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评估瓦莫龙对杜氏肌营养不良症 (DMD) 男孩的长期扩展研究

2021年4月28日 更新者：ReveraGen BioPharma, Inc.

一项为期 24 个月的 II 期开放标签、多中心长期扩展研究，以评估 Vamorolone 在患有杜氏肌营养不良症 (DMD) 的男孩中的长期安全性和有效性

这项长期扩展研究是一项开放标签、多剂量研究，旨在评估在 24 个月的治疗期内，每天一次通过液体口服混悬液对患有 DMD 的年轻男孩施用 vamorolone 的长期安全性、耐受性、疗效和 PD谁参与了 VBP15-002 IIa 期和 VBP15-003 IIa 期扩展核心研究。

研究概览

地位

完全的

条件

干预/治疗

详细说明

这项研究将评估在患有 DMD 的儿童中使用一种名为 vamorolone 的新药是否安全超过两周，如果患有 DMD 的男孩服用该研究药物与其他研究中未服用 DMD 的男孩相比肌肉功能有所改善任何类型的类固醇，并查看服用研究药物的 DMD 男孩与之前服用另一种称为泼尼松的类固醇的 DMD 男孩相比，体重增加是否更少。 登记的参与者将服用研究药物 24 个月。

研究类型

介入性

注册 (实际的)

46

阶段

  • 阶段2

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 以色列
      • Petah Tikwah、以色列、49202
        • Schneider Children's Medical Center
  • 加拿大
    • Alberta
      • Calgary、Alberta、加拿大、T3B 6A8
        • Alberta Children's Hospital
  • 澳大利亚
      • Melbourne、澳大利亚
        • Royal Children's Hospital
      • Westmead、澳大利亚
        • Sydney Children's Hospital
  • 瑞典
      • Gothenburg、瑞典、41685
        • Queen Silvia Children's Hospital
  • 美国
    • California
      • Davis、California、美国、95616
        • University of California Davis
    • Florida
      • Gainesville、Florida、美国、32611
        • University of Florida
      • Orlando、Florida、美国、32827
        • Nemours Children's Hospital
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、美国、60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital
    • North Carolina
      • Durham、North Carolina、美国、27710
        • Duke University
    • Texas
      • Dallas、Texas、美国、75207
        • University of Texas Southwestern Medical Center
  • 英国
      • Newcastle upon Tyne、英国、NE7 7DN
        • Newcastle upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

2个月 至 3年 (孩子)

接受健康志愿者

不

有资格学习的性别

男性

描述

纳入标准：

  1. 在任何 VBP15-LTE 长期扩展研究特定程序之前，受试者的父母或法定监护人已提供书面知情同意书和 HIPAA 授权（如果适用）；
  2. 在 VBP15-003 第 24 周访视结束时参加 VBP15-LTE 研究之前，受试者先前已完成研究 VBP15-003，直至并包括第 24 周最终评估[注意：如果进入剂量逐渐减少期，受试者在剂量逐渐减少后 VBP15-003 最后一次就诊后 8 周内登记]；和
  3. 受试者和父母/监护人愿意并能够遵守预定的访问、研究药物管理计划和研究程序。

排除标准：

  1. 受试者在研究 VBP15-003 中发生严重或严重的不良事件，研究者认为可能或肯定与使用 vamorolone 相关，并妨碍受试者在该长期扩展研究中安全使用 vamorolone；
  2. 受试者有严重肾功能或肝功能损害、糖尿病或免疫抑制的当前或病史；
  3. 受试者有慢性全身性真菌或病毒感染的当前或病史；
  4. 受试者在研究药物首次给药前 4 周内使用过盐皮质激素受体药物，如螺内酯、依普利酮、坎利酮（canrenoate potassium）、丙利酮（prorenoate potassium）、美克利酮（mexrenoate potassium）；
  5. 受试者有症状性心肌病的证据。 [注意：调查中无症状的心脏异常不排除]；
  6. 受试者目前正在接受治疗或之前接受过口服糖皮质激素或其他免疫抑制剂的治疗[注：过去短暂使用口服糖皮质激素或其他口服免疫抑制剂累计不超过 3 个月，最后一次使用至少在首次给药前 3 个月研究药物，将根据具体情况考虑资格。 允许为 DMD 以外的适应症开具吸入和/或局部糖皮质激素处方，但必须在研究药物给药前以稳定剂量给药至少 3 个月]；
  7. 受试者在研究药物首次给药前 4 周内使用过艾地苯醌；
  8. 受试者对研究药物或其任何成分过敏或过敏；
  9. 研究者认为受试者有严重的行为或认知问题，无法参与研究；
  10. 研究者认为，受试者有可能影响安全性的既往或持续的医疗状况、病史、体检结果或实验室异常，使得治疗和随访不太可能正确完成或损害研究结果的评估
  11. 受试者目前正在服用任何研究药物，或在研究治疗开始前 3 个月内服用过除 vamorolone 以外的任何研究药物。

注意：如果由于暂时情况导致受试者无法参与而导致受试者不合格，则受试者可能会被重新评估。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：非随机化
  • 介入模型：并行分配
  • 屏蔽：无（打开标签）

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：剂量水平组 1
参加剂量水平组 1 的参与者将接受 vamorolone 0.25 mg/kg/天。
药品：瓦莫龙 0.25 毫克/天/天
每天口服 0.25 mg/kg/天，持续 24 个月。
其他名称：
  • VBP15
实验性的：剂量水平组 2
参加剂量水平组 2 的参与者将接受 vamorolone 0.75 mg/kg/天。
药品：瓦莫龙 0.75 毫克/天/天
每天口服 0.75 mg/kg/天，持续 24 个月。
其他名称：
  • VBP15
实验性的：剂量水平第 3 组
参加剂量水平组 3 的参与者将接受 vamorolone 2.0 mg/kg/天。
药品：瓦莫龙 2.0 毫克/天/天
每天口服 2.0 mg/kg/天，持续 24 个月。
其他名称：
  • VBP15
实验性的：剂量水平组 4
参加剂量水平组 4 的参与者将接受 vamorolone 6.0 mg/kg/天。
药品：瓦莫龙 6.0 毫克/天/天
每天口服 6.0 mg/kg/天，持续 24 个月。
其他名称：
  • VBP15

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
CTCAE 4.03 版评估的发生治疗相关不良事件的参与者人数
大体时间：24个月
评估 vamorolone 的长期安全性和耐受性，在 24 个月的治疗期内，每天口服剂量高达 6.0 mg/kg/天，用于 4-7 岁患有 DMD 的男孩；治疗中出现的不良事件 (TEAE) 被定义为在研究​​产品开始后和受试者最后一次研究访视（研究完成或提前终止）期间任何不良事件或现有状况的恶化；
24个月
CTCAE 4.03 版评估的不良事件总数
大体时间：24个月
评估 vamorolone 的长期安全性和耐受性，在 24 个月的治疗期内以每日剂量高达 6.0 mg/kg/天口服给药，用于 4-7 岁患有 DMD 的男孩。 治疗中出现的不良事件 (TEAE) 被定义为在研究​​产品开始后和受试者最后一次研究访视（研究完成或提前终止）期间任何不良事件或现有状况的恶化。
24个月

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

ReveraGen BioPharma, Inc.

合作者

University of Pittsburgh
Cooperative International Neuromuscular Research Group

调查人员

  • 学习椅：Paula R Clemens, MD、University of Pittsburgh

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

一般刊物

有用的网址

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2017年2月2日

初级完成 (实际的)

2020年4月30日

研究完成 (实际的)

2020年4月30日

研究注册日期

首次提交

2017年1月30日

首先提交符合 QC 标准的

2017年1月30日

首次发布 (估计)

2017年1月31日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2021年5月20日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2021年4月28日

最后验证

2021年4月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • VBP15-LTE

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

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