Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Langdurige uitbreidingsstudie om vamorolon te beoordelen bij jongens met Duchenne spierdystrofie (DMD)

28 april 2021 bijgewerkt door: ReveraGen BioPharma, Inc.

Een 24 maanden durende fase II open-label, multicenter langetermijnverlengingsstudie om de veiligheid en werkzaamheid op lange termijn van vamorolon bij jongens met Duchenne spierdystrofie (DMD) te beoordelen

Deze langdurige verlengingsstudie is een open-label studie met meerdere doses om de veiligheid, verdraagbaarheid, werkzaamheid en PD op lange termijn te evalueren van vamorolon eenmaal daags toegediend via vloeibare orale suspensie gedurende een behandelingsperiode van 24 maanden aan jonge jongens met DMD die deelnamen aan de kernonderzoeken VBP15-002 Fase IIa en VBP15-003 Fase IIa.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Deze studie zal evalueren of het veilig is om een ​​nieuw medicijn genaamd vamorolon gedurende meer dan twee weken te gebruiken bij kinderen met DMD, of jongens met DMD die de studiemedicatie gebruiken een verbeterde spierfunctie hebben in vergelijking met jongens met DMD in andere studies die geen medicijnen gebruikten. elk type steroïde, en om te zien of jongens met DMD die de onderzoeksmedicatie gebruiken minder aankomen in vergelijking met jongens met DMD in een eerdere studie die een ander type steroïde gebruikten, prednison genaamd. Ingeschreven deelnemers nemen de onderzoeksmedicatie gedurende 24 maanden.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

46

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Australië
      • Melbourne, Australië
        • Royal Children's Hospital
      • Westmead, Australië
        • Sydney Children's Hospital
  • Canada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada, T3B 6A8
        • Alberta Children's Hospital
  • Israël
      • Petah Tikwah, Israël, 49202
        • Schneider Children's Medical Center
  • Verenigd Koninkrijk
      • Newcastle upon Tyne, Verenigd Koninkrijk, NE7 7DN
        • Newcastle upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust
  • Verenigde Staten
    • California
      • Davis, California, Verenigde Staten, 95616
        • University of California Davis
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Verenigde Staten, 32611
        • University of Florida
      • Orlando, Florida, Verenigde Staten, 32827
        • Nemours Children's Hospital
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Verenigde Staten, 27710
        • Duke University
    • Texas
      • Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75207
        • University of Texas Southwestern Medical Center
  • Zweden
      • Gothenburg, Zweden, 41685
        • Queen Silvia Children's Hospital

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

2 maanden tot 3 jaar (Kind)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Mannelijk

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. De ouder of wettelijke voogd van de proefpersoon heeft schriftelijke geïnformeerde toestemming en HIPAA-autorisatie (indien van toepassing) gegeven voorafgaand aan VBP15-LTE-studiespecifieke procedures voor langdurige verlenging;
  2. Proefpersoon heeft eerder onderzoek VBP15-003 voltooid tot en met de eindbeoordelingen van week 24, voordat hij zich inschrijft voor het VBP15-LTE-onderzoek aan het einde van het VBP15-003-bezoek in week 24 [Opmerking: als de dosisafbouwende periode ingaat, schrijft zich in binnen 8 weken na het laatste bezoek aan VBP15-003 na het afbouwen van de dosis]; en
  3. Proefpersoon en ouder/voogd zijn bereid en in staat om zich te houden aan geplande bezoeken, het toedieningsplan voor de studiemedicatie en de studieprocedures.

Uitsluitingscriteria:

  1. De proefpersoon had een ernstige of ernstige bijwerking in studie VBP15-003 die, naar de mening van de onderzoeker, waarschijnlijk of zeker verband hield met het gebruik van vamorolon en een veilig gebruik van vamorolon voor de proefpersoon in deze langdurige verlengingsstudie uitsluit;
  2. De patiënt heeft momenteel of in het verleden een ernstige nier- of leverfunctiestoornis, diabetes mellitus of immunosuppressie;
  3. Proefpersoon heeft huidige of voorgeschiedenis van chronische systemische schimmel- of virale infecties;
  4. Proefpersoon heeft mineralocorticoïdreceptormiddelen gebruikt, zoals spironolacton, eplerenon, canrenon (kaliumcanrenoaat), prorenon (kaliumprorenoaat), mexrenon (kaliummexrenoaat) binnen 4 weken voorafgaand aan de eerste dosis onderzoeksmedicatie;
  5. Proefpersoon heeft aanwijzingen voor symptomatische cardiomyopathie. [Opmerking: asymptomatische hartafwijkingen bij onderzoek zouden niet exclusief zijn];
  6. Proefpersoon wordt momenteel behandeld of heeft een eerdere behandeling gehad met orale glucocorticoïden of andere immunosuppressiva [Opmerkingen: voorbijgaand voorbijgaand gebruik van orale glucocorticoïden of andere orale immunosuppressiva gedurende niet langer dan 3 maanden cumulatief, met laatste gebruik ten minste 3 maanden voorafgaand aan de eerste dosis van studiemedicatie, zal van geval tot geval worden overwogen om in aanmerking te komen. Geïnhaleerde en/of topische glucocorticoïden voorgeschreven voor een andere indicatie dan DMD zijn toegestaan, maar moeten gedurende ten minste 3 maanden voorafgaand aan de toediening van het onderzoeksgeneesmiddel in een stabiele dosis worden toegediend];
  7. Proefpersoon heeft idebenone gebruikt binnen 4 weken voorafgaand aan de eerste dosis studiemedicatie;
  8. Proefpersoon heeft een allergie of overgevoeligheid voor de onderzoeksmedicatie of voor een van de bestanddelen ervan;
  9. Proefpersoon heeft naar het oordeel van de onderzoeker ernstige gedrags- of cognitieve problemen die deelname aan het onderzoek in de weg staan;
  10. Proefpersoon heeft een eerdere of aanhoudende medische aandoening, medische voorgeschiedenis, lichamelijke bevindingen of laboratoriumafwijkingen die de veiligheid kunnen beïnvloeden, het onwaarschijnlijk maken dat behandeling en follow-up correct zullen worden afgerond of de beoordeling van onderzoeksresultaten belemmeren, naar de mening van de onderzoeker
  11. Proefpersoon gebruikt momenteel een onderzoeksgeneesmiddel of heeft binnen 3 maanden voorafgaand aan de start van de studiebehandeling een ander onderzoeksgeneesmiddel dan vamorolon ingenomen.

Opmerking: proefpersonen kunnen opnieuw worden beoordeeld als ze niet in aanmerking komen vanwege een voorbijgaande aandoening waardoor de proefpersoon niet kan deelnemen.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Dosisniveau Groep 1
Deelnemers die zijn ingeschreven in dosisniveaugroep 1 krijgen vamorolon 0,25 mg/kg/dag.
Geneesmiddel: Vamorolon 0,25 mg/dag/dag
Orale toediening van 0,25 mg/kg/dag per dag gedurende 24 maanden.
Andere namen:
  • VBP15
Experimenteel: Dosisniveau Groep 2
Deelnemers die zijn ingeschreven in dosisniveaugroep 2 krijgen vamorolon 0,75 mg/kg/dag.
Geneesmiddel: Vamorolon 0,75 mg/dag/dag
Orale toediening van 0,75 mg/kg/dag per dag gedurende 24 maanden.
Andere namen:
  • VBP15
Experimenteel: Dosisniveau Groep 3
Deelnemers die zijn ingeschreven in dosisniveaugroep 3 krijgen vamorolon 2,0 mg/kg/dag.
Geneesmiddel: Vamorolon 2,0 mg/dag/dag
Orale toediening van 2,0 mg/kg/dag per dag gedurende 24 maanden.
Andere namen:
  • VBP15
Experimenteel: Dosisniveau Groep 4
Deelnemers die zijn ingeschreven in dosisniveaugroep 4 krijgen vamorolon 6,0 mg/kg/dag.
Geneesmiddel: Vamorolon 6,0 mg/dag/dag
Orale toediening van 6,0 mg/kg/dag per dag gedurende 24 maanden.
Andere namen:
  • VBP15

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal deelnemers met behandelingsgerelateerde bijwerkingen zoals beoordeeld door CTCAE versie 4.03
Tijdsspanne: 24 maanden
Om de veiligheid en verdraagbaarheid op lange termijn te evalueren van vamorolon, oraal toegediend in dagelijkse doses tot 6,0 mg/kg/dag gedurende een behandelperiode van 24 maanden, bij jongens van 4-7 jaar met DMD; Tijdens de behandeling optredende ongewenste voorvallen (TEAE's) worden gedefinieerd als elke bijwerking of verergering van bestaande aandoeningen na aanvang van het onderzoeksproduct en tijdens het laatste studiebezoek van de proefpersoon (voltooiing van de studie of vroegtijdige beëindiging);
24 maanden
Totaal aantal ongewenste voorvallen zoals beoordeeld door CTCAE versie 4.03
Tijdsspanne: 24 maanden
Om de veiligheid en verdraagbaarheid op lange termijn te evalueren van vamorolon, oraal toegediend in dagelijkse doses tot 6,0 mg/kg/dag gedurende een behandelingsperiode van 24 maanden, bij jongens van 4-7 jaar met DMD. Tijdens de behandeling optredende ongewenste voorvallen (TEAE's) worden gedefinieerd als elke bijwerking of verergering van bestaande aandoeningen na aanvang van het onderzoeksproduct en tijdens het laatste studiebezoek van de proefpersoon (voltooiing van de studie of vroegtijdige beëindiging).
24 maanden

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

ReveraGen BioPharma, Inc.

Medewerkers

University of Pittsburgh
Cooperative International Neuromuscular Research Group

Onderzoekers

  • Studie stoel: Paula R Clemens, MD, University of Pittsburgh

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

2 februari 2017

Primaire voltooiing (Werkelijk)

30 april 2020

Studie voltooiing (Werkelijk)

30 april 2020

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

30 januari 2017

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

30 januari 2017

Eerst geplaatst (Schatting)

31 januari 2017

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

20 mei 2021

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

28 april 2021

Laatst geverifieerd

1 april 2021

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • VBP15-LTE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren