Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Долгосрочное расширенное исследование для оценки вампиролон у мальчиков с мышечной дистрофией Дюшенна (МДД)

28 апреля 2021 г. обновлено: ReveraGen BioPharma, Inc.

24-месячное открытое многоцентровое долгосрочное расширенное исследование фазы II для оценки долгосрочной безопасности и эффективности ваморолона у мальчиков с мышечной дистрофией Дюшенна (МДД)

Это долгосрочное расширенное исследование представляет собой открытое исследование с многократными дозами для оценки долгосрочной безопасности, переносимости, эффективности и PD ваморолона, вводимого один раз в день в виде жидкой пероральной суспензии в течение 24-месячного периода лечения у мальчиков с МДД. которые участвовали в основных исследованиях VBP15-002 Phase IIa и VBP15-003 Phase IIa.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

В этом исследовании будет оцениваться, безопасно ли использовать новое лекарство под названием ваморолон в течение более двух недель у детей с МДД, если у мальчиков с МДД, принимающих исследуемое лекарство, улучшилась мышечная функция по сравнению с мальчиками с МДД в ​​других исследованиях, которые не принимали любой тип стероида, а также выяснить, набирают ли мальчики с МДД, которые принимают исследуемое лекарство, меньше веса по сравнению с мальчиками с МДД в ​​предыдущем исследовании, которые принимали другой тип стероидов, называемый преднизолон. Зарегистрированные участники будут принимать исследуемое лекарство в течение 24 месяцев.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

46

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Австралия
      • Melbourne, Австралия
        • Royal Children's Hospital
      • Westmead, Австралия
        • Sydney Children's Hospital
  • Израиль
      • Petah Tikwah, Израиль, 49202
        • Schneider Children's Medical Center
  • Канада
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Канада, T3B 6A8
        • Alberta Children's Hospital
  • Соединенное Королевство
      • Newcastle upon Tyne, Соединенное Королевство, NE7 7DN
        • Newcastle upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust
  • Соединенные Штаты
    • California
      • Davis, California, Соединенные Штаты, 95616
        • University of California Davis
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Соединенные Штаты, 32611
        • University of Florida
      • Orlando, Florida, Соединенные Штаты, 32827
        • Nemours Children's Hospital
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Соединенные Штаты, 27710
        • Duke University
    • Texas
      • Dallas, Texas, Соединенные Штаты, 75207
        • University of Texas Southwestern Medical Center
  • Швеция
      • Gothenburg, Швеция, 41685
        • Queen Silvia Children's Hospital

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 2 месяца до 3 года (Ребенок)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Мужской

Описание

Критерии включения:

  1. Родитель или законный опекун субъекта предоставил письменное информированное согласие и разрешение HIPAA (если применимо) до любых процедур долгосрочного дополнительного исследования VBP15-LTE;
  2. Субъект ранее завершил исследование VBP15-003 до заключительных оценок на 24-й неделе включительно, до включения в исследование VBP15-LTE по завершении визита VBP15-003 на 24-й неделе [Примечание: при входе в период снижения дозы субъект регистрируется в течение 8 недель после последнего визита VBP15-003 после снижения дозы]; и
  3. Субъект и родитель/опекун желают и могут соблюдать запланированные визиты, план введения исследуемого препарата и процедуры исследования.

Критерий исключения:

  1. У субъекта было серьезное или серьезное нежелательное явление в исследовании VBP15-003, которое, по мнению исследователя, вероятно или определенно было связано с использованием ваморолона и исключает безопасное использование ваморолона для субъекта в этом долгосрочном расширенном исследовании;
  2. Субъект имеет в настоящее время или в анамнезе серьезную почечную или печеночную недостаточность, сахарный диабет или иммуносупрессию;
  3. Субъект имеет хронические системные грибковые или вирусные инфекции в настоящее время или в анамнезе;
  4. Субъект использовал вещества рецепторов минералокортикоидов, такие как спиронолактон, эплеренон, канренон (канреноат калия), проренон (прореноат калия), мексренон (мексреноат калия) в течение 4 недель до первой дозы исследуемого препарата;
  5. У субъекта есть признаки симптоматической кардиомиопатии. [Примечание: бессимптомная сердечная аномалия при обследовании не является исключением];
  6. Субъект в настоящее время лечится или получал ранее лечение пероральными глюкокортикоидами или другими иммунодепрессантами [Примечания: прошлое кратковременное использование пероральных глюкокортикоидов или других пероральных иммунодепрессантов в течение не более 3 месяцев в совокупности, с последним приемом по крайней мере за 3 месяца до первой дозы исследуемого препарата, будет рассматриваться на предмет приемлемости в каждом конкретном случае. Ингаляционные и/или местные глюкокортикоиды, назначаемые по показаниям, отличным от МДД, разрешены, но должны вводиться в стабильной дозе в течение как минимум 3 месяцев до введения исследуемого препарата];
  7. Субъект использовал идебенон в течение 4 недель до первой дозы исследуемого препарата;
  8. Субъект имеет аллергию или гиперчувствительность к исследуемому лекарству или любому из его компонентов;
  9. Субъект имеет серьезные поведенческие или когнитивные проблемы, препятствующие участию в исследовании, по мнению Исследователя;
  10. Субъект имеет предыдущее или текущее заболевание, историю болезни, физические данные или лабораторные отклонения, которые могут повлиять на безопасность, сделать маловероятным правильное завершение лечения и последующего наблюдения или повлиять на оценку результатов исследования, по мнению исследователя.
  11. Субъект в настоящее время принимает какой-либо исследуемый препарат или принимал любой исследуемый препарат, кроме ваморолона, в течение 3 месяцев до начала исследуемого лечения.

Примечание. Субъекты могут пройти повторную оценку, если они не соответствуют требованиям из-за временного состояния, которое не позволяет субъекту участвовать.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Нерандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Уровень дозы Группа 1
Участники, включенные в группу уровня дозы 1, будут получать ваморолон в дозе 0,25 мг/кг/день.
Лекарство: Ваморолон 0,25 мг/день/день
Пероральное введение 0,25 мг/кг/сут ежедневно в течение 24 месяцев.
Другие имена:
  • ВБП15
Экспериментальный: Уровень дозы Группа 2
Участники, включенные в группу уровня дозы 2, будут получать ваморолон в дозе 0,75 мг/кг/день.
Лекарство: Ваморолон 0,75 мг/день/день
Пероральное введение 0,75 мг/кг/сут ежедневно в течение 24 месяцев.
Другие имена:
  • ВБП15
Экспериментальный: Уровень дозы Группа 3
Участники, включенные в группу 3 уровня дозы, будут получать ваморолон в дозе 2,0 мг/кг/день.
Лекарство: Ваморолон 2,0 мг/день/день
Пероральное введение 2,0 мг/кг/сут ежедневно в течение 24 месяцев.
Другие имена:
  • ВБП15
Экспериментальный: Уровень дозы Группа 4
Участники, включенные в группу уровня дозы 4, будут получать ваморолон в дозе 6,0 мг/кг/день.
Лекарство: Ваморолон 6,0 мг/день/день
Пероральное введение 6,0 мг/кг/сут ежедневно в течение 24 месяцев.
Другие имена:
  • ВБП15

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Количество участников с нежелательными явлениями, связанными с лечением, по оценке CTCAE версии 4.03
Временное ограничение: 24 месяца
Оценить долгосрочную безопасность и переносимость ваморолона, вводимого перорально в суточных дозах до 6,0 мг/кг/сут в течение 24-месячного периода лечения, у мальчиков в возрасте 4-7 лет с МДД; Нежелательные явления, возникающие при лечении (TEAE), определяются как любое нежелательное явление или ухудшение существующих состояний после начала приема исследуемого продукта и во время последнего визита субъекта в рамках исследования (завершение или досрочное прекращение исследования);
24 месяца
Общее количество нежелательных явлений по оценке CTCAE версии 4.03
Временное ограничение: 24 месяца
Оценить долгосрочную безопасность и переносимость ваморолона, вводимого перорально в суточных дозах до 6,0 мг/кг/сут в течение 24-месячного периода лечения, у мальчиков в возрасте 4-7 лет с МДД. Нежелательные явления, возникшие во время лечения (TEAE), определяются как любое нежелательное явление или ухудшение существующих состояний после начала приема исследуемого продукта и во время последнего посещения субъекта исследования (завершение исследования или досрочное прекращение).
24 месяца

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

ReveraGen BioPharma, Inc.

Соавторы

University of Pittsburgh
Cooperative International Neuromuscular Research Group

Следователи

  • Учебный стул: Paula R Clemens, MD, University of Pittsburgh

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Полезные ссылки

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

2 февраля 2017 г.

Первичное завершение (Действительный)

30 апреля 2020 г.

Завершение исследования (Действительный)

30 апреля 2020 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

30 января 2017 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

30 января 2017 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

31 января 2017 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

20 мая 2021 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

28 апреля 2021 г.

Последняя проверка

1 апреля 2021 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • VBP15-LTE

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться