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Langzeit-Verlängerungsstudie zur Bewertung von Vamorolone bei Jungen mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD)

28. April 2021 aktualisiert von: ReveraGen BioPharma, Inc.

Eine 24-monatige offene, multizentrische Langzeit-Verlängerungsstudie der Phase II zur Bewertung der langfristigen Sicherheit und Wirksamkeit von Vamorolone bei Jungen mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD)

Diese langfristige Verlängerungsstudie ist eine offene Mehrfachdosisstudie zur Bewertung der langfristigen Sicherheit, Verträglichkeit, Wirksamkeit und PD von Vamorolone, das einmal täglich als flüssige orale Suspension über einen Behandlungszeitraum von 24 Monaten an Jungen mit DMD verabreicht wird die an den Erweiterungskernstudien VBP15-002 Phase IIa und VBP15-003 Phase IIa teilgenommen haben.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Diese Studie wird bewerten, ob es sicher ist, ein neues Medikament namens Vamorolone für mehr als zwei Wochen bei Kindern mit DMD zu verwenden, wenn Jungen mit DMD, die das Studienmedikament einnehmen, eine verbesserte Muskelfunktion im Vergleich zu Jungen mit DMD in anderen Studien haben, die es nicht einnahmen jede Art von Steroid, und um zu sehen, ob Jungen mit DMD, die das Studienmedikament einnehmen, weniger Gewicht zunehmen als Jungen mit DMD in einer früheren Studie, die eine andere Art von Steroid namens Prednison einnahmen. Eingeschriebene Teilnehmer nehmen das Studienmedikament 24 Monate lang ein.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

46

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Australien
      • Melbourne, Australien
        • Royal Children's Hospital
      • Westmead, Australien
        • Sydney Children's Hospital
  • Israel
      • Petah Tikwah, Israel, 49202
        • Schneider Children's Medical Center
  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, T3B 6A8
        • Alberta Children's Hospital
  • Schweden
      • Gothenburg, Schweden, 41685
        • Queen Silvia Children's Hospital
  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Davis, California, Vereinigte Staaten, 95616
        • University of California Davis
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Vereinigte Staaten, 32611
        • University of Florida
      • Orlando, Florida, Vereinigte Staaten, 32827
        • Nemours Children's Hospital
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27710
        • Duke University
    • Texas
      • Dallas, Texas, Vereinigte Staaten, 75207
        • University of Texas Southwestern Medical Center
  • Vereinigtes Königreich
      • Newcastle upon Tyne, Vereinigtes Königreich, NE7 7DN
        • Newcastle Upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

6 Monate bis 3 Jahre (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Männlich

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Die Eltern oder Erziehungsberechtigten des Probanden haben vor allen studienspezifischen VBP15-LTE-Langzeitverlängerungsverfahren eine schriftliche Einverständniserklärung und eine HIPAA-Genehmigung (falls zutreffend) erteilt;
  2. Der Proband hat zuvor die Studie VBP15-003 bis einschließlich der Abschlussbewertungen in Woche 24 abgeschlossen, bevor er sich zum Abschluss des VBP15-003-Besuchs in Woche 24 in die VBP15-LTE-Studie einschrieb sich innerhalb von 8 Wochen nach dem letzten VBP15-003-Besuch nach Dosisverringerung einschreibt]; und
  3. Der Proband und die Eltern/Erziehungsberechtigten sind bereit und in der Lage, geplante Besuche, den Verabreichungsplan für das Studienmedikament und die Studienverfahren einzuhalten.

Ausschlusskriterien:

  1. Der Proband hatte ein schwerwiegendes oder schwerwiegendes unerwünschtes Ereignis in der Studie VBP15-003, das nach Ansicht des Prüfarztes wahrscheinlich oder definitiv mit der Anwendung von Vamorolone in Zusammenhang stand und eine sichere Anwendung von Vamorolone für den Probanden in dieser Langzeit-Verlängerungsstudie ausschließt;
  2. Das Subjekt hat eine aktuelle oder Vorgeschichte von schwerer Nieren- oder Leberfunktionsstörung, Diabetes mellitus oder Immunsuppression;
  3. Das Subjekt hat aktuelle oder Vorgeschichte von chronischen systemischen Pilz- oder Virusinfektionen;
  4. Der Proband hat innerhalb von 4 Wochen vor der ersten Dosis der Studienmedikation Mineralocorticoidrezeptoren wie Spironolacton, Eplerenon, Canrenon (Canrenoat-Kalium), Prorenon (Prorenoat-Kalium), Mexrenon (Mexrenoat-Kalium) verwendet;
  5. Das Subjekt hat Hinweise auf eine symptomatische Kardiomyopathie. [Anmerkung: Eine asymptomatische Herzanomalie bei der Untersuchung wäre kein Ausschlusskriterium];
  6. Das Subjekt wird derzeit mit oralen Glukokortikoiden oder anderen immunsuppressiven Mitteln behandelt oder hat eine vorherige Behandlung erhalten [Anmerkungen: Frühere vorübergehende Anwendung von oralen Glukokortikoiden oder anderen oralen immunsuppressiven Mitteln für nicht länger als 3 Monate kumulativ, mit letzter Anwendung mindestens 3 Monate vor der ersten Dosis der Studienmedikation, wird von Fall zu Fall für die Eignung geprüft. Inhalative und/oder topische Glukokortikoide, die für eine andere Indikation als DMD verschrieben werden, sind zulässig, müssen jedoch mindestens 3 Monate vor der Verabreichung des Studienmedikaments in stabiler Dosis verabreicht werden];
  7. Der Proband hat Idebenon innerhalb von 4 Wochen vor der ersten Dosis der Studienmedikation verwendet;
  8. Der Proband hat eine Allergie oder Überempfindlichkeit gegen das Studienmedikament oder einen seiner Bestandteile;
  9. Das Subjekt hat schwerwiegende Verhaltens- oder kognitive Probleme, die nach Meinung des Ermittlers eine Teilnahme an der Studie ausschließen;
  10. Der Proband hat einen früheren oder anhaltenden Gesundheitszustand, eine Krankengeschichte, körperliche Befunde oder Laboranomalien, die die Sicherheit beeinträchtigen könnten, es unwahrscheinlich machen, dass die Behandlung und Nachsorge korrekt abgeschlossen werden oder die Bewertung der Studienergebnisse beeinträchtigen, nach Meinung des Prüfarztes
  11. Der Proband nimmt derzeit ein Prüfpräparat ein oder hat innerhalb von 3 Monaten vor Beginn der Studienbehandlung ein anderes Prüfpräparat als Vamorolone eingenommen.

Hinweis: Probanden können neu bewertet werden, wenn sie aufgrund eines vorübergehenden Zustands, der die Teilnahme des Probanden verhindern würde, nicht förderfähig sind.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Dosisstufengruppe 1
Teilnehmer der Dosisstufengruppe 1 erhalten Vamorolone 0,25 mg/kg/Tag.
Arzneimittel: Vamorolon 0,25 mg/Tag/Tag
Orale Verabreichung von 0,25 mg/kg/Tag täglich für 24 Monate.
Andere Namen:
  • VBP15
Experimental: Dosisstufengruppe 2
Teilnehmer der Dosisstufengruppe 2 erhalten Vamorolone 0,75 mg/kg/Tag.
Arzneimittel: Vamorolon 0,75 mg/Tag/Tag
Orale Verabreichung von 0,75 mg/kg/Tag täglich für 24 Monate.
Andere Namen:
  • VBP15
Experimental: Dosisstufengruppe 3
Teilnehmer der Dosisstufengruppe 3 erhalten Vamorolone 2,0 mg/kg/Tag.
Arzneimittel: Vamorolone 2,0 mg/Tag/Tag
Orale Verabreichung von 2,0 mg/kg/Tag täglich für 24 Monate.
Andere Namen:
  • VBP15
Experimental: Dosisstufengruppe 4
Teilnehmer der Dosisstufengruppe 4 erhalten Vamorolone 6,0 mg/kg/Tag.
Arzneimittel: Vamorolone 6,0 mg/Tag/Tag
Orale Verabreichung von 6,0 mg/kg/Tag täglich für 24 Monate.
Andere Namen:
  • VBP15

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen gemäß CTCAE-Version 4.03
Zeitfenster: 24 Monate
Bewertung der langfristigen Sicherheit und Verträglichkeit von Vamorolone, oral verabreicht in Tagesdosen von bis zu 6,0 mg/kg/Tag über einen Behandlungszeitraum von 24 Monaten, bei Jungen im Alter von 4-7 Jahren mit DMD; Behandlungsbedingte unerwünschte Ereignisse (TEAEs) sind definiert als unerwünschte Ereignisse oder Verschlechterung eines bestehenden Zustands nach Beginn der Behandlung mit dem Prüfpräparat und während des letzten Studienbesuchs des Probanden (Studienabschluss oder vorzeitiger Abbruch);
24 Monate
Gesamtzahl der unerwünschten Ereignisse gemäß CTCAE-Version 4.03
Zeitfenster: 24 Monate
Bewertung der langfristigen Sicherheit und Verträglichkeit von Vamorolone, oral verabreicht in Tagesdosen von bis zu 6,0 mg/kg/Tag über einen 24-monatigen Behandlungszeitraum, bei Jungen im Alter von 4-7 Jahren mit DMD. Behandlungsbedingte unerwünschte Ereignisse (TEAEs) sind als unerwünschte Ereignisse oder Verschlechterung eines bestehenden Zustands nach Beginn der Behandlung mit dem Prüfpräparat und während des letzten Studienbesuchs des Probanden (Studienabschluss oder vorzeitiger Abbruch) definiert.
24 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

ReveraGen BioPharma, Inc.

Mitarbeiter

University of Pittsburgh
Cooperative International Neuromuscular Research Group

Ermittler

  • Studienstuhl: Paula R Clemens, MD, University of Pittsburgh

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

2. Februar 2017

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

30. April 2020

Studienabschluss (Tatsächlich)

30. April 2020

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

30. Januar 2017

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

30. Januar 2017

Zuerst gepostet (Schätzen)

31. Januar 2017

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

20. Mai 2021

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

28. April 2021

Zuletzt verifiziert

1. April 2021

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • VBP15-LTE

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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