutkimuksen perusteella ei ole poissulkeva];
  6. Potilasta hoidetaan parhaillaan tai hän on saanut aikaisempaa hoitoa suun kautta otetuilla glukokortikoideilla tai muilla immunosuppressiivisilla aineilla [Huomautuksia: Aiempi ohimenevä oraalisten glukokortikoidien tai muiden suun kautta otettavien immunosuppressiivisten aineiden käyttö kumulatiivisesti enintään 3 kuukautta, viimeinen käyttö vähintään 3 kuukautta ennen ensimmäistä annosta Tutkimuslääkitys, kelpoisuus harkitaan tapauskohtaisesti. Inhaloitavat ja/tai paikalliset glukokortikoidit, jotka on määrätty muuhun käyttöaiheeseen kuin DMD:hen, ovat sallittuja, mutta niitä on annettava vakaana annoksena vähintään 3 kuukauden ajan ennen tutkimuslääkkeen antamista];
  7. Kohde on käyttänyt idebenonia 4 viikon aikana ennen ensimmäistä tutkimuslääkitysannosta;
  8. Kohde on allerginen tai yliherkkä tutkimuslääkkeelle tai jollekin sen aineosalle;
  9. Tutkittavalla on vakavia käyttäytymis- tai kognitiivisia ongelmia, jotka estävät tutkijan mielestä tutkimukseen osallistumisen;
  10. Tutkittavalla on aiempi tai meneillään oleva sairaus, sairaushistoria, fyysisiä löydöksiä tai laboratoriopoikkeavuuksia, jotka voivat tutkijan mielestä vaikuttaa turvallisuuteen, tehdä hoidon ja seurannan suorittamisen epätodennäköiseksi tai heikentää tutkimustulosten arviointia
  11. Kohde käyttää parhaillaan mitä tahansa tutkimuslääkettä tai on ottanut mitä tahansa muuta tutkimuslääkettä kuin vamorolonia 3 kuukauden aikana ennen tutkimushoidon aloittamista.

Huomautus: Aiheet voidaan arvioida uudelleen, jos ne eivät kelpaa ohimenevän tilan vuoksi, joka estäisi tutkittavaa osallistumasta.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Annostasoryhmä 1
Annostasoryhmään 1 ilmoittautuneet osallistujat saavat vamorolonia 0,25 mg/kg/vrk.
Lääke: Vamoroloni 0,25 mg/vrk/vrk
Suun kautta 0,25 mg/kg/vrk päivittäin 24 kuukauden ajan.
Muut nimet:
  • VBP15
Kokeellinen: Annostasoryhmä 2
Annostasoryhmään 2 ilmoittautuneet osallistujat saavat vamorolonia 0,75 mg/kg/vrk.
Lääke: Vamoroloni 0,75 mg/vrk/vrk
Suun kautta 0,75 mg/kg/vrk päivittäin 24 kuukauden ajan.
Muut nimet:
  • VBP15
Kokeellinen: Annostasoryhmä 3
Annostasoryhmään 3 ilmoittautuneet osallistujat saavat vamorolonia 2,0 mg/kg/vrk.
Lääke: Vamoroloni 2,0 mg/vrk/vrk
Suun kautta 2,0 mg/kg/vrk päivittäin 24 kuukauden ajan.
Muut nimet:
  • VBP15
Kokeellinen: Annostasoryhmä 4
Annostasoryhmään 4 ilmoittautuneet osallistujat saavat vamorolonia 6,0 mg/kg/vrk.
Lääke: Vamoroloni 6,0 mg/vrk/vrk
Suun kautta 6,0 mg/kg/vrk päivittäin 24 kuukauden ajan.
Muut nimet:
  • VBP15

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Niiden osallistujien määrä, joilla on hoitoon liittyviä haittatapahtumia CTCAE:n version 4.03 arvioiden mukaan
Aikaikkuna: 24 kuukautta
Vamorolonin pitkäaikaisen turvallisuuden ja siedettävyyden arvioiminen suun kautta 6,0 mg/kg/vrk asti 24 kuukauden hoitojakson aikana 4–7-vuotiaille pojille, joilla on DMD; Hoidon aiheuttamat haittatapahtumat (TEAE) määritellään mille tahansa haittatapahtumaksi tai olemassa olevien tilojen pahenemiseksi tutkimustuotteen aloittamisen ja potilaan viimeisen tutkimuskäynnin (tutkimuksen päättymisen tai varhaisen lopettamisen) jälkeen;
24 kuukautta
Haittatapahtumien kokonaismäärä CTCAE:n version 4.03 arvioiden mukaan
Aikaikkuna: 24 kuukautta
Vamorolonin pitkäaikaisen turvallisuuden ja siedettävyyden arvioimiseksi suun kautta annosteltuna 6,0 mg/kg/vrk asti 24 kuukauden hoitojakson aikana 4–7-vuotiaille pojille, joilla on DMD. Hoidon aiheuttamat haittatapahtumat (TEAE) määritellään mille tahansa haittatapahtumaksi tai olemassa olevien tilojen pahenemiseksi tutkimustuotteen aloittamisen ja potilaan viimeisen tutkimuskäynnin (tutkimuksen päättymisen tai varhaisen lopettamisen) jälkeen.
24 kuukautta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

ReveraGen BioPharma, Inc.

Yhteistyökumppanit

University of Pittsburgh
Cooperative International Neuromuscular Research Group

Tutkijat

  • Opintojen puheenjohtaja: Paula R Clemens, MD, University of Pittsburgh

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Torstai 2. helmikuuta 2017

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 30. huhtikuuta 2020

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 30. huhtikuuta 2020

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 30. tammikuuta 2017

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 30. tammikuuta 2017

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Tiistai 31. tammikuuta 2017

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Torstai 20. toukokuuta 2021

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 28. huhtikuuta 2021

Viimeksi vahvistettu

Torstai 1. huhtikuuta 2021

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • VBP15-LTE

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa