Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Długoterminowe badanie rozszerzone w celu oceny wamorolonu u chłopców z dystrofią mięśniową Duchenne'a (DMD)

28 kwietnia 2021 zaktualizowane przez: ReveraGen BioPharma, Inc.

24-miesięczne, otwarte, wieloośrodkowe, długoterminowe badanie fazy II, mające na celu ocenę długoterminowego bezpieczeństwa i skuteczności wamorolonu u chłopców z dystrofią mięśniową Duchenne'a (DMD)

To długoterminowe badanie rozszerzone jest otwartym badaniem z wielokrotnymi dawkami w celu oceny długoterminowego bezpieczeństwa, tolerancji, skuteczności i PD wamorolonu podawanego raz dziennie w postaci płynnej zawiesiny doustnej przez okres leczenia wynoszący 24 miesiące młodym chłopcom z DMD którzy brali udział w rozszerzonych badaniach głównych fazy VBP15-002 fazy IIa i VBP15-003 fazy IIa.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

W badaniu tym zostanie ocenione, czy bezpieczne jest stosowanie nowego leku zwanego wamorolonem przez ponad dwa tygodnie u dzieci z DMD, czy u chłopców z DMD przyjmujących badany lek nastąpiła poprawa funkcji mięśni w porównaniu z chłopcami z DMD w innych badaniach, którzy nie przyjmowali jakiegokolwiek rodzaju sterydów i aby sprawdzić, czy chłopcy z DMD, którzy przyjmują badany lek, przybierają na wadze mniej niż chłopcy z DMD we wcześniejszym badaniu, którzy przyjmowali inny rodzaj sterydu, zwany prednizonem. Zarejestrowani uczestnicy będą przyjmować badany lek przez 24 miesiące.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

46

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Australia
      • Melbourne, Australia
        • Royal Children's Hospital
      • Westmead, Australia
        • Sydney Children's Hospital
  • Izrael
      • Petah Tikwah, Izrael, 49202
        • Schneider Children's Medical Center
  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, T3B 6A8
        • Alberta Children's Hospital
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Davis, California, Stany Zjednoczone, 95616
        • University of California Davis
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stany Zjednoczone, 32611
        • University of Florida
      • Orlando, Florida, Stany Zjednoczone, 32827
        • Nemours Children's Hospital
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27710
        • Duke University
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75207
        • University of Texas Southwestern Medical Center
  • Szwecja
      • Gothenburg, Szwecja, 41685
        • Queen Silvia Children's Hospital
  • Zjednoczone Królestwo
      • Newcastle upon Tyne, Zjednoczone Królestwo, NE7 7DN
        • Newcastle upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

2 miesiące do 3 lata (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Męski

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. rodzic lub opiekun prawny uczestnika dostarczył pisemną świadomą zgodę i zezwolenie HIPAA (jeśli dotyczy) przed jakimikolwiek procedurami związanymi z długoterminowym przedłużeniem badania VBP15-LTE;
  2. Uczestnik ukończył wcześniej badanie VBP15-003 aż do 24. tygodnia włącznie, przed włączeniem do badania VBP15-LTE na zakończenie wizyty w 24. tygodniu VBP15-003 [Uwaga: w przypadku wejścia w okres zmniejszania dawki, pacjent rejestruje się w ciągu 8 tygodni po wizycie końcowej VBP15-003 po zmniejszeniu dawki]; oraz
  3. Uczestnik i rodzic/opiekun chcą i są w stanie przestrzegać zaplanowanych wizyt, planu podawania badanego leku i procedur badawczych.

Kryteria wyłączenia:

  1. Uczestnik miał poważne lub poważne zdarzenie niepożądane w badaniu VBP15-003, które w opinii badacza było prawdopodobnie lub zdecydowanie związane ze stosowaniem wamorolonu i wyklucza bezpieczne stosowanie wamoronu przez podmiot w tym długoterminowym badaniu przedłużonym;
  2. pacjent ma aktualnie lub w przeszłości poważną niewydolność nerek lub wątroby, cukrzycę lub immunosupresję;
  3. Podmiot ma obecnie lub w przeszłości przewlekłe ogólnoustrojowe infekcje grzybicze lub wirusowe;
  4. pacjent stosował środki receptorowe dla mineralokortykoidów, takie jak spironolakton, eplerenon, kanrenon (karenonian potasu), prorenon (prorenonian potasu), meksrenon (meksrenoat potasu) w ciągu 4 tygodni przed pierwszą dawką badanego leku;
  5. Podmiot ma objawy objawowej kardiomiopatii. [Uwaga: bezobjawowa nieprawidłowość serca w badaniu diagnostycznym nie wyklucza];
  6. Pacjent jest obecnie leczony lub był leczony doustnymi glukokortykoidami lub innymi lekami immunosupresyjnymi [Uwagi: Przejściowe stosowanie doustnych glukokortykoidów lub innych doustnych leków immunosupresyjnych w przeszłości nie dłużej niż łącznie 3 miesiące, przy czym ostatnie użycie nastąpiło co najmniej 3 miesiące przed pierwszą dawką badanego leku, będą rozpatrywane pod kątem kwalifikowalności na podstawie indywidualnych przypadków. Wziewne i/lub miejscowe glikokortykosteroidy przepisane ze wskazania innego niż DMD są dozwolone, ale muszą być podawane w stabilnej dawce przez co najmniej 3 miesiące przed podaniem badanego leku];
  7. badany stosował idebenon w ciągu 4 tygodni przed pierwszą dawką badanego leku;
  8. pacjent ma alergię lub nadwrażliwość na badany lek lub którykolwiek z jego składników;
  9. podmiot ma poważne problemy behawioralne lub poznawcze, które w opinii badacza wykluczają udział w badaniu;
  10. Badacz ma wcześniejszą lub obecną chorobę, historię medyczną, objawy fizykalne lub nieprawidłowości w badaniach laboratoryjnych, które mogą mieć wpływ na bezpieczeństwo, sprawiają, że leczenie i obserwacja są mało prawdopodobne, że leczenie i obserwacja zostaną prawidłowo zakończone lub zaburzają ocenę wyników badania, w opinii Badacza
  11. Uczestnik obecnie przyjmuje jakikolwiek badany lek lub przyjmował jakikolwiek badany lek inny niż wamorolon w ciągu 3 miesięcy przed rozpoczęciem leczenia w ramach badania.

Uwaga: Uczestnicy mogą zostać poddani ponownej ocenie, jeśli nie kwalifikują się z powodu przejściowego stanu, który uniemożliwia uczestnikowi udział.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Grupa poziomów dawki 1
Uczestnicy zapisani do grupy 1 poziomu dawki otrzymają wamorolon w dawce 0,25 mg/kg/dzień.
Lek: Wamorolon 0,25 mg/dzień/dzień
Podawanie doustne w dawce 0,25 mg/kg mc. dziennie przez 24 miesiące.
Inne nazwy:
  • VBP15
Eksperymentalny: Grupa poziomów dawki 2
Uczestnicy zapisani do Grupy Poziomu Dawki 2 otrzymają wamorolon w dawce 0,75 mg/kg/dzień.
Lek: Vamorolon 0,75 mg/dzień/dzień
Podawanie doustne 0,75 mg/kg mc. dziennie przez 24 miesiące.
Inne nazwy:
  • VBP15
Eksperymentalny: Grupa poziomów dawki 3
Uczestnicy zapisani do grupy 3 poziomu dawki otrzymają wamorolon w dawce 2,0 mg/kg/dzień.
Lek: Vamorolon 2,0 mg/dzień/dzień
Podawanie doustne 2,0 mg/kg mc. dziennie przez 24 miesiące.
Inne nazwy:
  • VBP15
Eksperymentalny: Grupa poziomów dawki 4
Uczestnicy zapisani do grupy 4 poziomu dawki otrzymają wamorolon w dawce 6,0 mg/kg/dzień.
Lek: Vamorolon 6,0 mg/dzień/dzień
Podawanie doustne 6,0 mg/kg mc. dziennie przez 24 miesiące.
Inne nazwy:
  • VBP15

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników ze zdarzeniami niepożądanymi związanymi z leczeniem według oceny CTCAE wersja 4.03
Ramy czasowe: 24 miesiące
Ocena długoterminowego bezpieczeństwa i tolerancji wamorolonu, podawanego doustnie w dziennych dawkach do 6,0 mg/kg/dobę przez 24-miesięczny okres leczenia, u chłopców w wieku 4-7 lat z DMD; Zdarzenia niepożądane związane z leczeniem (TEAE) definiuje się jako każde zdarzenie niepożądane lub pogorszenie istniejącego stanu po rozpoczęciu podawania badanego produktu i podczas ostatniej wizyty uczestnika w ramach badania (ukończenie lub wcześniejsze zakończenie badania);
24 miesiące
Całkowita liczba zdarzeń niepożądanych oceniona przez CTCAE wersja 4.03
Ramy czasowe: 24 miesiące
Ocena długoterminowego bezpieczeństwa i tolerancji wamoronu podawanego doustnie w dziennych dawkach do 6,0 mg/kg mc./dobę przez 24-miesięczny okres leczenia u chłopców w wieku 4-7 lat z DMD. Zdarzenia niepożądane związane z leczeniem (TEAE) definiuje się jako każde zdarzenie niepożądane lub pogorszenie istniejącego stanu po rozpoczęciu podawania badanego produktu i podczas ostatniej wizyty uczestnika w ramach badania (ukończenie lub wcześniejsze zakończenie badania).
24 miesiące

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

ReveraGen BioPharma, Inc.

Współpracownicy

University of Pittsburgh
Cooperative International Neuromuscular Research Group

Śledczy

  • Krzesło do nauki: Paula R Clemens, MD, University of Pittsburgh

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

2 lutego 2017

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

30 kwietnia 2020

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

30 kwietnia 2020

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

30 stycznia 2017

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

30 stycznia 2017

Pierwszy wysłany (Oszacować)

31 stycznia 2017

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

20 maja 2021

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

28 kwietnia 2021

Ostatnia weryfikacja

1 kwietnia 2021

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • VBP15-LTE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj