A455E CFTR変異を持つCF患者におけるルマカフトル/イバカフトル併用療法
2018年9月6日 更新者：Vertex Pharmaceuticals Incorporated
A455E-CFTR変異を有する嚢胞性線維症患者におけるルマカフトル/イバカフトル併用療法の有効性を評価する第2相ランダム化二重盲検プラセボ対照クロスオーバー研究
これは、少なくとも 1 つの A455E 変異を持つ 12 歳以上の CF 患者における LUM/IVA の有効性を評価する、第 2 相無作為化二重盲検プラセボ対照多施設クロスオーバー研究です。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
20
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Den Haag、オランダ
- HagaZiekenhuis
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Heidelberglaan、オランダ
- University Medical Center, Utrecht, Department of Pulmonology and Tuberculosis
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
12年歳以上 (子、大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- CFと確定診断されている男性または女性
- すべての被験者は、少なくとも 1 つの CFTR 対立遺伝子に A455E 変異を持っていなければなりません。 10 人以下の被験者が 1 つの CFTR 対立遺伝子に F508del 変異を有する可能性があります。
- Global Lung Function Initiative (GLI)-2012 多民族全年齢参照方程式に基づく、1 秒努力呼気量 (FEV1) ≧ 30%、スクリーニング来院時予測値の ≦ 90%。
- 研究者によって判断された安定したCF疾患。
- 1日目の4週間前からフォローアップ来院まで、CFに対する安定した投薬計画を継続する意思がある。
除外基準:
- -治験責任医師の意見として、治験結果を混乱させる可能性がある、または対象に治験薬を投与する際にさらなるリスクを引き起こす可能性があるとスクリーニング訪問時に検討された併存疾患の病歴。
- 少なくとも 1 つの CFTR 対立遺伝子上の G551D、G1244E、G1349D、G178R、G551S、S1251N、S1255P、S549N、S549R、または R117H 変異。
- 妊娠中または授乳中。
- スクリーニング訪問時の異常な検査値。
- 白内障/水晶体混濁の病歴、またはスクリーニング訪問時の眼科検査中に眼科医または検眼医によって臨床的に重大であると判断された白内障/水晶体混濁の証拠。
- 1日目の前14日以内に、特定の漢方薬および特定の果物およびフルーツジュースの摂取を含む、CYP3Aの強力な阻害剤または強力な誘導剤の使用。
- 生殖能力があり、避妊要件に従う気がない性的に活動的な被験者
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：クロスオーバー割り当て
- マスキング：4倍
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
|---|---|
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実験的：治療シーケンス 1
治療期間 1 の LUM/IVA。ウォッシュアウト;治療期間 2 のプラセボ
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LUM 400 mg/IVA 250 mg 12 時間ごと (12 時間ごと)
他の名前：
有効な薬剤はありません
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実験的：治療シーケンス 2
治療期間 1 のプラセボ。ウォッシュアウト;治療期間 2 の LUM/IVA
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LUM 400 mg/IVA 250 mg 12 時間ごと (12 時間ごと)
他の名前：
有効な薬剤はありません
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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8週目までの1秒当たりの予測努力呼気量（ppFEV1）の割合の研究ベースラインからの絶対変化
時間枠：研究ベースライン、8週目まで
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FEV1とは、十分に吸気した後、1秒間に強制的に吐き出すことができる空気の量です。
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研究ベースライン、8週目まで
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2017年1月31日
一次修了 (実際)
2017年9月6日
研究の完了 (実際)
2017年10月4日
試験登録日
最初に提出
2017年2月9日
QC基準を満たした最初の提出物
2017年2月17日
最初の投稿 (実際)
2017年2月23日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2018年10月2日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2018年9月6日
最終確認日
2018年9月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- VX15-809-111
- 2016-001585-29 (EudraCT番号)
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
米国で製造され、米国から輸出された製品。
はい
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。