Lumacaftor/Ivacaftor kombinasjonsterapi hos personer med CF som har en A455E CFTR-mutasjon
6. september 2018 oppdatert av: Vertex Pharmaceuticals Incorporated
En fase 2, randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert, crossover-studie for å evaluere effekten av Lumacaftor/Ivacaftor-kombinasjonsterapi hos personer med cystisk fibrose som har en A455E-CFTR-mutasjon
Dette er en fase 2, randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert, multisenter, crossover-studie som vil evaluere effekten av LUM/IVA hos personer med CF 12 år og eldre som har minst én A455E-mutasjon.
Studieoversikt
Status
Fullført
Forhold
Intervensjon / Behandling
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
20
Fase
- Fase 2
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
-
Den Haag, Nederland
- HagaZiekenhuis
-
Heidelberglaan, Nederland
- University Medical Center, Utrecht, Department of Pulmonology and Tuberculosis
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
12 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Kjønn som er kvalifisert for studier
Alle
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Mann eller kvinne med bekreftet diagnose av CF
- Alle forsøkspersoner må ha en A455E-mutasjon på minst 1 CFTR-allel; ikke mer enn 10 personer kan ha en F508del-mutasjon på 1 CFTR-allel.
- Forsert ekspirasjonsvolum på ett sekund (FEV1) ≥30 % av spådd og ≤90 % av spådd ved screeningbesøket, basert på Global Lung Function Initiative (GLI)-2012 multietniske referanseligninger for alle aldre.
- Stabil CF-sykdom som bedømt av etterforskeren.
- Villig til å forbli på et stabilt medisineringsregime for CF fra 4 uker før dag 1 til og med oppfølgingsbesøket.
Ekskluderingskriterier:
- Historikk om enhver komorbiditet som ble gjennomgått ved screeningbesøket som, etter etterforskerens oppfatning, kan forvirre resultatene av studien eller utgjøre en ekstra risiko ved administrering av studiemedisin til forsøkspersonen.
- En G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N, S549R eller R117H mutasjon på minst én CFTR-allel.
- Gravid eller ammende.
- Eventuelle unormale laboratorieverdier ved screeningbesøket.
- Anamnese med katarakt/linseopasitet, eller tegn på katarakt/linseopasitet som ble fastslått å være klinisk signifikant av øyelegen eller optometristen under den oftalmologiske undersøkelsen ved screeningbesøket.
- Bruk av sterke hemmere eller sterke induktorer av CYP3A, inkludert inntak av visse urtemedisiner og visse frukt- og fruktjuicer, innen 14 dager før dag 1
- Seksuelt aktive personer med reproduksjonspotensial som ikke er villige til å følge prevensjonskravene
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Crossover-oppdrag
- Masking: Firemannsrom
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Behandlingssekvens 1
LUM/IVA i Behandlingsperiode 1; vask ut; placebo i behandlingsperiode 2
|
LUM 400 mg/IVA 250 mg hver 12. time (q12h)
Andre navn:
Ingen aktivt medikament
|
|
Eksperimentell: Behandlingssekvens 2
Placebo i behandlingsperiode 1; vask ut; LUM/IVA i behandlingsperiode 2
|
LUM 400 mg/IVA 250 mg hver 12. time (q12h)
Andre navn:
Ingen aktivt medikament
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Absolutt endring fra studiens baseline i prosent anslått tvungen ekspirasjonsvolum på 1 sekund (ppFEV1) til og med uke 8
Tidsramme: Studiens baseline, gjennom uke 8
|
FEV1 er volumet av luft som kan tvangsblåses ut på ett sekund, etter full inspirasjon.
|
Studiens baseline, gjennom uke 8
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
31. januar 2017
Primær fullføring (Faktiske)
6. september 2017
Studiet fullført (Faktiske)
4. oktober 2017
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
9. februar 2017
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
17. februar 2017
Først lagt ut (Faktiske)
23. februar 2017
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
2. oktober 2018
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
6. september 2018
Sist bekreftet
1. september 2018
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Sykdommer i fordøyelsessystemet
- Patologiske prosesser
- Sykdommer i luftveiene
- Lungesykdommer
- Spedbarn, nyfødte, sykdommer
- Genetiske sykdommer, medfødte
- Pankreassykdommer
- Fibrose
- Cystisk fibrose
- Molekylære mekanismer for farmakologisk virkning
- Membrantransportmodulatorer
- Kloridkanalagonister
- Ivacaftor
Andre studie-ID-numre
- VX15-809-111
- 2016-001585-29 (EudraCT-nummer)
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
produkt produsert i og eksportert fra USA
Ja
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .