Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Långtidsstudie för att utvärdera vamorolone hos pojkar med Duchennes muskeldystrofi (DMD)

28 april 2021 uppdaterad av: ReveraGen BioPharma, Inc.

En 24-månaders fas II öppen, multicenter långtidsutvidgningsstudie för att utvärdera den långsiktiga säkerheten och effekten av vamorolone hos pojkar med Duchennes muskeldystrofi (DMD)

Denna långtidsförlängningsstudie är en öppen studie med flera doser för att utvärdera den långsiktiga säkerheten, tolerabiliteten, effekten och PD hos vamorolon administrerat en gång dagligen i flytande oral suspension under en behandlingsperiod på 24 månader till unga pojkar med DMD som deltog i VBP15-002 fas IIa och VBP15-003 fas IIa förlängningskärnstudier.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Denna studie kommer att utvärdera om det är säkert att använda en ny medicin som kallas vamorolone i mer än två veckor hos barn med DMD, om pojkar med DMD som tar studiemedicinen har förbättrad muskelfunktion jämfört med pojkar med DMD i andra studier som inte tog någon typ av steroid, och för att se om pojkar med DMD som tar studiemedicinen går upp mindre i vikt jämfört med pojkar med DMD i en tidigare studie som tog en annan typ av steroid som heter prednison. Inskrivna deltagare kommer att ta studiemedicinen i 24 månader.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

46

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Australien
      • Melbourne, Australien
        • Royal Children's Hospital
      • Westmead, Australien
        • Sydney Children's Hospital
  • Förenta staterna
    • California
      • Davis, California, Förenta staterna, 95616
        • University of California Davis
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Förenta staterna, 32611
        • University of Florida
      • Orlando, Florida, Förenta staterna, 32827
        • Nemours Children's Hospital
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Förenta staterna, 27710
        • Duke University
    • Texas
      • Dallas, Texas, Förenta staterna, 75207
        • University of Texas Southwestern Medical Center
  • Israel
      • Petah Tikwah, Israel, 49202
        • Schneider Children's Medical Center
  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, T3B 6A8
        • Alberta Children's Hospital
  • Storbritannien
      • Newcastle upon Tyne, Storbritannien, NE7 7DN
        • Newcastle upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust
  • Sverige
      • Gothenburg, Sverige, 41685
        • Queen Silvia Children's Hospital

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

2 månader till 3 år (Barn)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Manlig

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. Försökspersonens förälder eller vårdnadshavare har lämnat skriftligt informerat samtycke och HIPAA-auktorisering (om tillämpligt) före eventuella VBP15-LTE långtidsförlängningsstudiespecifika procedurer;
  2. Försökspersonen har tidigare genomfört studie VBP15-003 till och med vecka 24 slutliga bedömningar, innan han registrerade sig i VBP15-LTE-studien vid slutet av VBP15-003 vecka 24 besök [Notera: om man går in i dosnedskärningsperioden, ämne registrerar sig inom 8 veckor efter VBP15-003 sista besöket efter dosnedskärning]; och
  3. Försöksperson och förälder/vårdnadshavare är villiga och kan följa schemalagda besök, plan för studieläkemedelsadministration och studieprocedurer.

Exklusions kriterier:

  1. Försökspersonen hade en allvarlig eller allvarlig biverkning i studie VBP15-003 som, enligt utredarens åsikt, troligen eller definitivt var relaterad till vamorolonanvändning och utesluter säker användning av vamorolon för patienten i denna långtidsförlängningsstudie;
  2. Försökspersonen har tidigare eller tidigare haft allvarligt nedsatt njur- eller leverfunktion, diabetes mellitus eller immunsuppression;
  3. Försöksperson har aktuell eller historia av kroniska systemiska svamp- eller virusinfektioner;
  4. Försökspersonen har använt mineralokortikoidreceptormedel, såsom spironolakton, eplerenon, kanrenon (kanrenoatkalium), prorenon (prorenoatkalium), mexrenon (mexrenoatkalium) inom 4 veckor före den första dosen av studieläkemedlet;
  5. Försökspersonen har tecken på symtomatisk kardiomyopati. [Notera: Asymtomatisk hjärtavvikelse vid undersökning skulle inte vara uteslutande];
  6. Personen behandlas för närvarande eller har fått tidigare behandling med orala glukokortikoider eller andra immunsuppressiva medel [Anmärkningar: Tidigare övergående användning av orala glukokortikoider eller andra orala immunsuppressiva medel i högst 3 månader kumulativ, med sista användning minst 3 månader före första dosen av studiemedicin, kommer att övervägas för behörighet från fall till fall. Inhalerade och/eller topikala glukokortikoider förskrivna för en annan indikation än DMD är tillåtna men måste administreras i stabil dos i minst 3 månader före administrering av studieläkemedlet];
  7. Försökspersonen har använt idebenon inom 4 veckor före den första dosen av studieläkemedlet;
  8. Försökspersonen har en allergi eller överkänslighet mot studieläkemedlet eller mot någon av dess beståndsdelar;
  9. Försökspersonen har allvarliga beteendemässiga eller kognitiva problem som utesluter deltagande i studien, enligt utredarens uppfattning;
  10. Försökspersonen har tidigare eller pågående sjukdomstillstånd, medicinsk historia, fysiska fynd eller laboratorieavvikelser som kan påverka säkerheten, göra det osannolikt att behandling och uppföljning kommer att slutföras korrekt eller försämra bedömningen av studieresultat, enligt utredarens uppfattning
  11. Försökspersonen tar för närvarande något prövningsläkemedel, eller har tagit något annat prövningsläkemedel än vamorolone inom 3 månader innan studiebehandlingen påbörjades.

Obs: Ämnen kan omvärderas om de inte är kvalificerade på grund av ett övergående tillstånd som skulle hindra försökspersonen från att delta.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Icke-randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Dosnivågrupp 1
Deltagare som är inskrivna i dosnivågrupp 1 kommer att få vamorolon 0,25 mg/kg/dag.
Läkemedel: Vamorolone 0,25 mg/dag/dag
Oral administrering av 0,25 mg/kg/dag dagligen i 24 månader.
Andra namn:
  • VBP15
Experimentell: Dosnivågrupp 2
Deltagare som är inskrivna i Dos Level Group 2 kommer att få vamorolone 0,75 mg/kg/dag.
Läkemedel: Vamorolone 0,75 mg/dag/dag
Oral administrering av 0,75 mg/kg/dag dagligen i 24 månader.
Andra namn:
  • VBP15
Experimentell: Dosnivågrupp 3
Deltagare som är inskrivna i dosnivågrupp 3 kommer att få vamorolon 2,0 mg/kg/dag.
Läkemedel: Vamorolone 2,0 mg/dag/dag
Oral administrering av 2,0 mg/kg/dag dagligen i 24 månader.
Andra namn:
  • VBP15
Experimentell: Dosnivågrupp 4
Deltagare som är inskrivna i dosnivågrupp 4 kommer att få vamorolon 6,0 mg/kg/dag.
Läkemedel: Vamorolone 6,0 mg/dag/dag
Oral administrering av 6,0 mg/kg/dag dagligen i 24 månader.
Andra namn:
  • VBP15

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Antal deltagare med behandlingsrelaterade biverkningar enligt CTCAE version 4.03
Tidsram: 24 månader
För att utvärdera den långsiktiga säkerheten och tolerabiliteten av vamorolon, administrerat oralt i dagliga doser upp till 6,0 mg/kg/dag under en 24-månaders behandlingsperiod, hos pojkar i åldrarna 4-7 år med DMD; Behandlingsuppkomna biverkningar (TEAEs) definieras som alla biverkningar eller försämring av ett befintligt tillstånd efter påbörjad prövningsprodukt och genom försökspersonens senaste studiebesök (studieavslut eller tidig avslutning);
24 månader
Totalt antal negativa händelser som bedömts av CTCAE version 4.03
Tidsram: 24 månader
För att utvärdera den långsiktiga säkerheten och tolerabiliteten av vamorolon, administrerat oralt i dagliga doser upp till 6,0 mg/kg/dag under en 24-månaders behandlingsperiod, hos pojkar i åldrarna 4-7 år med DMD. Behandlingsuppkomna biverkningar (TEAE) definieras som alla biverkningar eller försämring av ett existerande tillstånd efter påbörjad prövningsprodukt och genom försökspersonens senaste studiebesök (studien avslutad eller tidig avslutning).
24 månader

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

ReveraGen BioPharma, Inc.

Samarbetspartners

University of Pittsburgh
Cooperative International Neuromuscular Research Group

Utredare

  • Studiestol: Paula R Clemens, MD, University of Pittsburgh

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Användbara länkar

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

2 februari 2017

Primärt slutförande (Faktisk)

30 april 2020

Avslutad studie (Faktisk)

30 april 2020

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

30 januari 2017

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

30 januari 2017

Första postat (Uppskatta)

31 januari 2017

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

20 maj 2021

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

28 april 2021

Senast verifierad

1 april 2021

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • VBP15-LTE

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera