Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Terapia skojarzona lumakaftorem/iwakaftorem u pacjentów z mukowiscydozą z mutacją CFTR A455E

6 września 2018 zaktualizowane przez: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo badanie krzyżowe fazy 2 w celu oceny skuteczności leczenia skojarzonego lumakaftorem/iwakaftorem u pacjentów z mukowiscydozą, u których występuje mutacja A455E-CFTR

Jest to randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo, wieloośrodkowe, skrzyżowane badanie fazy 2, które oceni skuteczność LUM/IVA u pacjentów z mukowiscydozą w wieku 12 lat i starszych, którzy mają co najmniej jedną mutację A455E.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

20

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Holandia
      • Den Haag, Holandia
        • Hagaziekenhuis
      • Heidelberglaan, Holandia
        • University Medical Center, Utrecht, Department of Pulmonology and Tuberculosis

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

12 lat i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Mężczyzna lub kobieta z potwierdzonym rozpoznaniem mukowiscydozy
  • Wszyscy pacjenci muszą mieć mutację A455E na co najmniej 1 allelu CFTR; nie więcej niż 10 pacjentów może mieć mutację F508del na 1 allelu CFTR.
  • Wymuszona objętość wydechowa w ciągu jednej sekundy (FEV1) ≥30% wartości przewidywanej i ≤90% wartości przewidywanej podczas wizyty przesiewowej, na podstawie wieloetnicznych równań referencyjnych dla wszystkich grup wiekowych Global Lung Function Initiative (GLI)-2012.
  • Stabilna choroba CF w ocenie badacza.
  • Chęć pozostania na stałym schemacie leczenia mukowiscydozy od 4 tygodni przed dniem 1 do wizyty kontrolnej.

Kryteria wyłączenia:

  • Historia jakiejkolwiek choroby współistniejącej przeanalizowanej podczas wizyty przesiewowej, która w opinii badacza może zakłócić wyniki badania lub stanowić dodatkowe ryzyko przy podawaniu badanemu leku badanemu.
  • Mutacja G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N, S549R lub R117H na co najmniej jednym allelu CFTR.
  • Ciąża lub karmienie piersią.
  • Wszelkie nieprawidłowe wartości laboratoryjne podczas wizyty przesiewowej.
  • Występowanie zaćmy/zmętnienia soczewki w wywiadzie lub objawy zaćmy/zmętnienia soczewki uznane za istotne klinicznie przez okulistę lub optometrystę podczas badania okulistycznego podczas wizyty przesiewowej.
  • Stosowanie silnych inhibitorów lub silnych induktorów CYP3A, w tym spożywanie niektórych leków ziołowych oraz niektórych owoców i soków owocowych, w ciągu 14 dni przed 1. dniem
  • Osoby aktywne seksualnie w wieku rozrodczym, które nie chcą przestrzegać wymagań dotyczących antykoncepcji

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Zadanie krzyżowe
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Sekwencja leczenia 1
LUM/IVA w okresie leczenia 1; niewypał; placebo w okresie leczenia 2
Lek: LUM/IVA
LUM 400 mg/IVA 250 mg co 12 godzin (co 12h)
Inne nazwy:
  • lumakaftor/iwakaftor
Lek: Placebo
Brak aktywnego leku
Eksperymentalny: Sekwencja leczenia 2
Placebo w okresie leczenia 1; niewypał; LUM/IVA w okresie leczenia 2
Lek: LUM/IVA
LUM 400 mg/IVA 250 mg co 12 godzin (co 12h)
Inne nazwy:
  • lumakaftor/iwakaftor
Lek: Placebo
Brak aktywnego leku

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Bezwzględna zmiana od punktu początkowego badania w procentach przewidywanej natężonej objętości wydechowej w ciągu 1 sekundy (ppFEV1) do 8. tygodnia
Ramy czasowe: Poziom podstawowy badania, do tygodnia 8
FEV1 to objętość powietrza, którą można wydmuchać na siłę w ciągu jednej sekundy po pełnym wdechu.
Poziom podstawowy badania, do tygodnia 8

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

31 stycznia 2017

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

6 września 2017

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

4 października 2017

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

9 lutego 2017

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

17 lutego 2017

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

23 lutego 2017

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

2 października 2018

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

6 września 2018

Ostatnia weryfikacja

1 września 2018

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • VX15-809-111
  • 2016-001585-29 (Numer EudraCT)

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Tak

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj