Langsiktig utvidelsesstudie for å vurdere vamorolone hos gutter med Duchenne muskeldystrofi (DMD)

Inklusjonskriterier:

1. Subjektets forelder eller juridiske verge har gitt skriftlig informert samtykke og HIPAA-autorisasjon (hvis aktuelt) før eventuelle VBP15-LTE langsiktige forlengelsesstudiespesifikke prosedyrer;
2. Forsøkspersonen har tidligere fullført studie VBP15-003 til og med uke 24 endelige vurderinger, før påmelding til VBP15-LTE studien ved avslutningen av VBP15-003 uke 24 besøk [Merk: hvis du går inn i dosenedsettelsesperioden, emne registrerer seg innen 8 uker etter VBP15-003 siste besøk etter dosenedsettelse]; og
3. Forsøksperson og foreldre/foresatte er villige og i stand til å overholde planlagte besøk, plan for administrasjon av studiemedikamenter og studieprosedyrer.

Ekskluderingskriterier:

1. Personen hadde en alvorlig eller alvorlig bivirkning i studie VBP15-003 som, etter etterforskerens oppfatning, sannsynligvis eller definitivt var relatert til bruk av vamorolon og utelukker sikker bruk av vamorolon for forsøkspersonen i denne langsiktige forlengelsesstudien;
2. Personen har nå eller tidligere hatt alvorlig nedsatt nyre- eller leverfunksjon, diabetes mellitus eller immunsuppresjon;
3. Personen har nåværende eller historie med kroniske systemiske sopp- eller virusinfeksjoner;
4. Forsøkspersonen har brukt mineralokortikoidreseptormidler, som spironolakton, eplerenon, kanrenon (kanrenoatkalium), prorenon (prorenoatkalium), mexrenon (meksrenoatkalium) innen 4 uker før den første dosen av studiemedisinen;
5. Personen har tegn på symptomatisk kardiomyopati. [Merk: Asymptomatisk hjerteabnormitet ved undersøkelse vil ikke være ekskluderende];
6. Personen er for øyeblikket under behandling eller har mottatt tidligere behandling med orale glukokortikoider eller andre immunsuppressive midler [Merknader: Tidligere forbigående bruk av orale glukokortikoider eller andre orale immunsuppressive midler i ikke mer enn 3 måneder kumulativ, med siste bruk minst 3 måneder før første dose av studiemedisin, vil bli vurdert for kvalifisering fra sak til sak. Inhalerte og/eller topiske glukokortikoider foreskrevet for en annen indikasjon enn DMD er tillatt, men må administreres i stabil dose i minst 3 måneder før administrasjon av studielegemiddel];
7. Forsøkspersonen har brukt idebenon innen 4 uker før første dose med studiemedisin;
8. Personen har en allergi eller overfølsomhet overfor studiemedisinen eller noen av dens bestanddeler;
9. Personen har alvorlige atferdsmessige eller kognitive problemer som utelukker deltakelse i studien, etter etterforskerens oppfatning;
10. Forsøkspersonen har tidligere eller pågående medisinsk tilstand, sykehistorie, fysiske funn eller laboratorieavvik som kan påvirke sikkerheten, gjøre det usannsynlig at behandling og oppfølging vil bli korrekt fullført eller svekke vurderingen av studieresultatene, etter etterforskerens mening
11. Forsøkspersonen tar for øyeblikket et hvilket som helst undersøkelseslegemiddel, eller har tatt et annet undersøkelsesmiddel enn vamorolone innen 3 måneder før starten av studiebehandlingen.

Merk: Emner kan bli revurdert hvis de ikke er kvalifisert på grunn av en forbigående tilstand som ville hindre forsøkspersonen fra å delta.