Studio di estensione a lungo termine per valutare il amorolone nei ragazzi con distrofia muscolare di Duchenne (DMD)

Criterio di inclusione:

1. Il genitore o il tutore legale del soggetto ha fornito il consenso informato scritto e l'autorizzazione HIPAA (se applicabile) prima di qualsiasi procedura specifica dello studio di estensione a lungo termine VBP15-LTE;
2. Il soggetto ha precedentemente completato lo studio VBP15-003 fino alla settimana 24 inclusa Valutazioni finali, prima di iscriversi allo studio VBP15-LTE al termine della visita VBP15-003 alla settimana 24 [Nota: se si entra nel periodo di riduzione della dose, il soggetto si iscrive entro 8 settimane dalla visita finale VBP15-003 dopo la riduzione della dose]; e
3. Il soggetto e il genitore/tutore sono disposti e in grado di rispettare le visite programmate, il piano di somministrazione del farmaco in studio e le procedure dello studio.

Criteri di esclusione:

1. Il soggetto ha avuto un evento avverso grave o grave nello studio VBP15-003 che, a parere dello sperimentatore, era probabilmente o sicuramente correlato all'uso di vamorolone e preclude l'uso sicuro di vamorolone per il soggetto in questo studio di estensione a lungo termine;
2. - Il soggetto ha in corso o in anamnesi grave insufficienza renale o epatica, diabete mellito o immunosoppressione;
3. - Il soggetto ha in corso o una storia di infezioni fungine o virali sistemiche croniche;
4. Il soggetto ha utilizzato agenti del recettore dei mineralcorticoidi, come spironolattone, eplerenone, canrenone (canrenoato di potassio), prorenone (prorenoato di potassio), mexrenone (mexrenoato di potassio) nelle 4 settimane precedenti la prima dose del farmaco in studio;
5. Il soggetto ha evidenza di cardiomiopatia sintomatica. [Nota: l'anomalia cardiaca asintomatica all'esame non sarebbe esclusiva];
6. Il soggetto è attualmente in trattamento o ha ricevuto un trattamento precedente con glucocorticoidi orali o altri agenti immunosoppressori [Note: passato uso transitorio di glucocorticoidi orali o altri agenti immunosoppressori orali per non più di 3 mesi cumulativi, con ultimo uso almeno 3 mesi prima della prima dose del farmaco in studio, saranno presi in considerazione per l'ammissibilità caso per caso. I glucocorticoidi inalatori e/o topici prescritti per un'indicazione diversa dalla DMD sono consentiti ma devono essere somministrati a dosi stabili per almeno 3 mesi prima della somministrazione del farmaco in studio];
7. Il soggetto ha usato idebenone entro 4 settimane prima della prima dose del farmaco in studio;
8. - Il soggetto ha un'allergia o un'ipersensibilità al farmaco in studio o a uno qualsiasi dei suoi componenti;
9. Il soggetto ha gravi problemi comportamentali o cognitivi che precludono la partecipazione allo studio, secondo l'opinione dello sperimentatore;
10. Il soggetto ha condizioni mediche precedenti o in corso, anamnesi, risultati fisici o anomalie di laboratorio che potrebbero influire sulla sicurezza, rendere improbabile che il trattamento e il follow-up siano completati correttamente o compromettere la valutazione dei risultati dello studio, secondo il parere dello sperimentatore
11. Il soggetto sta attualmente assumendo qualsiasi farmaco sperimentale o ha assunto qualsiasi farmaco sperimentale diverso dal vamorolone entro 3 mesi prima dell'inizio del trattamento in studio.

Nota: i soggetti possono essere rivalutati se non idonei a causa di una condizione transitoria che impedirebbe al soggetto di partecipare.